Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie av palovarotenbehandling vid fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

18 februari 2025 uppdaterad av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fas 2, öppen förlängning, effektivitet och säkerhetsstudie av en retinsyrareceptorgamma (RARγ) specifik agonist (palovaroten) vid behandling av preossösa flare-ups hos patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) är en sällsynt, allvarligt handikappande sjukdom som kännetecknas av heterotopisk förbening (HO), d.v.s. onormal benbildning, ofta förknippad med smärtsamma, återkommande episoder av mjukvävnadssvullnad (uppflammningar). Lesioner börjar i tidig barndom och leder till progressiva ankyloser i större leder med resulterande förlust av rörelse.

I denna studie kommer förmågan hos olika doseringsregimer för palovaroten att förhindra bildning av ny HO att utvärderas hos vuxna och pediatriska deltagare med FOP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna öppna multicenterstudie i fas 2 är att utvärdera säkerheten och effekten av olika doseringsregimer för palovaroten hos deltagare med FOP. Effekten kommer att bedömas baserat på palovarotens förmåga att förhindra bildandet av ny heterotopisk förbening (HO) som bedömts genom lågdos helkroppsdatortomografi (WBCT), exklusive huvudet.

Studien var uppdelad i fyra delar: Del A (avslutad juli 2017), del B (avslutad oktober 2018), del C (avslutad) och del D (avslutad). Varje del var associerad med reviderade palovarotenbehandlingsregimer.

I del A inkluderades alla pediatriska och vuxna deltagare som framgångsrikt genomförde studie PVO-1A-201 och följdes i upp till 36 månader. Deltagare som hade en kvalificerad flare-up fick 10 mg palovaroten dagligen i 14 dagar, följt av 5 mg palovaroten dagligen i 28 dagar (eller viktbaserad motsvarighet).

I del B följdes deltagare som framgångsrikt genomförde studie PVO-1A-201 (inklusive alla deltagare som deltog i del A av studie PVO-1A-202) samt upp till 20 nya vuxna deltagare i upp till 24 månader. Vuxenkohorten inkluderade alla deltagare med minst 90 % skelettmognad, oavsett ålder. Den pediatriska kohorten inkluderade alla deltagare med mindre än 90 % skelettmognad. Varje deltagare i pediatrisk kohort som uppnådde ≥90 % skelettmognad under del B övervägdes för registrering i vuxenkohorten efter utredarens bedömning. Del B lade till en 5 mg palovaroten daglig kronisk behandlingsregim administrerad mellan flare-ups för deltagare i vuxenkohorten i upp till 24 månader. Del B ökade också uppblåsningsdoseringen till 20 mg palovaroten dagligen i 28 dagar, följt av 10 mg palovaroten dagligen i 56 dagar (eller viktjusterade ekvivalenter i den pediatriska kohorten). Behandlingen kunde förlängas om blossen fortfarande pågick.

I del C följs deltagare från del B i upp till ytterligare 48 månader. Det kommer inte att finnas några nya deltagare i del C. Alla kvalificerade deltagare, inklusive skelettomogna deltagare, får 5 mg palovaroten daglig kronisk behandlingsregim (viktjusterade doser för skelettomogna deltagare).

I del D kommer årliga bedömningar efter sista dos av studiebehandlingen i upp till 2 år att erhållas hos deltagare som var skelettomogna vid tidpunkten för avbrytande av studiebehandlingen för att erhålla säkerhetsdata på längre sikt. Inga nya deltagare kommer att registreras i del D.

Del C plus del D får inte överstiga 48 månader.

Alla deltagare kommer att genomgå alla studieprocedurer som specificeras i respektive schema för bedömningar och så länge som de inte är 100 % skelettmogna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Storbritannien
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannien, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutförande av studie PVO-1A-202/del B.
  • Skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke och, för deltagare som är minderåriga, åldersanpassat deltagaresamtycke (utförs enligt lokala bestämmelser).
  • Tillgänglig för behandling med palovaroten och uppföljning (kan och vill resa till en plats för de första och alla uppföljande klinikbesöken).
  • Kan genomgå lågdos, WBCT-skanning, exklusive huvud.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest i blod eller urin (med en känslighet på minst 50 mIU/ml) före administrering av palovaroten.
  • Manliga och FOCBP-deltagare måste gå med på att avhålla sig från heterosexuellt sex under behandlingen och i 1 månad efter behandlingen eller, om de är sexuellt aktiva, att använda två effektiva preventivmetoder under och i 1 månad efter behandlingen. Dessutom måste deltagare med sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (FOCBP) redan använda två effektiva preventivmetoder 1 månad innan behandlingen påbörjas. Specifik risk för användning av retinoider under graviditet och avtalet att förbli avhållsam eller använda två effektiva preventivmetoder kommer att vara tydligt definierade i det informerade samtycket och deltagaren eller lagligt auktoriserade representanter.

Exklusions kriterier:

  • Varje orsak som, enligt utredarens uppfattning, skulle leda till att deltagaren och/eller familjen inte kan följa protokollet.
  • Amylas eller lipas >2x över den övre normalgränsen eller med en historia av pankreatit.
  • Förhöjt aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas >2,5x den övre normalgränsen.
  • Fastande triglycerider >400 mg/dL med eller utan behandling.
  • Använder för närvarande A-vitamin eller betakaroten, multivitaminer som innehåller A-vitamin eller betakaroten, örtpreparat som innehåller A-vitamin eller betakaroten, eller fiskolja, och kan eller vill inte avbryta användningen av dessa produkter under palovarotenbehandling.
  • Deltagare som upplevt självmordstankar (typ 4 eller 5) eller något självmordsbeteende under den senaste månaden enligt definitionen av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Palovaroten dosnivå 1 (slutförd)
Deltagarna fick 10 mg palovaroten i 14 dagar, följt av 5 mg palovaroten i 28 dagar (eller viktbaserat ekvivalent) för kvalificerade flare-ups (del A).
Läkemedel: Palovaroten dosnivå 1
Palovaroten togs oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag.
Experimentell: Palovaroten dosnivå 2
Deltagare med minst 90 % skelettmognad fick 5 mg palovaroten i upp till 24 månader och 20 mg palovaroten i 28 dagar, följt av 10 mg i 56 dagar för kvalificerade uppblossningar (del B).
Läkemedel: Palovaroten dosnivå 2
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag.
Experimentell: Palovaroten dosnivå 3
Deltagare med mindre än 90 % skelettmognad fick viktjusterade doser på 20 mg palovaroten under 28 dagar, följt av 10 mg i 56 dagar för kvalificerade uppblossningar (del B).
Läkemedel: Palovaroten dosnivå 3
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag.
Experimentell: Palovaroten dosnivå 4
Alla deltagare kommer att få 5 mg palovaroten i upp till 48 månader och 20 mg palovaroten i 28 dagar, följt av 10 mg i 56 dagar för kvalificerade flare-ups (del C). Skelettomogna deltagare kommer att få viktanpassade doser.
Läkemedel: Palovaroten dosnivå 4
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delarna A och B: Procentandel av flare-ups utan ny heterotopisk ossifiering (HO) vid vecka 12
Tidsram: Baslinje och vecka 12
En responder definierades som en deltagare utan eller minimalt med ny HO vid det ursprungliga uppblåsningsstället jämfört med baslinjen (data före dos från PVO-1A-201-studien). Minimal ny HO definierades som ny HO med en HO-poäng <=3 i både den främre/posteriora (AP) och laterala projektionerna (eller om en vy är icke-tolkbar eller ej utvärderbar, användes återstående evaluerbar vy). HO-poängen varierade från 0 till 6 där 0 = ingen HO och 6 = enkel sammanhängande HO med längsta dimension >2 diametrar av normotopiskt referensben i någon projektion. Högsta HO-poäng från 2 projektioner användes.
Baslinje och vecka 12
Delarna B och C: Årlig förändring i ny HO-volym
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader
Den årliga förändringen i ny HO-volym bedömdes med lågdos helkroppsdatortomografi (WBCT), exklusive huvud. Resultaten presenteras för övergripande avsikt att behandla (ITT) period.
Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delarna A och B: Andel deltagare över de 7 HO-poängen vid månad 12 i del A; och vecka 6 och 12 för del B
Tidsram: Del A: Baslinje (data före dos från studie PVO-1A-201 för uppföljningskomponent och uppblåsningsscreening/dag 1 för uppblossande komponent) och månad 12; Del B: Baslinje (uppblåsningsscreening/baslinje) och vecka 6 och 12
HO-poängen varierade från 0 till 6 där 0 = ingen HO och 6 = enkel sammanhängande HO med den längsta dimensionen >2 diametrar av det normotopiska referensbenet i någon projektion. Högsta HO-poäng från 2 projektioner användes.
Del A: Baslinje (data före dos från studie PVO-1A-201 för uppföljningskomponent och uppblåsningsscreening/dag 1 för uppblossande komponent) och månad 12; Del B: Baslinje (uppblåsningsscreening/baslinje) och vecka 6 och 12
Delarna A och B: Volym av nytt heterotopiskt ben bildat vid månad 12
Tidsram: Månad 12
Vanliga röntgenbilder användes i del A av studien. Tolkningen av röntgenbilder skulle ha dokumenterat frånvaron eller närvaron av ny HO vid uppblossningsplatsen jämfört med baslinjebedömningen och volymen av ny HO om det fanns. Datortomografi med låga doser användes i del B av studien. Platsspecifik datortomografi i låg dos användes som den primära avbildningsbedömningen av HO för flare-ups och lågdos, WBCT-skanningar användes som den primära avbildningsbedömningen för total HO hos de deltagare som fick kronisk behandling.
Månad 12
Delarna A och B: Antal uppblossningar med betydande avvikelser i biomarkörer för brosk, ben, angiogenes och inflammation vid vecka 12
Tidsram: Del A och B: Vecka 12
Blod- och urinprover för brosk-, ben-, angiogenes- och inflammationsbiomarkörer utvärderades under del A och del B av studien. Ben- och broskbiomarkörer inkluderade: osteokalcin, benspecifikt alkaliskt fosfatas (ALP), prokollagen typ 1-N-terminal propeptid (PINP), broskhärlett (CD) retinsyraprotein, prokollagen typ 1-C-terminal pro-peptid peptid (PICP) och C-terminal telopeptid. Angiogenes inkluderade basal fibroblasttillväxtfaktor i urinen. Inflammation inkluderade erytrocytsedimentationshastighet, C-reaktivt protein, Interleukin(IL)-6, IL-1 beta, tumörnekrosfaktor (TNF)-alfa, kreatinfosfokinas och laktatdehydrogenas. Baserat på nya data från studierna PVO-1A-001, PVO-1A-201 och delarna A och B av PVO-1A-202 togs biomarkörer bort från utvärderingen under del C.
Del A och B: Vecka 12
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i Active Range of Motion (ROM) vid flare-up-platsen vecka 12
Tidsram: Baslinje och vecka 12
Aktiv ROM bedömdes med goniometer i del A och B av studien. Mätningar utfördes av utbildad och kvalificerad studiepersonal (t.ex. sjukgymnast) för att standardisera utförandet av procedurer och minimera variabiliteten. Utblossningar vid den primära leden uttrycktes som procent av normal rörelsebåge. Baserat på förändringen i schemat för uppblossande bedömningar. Baslinje definierades som data före dos från studie PVO-1A-201 för uppföljningskomponent och uppblåsningsscreening/Dag 1 för uppblåsningskomponent för del A och uppblossande screening/baslinje för del B.
Baslinje och vecka 12
Del B: Ändring från baslinjen i ROM vid vecka 12
Tidsram: Baslinje och vecka 12
ROM bedömdes av utredaren med hjälp av Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) för deltagare i del B. Den inkluderar 12 leder (axel, armbåge, handled, höft, knä och fotled på både höger och vänster sida) och 3 leder kroppsregioner (käke, halsrygg [nacke] och bröst-/ländrygg). Varje led/region bedömdes som: 0=oengagerad; 1=delvis involverad; och 2 = helt ankyloserad. Det totala poängintervallet är 0 (ingen inblandning) till 30 (maximalt involverad). Baslinjen var flare-up screening.
Baslinje och vecka 12
Del C: Ändring från baslinjen i ROM vid 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48 månader
Tidsram: Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
ROM bedömdes av utredaren med CAJIS för deltagare i del C. Den inkluderar 12 leder (axel, armbåge, handled, höft, knä och fotled på både höger och vänster sida) och 3 kroppsregioner (käke, halsryggrad [nacke] och bröst-/ländryggen). Varje led/region bedömdes som: 0=oengagerad; 1=delvis involverad; och 2 = helt ankyloserad. Det totala poängintervallet är 0 (ingen inblandning) till 30 (maximalt involverad). Baslinjen var kronisk dag 1.
Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
Del B: Deltagare och utredares globala bedömning av rörelse under vecka 12
Tidsram: Vecka 12
Deltagare/utredare bedömde hur uppblåsningen påverkade rörelsen (bättre, samma, något sämre, måttligt sämre eller kraftigt sämre rörelse) jämfört med baslinjen. Baserat på förändringen i schemat för uppblossande bedömningar. PA = Deltagarbedömning och IA = Utredarbedömning.
Vecka 12
Del A: Ändring från baslinjen i Numeric Rating Scale (NRS) Smärta och svullnad eller ansiktssmärta Reviderad (FPS-R) vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Tidsram: Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12
NRS för smärta och svullnad användes i del A av studien för att utvärdera effekten av palovaroten på smärta och svullnad vid uppblossningsstället. Uppblåst smärta bedömdes på en skala från 0 (ingen smärta eller svullnad) till 10 (värsta smärta eller svullnad som någonsin upplevts). För barn under 8 år bedömdes smärta med FPS-R, som sträckte sig från 0 till 10 i 2-punktssteg där 0 = ingen smärta och 10 = mycket smärta. Uppblåst svullnad bedömdes på en skala från 0 till 10 där 0 = ingen svullnad och 10 = värsta svullnad som någonsin upplevts. Högre poäng indikerar sämst livskvalitet för alla skalor. Baslinje var data före dosering från PVO-1A-201-studie/uppblåsningsscreening/dag 1.
Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12
Delarna A och B: Ändring från baslinjen i fysisk funktion vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12 i del A; och veckorna 4, 8 och 12 i del B
Tidsram: Del A: Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12; och del B: Baslinje och vecka 4, 8 och 12
Effekten av palovaroten på fysisk funktion bestämdes med hjälp av Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ). Frågeformuläret bestod av 28 frågor från 1 (kan inte göra) till 5 (utan problem, utan hjälp eller hjälpmedel). Totalpoäng varierar från 28 till 140. Lägre poäng betecknade svårare, med föremål kategoriserade i övre extremiteter och rörlighetssektioner.
Del A: Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12; och del B: Baslinje och vecka 4, 8 och 12
Del C: Förändring från baslinjen i fysisk funktion vid månaderna 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
Tidsram: Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
Effekten av palovaroten på fysisk funktion bestämdes med FOP-PFQ. Frågeformuläret bestod av 28 frågor från 1 (kan inte göra) till 5 (utan problem, utan hjälp eller hjälpmedel). Totalpoäng varierar från 28 till 140. Lägre poäng betecknade svårare, med föremål kategoriserade i övre extremiteter och rörlighetssektioner.
Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
Delarna A och B: Förändring från baslinjen i fysisk och mental hälsa vid vecka 2, 4, 6, 9 och 12 i del A; och veckorna 4, 8 och 12 i del B
Tidsram: Del A: Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12; och del B: Baslinje och vecka 4, 8 och 12
Patientens rapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS) globala hälsoskala administrerades för att utvärdera effekten av palovaroten på fysisk och mental hälsa hos deltagare ≥15 år och mental hälsa hos deltagare <15 år, åldersanpassade former av PROMIS globala hälsoskalor administrerades. Ett T-poäng på 50 är normalt och steg på 10 är +/- standardavvikelse från normen. Ett T-poäng <50 indikerar sämre hälsa, medan ett T-poäng >50 indikerar bättre hälsa. Högre värden (positiva förändringar) indikerar bättre hälsa. AFPH = vuxen form, fysisk hälsa; AFMH = vuxenform, mental hälsa; PFH = Pediatrisk form, hälsa.
Del A: Baslinje och vecka 2, 4, 6, 9 och 12; och del B: Baslinje och vecka 4, 8 och 12
Del C: Förändring från baslinjen i fysisk och psykisk hälsa vid 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48 månader
Tidsram: Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
PROMIS globala hälsoskalan administrerades för att utvärdera effekten av palovaroten på fysisk och mental hälsa hos deltagare ≥15 år och mental hälsa hos deltagare <15 år, åldersanpassade former av PROMIS globala hälsoskalor administrerades. Ett T-poäng på 50 är normalt och steg på 10 är +/- standardavvikelse från normen. Ett T-poäng <50 indikerar sämre hälsa, medan ett T-poäng >50 indikerar bättre hälsa. Högre värden (positiva förändringar) indikerar bättre hälsa. AFPH = vuxen form, fysisk hälsa; AFMH = vuxenform, mental hälsa; PFH = Pediatrisk form, hälsa.
Baslinje och månader 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 och 48
Delarna A och B: Antal eventuella hjälpmedel och anpassningar av FOP-deltagare vid vecka 6 och 12 i del A; och vecka 12 i del B
Tidsram: Del A: Vecka 6 och 12; och del B: Vecka 12
FOP-hjälpmedels- och anpassningsformuläret användes i del A och del B av studien. Hjälpmedel och anpassningar grupperades i följande kategorier: mobilitetshjälpmedel, vårdpersonal, matredskap, personliga vårdverktyg/hjälpmedel, badrumshjälpmedel, sovrumshjälpmedel, hemanpassningar, arbetsmiljöanpassningar, teknikanpassningar, sport- och rekreationsanpassningar , skola och medicinska behandlingar för det dagliga livet. När en flare-up inte använde hjälpmedel eller anpassning eller ansåg att hjälpmedlet eller anpassningen inte var tillämplig, imputerades 0 för analys.
Del A: Vecka 6 och 12; och del B: Vecka 12
Del A: Andel svarande vecka 12
Tidsram: Vecka 12
En responder definierades som en deltagare utan eller minimalt med ny HO vid det ursprungliga uppblåsningsstället jämfört med baslinjen (uppblåsningsscreening/dag 1). Minimal ny HO definierades som ny HO med en HO-poäng <=3 i både AP- och laterala projektioner (eller om en vy är icke-tolkbar eller ej evaluerbar, användes återstående evaluerbar vy). HO-poängen varierade från 0 till 6 där 0 = ingen HO och 6 = enkel sammanhängande HO med den längsta dimensionen >2 diametrar av det normotopiska referensbenet i någon projektion. Högsta HO-poäng från 2 projektioner användes. Resultat från Primary Read-recensionerna presenteras.
Vecka 12
Delarna A och B: Förändring från baslinjen i mängden benbildningsbiomarkör vid vecka 6 och 12 i del A; och vecka 12 i del B
Tidsram: Del A: Baslinje och vecka 6 och 12; och del B: Baslinje och vecka 12
Benbildningen mättes med PINP-biomarkör. Baslinje definierades som flare-up screening/dag 1.
Del A: Baslinje och vecka 6 och 12; och del B: Baslinje och vecka 12
Delarna A och B: Antal flare-ups med mjukvävnadssvullnad och/eller broskbildning vid vecka 6 och 12 i del A; och vecka 12 i del B
Tidsram: Del A: Baslinje och vecka 6 och 12; och del B: Baslinje och vecka 12
Magnetisk resonanstomografi (MRT) användes som en avbildningsmodalitet för att utvärdera förekomsten av mjukvävnadssvullnad/ödem och broskbildning för deltagare som fick flare-up-baserad behandling. Ultraljud (US) användes för att utvärdera förekomsten av mjukvävnadssvullnad hos deltagare som inte kunde genomgå MRT. Både MRT och UL tolkades centralt. När UL användes utvärderades inte broskbildning.
Del A: Baslinje och vecka 6 och 12; och del B: Baslinje och vecka 12
Delarna A och B: Varaktighet av aktiv symtomatisk flare-up
Tidsram: Del A: Från Baseline upp till 36 månader; och del B: Från Baseline upp till 24 månader
Antalet dagar med aktiv symptomatisk uppblossning var antalet dagar som deltagaren rapporterade närvaron av symtom i dagboken.
Del A: Från Baseline upp till 36 månader; och del B: Från Baseline upp till 24 månader
Del B: Förändring från baslinjen i hela kroppens börda av HO vid månaderna 12 och 24
Tidsram: Baslinje och månader 12 och 24
Hela kroppens börda av HO bedömdes med lågdos WBCT-skanning, exklusive huvud. Utgångspunkten var del B-screening.
Baslinje och månader 12 och 24
Del B: Genomsnittlig procentandel av flare-ups per deltagare-månad totalt
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader
Uppflammningar räknades med hjälp av antalet deltagare/utredare rapporterade uppblossningar. Procentandelen beräknades genom att dividera det totala antalet flare-ups med det totala antalet deltagare månader av uppföljning. Resultaten presenteras för den totala ITT-perioden.
Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader
Del C: Genomsnittlig procentandel av flare-ups per deltagare-månad totalt
Tidsram: Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader
Uppflammningar räknades med hjälp av antalet deltagare/utredare rapporterade uppblossningar. Procentandelen beräknades genom att dividera det totala antalet flare-ups med det totala antalet deltagare månader av uppföljning. Resultaten presenteras för den totala ITT-perioden.
Från baslinje (dag 1) till slutet av 2-års uppföljningsperiod, cirka maximalt 96 månader
Del C: Andel deltagare med ny HO vid månaderna 12, 24, 36, 60 och 72 (senaste besök)
Tidsram: Månader 12, 24, 36, 60 och 72 (senaste besök)
Ny HO definierades som total WBCT ny HO volym >0. Resultaten för månad 72 presenteras för den totala ITT-perioden.
Månader 12, 24, 36, 60 och 72 (senaste besök)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Utredare

  • Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 oktober 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

20 september 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 september 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 oktober 2014

Första postat (Beräknad)

30 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera