Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent udvidelsesstudie af palovarotenbehandling ved fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP)

18. februar 2025 opdateret af: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fase 2, åben udvidelse, effektivitet og sikkerhed undersøgelse af en retinsyrereceptor gamma (RARγ) specifik agonist (palovaroten) i behandlingen af ​​præossøs opblussen i forsøgspersoner med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjælden, alvorligt invaliderende sygdom karakteriseret ved heterotopisk knogledannelse (HO), dvs. unormal knogledannelse, ofte forbundet med smertefulde, tilbagevendende episoder med hævelse af blødt væv (opblussen). Læsioner begynder i den tidlige barndom og fører til progressive ankyloser af større led med resulterende tab af bevægelse.

I denne undersøgelse vil evnen af ​​forskellige palovaroten doseringsregimer til at forhindre dannelsen af ​​ny HO blive evalueret hos voksne og pædiatriske deltagere med FOP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne fase 2, multicenter, åben-label undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​forskellige palovaroten doseringsregimer hos deltagere med FOP. Effekten vil blive vurderet baseret på palovarotens evne til at forhindre dannelsen af ​​ny heterotopisk ossifikation (HO) som vurderet ved lav-dosis helkropscomputertomografi (WBCT) scanning, eksklusive hovedet.

Undersøgelsen var opdelt i fire dele: Del A (afsluttet juli 2017), del B (afsluttet oktober 2018), del C (afsluttet) og del D (afsluttet). Hver del var forbundet med reviderede palovarotenbehandlingsregimer.

I del A blev alle pædiatriske og voksne deltagere, som med succes gennemførte undersøgelse PVO-1A-201, tilmeldt og fulgt i op til 36 måneder. Deltagere, der havde en kvalificeret opblussen, fik 10 mg palovaroten dagligt i 14 dage efterfulgt af 5 mg palovaroten dagligt i 28 dage (eller vægtbaseret ækvivalent).

I del B blev deltagere, der med succes gennemførte undersøgelse PVO-1A-201 (inklusive enhver deltager, der deltog i del A af undersøgelse PVO-1A-202) samt op til 20 nye voksne deltagere fulgt i op til 24 måneder. Voksenkohorten inkluderede alle deltagere med mindst 90 % skeletmodenhed, uanset alder. Den pædiatriske kohorte inkluderede alle deltagere med mindre end 90 % skeletmodenhed. Enhver deltager i den pædiatriske kohorte, der opnåede ≥90 % skeletmodenhed under del B, blev overvejet til optagelse i den voksne kohorte efter investigatorens skøn. Del B tilføjede et 5 mg palovaroten dagligt kronisk behandlingsregime indgivet mellem opblussen for deltagere i voksenkohorten i op til 24 måneder. Del B øgede også opblussende dosering til 20 mg palovaroten dagligt i 28 dage efterfulgt af 10 mg palovaroten dagligt i 56 dage (eller vægtjusterede ækvivalenter i den pædiatriske kohorte). Behandlingen kunne forlænges, hvis opblussen stadig var i gang.

I del C følges deltagere fra del B i op til yderligere 48 måneder. Der vil ikke være nye deltagere i del C. Alle kvalificerede deltagere, inklusive skeletalt umodne deltagere, modtager 5 mg palovaroten dagligt kronisk behandlingsregime (vægtjusterede doser for skeletalt umodne deltagere).

I del D vil der blive opnået årlige efter sidste dosis af undersøgelsesbehandlingsvurderinger i op til 2 år hos deltagere, som var skeletalt umodne på tidspunktet for afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen for at opnå langsigtede sikkerhedsdata. Ingen nye deltagere vil blive tilmeldt del D.

Del C plus del D varighed vil ikke overstige 48 måneder.

Alle deltagere vil gennemgå alle undersøgelsesprocedurer som specificeret i den respektive tidsplan for vurderinger og så længe de ikke er 100 % skeletmodne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Det Forenede Kongerige
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af undersøgelse PVO-1A-202/Del B.
  • Skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke og, for deltagere, der er mindreårige, alderssvarende deltagersamtykke (udført i henhold til lokale regler).
  • Tilgængelig til behandling med palovaroten og opfølgning (i stand til og villig til at rejse til et sted for de indledende og alle opfølgende klinikbesøg).
  • I stand til at gennemgå lavdosis, WBCT-scanning, eksklusive hoved.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ blod- eller uringraviditetstest (med følsomhed på mindst 50 mIU/ml) før administration af palovaroten.
  • Mandlige og FOCBP-deltagere skal acceptere at forblive afholdende fra heteroseksuel sex under behandlingen og i 1 måned efter behandlingen eller, hvis de er seksuelt aktive, at bruge to effektive præventionsmetoder under og i 1 måned efter behandlingen. Derudover skal seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (FOCBP) allerede bruge to effektive præventionsmetoder 1 måned før behandlingen starter. Specifik risiko for brug af retinoider under graviditet og aftalen om at forblive afholdende eller bruge to effektive præventionsmetoder vil være klart defineret i det informerede samtykke og deltageren eller lovligt autoriserede repræsentanter.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til, at deltageren og/eller familien ikke er i stand til at overholde protokollen.
  • Amylase eller lipase >2x over den øvre normalgrænse eller med en historie med pancreatitis.
  • Forhøjet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x den øvre normalgrænse.
  • Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.
  • Bruger i øjeblikket A-vitamin eller betacaroten, multivitaminer indeholdende A-vitamin eller betacaroten, urtepræparater indeholdende A-vitamin eller betacaroten eller fiskeolie, og er ude af stand til eller uvillig til at afbryde brugen af ​​disse produkter under palovarotenbehandling.
  • Deltagere, der har oplevet selvmordstanker (type 4 eller 5) eller enhver selvmordsadfærd inden for den seneste måned som defineret af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 1 (afsluttet)
Deltagerne modtog 10 mg palovaroten i 14 dage efterfulgt af 5 mg palovaroten i 28 dage (eller vægtbaseret ækvivalent) for kvalificerede opblussen (del A).
Medicin: Palovaroten dosis niveau 1
Palovaroten blev indtaget oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag.
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 2
Deltagere med mindst 90 % skeletmodenhed modtog 5 mg palovaroten i op til 24 måneder og 20 mg palovaroten i 28 dage efterfulgt af 10 mg i 56 dage for kvalificerede opblussen (del B).
Medicin: Palovaroten dosis niveau 2
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag.
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 3
Deltagere med mindre end 90 % skeletmodenhed modtog vægtjusterede doser på 20 mg palovaroten i 28 dage, efterfulgt af 10 mg i 56 dage for kvalificerede opblussen (del B).
Medicin: Palovaroten dosis niveau 3
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag.
Eksperimentel: Palovaroten dosis niveau 4
Alle deltagere vil modtage 5 mg palovaroten i op til 48 måneder og 20 mg palovaroten i 28 dage, efterfulgt af 10 mg i 56 dage for kvalificerede opblussen (del C). Skelet umodne deltagere vil modtage vægtjusterede doser.
Medicin: Palovaroten dosis niveau 4
Palovaroten tages oralt én gang dagligt på omtrent samme tidspunkt hver dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Procentdel af opblussen uden ny heterotopisk ossifikation (HO) i uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
En responder blev defineret som en deltager med ingen eller minimal ny HO på det oprindelige opblussende sted sammenlignet med baseline (før-dosisdata fra PVO-1A-201-studiet). Minimal ny HO blev defineret som ny HO med en HO-score <=3 i både anterior/posterior (AP) og lateral projektion (eller hvis 1 visning er ikke-fortolkelig eller ikke-evaluerbar, så blev den resterende evaluerbare visning brugt). HO-scoren varierede fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhængende HO med den længste dimension >2 diametre af referencenormotopisk knogle i enhver projektion. Højeste HO-score fra 2 fremskrivninger blev brugt.
Baseline og uge 12
Del B og C: Årlig ændring i nyt HO-volumen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder
Den årlige ændring i ny HO-volumen blev vurderet ved lavdosis helkropscomputertomografi (WBCT) scanning, eksklusive hovedet. Resultaterne præsenteres for den overordnede intention-to-treat-periode (ITT).
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Procentdel af deltagere på tværs af de 7 HO-resultater ved måned 12 i del A; og uge 6 og 12 for del B
Tidsramme: Del A: Baseline (data før dosis fra undersøgelse PVO-1A-201 for opfølgningskomponent og opblussende screening/Dag 1 for opblussende komponent) og måned 12; Del B: Baseline (opblussen screening/baseline) og uge 6 og 12
HO-scoren varierede fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhængende HO med den længste dimension >2 diametre af den normotopiske referenceknogle i enhver projektion. Højeste HO-score fra 2 fremskrivninger blev brugt.
Del A: Baseline (data før dosis fra undersøgelse PVO-1A-201 for opfølgningskomponent og opblussende screening/Dag 1 for opblussende komponent) og måned 12; Del B: Baseline (opblussen screening/baseline) og uge 6 og 12
Del A og B: Volumen af ​​ny heterotopisk knogle dannet ved 12. måned
Tidsramme: Måned 12
Almindelige røntgenbilleder blev brugt i del A af undersøgelsen. Fortolkningen af ​​røntgenbilleder skulle have dokumenteret fravær eller tilstedeværelse af ny HO på opblussen stedet sammenlignet med baseline-vurderingen og mængden af ​​ny HO, hvis tilstede. Lavdosis CT-scanninger blev brugt i del B af undersøgelsen. Lav-dosis, opblussende stedspecifik CT-scanning blev brugt som den primære billeddannelsesvurdering af HO for opblussen, og lavdosis, WBCT-scanninger blev brugt som den primære billeddannelsesvurdering for total krops-HO hos de deltagere, der modtog kronisk behandling.
Måned 12
Del A og B: Antal opblussen med betydelige abnormiteter i brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører i uge 12
Tidsramme: Del A og B: I uge 12
Blod- og urinprøver for brusk-, knogle-, angiogenese- og inflammationsbiomarkører blev evalueret under del A og del B af undersøgelsen. Knogle- og bruskbiomarkører inkluderede: osteocalcin, knoglespecifik alkalisk fosfatase (ALP), procollagen type 1-N-terminalt pro-peptid (PINP), bruskafledt (CD) retinsyreprotein, procollagen type 1-C-terminalt pro-peptid peptid (PICP) og C-terminalt telopeptid. Angiogenese inkluderede urin-basisk fibroblastvækstfaktor. Inflammation omfattede erythrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein, Interleukin(IL)-6, IL-1 beta, tumornekrosefaktor (TNF)-alfa, kreatinphosphokinase og lactatdehydrogenase. Baseret på nye data fra undersøgelserne PVO-1A-001, PVO-1A-201 og del A og B af PVO-1A-202, blev biomarkører fjernet fra evalueringen under del C.
Del A og B: I uge 12
Del A og B: Ændring fra baseline i Active Range of Motion (ROM) på Flare-up Site i uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
Aktiv ROM blev vurderet med goniometer i del A og B af undersøgelsen. Målinger blev udført af uddannet og kvalificeret undersøgelsespersonale (f.eks. fysioterapeut) for at standardisere udførelsen af ​​procedurer og minimere variabiliteten. Opblusninger ved det primære led blev udtrykt som procent af normal bevægelsesbue. Baseret på ændringen i tidsplanen for opblussende vurderinger. Baseline blev defineret som før-dosis data fra undersøgelse PVO-1A-201 for opfølgningskomponent og opblussen screening/dag 1 for opblussen komponent for del A og opblussen screening/baseline for del B.
Baseline og uge 12
Del B: Ændring fra baseline i ROM i uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
ROM'en blev vurderet af investigator ved hjælp af Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) for deltagere i del B. Den omfatter 12 led (skulder, albue, håndled, hofte, knæ og ankel på både højre og venstre side) og 3 led. kropsområder (kæbe, halshvirvelsøjle [hals] og thorax/lændehvirvelsøjlen). Hvert led/region blev vurderet som: 0=uinvolveret; 1=delvist involveret; og 2 = fuldstændig ankyloseret. Det samlede scoreinterval er 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involveret). Baseline var opblussen screening.
Baseline og uge 12
Del C: Ændring fra baseline i ROM på 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder
Tidsramme: Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
ROM'en blev vurderet af investigator ved hjælp af CAJIS for deltagere i del C. Den omfatter 12 led (skulder, albue, håndled, hofte, knæ og ankel på både højre og venstre side) og 3 kropsregioner (kæbe, cervikal rygsøjle) [hals] og thorax/lændehvirvelsøjlen). Hvert led/region blev vurderet som: 0=uinvolveret; 1=delvist involveret; og 2 = fuldstændig ankyloseret. Det samlede scoreinterval er 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involveret). Baseline var kronisk dag 1.
Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del B: Deltager og efterforskers globale vurdering af bevægelse i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Deltagerne/efterforskerne vurderede, hvordan opblussen påvirkede bevægelse (bedre, samme, lidt værre, moderat værre eller alvorligt værre bevægelse) sammenlignet med baseline. Baseret på ændringen i tidsplanen for opblussende vurderinger. PA = Deltagervurdering og IA = Investigatorvurdering.
Uge 12
Del A: Ændring fra baseline i Numeric Rating Scale (NRS) Smerter og hævelse eller ansigtssmerteskala-revideret (FPS-R) i uge 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12
NRS'erne for smerte og hævelse blev brugt i del A af undersøgelsen til at evaluere effekten af ​​palovaroten på smerte og hævelse ved opblussen. Opblussende smerter blev vurderet på en skala fra 0 (ingen smerte eller hævelse) til 10 (værste smerte eller hævelse nogensinde). For børn under 8 år blev smerte vurderet ved hjælp af FPS-R, som spænder fra 0 til 10 i 2-punkts intervaller, hvor 0 = ingen smerte og 10 = meget smerte. Opblussende hævelse blev vurderet på en skala fra 0 til 10, hvor 0 = ingen hævelse og 10 = værste hævelse nogensinde. Højere score indikerer den dårligste livskvalitet for alle skalaer. Baseline var data før dosis fra PVO-1A-201 undersøgelse/opblussende screening/dag 1.
Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12
Del A og B: Ændring fra baseline i fysisk funktion i uge 2, 4, 6, 9 og 12 i del A; og uge 4, 8 og 12 i del B
Tidsramme: Del A: Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Baseline og uge 4, 8 og 12
Effekten af ​​palovaroten på fysisk funktion blev bestemt ved hjælp af Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ). Spørgeskemaet bestod af 28 emner fra 1 (ikke i stand til at gøre) til 5 (uden problemer; uden hjælp eller hjælpemiddel). Samlet score spænder fra 28 til 140. Lavere score betegnede sværere, med emner kategoriseret i øvre ekstremiteter og mobilitetssektioner.
Del A: Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Baseline og uge 4, 8 og 12
Del C: Ændring fra baseline i fysisk funktion ved 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder
Tidsramme: Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Effekten af ​​palovaroten på fysisk funktion blev bestemt ved hjælp af FOP-PFQ. Spørgeskemaet bestod af 28 emner fra 1 (ikke i stand til at gøre) til 5 (uden problemer; uden hjælp eller hjælpemiddel). Samlet score spænder fra 28 til 140. Lavere score betegnede sværere, med emner kategoriseret i øvre ekstremiteter og mobilitetssektioner.
Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del A og B: Ændring fra baseline i fysisk og mental sundhed i uge 2, 4, 6, 9 og 12 i del A; og uge 4, 8 og 12 i del B
Tidsramme: Del A: Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Baseline og uge 4, 8 og 12
Patientens rapporterede udfaldsmåling informationssystem (PROMIS) globale sundhedsskala blev administreret for at evaluere effekten af ​​palovaroten på fysisk og mental sundhed hos deltagere ≥15 år og mental sundhed hos deltagere <15 år, alderssvarende former for PROMIS globale sundhedsskalaer blev administreret. En T-score på 50 er normal, og trin på 10 er +/- standardafvigelse væk fra normen. En T-score <50 indikerer et dårligere helbred, mens en T-score >50 indikerer et bedre helbred. Højere værdier (positive ændringer) indikerer bedre helbred. AFPH = voksen form, fysisk sundhed; AFMH = voksenform, mental sundhed; PFH = Pædiatrisk Form, Sundhed.
Del A: Baseline og uge 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Baseline og uge 4, 8 og 12
Del C: Ændring fra baseline i fysisk og mental sundhed efter 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48 måneder
Tidsramme: Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
PROMIS globale sundhedsskala blev administreret for at evaluere effekten af ​​palovaroten på fysisk og mental sundhed hos deltagere ≥15 år og mental sundhed hos deltagere <15 år, alderssvarende former for PROMIS globale sundhedsskalaer blev administreret. En T-score på 50 er normal, og trin på 10 er +/- standardafvigelse væk fra normen. En T-score <50 indikerer et dårligere helbred, mens en T-score >50 indikerer et bedre helbred. Højere værdier (positive ændringer) indikerer bedre helbred. AFPH = voksen form, fysisk sundhed; AFMH = voksenform, mental sundhed; PFH = Pædiatrisk Form, Sundhed.
Baseline og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del A og B: Antal hjælpemidler og tilpasninger af FOP-deltagere i uge 6 og 12 i del A; og uge 12 i del B
Tidsramme: Del A: Uge 6 og 12; og del B: Uge 12
FOP-spørgeskemaet til hjælpemidler og tilpasninger blev brugt i del A og del B af undersøgelsen. Hjælpemidler og tilpasninger blev grupperet i følgende kategorier: mobilitetshjælpemidler, plejepersonale, spiseredskaber, personlige plejeredskaber/hjælpemidler, badeværelseshjælpemidler og -apparater, soveværelseshjælpemidler og -apparater, hjemmetilpasninger, arbejdsmiljøtilpasninger, teknologitilpasninger, sports- og fritidstilpasninger , skole og medicinske terapier til dagligdagen. Når en opblussen ikke brugte et hjælpemiddel eller en tilpasning eller anså hjælpemidlet eller tilpasningen for ikke anvendelig, blev 0 imputeret til analyse.
Del A: Uge 6 og 12; og del B: Uge 12
Del A: Procentdel af respondenter i uge 12
Tidsramme: Uge 12
En responder blev defineret som en deltager med ingen eller minimal ny HO på det oprindelige opblussende sted sammenlignet med baseline (opblussen screening/dag 1). Minimal ny HO blev defineret som ny HO med en HO-score <=3 i både AP- og laterale projektioner (eller hvis 1 visning er ikke-fortolkelig eller ikke-evaluerbar, så blev den resterende evaluerbare visning brugt). HO-scoren varierede fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhængende HO med den længste dimension >2 diametre af den normotopiske referenceknogle i enhver projektion. Højeste HO-score fra 2 fremskrivninger blev brugt. Resultater fra Primary Read-anmeldelserne præsenteres.
Uge 12
Del A og B: Ændring fra baseline i mængden af ​​knogledannelsesbiomarkør i uge 6 og 12 i del A; og uge 12 i del B
Tidsramme: Del A: Baseline og uge 6 og 12; og del B: Baseline og uge 12
Knogledannelsen blev målt med PINP-biomarkør. Baseline blev defineret som opblussen screening/dag 1.
Del A: Baseline og uge 6 og 12; og del B: Baseline og uge 12
Del A og B: Antal opblussen med blødt vævshævelse og/eller bruskdannelse i uge 6 og 12 i del A; og uge 12 i del B
Tidsramme: Del A: Baseline og uge 6 og 12; og del B: Baseline og uge 12
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) blev brugt som en billeddannende modalitet til at evaluere for tilstedeværelsen af ​​bløddelshævelse/ødem og bruskdannelse for deltagere, der modtog opblussen baseret behandling. Ultralyd (US) blev brugt til at evaluere for tilstedeværelsen af ​​bløddelshævelse hos deltagere, der ikke var i stand til at gennemgå MR. Både MR og UL blev tolket centralt. Når UL blev brugt, blev bruskdannelsen ikke vurderet.
Del A: Baseline og uge 6 og 12; og del B: Baseline og uge 12
Del A og B: Varighed af aktiv symptomatisk opblussen
Tidsramme: Del A: Fra baseline op til 36 måneder; og del B: Fra baseline op til 24 måneder
Antallet af dage med aktiv symptomatisk opblussen var antallet af dage, hvor deltageren rapporterede tilstedeværelsen af ​​symptomer i dagbogen.
Del A: Fra baseline op til 36 måneder; og del B: Fra baseline op til 24 måneder
Del B: Ændring fra baseline i hele kroppens byrde af HO ved måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline og måned 12 og 24
Hele kroppens byrde af HO blev vurderet ved lavdosis WBCT-scanning, eksklusive hovedet. Udgangspunktet var del B-screening.
Baseline og måned 12 og 24
Del B: Gennemsnitlig procentdel af opblussen pr. deltager-måned samlet
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder
Opblusninger blev talt ved hjælp af antallet af deltager/undersøger-rapporterede opblussen. Procentdelen blev beregnet ved at dividere det samlede antal opblussen med det samlede antal deltagermåneder med opfølgning. Resultaterne præsenteres for den samlede ITT-periode.
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder
Del C: Gennemsnitlig procentdel af opblussen pr. deltager-måned samlet
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder
Opblusninger blev talt ved hjælp af antallet af deltager/undersøger-rapporterede opblussen. Procentdelen blev beregnet ved at dividere det samlede antal opblussen med det samlede antal deltagermåneder med opfølgning. Resultaterne præsenteres for den samlede ITT-periode.
Fra baseline (dag 1) til slutningen af ​​2 års opfølgningsperiode, cirka maksimalt 96 måneder
Del C: Procentdel af deltagere med ny HO i måned 12, 24, 36, 60 og 72 (sidste besøg)
Tidsramme: Måneder 12, 24, 36, 60 og 72 (sidste besøg)
Ny HO blev defineret som total WBCT ny HO volumen >0. Resultater for måned 72 præsenteres for den samlede ITT-periode.
Måneder 12, 24, 36, 60 og 72 (sidste besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. oktober 2014

Først opslået (Anslået)

30. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniske forsøg med Palovaroten dosis niveau 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner