Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование лечения паловаротеном при прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП)

18 февраля 2025 г. обновлено: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Фаза 2, открытое расширенное исследование эффективности и безопасности специфического агониста гамма-рецептора ретиноевой кислоты (RARγ) (паловаротена) при лечении предкостных обострений у субъектов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП)

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) представляет собой редкое, серьезно инвалидизирующее заболевание, характеризующееся гетеротопической оссификацией (ГО), т. е. аномальным формированием кости, часто сопровождающееся болезненными, повторяющимися эпизодами отека мягких тканей (вспышек). Поражения начинаются в раннем детстве и приводят к прогрессирующему анкилозу крупных суставов с последующей потерей подвижности.

В этом исследовании будет оцениваться способность различных режимов дозирования palovarotene предотвращать образование новых HO у взрослых и детей с ФОП.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью этого многоцентрового открытого исследования фазы 2 является оценка безопасности и эффективности различных режимов дозирования паловаротена у участников с ФОП. Эффективность будет оцениваться на основе способности palovarotene предотвращать образование новой гетеротопической оссификации (HO), что оценивается с помощью низкодозной компьютерной томографии всего тела (WBCT), за исключением головы.

Исследование было разделено на четыре части: часть A (завершена в июле 2017 г.), часть B (завершена в октябре 2018 г.), часть C (завершена) и часть D (завершена). Каждая часть была связана с пересмотренными схемами лечения паловаротеном.

В части A были зарегистрированы все дети и взрослые участники, успешно завершившие исследование PVO-1A-201, за которыми наблюдали до 36 месяцев. Участники, у которых было подходящее обострение, получали 10 мг паловаротена ежедневно в течение 14 дней, а затем 5 мг паловаротена ежедневно в течение 28 дней (или эквивалент на основе массы тела).

В части B за участниками, успешно завершившими исследование PVO-1A-201 (включая любого участника, принимавшего участие в части A исследования PVO-1A-202), а также за 20 новыми взрослыми участниками наблюдали в течение 24 месяцев. Когорта взрослых включала всех участников со зрелостью скелета не менее 90%, независимо от возраста. Детская когорта включала всех участников со зрелостью скелета менее 90%. Любой участник педиатрической когорты, достигший зрелости скелета ≥90% во время части B, рассматривался для зачисления во взрослую когорту по усмотрению исследователя. Часть B добавила ежедневную хроническую схему лечения 5 мг паловаротена, назначаемую между обострениями для участников взрослой когорты на срок до 24 месяцев. Часть B также увеличила дозу паловаротена при обострении до 20 мг ежедневно в течение 28 дней, а затем до 10 мг паловаротена ежедневно в течение 56 дней (или эквиваленты с поправкой на вес в педиатрической когорте). Лечение может быть продлено, если обострение все еще продолжается.

В части C за участниками из части B наблюдают еще до 48 месяцев. В Части C не будет новых участников. Все подходящие участники, в том числе участники с незрелым скелетом, получают 5 мг паловаротена ежедневно по схеме длительного лечения (дозы с поправкой на вес для участников с незрелым скелетом).

В Части D будет проводиться ежегодная оценка после последней дозы исследуемого лечения на срок до 2 лет у участников, скелет которых был незрелым на момент прекращения исследуемого лечения, чтобы получить долгосрочные данные о безопасности. Новые участники не будут зачислены в Часть D.

Продолжительность части C плюс части D не будет превышать 48 месяцев.

Все участники будут проходить все процедуры исследования, как указано в соответствующем графике оценок, и до тех пор, пока их скелет не созреет на 100%.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

58

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Австралия, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Соединенное Королевство
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Соединенное Королевство, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершение исследования PVO-1A-202/Часть B.
  • Письменное, подписанное и датированное информированное согласие, а для несовершеннолетних участников — согласие участника, соответствующее возрасту (выполняется в соответствии с местным законодательством).
  • Доступен для лечения паловаротеном и последующего наблюдения (способен и готов выезжать в учреждение для первоначального и всех последующих визитов в клинику).
  • Возможность пройти низкодозовое сканирование WBCT, за исключением головы.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный анализ крови или мочи на беременность (с чувствительностью не менее 50 мМЕ/мл) до введения паловаротена.
  • Мужчины и участники FOCBP должны согласиться воздерживаться от гетеросексуальных контактов во время лечения и в течение 1 месяца после лечения или, если они ведут активную половую жизнь, использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью во время и в течение 1 месяца после лечения. Кроме того, сексуально активные женщины детородного возраста (FOCBP) уже должны использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью за 1 месяц до начала лечения. Конкретный риск использования ретиноидов во время беременности и согласие воздерживаться или использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью будут четко определены в информированном согласии участника или законных представителей.

Критерий исключения:

  • Любая причина, которая, по мнению Исследователя, может привести к неспособности участника и/или его семьи соблюдать протокол.
  • Уровень амилазы или липазы более чем в 2 раза выше верхней границы нормы или при панкреатите в анамнезе.
  • Повышенный уровень аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы.
  • Триглицериды натощак > 400 мг/дл с терапией или без нее.
  • В настоящее время используется витамин А или бета-каротин, поливитамины, содержащие витамин А или бета-каротин, растительные препараты, содержащие витамин А или бета-каротин, или рыбий жир, и не может или не желает прекратить использование этих продуктов во время лечения паловаротеном.
  • Участники, испытывающие суицидальные мысли (тип 4 или 5) или любое суицидальное поведение в течение последнего месяца, как определено Колумбийской шкалой оценки тяжести суицида (C-SSRS).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозы Паловаротена 1 (завершено)
Участники получали 10 мг паловаротена в течение 14 дней, а затем 5 мг паловаротена в течение 28 дней (или эквивалент в зависимости от веса) при подходящих обострениях (Часть A).
Лекарство: Уровень дозы Паловаротена 1
Паловаротен принимали перорально один раз в день примерно в одно и то же время каждый день.
Экспериментальный: Уровень дозы Паловаротена 2
Участники со зрелостью скелета не менее 90% получали 5 мг паловаротена на срок до 24 месяцев и 20 мг паловаротена на 28 дней, а затем 10 мг на 56 дней при подходящих обострениях (часть B).
Лекарство: Уровень дозы Паловаротена 2
Паловаротен принимают внутрь один раз в день примерно в одно и то же время каждый день.
Экспериментальный: Уровень дозы Паловаротена 3
Участники со зрелостью скелета менее 90% получали паловаротен в дозе 20 мг с поправкой на вес в течение 28 дней, а затем по 10 мг в течение 56 дней при подходящих обострениях (Часть B).
Лекарство: Уровень дозы Паловаротена 3
Паловаротен принимают внутрь один раз в день примерно в одно и то же время каждый день.
Экспериментальный: Уровень дозы Паловаротена 4
Все участники будут получать 5 мг паловаротена на срок до 48 месяцев и 20 мг паловаротена на 28 дней, а затем 10 мг на 56 дней при подходящих обострениях (часть C). Участники с незрелым скелетом будут получать дозы с поправкой на вес.
Лекарство: Уровень дозы Паловаротена 4
Паловаротен принимают внутрь один раз в день примерно в одно и то же время каждый день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Части A и B: Процент обострений без новой гетеротопической оссификации (ГО) на 12 неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Респондент определялся как участник с отсутствием или минимальным количеством новой ГО в исходном месте вспышки по сравнению с исходным уровнем (данные до введения дозы из исследования PVO-1A-201). Минимальная новая ГО определялась как новая ГО с оценкой ГО <=3 как в передней/задней (AP), так и в боковой проекциях (или, если 1 проекция не поддается интерпретации или не поддается оценке, тогда использовалась оставшаяся поддающаяся оценке проекция). Оценка HO варьировалась от 0 до 6, где 0 = отсутствие HO и 6 = одиночная HO с самым длинным размером >2 диаметра эталонной нормотопической кости в любой проекции. Использовалась наивысшая оценка HO из двух прогнозов.
Исходный уровень и 12-я неделя
Части B и C: Годовое изменение объема нового HO
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.
Годовое изменение объема нового HO оценивалось с помощью низкодозной компьютерной томографии всего тела (WBCT), за исключением головы. Результаты представлены для общего периода намерения лечиться (ITT).
От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Части A и B: Процент участников по 7 баллам HO в 12-м месяце Части A; и недели 6 и 12 для части B
Временное ограничение: Часть A: Исходный уровень (данные до введения дозы из исследования PVO-1A-201 для компонента последующего наблюдения и скрининга обострения/день 1 для компонента обострения) и 12-й месяц; Часть B: Исходный уровень (начальный скрининг/исходный уровень) и недели 6 и 12.
Оценка HO варьировалась от 0 до 6, где 0 = отсутствие HO и 6 = одиночная HO с наибольшим размером >2 диаметров эталонной нормотопической кости в любой проекции. Использовалась наивысшая оценка HO из двух прогнозов.
Часть A: Исходный уровень (данные до введения дозы из исследования PVO-1A-201 для компонента последующего наблюдения и скрининга обострения/день 1 для компонента обострения) и 12-й месяц; Часть B: Исходный уровень (начальный скрининг/исходный уровень) и недели 6 и 12.
Части A и B: Объем новой гетеротопической кости, сформированной на 12-м месяце
Временное ограничение: 12 месяц
В части А исследования использовались простые рентгенограммы. Интерпретация рентгенограмм должна была документировать отсутствие или наличие новой HO в месте вспышки по сравнению с исходной оценкой, а также объем новой HO, если она присутствовала. В части B исследования использовалась низкодозная компьютерная томография. КТ-сканирование с низкими дозами, специфичное для места обострения, использовалось в качестве первичной визуализационной оценки ГО при обострениях, а низкодозное сканирование WBCT использовалось в качестве первичной визуализационной оценки общего ГО в организме у тех участников, которые получали хроническое лечение.
12 месяц
Части A и B: Количество обострений со значительными нарушениями в хрящах, костях, ангиогенезе и биомаркерах воспаления на 12 неделе.
Временное ограничение: Часть A и B: на 12 неделе.
Образцы крови и мочи на наличие биомаркеров хряща, кости, ангиогенеза и воспаления оценивались в ходе части A и части B исследования. Биомаркеры костей и хрящей включали: остеокальцин, костно-специфическую щелочную фосфатазу (ALP), 1-N-концевой пропептид проколлагена (PINP), белок ретиноевой кислоты хрящевого происхождения (CD), 1-C-концевой проколлаген типа. пептид (PICP) и C-концевой телопептид. Ангиогенез включал в себя основной фактор роста фибробластов мочи. Воспаление включало скорость оседания эритроцитов, С-реактивный белок, интерлейкин (IL)-6, IL-1 бета, фактор некроза опухоли (TNF)-альфа, креатинфосфокиназу и лактатдегидрогеназу. На основании новых данных исследований PVO-1A-001, PVO-1A-201 и частей A и B PVO-1A-202, биомаркеры были исключены из оценки в части C.
Часть A и B: на 12 неделе.
Части A и B: изменение активного диапазона движений (ROM) по сравнению с исходным уровнем в месте обострения на 12 неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
Активное ПЗУ оценивалось гониометром в частях А и Б исследования. Измерения проводились обученным и квалифицированным исследовательским персоналом (например, физиотерапевтом) с целью стандартизации выполнения процедур и минимизации вариабельности. Обострения в первичном суставе выражали в процентах от нормальной дуги движений. На основании изменения в графике оценок на основе вспышек. Исходный уровень определялся как данные перед введением дозы из исследования PVO-1A-201 для компонента последующего наблюдения и скрининга обострения/день 1 для компонента обострения для части A и скрининга обострения/базового уровня для части B.
Исходный уровень и 12-я неделя
Часть B: Изменение ПЗУ по сравнению с исходным уровнем на 12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
ROM был оценен исследователем с использованием кумулятивной аналоговой шкалы поражения суставов (CAJIS) для участников Части B. Он включает 12 суставов (плечевой, локтевой, запястный, тазобедренный, коленный и голеностопный с правой и левой стороны) и 3 сустава. области тела (челюсть, шейный отдел позвоночника [шея] и грудной/поясничный отдел позвоночника). Каждый сустав/область оценивался как: 0 = непораженный; 1 = частично задействован; и 2 = полностью анкилозированный. Общий диапазон баллов составляет от 0 (отсутствие участия) до 30 (максимальное участие). Базовым показателем был скрининг обострений.
Исходный уровень и 12-я неделя
Часть C: Изменение ПЗУ по сравнению с исходным уровнем на 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48 месяцах.
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
ROM был оценен исследователем с использованием CAJIS для участников Части C. Он включает 12 суставов (плечевой, локтевой, запястный, тазобедренный, коленный и голеностопный с правой и левой стороны) и 3 области тела (челюсть, шейный отдел позвоночника). [шея] и грудной/поясничный отдел позвоночника). Каждый сустав/область оценивался как: 0 = непораженный; 1 = частично задействован; и 2 = полностью анкилозированный. Общий диапазон баллов составляет от 0 (отсутствие участия) до 30 (максимальное участие). Исходным уровнем был хронический день 1.
Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
Часть B: Общая оценка движения участником и исследователем на 12-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 12
Участники/исследователи оценивали, как обострение влияло на движение (лучше, так же, немного хуже, умеренно хуже или значительно хуже) по сравнению с исходным уровнем. На основании изменения в графике оценок на основе вспышек. PA = оценка участника и IA = оценка исследователя.
Неделя 12
Часть A: Изменение по сравнению с исходным уровнем боли и отека по числовой шкале оценки (NRS) или пересмотренной шкалы боли в лице (FPS-R) на 2, 4, 6, 9 и 12 неделях
Временное ограничение: Исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12
NRS для боли и отека использовались в части А исследования для оценки влияния паловаротена на боль и отек в месте обострения. Боль при обострении оценивалась по шкале от 0 (отсутствие боли и отека) до 10 (самая сильная боль или отек, когда-либо испытанные). Для детей младше 8 лет боль оценивалась с помощью шкалы FPS-R, которая варьировалась от 0 до 10 с шагом в 2 балла, где 0 = нет боли и 10 = очень сильная боль. Возникающий отек оценивался по шкале от 0 до 10, где 0 = отсутствие отека и 10 = самый сильный отек, который когда-либо наблюдался. Более высокие баллы указывают на худшее качество жизни по всем шкалам. Исходным уровнем были данные до введения дозы исследования PVO-1A-201/скрининга обострения/день 1.
Исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12
Части A и B: Изменение физической функции по сравнению с исходным уровнем на 2, 4, 6, 9 и 12 неделях Части A; и недели 4, 8 и 12 части B
Временное ограничение: Часть A: исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12; и Часть B: исходный уровень и недели 4, 8 и 12.
Влияние паловаротена на физическую функцию определяли с использованием опросника оссифицирующей прогрессивной фибродисплазии (FOP-PFQ). Анкета состояла из 28 пунктов от 1 (не могу) до 5 (без проблем; без помощи или вспомогательных устройств). Общий балл варьируется от 28 до 140. Более низкие баллы означали большую сложность, при этом вопросы были распределены по разделам «Верхние конечности» и «Подвижность».
Часть A: исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12; и Часть B: исходный уровень и недели 4, 8 и 12.
Часть C: Изменение физической функции по сравнению с исходным уровнем на 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48 месяцах.
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
Влияние паловаротена на физическую функцию определяли с помощью FOP-PFQ. Анкета состояла из 28 пунктов от 1 (не могу) до 5 (без проблем; без помощи или вспомогательных устройств). Общий балл варьируется от 28 до 140. Более низкие баллы означали большую сложность, при этом вопросы были распределены по разделам «Верхние конечности» и «Подвижность».
Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
Части A и B: Изменение физического и психического здоровья по сравнению с исходным уровнем на 2, 4, 6, 9 и 12 неделях Части A; и недели 4, 8 и 12 части B
Временное ограничение: Часть A: исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12; и Часть B: исходный уровень и недели 4, 8 и 12.
Для оценки влияния паловаротена на физическое и психическое здоровье участников в возрасте ≥15 лет и психическое здоровье у участников <15 лет, соответствующие возрасту формы Были проведены глобальные шкалы здоровья PROMIS. Т-показатель 50 является нормальным, а приращение 10 соответствует +/- стандартному отклонению от нормы. Т-показатель <50 указывает на ухудшение здоровья, а Т-показатель >50 указывает на лучшее здоровье. Более высокие значения (положительные изменения) указывают на лучшее здоровье. AFPH = взрослая форма, физическое здоровье; AFMH = Форма для взрослых, психическое здоровье; PFH = Педиатрическая форма, Здоровье.
Часть A: исходный уровень и недели 2, 4, 6, 9 и 12; и Часть B: исходный уровень и недели 4, 8 и 12.
Часть C: Изменение физического и психического здоровья по сравнению с исходным уровнем на 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48 месяцах.
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
Для оценки влияния паловаротена на физическое и психическое здоровье участников в возрасте ≥15 лет и психическое здоровье у участников <15 лет применялась глобальная шкала здоровья PROMIS, применялись соответствующие возрасту формы глобальных шкал здоровья PROMIS. Т-показатель 50 является нормальным, а приращение 10 соответствует +/- стандартному отклонению от нормы. Т-показатель <50 указывает на ухудшение здоровья, а Т-показатель >50 указывает на лучшее здоровье. Более высокие значения (положительные изменения) указывают на лучшее здоровье. AFPH = взрослая форма, физическое здоровье; AFMH = Форма для взрослых, психическое здоровье; PFH = Педиатрическая форма, Здоровье.
Исходный уровень и месяцы 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 и 48.
Части A и B: Количество любых вспомогательных устройств и адаптаций участников ФОП на 6 и 12 неделях Части А; и 12-я неделя части B
Временное ограничение: Часть A: недели 6 и 12; и Часть Б: 12-я неделя
Анкета по вспомогательным устройствам и адаптации ФОП использовалась в Части А и Части Б исследования. Вспомогательные устройства и приспособления были сгруппированы в следующие категории: средства передвижения, помощники по уходу, инструменты для приема пищи, инструменты/вспомогательные средства для личного ухода, приспособления и приспособления для ванных комнат, приспособления и приспособления для спальни, приспособления для дома, приспособления для рабочей среды, приспособления для технологий, приспособления для спорта и отдыха. , школа и медицинская терапия для повседневной жизни. Если при обострении не использовалось вспомогательное устройство или адаптация или считалось, что вспомогательное устройство или адаптация неприменимы, для анализа присваивался 0.
Часть A: недели 6 и 12; и Часть Б: 12-я неделя
Часть A. Процент ответивших на 12-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 12
Респондент определялся как участник с отсутствием или минимальным появлением ГО в исходном месте обострения по сравнению с исходным уровнем (скрининг обострения/день 1). Минимальная новая ГО определялась как новая ГО с оценкой ГО <=3 как в прямой, так и в боковой проекциях (или, если 1 проекция не поддается интерпретации или не поддается оценке, тогда использовалась оставшаяся поддающаяся оценке проекция). Оценка HO варьировалась от 0 до 6, где 0 = отсутствие HO и 6 = одиночная HO с наибольшим размером >2 диаметров эталонной нормотопической кости в любой проекции. Использовалась наивысшая оценка HO из двух прогнозов. Представлены результаты обзоров Primary Read.
Неделя 12
Части A и B: Изменение количества биомаркера костеобразования по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 неделях Части A; и 12-я неделя части B
Временное ограничение: Часть A: исходный уровень и недели 6 и 12; и Часть B: Исходный уровень и 12-я неделя.
Костеобразование измеряли с помощью биомаркера PINP. Исходный уровень был определен как скрининг обострения/день 1.
Часть A: исходный уровень и недели 6 и 12; и Часть B: Исходный уровень и 12-я неделя.
Части A и B: количество обострений с отеком мягких тканей и/или образованием хрящей на 6 и 12 неделях Части A; и 12-я неделя части B
Временное ограничение: Часть A: исходный уровень и недели 6 и 12; и Часть B: Исходный уровень и 12-я неделя.
Магнитно-резонансная томография (МРТ) использовалась в качестве метода визуализации для оценки наличия отека/отека мягких тканей и образования хряща у участников, получавших лечение на фоне обострения. Ультразвук (УЗИ) использовался для оценки наличия отека мягких тканей у участников, которым не удалось пройти МРТ. И МРТ, и УЗИ интерпретировались централизованно. При использовании УЗИ образование хряща не оценивалось.
Часть A: исходный уровень и недели 6 и 12; и Часть B: Исходный уровень и 12-я неделя.
Части A и B: Продолжительность активного симптоматического обострения
Временное ограничение: Часть A: От исходного уровня до 36 месяцев; и Часть B: От исходного уровня до 24 месяцев.
Количество дней активного обострения симптомов представляло собой количество дней, в течение которых участник сообщал о наличии симптомов в дневнике.
Часть A: От исходного уровня до 36 месяцев; и Часть B: От исходного уровня до 24 месяцев.
Часть B: Изменение нагрузки HO на весь организм по сравнению с исходным уровнем на 12-м и 24-м месяцах.
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-й и 24-й месяцы
Содержание HO во всем теле оценивали с помощью сканирования WBCT с низкой дозой, за исключением головы. Базовым показателем был скрининг части B.
Исходный уровень и 12-й и 24-й месяцы
Часть B: Средний процент обострений на участника в месяц в целом
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.
Обострения подсчитывались по числу обострений, о которых сообщили участники/исследователи. Процент рассчитывался путем деления общего количества обострений на общее количество месяцев наблюдения за участниками. Результаты представлены за весь период ITT.
От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.
Часть C: Средний процент обострений на участника в месяц в целом
Временное ограничение: От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.
Обострения подсчитывались по числу обострений, о которых сообщили участники/исследователи. Процент рассчитывался путем деления общего количества обострений на общее количество месяцев наблюдения за участниками. Результаты представлены за весь период ITT.
От исходного уровня (день 1) до конца 2-летнего периода наблюдения, примерно максимум 96 месяцев.
Часть C: Процент участников с новым ГО на 12, 24, 36, 60 и 72 месяцах (последний визит)
Временное ограничение: Месяцы 12, 24, 36, 60 и 72 (последний визит)
Новый HO определялся как общий объем нового HO по WBCT >0. Результаты за 72 месяц представлены за весь период ITT.
Месяцы 12, 24, 36, 60 и 72 (последний визит)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 октября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

30 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться