Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)에서 Palovarotene 치료의 공개 확장 연구

이 2상, 다기관, 공개 라벨 연구의 주요 목적은 FOP 참가자를 대상으로 다양한 팔로바로텐 투여 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 효능은 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT) 스캔으로 평가할 때 새로운 이소성 골화(HO)의 형성을 방지하는 팔로바로텐의 능력을 기준으로 평가됩니다.

이 연구는 파트 A(2017년 7월 완료), 파트 B(2018년 10월 완료), 파트 C(완료) 및 파트 D(완료)의 네 부분으로 나누어졌습니다. 각 부분은 수정된 팔로바로텐 치료 요법과 관련이 있었습니다.

파트 A에서는 연구 PVO-1A-201을 성공적으로 완료한 모든 소아 및 성인 참가자가 등록되었고 최대 36개월 동안 추적되었습니다. 적격한 발적을 경험한 참가자는 14일 동안 매일 팔로바로텐 10mg을 투여받은 후 28일 동안 매일 팔로바로텐 5mg(또는 체중 기반 등가물)을 투여 받았습니다.

파트 B에서는 연구 PVO-1A-201을 성공적으로 완료한 참가자(연구 PVO-1A-202의 파트 A에 참여한 모든 참가자 포함)와 최대 20명의 새로운 성인 참가자를 최대 24개월 동안 추적했습니다. 성인 코호트는 연령에 관계없이 골격 성숙도가 90% 이상인 모든 참가자를 포함했습니다. 소아 코호트는 골격 성숙도가 90% 미만인 모든 참가자를 포함했습니다. 파트 B 동안 90% 이상의 골격 성숙도를 달성한 모든 소아 코호트 참가자는 조사자의 재량에 따라 성인 코호트에 등록하는 것으로 간주되었습니다. 파트 B는 최대 24개월 동안 성인 코호트 참가자를 위해 재발 사이에 투여되는 5mg 팔로바로텐 일일 만성 치료 요법을 추가했습니다. 파트 B는 또한 28일 동안 팔로바로텐 1일 20mg, 56일 동안 팔로바로텐 1일 10mg(또는 소아 코호트에서 체중 조정 등가물)으로 급격한 용량을 늘렸습니다. 재발이 여전히 진행 중인 경우 치료를 연장할 수 있습니다.

파트 C에서 파트 B의 참가자는 추가로 최대 48개월 동안 추적됩니다. 파트 C에는 새로운 참가자가 없습니다. 골격 미성숙 참가자를 포함한 모든 적격 참가자는 5mg 팔로바로텐 일일 만성 치료 요법(골격 미성숙 참가자를 위한 체중 조정 용량)을 받습니다.

파트 D에서는 장기간의 안전성 데이터를 얻기 위해 연구 치료 중단 시점에 골격이 미성숙한 참여자를 대상으로 최대 2년 동안 연구 치료의 마지막 투여 후 연간 평가를 실시합니다. 새로운 참가자는 파트 D에 등록되지 않습니다.

파트 C와 파트 D 기간은 48개월을 초과하지 않습니다.

모든 참가자는 각각의 평가 일정에 지정된 대로 골격이 100% 성숙하지 않는 한 모든 연구 절차를 거치게 됩니다.