Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesstudie av palovarotenbehandling ved fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

18. februar 2025 oppdatert av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fase 2, åpen utvidelses-, effektivitets- og sikkerhetsstudie av en retinsyrereseptor-gamma (RARγ) spesifikk agonist (palovaroten) i behandling av preosseøse oppblussing hos pasienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) er en sjelden, alvorlig invalidiserende sykdom karakterisert ved heterotopisk ossifikasjon (HO), dvs. unormal bendannelse, ofte assosiert med smertefulle, tilbakevendende episoder med bløtvevshevelse (oppblussing). Lesjoner begynner i tidlig barndom og fører til progressive ankylose i større ledd med resulterende tap av bevegelse.

I denne studien vil evnen til ulike palovaroten-doseringsregimer for å forhindre dannelse av ny HO bli evaluert hos voksne og pediatriske deltakere med FOP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne fase 2, multisenter, åpne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av ulike doseringsregimer for palovaroten hos deltakere med FOP. Effekten vil bli vurdert basert på palovarotens evne til å forhindre dannelsen av ny heterotopisk ossifikasjon (HO) som vurderes ved lavdose helkroppscomputertomografi (WBCT), unntatt hode.

Studien ble delt inn i fire deler: Del A (fullført juli 2017), del B (fullført oktober 2018), del C (fullført) og del D (fullført). Hver del ble assosiert med reviderte palovarotenbehandlingsregimer.

I del A ble alle pediatriske og voksne deltakere som fullførte studie PVO-1A-201 registrert og fulgt i opptil 36 måneder. Deltakere som hadde en kvalifisert oppblussing fikk 10 mg palovaroten daglig i 14 dager, etterfulgt av 5 mg palovaroten daglig i 28 dager (eller vektbasert ekvivalent).

I del B ble deltakere som fullførte studie PVO-1A-201 (inkludert alle deltakere som deltok i del A av studie PVO-1A-202) samt opptil 20 nye voksne deltakere fulgt i opptil 24 måneder. Voksenkohorten inkluderte alle deltakere med minst 90 % skjelettmodenhet, uavhengig av alder. Pediatrisk kohort inkluderte alle deltakere med mindre enn 90 % skjelettmodenhet. Enhver pediatrisk kohort-deltaker som oppnådde ≥90 % skjelettmodenhet under del B, ble vurdert for registrering i voksenkohorten etter etterforskerens skjønn. Del B la til et 5 mg palovaroten daglig kronisk behandlingsregime administrert mellom oppblussinger for deltakere i voksenkohorten i opptil 24 måneder. Del B økte også oppblussingsdoseringen til 20 mg palovaroten daglig i 28 dager, etterfulgt av 10 mg palovaroten daglig i 56 dager (eller vektjusterte ekvivalenter i den pediatriske kohorten). Behandlingen kan forlenges hvis oppblussingen fortsatt pågikk.

I del C følges deltakere fra del B i inntil ytterligere 48 måneder. Det vil ikke være nye deltakere i del C. Alle kvalifiserte deltakere, inkludert skjelett umodne deltakere, får 5 mg palovaroten daglig kronisk behandlingsregime (vektjusterte doser for skjelett umodne deltakere).

I del D vil årlig post siste dose av studiebehandlingsvurderinger i opptil 2 år bli innhentet hos deltakere som var skjelettumodne på tidspunktet for seponering av studiebehandlingen for å få langsiktige sikkerhetsdata. Ingen nye deltakere vil bli registrert i del D.

Del C pluss del D varighet vil ikke overstige 48 måneder.

Alle deltakere vil gjennomgå alle studieprosedyrer som spesifisert i den respektive planen for vurderinger og så lenge de ikke er 100 % skjelettmodne.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • Storbritannia
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Storbritannia, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullføring av studie PVO-1A-202/del B.
  • Skriftlig, signert og datert informert samtykke og, for deltakere som er mindreårige, alderstilpasset deltakersamtykke (utført i henhold til lokale forskrifter).
  • Tilgjengelig for behandling med palovaroten og oppfølging (kan og vil gjerne reise til et sted for de første og alle oppfølgende klinikkbesøkene).
  • Kan gjennomgå lavdose, WBCT-skanning, unntatt hode.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ blod- eller uringraviditetstest (med sensitivitet på minst 50 mIU/ml) før administrasjon av palovaroten.
  • Mannlige og FOCBP-deltakere må godta å forbli avholdende fra heteroseksuell sex under behandling og i 1 måned etter behandling eller, hvis seksuelt aktive, å bruke to effektive prevensjonsmetoder under og i 1 måned etter behandling. I tillegg må deltakere med seksuelt aktive kvinner i fertil alder (FOCBP) allerede bruke to effektive prevensjonsmetoder 1 måned før behandlingen starter. Spesifikk risiko for bruk av retinoider under graviditet, og avtalen om å forbli avholdende eller bruke to effektive prevensjonsmetoder vil være klart definert i det informerte samtykket og deltakeren eller lovlig autoriserte representanter.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver grunn som, etter etterforskerens mening, vil føre til at deltakeren og/eller familien ikke er i stand til å overholde protokollen.
  • Amylase eller lipase >2x over den øvre normalgrensen eller med en historie med pankreatitt.
  • Forhøyet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x øvre normalgrense.
  • Fastende triglyserider >400 mg/dL med eller uten behandling.
  • Bruker for tiden vitamin A eller betakaroten, multivitaminer som inneholder vitamin A eller betakaroten, urtepreparater som inneholder vitamin A eller betakaroten, eller fiskeolje, og kan ikke eller vil ikke slutte å bruke disse produktene under palovarotenbehandling.
  • Deltakere som har opplevd selvmordstanker (type 4 eller 5) eller selvmordsatferd i løpet av den siste måneden som definert av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Palovaroten dose nivå 1 (fullført)
Deltakerne fikk 10 mg palovaroten i 14 dager, etterfulgt av 5 mg palovaroten i 28 dager (eller vektbasert ekvivalent) for kvalifiserte oppblussinger (del A).
Legemiddel: Palovaroten dosenivå 1
Palovaroten ble tatt oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag.
Eksperimentell: Palovaroten dosenivå 2
Deltakere med minst 90 % skjelettmodenhet fikk 5 mg palovaroten i opptil 24 måneder og 20 mg palovaroten i 28 dager, etterfulgt av 10 mg i 56 dager for kvalifiserte oppblussinger (del B).
Legemiddel: Palovaroten dosenivå 2
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag.
Eksperimentell: Palovaroten dosenivå 3
Deltakere med mindre enn 90 % skjelettmodenhet fikk vektjusterte doser på 20 mg palovaroten i 28 dager, etterfulgt av 10 mg i 56 dager for kvalifiserte oppblussinger (del B).
Legemiddel: Palovaroten dosenivå 3
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag.
Eksperimentell: Palovaroten dosenivå 4
Alle deltakere vil få 5 mg palovaroten i opptil 48 måneder og 20 mg palovaroten i 28 dager, etterfulgt av 10 mg i 56 dager for kvalifiserte oppblussinger (del C). Skjelett umodne deltakere vil få vektjusterte doser.
Legemiddel: Palovaroten dosenivå 4
Palovaroten tas oralt én gang daglig til omtrent samme tid hver dag.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: Prosentandel av oppblussinger uten ny heterotopisk ossifikasjon (HO) ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
En responder ble definert som en deltaker med ingen eller minimal ny HO på det opprinnelige oppblussingsstedet sammenlignet med baseline (data før dose fra PVO-1A-201-studien). Minimal ny HO ble definert som ny HO med en HO-score <=3 i både fremre/posteriore (AP) og laterale projeksjoner (eller hvis 1 visning er ikke-tolkbar eller ikke-evaluerbar, ble gjenværende evaluerbar visning brukt). HO-poengsummen varierte fra 0 til 6 der 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhengende HO med lengste dimensjon >2 diametre av normotopisk referanseben i en hvilken som helst projeksjon. Høyeste HO-skåre fra 2 projeksjoner ble brukt.
Utgangspunkt og uke 12
Del B og C: Annualisert endring i nytt HO-volum
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder
Den årlige endringen i nytt HO-volum ble vurdert ved lavdose helkroppscomputertomografi (WBCT) skanning, unntatt hode. Resultatene presenteres for den overordnede intensjon-å-behandle-perioden (ITT).
Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A og B: prosentandel av deltakere på tvers av de 7 HO-skårene i måned 12 i del A; og uke 6 og 12 for del B
Tidsramme: Del A: Grunnlinje (data før dose fra studie PVO-1A-201 for oppfølgingskomponent og oppblussingsscreening/dag 1 for oppblussingskomponent) og måned 12; Del B: Baseline (oppblussscreening/baseline) og uke 6 og 12
HO-poengsummen varierte fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhengende HO med lengste dimensjon >2 diametre av det normotopiske referansebenet i enhver projeksjon. Høyeste HO-skåre fra 2 projeksjoner ble brukt.
Del A: Grunnlinje (data før dose fra studie PVO-1A-201 for oppfølgingskomponent og oppblussingsscreening/dag 1 for oppblussingskomponent) og måned 12; Del B: Baseline (oppblussscreening/baseline) og uke 6 og 12
Del A og B: Volum av nytt heterotopisk bein dannet ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
Vanlige røntgenbilder ble brukt i del A av studien. Tolkningen av røntgenbilder skulle ha dokumentert fravær eller tilstedeværelse av ny HO på oppblussingsstedet sammenlignet med baselinevurderingen, og volumet av ny HO hvis tilstede. Lavdose CT-skanninger ble brukt i del B av studien. Stedspesifikk CT-skanning med lav dose, oppblussing ble brukt som den primære bildevurderingen av HO for oppblussing, og lavdose, WBCT-skanninger ble brukt som den primære bildevurderingen for total HO hos de deltakerne som fikk kronisk behandling.
Måned 12
Del A og B: Antall oppblussinger med betydelige abnormiteter i brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ved uke 12
Tidsramme: Del A og B: I uke 12
Blod- og urinprøver for brusk-, bein-, angiogenese- og inflammasjonsbiomarkører ble evaluert under del A og del B av studien. Ben- og bruskbiomarkører inkluderte: osteokalsin, benspesifikk alkalisk fosfatase (ALP), prokollagen type 1-N-terminalt propeptid (PINP), bruskavledet (CD) retinsyreprotein, prokollagen type 1-C-terminalt pro-peptid peptid (PICP) og C-terminalt telopeptid. Angiogenese inkluderte urinbasert basisk fibroblastvekstfaktor. Inflammasjon inkluderte erytrocyttsedimenteringshastighet, C-reaktivt protein, Interleukin(IL)-6, IL-1 beta, tumornekrosefaktor (TNF)-alfa, kreatinfosfokinase og laktatdehydrogenase. Basert på nye data fra studiene PVO-1A-001, PVO-1A-201 og del A og B av PVO-1A-202, ble biomarkører fjernet fra evalueringen under del C.
Del A og B: I uke 12
Del A og B: Endring fra baseline i Active Range of Motion (ROM) ved oppblussingssted i uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
Aktiv ROM ble vurdert med goniometer i del A og B av studien. Målinger ble utført av trent og kvalifisert studiepersonell (f.eks. fysioterapeut) for å standardisere utførelsen av prosedyrer og minimere variasjonen. Oppblussing ved primærleddet ble uttrykt som prosent av normal bevegelsesbue. Basert på endringen i tidsplanen for oppblussingsbaserte vurderinger. Baseline ble definert som data før dose fra studie PVO-1A-201 for oppfølgingskomponent og oppblussingsscreening/dag 1 for oppblussingskomponent for del A og oppblussingsscreening/baseline for del B.
Utgangspunkt og uke 12
Del B: Endring fra baseline i ROM ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
ROM ble vurdert av etterforskeren ved å bruke Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS) for deltakere i del B. Den inkluderer 12 ledd (skulder, albue, håndledd, hofte, kne og ankel på både høyre og venstre side), og 3 ledd. kroppsregioner (kjeve, cervikal ryggrad [nakke] og bryst-/lumbalrygg). Hvert ledd/region ble vurdert som: 0=ikke involvert; 1=delvis involvert; og 2 = fullstendig ankylosert. Den totale poengsummen er 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involvert). Utgangspunktet var oppblussingsscreening.
Utgangspunkt og uke 12
Del C: Endring fra baseline i ROM i månedene 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Tidsramme: Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
ROM ble vurdert av etterforskeren ved bruk av CAJIS for deltakere i del C. Den inkluderer 12 ledd (skulder, albue, håndledd, hofte, kne og ankel på både høyre og venstre side), og 3 kroppsregioner (kjeve, nakkesøylen) [hals] og bryst-/lumbal ryggrad). Hvert ledd/region ble vurdert som: 0=ikke involvert; 1=delvis involvert; og 2 = fullstendig ankylosert. Den totale poengsummen er 0 (ingen involvering) til 30 (maksimalt involvert). Utgangspunktet var kronisk dag 1.
Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del B: Deltaker og etterforskers global vurdering av bevegelse i uke 12
Tidsramme: Uke 12
Deltakere/etterforskere vurderte hvordan oppblussingen påvirket bevegelse (bedre, samme, litt verre, moderat dårligere eller alvorlig dårligere bevegelse) sammenlignet med baseline. Basert på endringen i tidsplanen for oppblussingsbaserte vurderinger. PA = Deltakervurdering og IA = Etterforskervurdering.
Uke 12
Del A: Endring fra baseline i Numeric Rating Scale (NRS) Smerte og hevelse eller ansiktssmerteskala-revidert (FPS-R) i uke 2, 4, 6, 9 og 12
Tidsramme: Baseline og uke 2, 4, 6, 9 og 12
NRS-ene for smerte og hevelse ble brukt i del A av studien for å evaluere effekten av palovaroten på smerte og hevelse ved oppblussingsstedet. Oppblussingssmerter ble vurdert på en skala fra 0 (ingen smerte eller hevelse) til 10 (verste smerte eller hevelse noensinne). For barn under 8 år ble smerte vurdert ved å bruke FPS-R, som varierte fra 0 til 10 i 2-punkts trinn der 0 = ingen smerte og 10 = veldig mye smerte. Oppblussingshevelse ble vurdert på en skala fra 0 til 10 der 0 = ingen hevelse og 10 = verste hevelse noensinne. Høyere skårer indikerer dårligst livskvalitet for alle skalaer. Baseline var førdosedata fra PVO-1A-201-studie/oppblussingsscreening/dag 1.
Baseline og uke 2, 4, 6, 9 og 12
Del A og B: Endring fra baseline i fysisk funksjon ved uke 2, 4, 6, 9 og 12 i del A; og uke 4, 8 og 12 i del B
Tidsramme: Del A: Grunnlinje og uke 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 4, 8 og 12
Effekten av palovaroten på fysisk funksjon ble bestemt ved hjelp av Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ). Spørreskjemaet besto av 28 elementer fra 1 (ikke i stand til å gjøre) til 5 (uten problemer; uten hjelp eller hjelpemiddel). Total poengsum varierer fra 28 til 140. Lavere skårer angitt mer vanskelighetsgrad, med elementer kategorisert i øvre ekstremiteter og mobilitetsseksjoner.
Del A: Grunnlinje og uke 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 4, 8 og 12
Del C: Endring fra baseline i fysisk funksjon ved månedene 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Tidsramme: Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Effekten av palovaroten på fysisk funksjon ble bestemt ved bruk av FOP-PFQ. Spørreskjemaet besto av 28 elementer fra 1 (ikke i stand til å gjøre) til 5 (uten problemer; uten hjelp eller hjelpemiddel). Total poengsum varierer fra 28 til 140. Lavere skårer angitt mer vanskelighetsgrad, med elementer kategorisert i øvre ekstremiteter og mobilitetsseksjoner.
Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del A og B: Endring fra baseline i fysisk og mental helse ved uke 2, 4, 6, 9 og 12 i del A; og uke 4, 8 og 12 i del B
Tidsramme: Del A: Grunnlinje og uke 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 4, 8 og 12
Pasienten rapporterte utfallsmåling informasjonssystem (PROMIS) global helseskala ble administrert for å evaluere effekten av palovaroten på fysisk og mental helse hos deltakere ≥15 år og mental helse hos deltakere <15 år, alderstilpassede former for PROMIS globale helseskalaer ble administrert. En T-score på 50 er normalt og trinn på 10 er +/- standardavvik fra normen. En T-score <50 indikerer dårligere helse, mens en T-score >50 indikerer bedre helse. Høyere verdier (positive endringer) indikerer bedre helse. AFPH = voksen form, fysisk helse; AFMH = Voksenform, psykisk helse; PFH = Pediatrisk skjema, helse.
Del A: Grunnlinje og uke 2, 4, 6, 9 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 4, 8 og 12
Del C: Endring fra baseline i fysisk og psykisk helse ved månedene 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Tidsramme: Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
PROMIS globale helseskala ble administrert for å evaluere effekten av palovaroten på fysisk og mental helse hos deltakere ≥15 år og mental helse hos deltakere <15 år, alderstilpassede former for PROMIS globale helseskalaer ble administrert. En T-score på 50 er normalt og trinn på 10 er +/- standardavvik fra normen. En T-score <50 indikerer dårligere helse, mens en T-score >50 indikerer bedre helse. Høyere verdier (positive endringer) indikerer bedre helse. AFPH = voksen form, fysisk helse; AFMH = Voksenform, psykisk helse; PFH = Pediatrisk skjema, helse.
Grunnlinje og måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
Del A og B: Antall hjelpemidler og tilpasninger av FOP-deltakere i uke 6 og 12 i del A; og uke 12 i del B
Tidsramme: Del A: Uke 6 og 12; og del B: uke 12
Spørreskjemaet FOP hjelpemidler og tilpasninger ble brukt i del A og del B av studien. Hjelpemidler og tilpasninger ble gruppert i følgende kategorier: mobilitetshjelpemidler, omsorgspersonell, spiseverktøy, personlig pleieverktøy/hjelpemidler, baderomshjelpemidler, soveromshjelpemidler, hjemmetilpasninger, arbeidsmiljøtilpasninger, teknologitilpasninger, sport og rekreasjonstilpasninger , skole og medisinske terapier for dagliglivet. Når en oppblussing ikke brukte hjelpemiddel eller tilpasning eller anså hjelpemidlet eller tilpasningen som uaktuelt, ble 0 beregnet for analyse.
Del A: Uke 6 og 12; og del B: uke 12
Del A: Prosentandel av respondenter ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
En responder ble definert som en deltaker med ingen eller minimal ny HO på det opprinnelige oppblussingsstedet sammenlignet med baseline (oppblussscreening/dag 1). Minimal ny HO ble definert som ny HO med en HO-score <=3 i både AP- og laterale projeksjoner (eller hvis 1 visning er ikke-tolkbar eller ikke-evaluerbar, ble gjenværende evaluerbar visning brukt). HO-poengsummen varierte fra 0 til 6, hvor 0 = ingen HO og 6 = enkelt sammenhengende HO med lengste dimensjon >2 diametre av det normotopiske referansebenet i enhver projeksjon. Høyeste HO-skåre fra 2 projeksjoner ble brukt. Resultater fra Primary Read-gjennomgangene presenteres.
Uke 12
Del A og B: Endring fra baseline i mengde biomarkør for bendannelse ved uke 6 og 12 i del A; og uke 12 i del B
Tidsramme: Del A: Grunnlinje og uke 6 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 12
Bendannelsen ble målt med PINP-biomarkør. Baseline ble definert som oppblussingsscreening/dag 1.
Del A: Grunnlinje og uke 6 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 12
Del A og B: Antall oppblussing med bløtvevshevelse og/eller bruskdannelse i uke 6 og 12 i del A; og uke 12 i del B
Tidsramme: Del A: Grunnlinje og uke 6 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 12
Magnetisk resonansavbildning (MRI) ble brukt som en avbildningsmodalitet for å evaluere forekomsten av bløtvevshevelse/ødem og bruskdannelse for deltakere som mottok oppblussbasert behandling. Ultralyd (US) ble brukt for å evaluere forekomsten av bløtvevshevelse hos deltakere som ikke var i stand til å gjennomgå MR. Både MR og UL ble tolket sentralt. Når UL ble brukt, ble bruskdannelse ikke vurdert.
Del A: Grunnlinje og uke 6 og 12; og del B: Grunnlinje og uke 12
Del A og B: Varighet av aktiv symptomatisk oppblussing
Tidsramme: Del A: Fra baseline opp til 36 måneder; og del B: Fra baseline opp til 24 måneder
Antall dager med aktiv symptomatisk oppblussing var antall dager deltakeren rapporterte tilstedeværelse av symptomer i dagboken.
Del A: Fra baseline opp til 36 måneder; og del B: Fra baseline opp til 24 måneder
Del B: Endring fra baseline i hele kroppens byrde av HO ved måned 12 og 24
Tidsramme: Grunnlinje og måned 12 og 24
Hele kroppens belastning av HO ble vurdert ved lavdose WBCT-skanning, unntatt hode. Utgangspunktet var del B-screening.
Grunnlinje og måned 12 og 24
Del B: Gjennomsnittlig prosentandel av oppblussing per deltaker-måned totalt sett
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder
Oppblussing ble telt ved å bruke antall deltaker/etterforsker-rapporterte oppblussinger. Prosentandelen ble beregnet ved å dele det totale antallet oppblussinger med de totale deltakermånedene med oppfølging. Resultatene presenteres for den totale ITT-perioden.
Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder
Del C: Gjennomsnittlig prosentandel av oppblussing per deltaker-måned totalt sett
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder
Oppblussing ble telt ved å bruke antall deltaker/etterforsker-rapporterte oppblussinger. Prosentandelen ble beregnet ved å dele det totale antallet oppblussinger med de totale deltakermånedene med oppfølging. Resultatene presenteres for den totale ITT-perioden.
Fra baseline (dag 1) til slutten av 2 års oppfølgingsperiode, omtrent maksimalt 96 måneder
Del C: Prosentandel av deltakere med ny HO i månedene 12, 24, 36, 60 og 72 (siste besøk)
Tidsramme: Måned 12, 24, 36, 60 og 72 (siste besøk)
Ny HO ble definert som totalt WBCT nytt HO volum >0. Resultater for måned 72 presenteres for den totale ITT-perioden.
Måned 12, 24, 36, 60 og 72 (siste besøk)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

20. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

20. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2014

Først lagt ut (Antatt)

30. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere