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Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)에서 Palovarotene 치료의 공개 확장 연구

2025년 2월 18일 업데이트: Clementia Pharmaceuticals Inc.

FOP(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) 대상자의 골전 발적 치료에서 레티노산 수용체 감마(RARγ) 특이적 작용제(Palovarotene)의 공개 라벨 확장, 효능 및 안전성 연구 2상

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva(FOP)는 이소성 골화(HO), 즉 비정상적인 뼈 형성을 특징으로 하는 희귀하고 심각한 장애 질환으로, 종종 고통스럽고 반복적인 연조직 부기(발적) 에피소드와 관련이 있습니다. 병변은 어린 시절에 시작하여 주요 관절의 진행성 강직으로 이어져 결과적으로 움직임을 잃게 됩니다.

이 연구에서는 FOP가 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 새로운 HO 형성을 예방하기 위한 다양한 팔로바로텐 투여 요법의 능력을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2상, 다기관, 공개 라벨 연구의 주요 목적은 FOP 참가자를 대상으로 다양한 팔로바로텐 투여 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 효능은 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT) 스캔으로 평가할 때 새로운 이소성 골화(HO)의 형성을 방지하는 팔로바로텐의 능력을 기준으로 평가됩니다.

이 연구는 파트 A(2017년 7월 완료), 파트 B(2018년 10월 완료), 파트 C(완료) 및 파트 D(완료)의 네 부분으로 나누어졌습니다. 각 부분은 수정된 팔로바로텐 치료 요법과 관련이 있었습니다.

파트 A에서는 연구 PVO-1A-201을 성공적으로 완료한 모든 소아 및 성인 참가자가 등록되었고 최대 36개월 동안 추적되었습니다. 적격한 발적을 경험한 참가자는 14일 동안 매일 팔로바로텐 10mg을 투여받은 후 28일 동안 매일 팔로바로텐 5mg(또는 체중 기반 등가물)을 투여 받았습니다.

파트 B에서는 연구 PVO-1A-201을 성공적으로 완료한 참가자(연구 PVO-1A-202의 파트 A에 참여한 모든 참가자 포함)와 최대 20명의 새로운 성인 참가자를 최대 24개월 동안 추적했습니다. 성인 코호트는 연령에 관계없이 골격 성숙도가 90% 이상인 모든 참가자를 포함했습니다. 소아 코호트는 골격 성숙도가 90% 미만인 모든 참가자를 포함했습니다. 파트 B 동안 90% 이상의 골격 성숙도를 달성한 모든 소아 코호트 참가자는 조사자의 재량에 따라 성인 코호트에 등록하는 것으로 간주되었습니다. 파트 B는 최대 24개월 동안 성인 코호트 참가자를 위해 재발 사이에 투여되는 5mg 팔로바로텐 일일 만성 치료 요법을 추가했습니다. 파트 B는 또한 28일 동안 팔로바로텐 1일 20mg, 56일 동안 팔로바로텐 1일 10mg(또는 소아 코호트에서 체중 조정 등가물)으로 급격한 용량을 늘렸습니다. 재발이 여전히 진행 중인 경우 치료를 연장할 수 있습니다.

파트 C에서 파트 B의 참가자는 추가로 최대 48개월 동안 추적됩니다. 파트 C에는 새로운 참가자가 없습니다. 골격 미성숙 참가자를 포함한 모든 적격 참가자는 5mg 팔로바로텐 일일 만성 치료 요법(골격 미성숙 참가자를 위한 체중 조정 용량)을 받습니다.

파트 D에서는 장기간의 안전성 데이터를 얻기 위해 연구 치료 중단 시점에 골격이 미성숙한 참여자를 대상으로 최대 2년 동안 연구 치료의 마지막 투여 후 연간 평가를 실시합니다. 새로운 참가자는 파트 D에 등록되지 않습니다.

파트 C와 파트 D 기간은 48개월을 초과하지 않습니다.

모든 참가자는 각각의 평가 일정에 지정된 대로 골격이 100% 성숙하지 않는 한 모든 연구 절차를 거치게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

58

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic, Department of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania, Center for FOP & Related Bone Disorders
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Department of Pediatrics
  • 영국
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, 영국, HA7 4LP
        • The Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
  • 호주
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, 호주, 4102
        • Queensland University of Technology (QUT) Institute of Health and Biomedical Innovation (IHBI)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 PVO-1A-202/파트 B 완료.
  • 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 및 미성년 참가자의 경우 연령에 맞는 참가자 동의서(현지 규정에 따라 수행됨).
  • 팔로바로텐 치료 및 후속 조치(초기 및 모든 후속 클리닉 방문을 위해 현장으로 이동할 수 있고 이동할 의사가 있음)에 액세스할 수 있습니다.
  • 머리를 제외한 저선량 WBCT 스캔이 가능합니다.
  • 가임 여성은 팔로바로텐을 투여하기 전에 혈액 또는 소변 임신 검사(최소 50mIU/mL의 민감도)에서 음성이어야 합니다.
  • 남성 및 FOCBP 참가자는 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 이성애 성관계를 금하거나 성적으로 활발한 경우 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 또한 성적으로 활동적인 가임 여성(FOCBP) 참여자는 치료 시작 1개월 전에 이미 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하고 있어야 합니다. 임신 중 레티노이드 사용의 특정 위험 및 금욕을 유지하거나 두 가지 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 것에 대한 동의는 정보에 입각한 동의서와 참여자 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인에 명확하게 정의됩니다.

제외 기준:

  • 조사자의 의견에 따라 참가자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.
  • 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치보다 2배 이상 높거나 췌장염 병력이 있는 경우.
  • 증가된 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소 > 정상 상한치의 2.5배.
  • 치료를 받거나 받지 않은 공복 트리글리세리드 >400 mg/dL.
  • 현재 비타민 A 또는 베타 카로틴, 비타민 A 또는 베타 카로틴이 함유된 종합 비타민제, 비타민 A 또는 베타 카로틴이 함유된 약초 제제 또는 어유를 사용하고 있고, 팔로바로텐 치료 중 이러한 제품의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우.
  • Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 정의한 지난 한 달 동안 자살 생각(유형 4 또는 5) 또는 자살 행동을 경험한 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔로바로텐 용량 레벨 1(완료)
참가자는 14일 동안 10mg의 팔로바로텐을 투여받은 후 28일 동안 5mg의 팔로바로텐(또는 체중 기준 등가물)을 적격한 발적(파트 A)에 투여했습니다.
의약품: 팔로바로텐 용량 레벨 1
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용했습니다.
실험적: 팔로바로텐 용량 레벨 2
골격 성숙도가 90% 이상인 참가자는 최대 24개월 동안 팔로바로텐 5mg, 28일 동안 팔로바로텐 20mg을 투여받은 후 적격한 악화에 대해 56일 동안 10mg을 투여받았습니다(파트 B).
의약품: 팔로바로텐 용량 레벨 2
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용합니다.
실험적: 팔로바로텐 용량 레벨 3
골격 성숙도가 90% 미만인 참가자는 28일 동안 팔로바로텐 20mg의 체중 조정 용량을 투여받은 후 적격한 악화에 대해 56일 동안 10mg을 투여 받았습니다(파트 B).
의약품: 팔로바로텐 용량 레벨 3
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용합니다.
실험적: 팔로바로텐 용량 레벨 4
모든 참가자는 최대 48개월 동안 팔로바로텐 5mg, 28일 동안 팔로바로텐 20mg을 투여받은 후 적격한 악화에 대해 56일 동안 10mg을 투여받습니다(파트 C). 골격이 미성숙한 참가자는 체중 조정 용량을 받게 됩니다.
의약품: 팔로바로텐 용량 레벨 4
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A 및 B: 12주차에 새로운 이소성 골화(HO)가 없는 재발 비율
기간: 기준선 및 12주차
반응자는 기준선(PVO-1A-201 연구의 투여 전 데이터)과 비교하여 원래 발적 부위에 새로운 HO가 없거나 최소한인 참가자로 정의되었습니다. 최소 새로운 HO는 전방/후방(AP) 및 측면 투영 모두에서 HO 점수가 3 미만인 새로운 HO로 정의되었습니다(또는 하나의 보기가 해석 불가능하거나 평가 불가능할 경우 나머지 평가 가능한 보기가 사용되었습니다). HO 점수의 범위는 0에서 6까지입니다. 여기서 0 = HO가 없으며 6 = 모든 투영에서 기준 정상 뼈의 가장 긴 치수 > 2 직경을 갖는 단일 연속 HO입니다. 2개의 예측에서 가장 높은 HO 점수가 사용되었습니다.
기준선 및 12주차
파트 B 및 C: 신규 HO 볼륨의 연간 변화
기간: 기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월
새로운 HO 부피의 연간 변화는 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT) 스캔을 통해 평가되었습니다. 전체 ITT(치료 의향) 기간에 대한 결과가 제시됩니다.
기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A 및 B: 파트 A의 12개월차에 7개 HO 점수에 걸쳐 참가자의 비율; 파트 B의 경우 6주차와 12주차
기간: 파트 A: 기준선(추적 조사 구성요소 및 발적 스크리닝에 대한 연구 PVO-1A-201의 투여 전 데이터/발적 구성요소에 대한 1일차) 및 12개월; 파트 B: 기준선(재발 선별검사/기준선) 및 6주차 및 12주차
HO 점수의 범위는 0에서 6까지입니다. 여기서 0 = HO 없음, 6 = 모든 투영에서 기준 정상 뼈의 가장 긴 치수 > 2 직경을 갖는 단일 연속 HO입니다. 2개의 예측에서 가장 높은 HO 점수가 사용되었습니다.
파트 A: 기준선(추적 조사 구성요소 및 발적 스크리닝에 대한 연구 PVO-1A-201의 투여 전 데이터/발적 구성요소에 대한 1일차) 및 12개월; 파트 B: 기준선(재발 선별검사/기준선) 및 6주차 및 12주차
파트 A 및 B: 12개월차에 형성된 새로운 이소성 뼈의 부피
기간: 12개월
일반 방사선 사진은 연구의 파트 A에서 활용되었습니다. 방사선 사진의 해석은 기준 평가와 비교하여 발적 부위에 새로운 HO의 부재 또는 존재와 새로운 HO의 양(있는 경우)을 문서화하는 것이었습니다. 연구의 파트 B에서는 저선량 CT 스캔이 활용되었습니다. 저선량, 발적 부위별 CT 스캔은 발적에 대한 HO의 일차 영상 평가로 사용되었으며, 저선량 WBCT 스캔은 만성 치료를 받는 참가자의 전신 HO에 대한 일차 영상 평가로 사용되었습니다.
12개월
파트 A 및 B: 12주차에 연골, 뼈, 혈관 신생 및 염증 바이오마커에 심각한 이상이 있는 발적의 수
기간: 파트 A 및 B: 12주차
연골, 뼈, 혈관 신생 및 염증 바이오마커에 대한 혈액 및 소변 샘플은 연구의 파트 A와 파트 B 동안 평가되었습니다. 뼈 및 연골 바이오마커에는 오스테오칼신, 뼈 특이적 알칼리성 포스파타제(ALP), 프로콜라겐 유형 1-N-말단 프로펩티드(PINP), 연골 유래(CD) 레티노산 단백질, 프로콜라겐 유형 1-C-말단 프로펩티드가 포함됩니다. 펩타이드(PICP) 및 C-말단 텔로펩타이드. 혈관신생에는 요로의 기본 섬유아세포 성장인자가 포함되었습니다. 염증에는 적혈구 침강 속도, C-반응성 단백질, 인터루킨(IL)-6, IL-1 베타, 종양 괴사 인자(TNF)-알파, 크레아틴 포스포키나제 및 젖산염 탈수소효소가 포함되었습니다. PVO-1A-001, PVO-1A-201, PVO-1A-202의 파트 A 및 B 연구에서 나온 최신 데이터를 기반으로 파트 C 동안 바이오마커가 평가에서 제거되었습니다.
파트 A 및 B: 12주차
파트 A 및 B: 12주차 재발 부위의 활성 운동 범위(ROM)가 기준선으로부터 변경됨
기간: 기준선 및 12주차
활성 ROM은 연구의 파트 A와 B에서 측각기로 평가되었습니다. 절차의 수행을 표준화하고 변동성을 최소화하기 위해 훈련되고 자격을 갖춘 연구 인력(예: 물리치료사)이 측정을 수행했습니다. 일차 관절의 발적은 정상적인 운동 호의 백분율로 표시되었습니다. 플레어업 기반 평가 일정 변경을 기준으로 합니다. 기준선은 추적 조사 구성 요소 및 발적 스크리닝/파트 A의 발적 구성 요소에 대한 1일차 및 파트 B의 발적 스크리닝/기준선에 대한 연구 PVO-1A-201의 투여 전 데이터로 정의되었습니다.
기준선 및 12주차
파트 B: 12주차 ROM의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 12주차
ROM은 파트 B 참가자에 대해 CAJIS(Cumulative Analogue Joint Involvement Scale)를 사용하여 조사관에 의해 평가되었습니다. 여기에는 12개의 관절(오른쪽 및 왼쪽 모두의 어깨, 팔꿈치, 손목, 엉덩이, 무릎 및 발목)이 포함되며, 3개의 관절이 포함됩니다. 신체 부위(턱, 경추[목], 흉추/요추). 각 관절/영역은 다음과 같이 평가되었습니다: 0=관련되지 않음; 1=부분적으로 관련됨; 2=완전히 강직됨. 총점 범위는 0(전혀 관여하지 않음)부터 30(최대 관여)까지이다. 기준선은 발적 스크리닝이었습니다.
기준선 및 12주차
파트 C: 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월에 ROM 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
ROM은 조사관이 파트 C 참가자에 대해 CAJIS를 사용하여 평가했습니다. ROM에는 12개의 관절(오른쪽 및 왼쪽 양쪽의 어깨, 팔꿈치, 손목, 엉덩이, 무릎 및 발목)과 3개의 신체 부위(턱, 경추)가 포함됩니다. [목] 및 흉추/요추). 각 관절/영역은 다음과 같이 평가되었습니다: 0=관련되지 않음; 1=부분적으로 관련됨; 2=완전히 강직됨. 총점 범위는 0(전혀 관여하지 않음)부터 30(최대 관여)까지이다. 기준선은 만성 1일차였습니다.
기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
파트 B: 12주차의 참가자 및 조사자의 전반적인 움직임 평가
기간: 12주차
참가자/조사자는 기준선과 비교하여 발적이 움직임에 어떤 영향을 미치는지(더 좋음, 동일, 약간 더 나쁨, 중간 정도 더 나쁨 또는 심각하게 더 나쁨) 평가했습니다. 플레어업 기반 평가 일정 변경을 기준으로 합니다. PA = 참가자 평가 및 IA = 조사자 평가.
12주차
파트 A: 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차에 수치 평가 척도(NRS) 통증 및 부기 또는 얼굴 통증 척도 개정(FPS-R) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차
통증 및 부기에 대한 NRS는 발적 부위의 통증 및 부기에 대한 팔로바로텐의 효과를 평가하기 위해 연구의 파트 A에서 사용되었습니다. 재발성 통증은 0(통증이나 붓기가 없음)부터 10(지금까지 경험한 것 중 가장 심한 통증이나 붓기) 범위로 평가되었습니다. 8세 미만 어린이의 통증은 FPS-R을 사용하여 평가되었으며, 범위는 0부터 10까지 2점씩 증가하며 0은 통증이 없음, 10은 통증이 매우 심함을 의미합니다. 갑작스러운 부종은 0에서 10까지의 등급으로 평가됩니다. 여기서 0은 부기가 전혀 없고 10은 지금까지 경험한 가장 심한 부기입니다. 점수가 높을수록 모든 척도에서 삶의 질이 최악임을 나타냅니다. 기준선은 PVO-1A-201 연구/재발 스크리닝/1일차의 투여 전 데이터였습니다.
기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차
파트 A 및 B: 파트 A의 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차에 신체 기능의 기준치로부터의 변화; 파트 B의 4주차, 8주차, 12주차
기간: 파트 A: 기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차; 파트 B: 기준선 및 4주차, 8주차, 12주차
팔로바로텐이 신체 기능에 미치는 영향은 FOP-PFQ(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva-Physical Function Questionnaire)를 사용하여 결정되었습니다. 설문지는 1(할 수 없음)부터 5(문제 없음, 도움이나 보조 장치 없음)까지의 28개 항목으로 구성되었습니다. 총점 범위는 28~140점입니다. 점수가 낮을수록 항목이 상지 부분과 가동성 부분으로 분류되어 난이도가 더 높은 것을 의미합니다.
파트 A: 기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차; 파트 B: 기준선 및 4주차, 8주차, 12주차
파트 C: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월의 신체 기능 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
팔로바로텐이 신체 기능에 미치는 영향은 FOP-PFQ를 사용하여 결정되었습니다. 설문지는 1(할 수 없음)부터 5(문제 없음, 도움이나 보조 장치 없음)까지의 28개 항목으로 구성되었습니다. 총점 범위는 28~140점입니다. 점수가 낮을수록 항목이 상지 부분과 가동성 부분으로 분류되어 난이도가 더 높은 것을 의미합니다.
기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
파트 A 및 B: 파트 A의 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차의 신체 및 정신 건강 기준치로부터의 변화; 파트 B의 4주차, 8주차, 12주차
기간: 파트 A: 기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차; 파트 B: 기준선 및 4주차, 8주차, 12주차
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 글로벌 건강 척도는 15세 이상 참가자의 신체적, 정신적 건강과 15세 미만 참가자의 정신 건강에 대한 팔로바로텐의 영향을 평가하기 위해 시행되었습니다. PROMIS 글로벌 건강 척도가 시행되었습니다. T-점수 50은 정상이고 10씩 증가하면 표준에서 벗어난 +/- 표준 편차입니다. T-점수가 50 미만이면 건강이 더 나쁨을 나타내고, T-점수가 50보다 크면 건강이 더 좋음을 나타냅니다. 값이 높을수록(양의 변화) 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다. AFPH = 성인 형태, 신체 건강; AFMH = 성인 형태, 정신 건강; PFH = 소아과 양식, 건강.
파트 A: 기준선 및 2주차, 4주차, 6주차, 9주차, 12주차; 파트 B: 기준선 및 4주차, 8주차, 12주차
파트 C: 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월의 신체 및 정신 건강 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
15세 이상 참가자의 신체 및 정신 건강에 대한 팔로바로텐의 영향과 15세 미만 참가자의 정신 건강에 대한 팔로바로텐의 영향을 평가하기 위해 PROMIS 글로벌 건강 척도가 시행되었으며, 연령에 적합한 형태의 PROMIS 글로벌 건강 척도가 시행되었습니다. T-점수 50은 정상이고 10씩 증가하면 표준에서 벗어난 +/- 표준 편차입니다. T-점수가 50 미만이면 건강이 더 나쁨을 나타내고, T-점수가 50보다 크면 건강이 더 좋음을 나타냅니다. 값이 높을수록(양의 변화) 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다. AFPH = 성인 형태, 신체 건강; AFMH = 성인 형태, 정신 건강; PFH = 소아과 양식, 건강.
기준선 및 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월
파트 A 및 B: 파트 A의 6주차 및 12주차에 FOP 참가자의 보조 장치 수 및 적응; 파트 B의 12주차
기간: 파트 A: 6주차 및 12주차; 파트 B: 12주차
FOP 보조 장치 및 적응 설문지는 연구의 파트 A와 파트 B에서 사용되었습니다. 보조 장치 및 개조품은 이동 보조기, 간병인, 식사 도구, 개인 관리 도구/보조기, 욕실 보조기 및 장치, 침실 보조기 및 장치, 가정 개조, 작업 환경 개조, 기술 개조, 스포츠 및 레크리에이션 개조 등의 범주로 분류되었습니다. , 학교, 일상생활을 위한 의료치료를 제공합니다. 재발이 보조 장치 또는 적응 장치를 사용하지 않았거나 보조 장치 또는 적응 장치가 적용되지 않는 것으로 간주된 경우 분석을 위해 0을 귀속시켰습니다.
파트 A: 6주차 및 12주차; 파트 B: 12주차
파트 A: 12주차의 반응자 비율
기간: 12주차
반응자는 기준선(발적 선별검사/1일차)과 비교하여 원래 발적 부위에 새로운 HO가 없거나 최소한인 참가자로 정의되었습니다. 최소 새로운 HO는 AP 및 측면 투영 모두에서 HO 점수가 3 미만인 새로운 HO로 정의되었습니다(또는 1개의 뷰가 해석 불가능하거나 평가 불가능한 경우 나머지 평가 가능한 뷰가 사용되었습니다). HO 점수의 범위는 0에서 6까지입니다. 여기서 0 = HO 없음, 6 = 모든 투영에서 기준 정상 뼈의 가장 긴 치수 > 2 직경을 갖는 단일 연속 HO입니다. 2개의 예측에서 가장 높은 HO 점수가 사용되었습니다. 기본 읽기 검토 결과가 표시됩니다.
12주차
파트 A 및 B: 파트 A의 6주차 및 12주차에 뼈 형성 바이오마커 양의 기준선 대비 변화; 파트 B의 12주차
기간: 파트 A: 기준선 및 6주차와 12주차; 파트 B: 기준선 및 12주차
뼈 형성은 PINP 바이오마커로 측정되었습니다. 기준선은 발적 스크리닝/1일차로 정의되었습니다.
파트 A: 기준선 및 6주차와 12주차; 파트 B: 기준선 및 12주차
파트 A 및 B: 파트 A의 6주차 및 12주차에 연조직 부기 및/또는 연골 형성이 있는 재발의 수; 파트 B의 12주차
기간: 파트 A: 기준선 및 6주차와 12주차; 파트 B: 기준선 및 12주차
자기공명영상(MRI)은 발적 기반 치료를 받은 참가자의 연조직 부종/부종 및 연골 형성의 존재를 평가하기 위한 영상 기법으로 활용되었습니다. MRI를 받을 수 없는 참가자의 연조직 부종 유무를 평가하기 위해 초음파(US)를 활용했습니다. MRI와 US는 모두 중앙에서 해석되었습니다. US를 사용한 경우 연골 형성은 평가되지 않았습니다.
파트 A: 기준선 및 6주차와 12주차; 파트 B: 기준선 및 12주차
파트 A 및 B: 활성 증상 발적의 기간
기간: 파트 A: 기준시점부터 최대 36개월; 파트 B: 기준시점부터 최대 24개월
활동성 증상 발발 일수는 참가자가 일기에 증상의 존재를 보고한 일수였습니다.
파트 A: 기준시점부터 최대 36개월; 파트 B: 기준시점부터 최대 24개월
파트 B: 12개월과 24개월에 HO의 전신 부담이 기준선으로부터 변경됨
기간: 기준선과 12개월 및 24개월
머리를 제외한 저선량 WBCT 스캔을 통해 HO의 전신 부담을 평가했습니다. 기준선은 파트 B 심사였습니다.
기준선과 12개월 및 24개월
파트 B: 참가자 월별 전체 재발의 평균 비율
기간: 기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월
재발은 참가자/조사자가 보고한 재발 횟수를 사용하여 계산되었습니다. 총 재발 횟수를 총 참가자 추적 기간(월)으로 나누어 백분율을 계산했습니다. 전체 ITT 기간에 대한 결과가 표시됩니다.
기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월
파트 C: 참가자 월별 전체 재발의 평균 비율
기간: 기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월
재발은 참가자/조사자가 보고한 재발 횟수를 사용하여 계산되었습니다. 총 재발 횟수를 총 참가자 추적 기간(월)으로 나누어 백분율을 계산했습니다. 전체 ITT 기간에 대한 결과가 표시됩니다.
기준선(1일차)부터 2년 추적 기간 종료까지, 약 최대 96개월
파트 C: 12개월, 24개월, 36개월, 60개월, 72개월(마지막 방문)에 새로운 HO를 받은 참가자의 비율
기간: 12, 24, 36, 60, 72개월(마지막 방문)
새로운 HO는 총 WBCT 새로운 HO 볼륨 >0으로 정의되었습니다. 72개월의 결과는 전체 ITT 기간에 대해 표시됩니다.
12, 24, 36, 60, 72개월(마지막 방문)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Clementia Pharmaceuticals Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical Director, Ipsen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 10월 9일

기본 완료 (실제)

2022년 9월 20일

연구 완료 (실제)

2022년 9월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 10월 28일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 10월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PVO-1A-202
  • 2014-002496-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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