Vaiheen 3 satunnaistettu kaksoissokkotutkimus apremilastin (CC-10004) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen Behçetin tauti
Vaihe 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jota seuraa aktiivisen hoidon vaihe apremilastin (CC-10004) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on aktiivinen Behcetin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Behçetin tauti on harvinainen sairaus, joka aiheuttaa tulehdusta verisuonissa koko kehossa. Behçetin taudin merkkejä ja oireita voivat olla suun haavaumat, silmätulehdus, ihottumat ja -vauriot sekä sukuelinten haavaumat, jotka vaihtelevat henkilöstä toiseen ja voivat tulla ja mennä itsestään. Behçetin tarkkaa syytä ei tunneta, mutta se voi olla autoimmuunisairaus, mikä tarkoittaa, että elimistön immuunijärjestelmä hyökkää vahingossa joidenkin sen omien terveiden solujen kimppuun.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko apremilast parempi kuin lumelääke (inaktiivinen aine samassa muodossa kuin lääke) suun haavaumien hoidossa potilailla, joilla on aktiivinen Behçetin tauti. Myös muut taudin ilmenemismuodot, kuten nivelkipu ja arkuus, silmätulehdus, sukuelinten haavaumat ja ihosairaus, arvioidaan. Tämä tutkimus myös testaa, kuinka hyvin elimistö sietää apremilastia. Lisäksi tutkimuksen toinen tarkoitus on arvioida apremilastin turvallisuutta potilailla, joilla on Behçetin tauti.
Tämä tutkimus on satunnaistettu, lumekontrolloitu rinnakkaismalli. Lumekontrolloitu jakso on 12 viikkoa pitkä ja osallistujat saavat apremilastia tai lumelääkettä. 12 viikon lumekontrolloidun jakson jälkeen kaikki osallistujat saavat apremilastia 52 viikon ajan aktiivisen hoitojakson aikana. Kaikilla osallistujilla on viimeinen tutkimuskäynti 4 viikkoa apremilast-hoidon lopettamisen jälkeen.
Osallistujilla Saksassa on mahdollisuus siirtyä valinnaiseen avoimeen jatkovaiheeseen 52 viikon aktiivisen hoitovaiheen jälkeen (viikko 64 käynti) ja jatkaa, kunnes apremilastia on kaupallisesti saatavilla Behçetin taudin hoitoon tai kunnes apremilastin todetaan olevan hyväksyttävä Behçetin tauti joko sponsorin tai terveysviranomaisen mukaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Health Care Campus
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnai Zion Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Organization
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Potenza/Matera, Italia, 85100
- Azienda Ospedaliera Regionale San Carlo
-
Reggio Emilia, Italia, 42100
- Arcispedale Santa Maria Nuova
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japani, 113-8602
- Nippon Medical School Hospital
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
-
Chuo-ku, Japani, 104-8560
- St. Luke's International Hospital
-
Fuchu-shi, Japani, 183-8524
- Tokyo Metropolitan Tama Medical Center
-
Himeji-shi, Japani, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
Iruma-gun, Saitama, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
Itabashi-ku, Japani, 173-8606
- Teikyo University Hospital
-
Itabashi-ku, Japani, 173-8610
- Nihon University Itabashi Hospital
-
Kawasaki, Kanagawa, Japani, 216-8511
- St Marianna University School of Medicine Hospital
-
Kitakyushu, Japani, 807-8556
- University of Occupational and Environmentall Health
-
Miki-cho, Japani, 761-0793
- Kagawa University Hospital
-
Saga, Japani, 849-8501
- Saga Medical School Hospital
-
Sagamihara, Japani, 228-8555
- Kitasato University Hospital
-
Sapporo, Hokkaidô, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Sapporo, Hokkaidô, Japani, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shimonoseki, Japani, 750-8520
- Shimonoseki City Hospital
-
Shinjyuku-ku, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tomigusuku-shi, Japani, 901-0243
- Tomishiro Central Hospital
-
Toon, Japani, 791-0295
- Ehime University Hospital
-
Yokohama, Kanagawa, Japani, 213-8507
- Yokohama City University Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta, 302799
- Chungnam National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 120-752
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korean tasavalta, 143-729
- Konkuk University Hospital
-
Suwon si, Korean tasavalta, 16499
- Ajou University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 21
- Navy Hospital of Athens
-
Athens, Kreikka, 11527
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Athens General Hospital 'G Gennimatas'
-
Thessaloniki, Kreikka, 54642
- Ippokratio General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France
-
El Chouf, Libanon
- Ain Wazein Hospital
-
El Chouf, Libanon
- American University of Beirut Medical center
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 05, Ranska, 13385
- Hopital de la Conception
-
Paris, Ranska, 75014
- Hôpital Cochin
-
Paris, Ranska, 75475
- Hospital Saint Louis
-
Paris, Ranska, 75013
- Pitié-Salpêtriere Hospital Paris
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10107
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Dessau, Saksa, 06847
- Städtisches Klinikum Dessau
-
Hamburg, Saksa, 22763
- Asklepios Rheumazentrum Hamburg
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Eskisehir, Turkki, 26480
- Eskisehir Osmangazi University
-
Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
-
Istanbul, Turkki, 34899
- Marmara University Hospital
-
Konya, Turkki, 42080
- Selcuk University Medical Faculty
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85032
- Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
- University of California Davis Medical Center
-
-
Florida
-
Ormond Beach, Florida, Yhdysvallat, 32174
- Millennium Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Arthritis and Rheumatology of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Michigan
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48910
- Advanced Rheumatology
-
Saint Clair Shores, Michigan, Yhdysvallat, 48081
- Shores Rheumatology
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania Health Systems
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ymmärrä ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista.
- Mies- ja naishenkilöt ovat ≥ 18-vuotiaita tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä.
- Pystyy noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
- Diagnoosi Behcetin tauti täyttää th4 International Study Group (ISG) kriteerit,
- Suun haavaumat, joita esiintyi vähintään 3 kertaa edellisen 12 kuukauden aikana, mukaan lukien suun haavaumat seulontakäynnillä.
Koehenkilöillä on oltava vähintään 2 suun haavaumaa käynnillä 1 (seulontakäynti) ja:
- Vähintään 2 suun haavaumaa käynnillä 2 (satunnaistamisen päivä), kun käynti 2 tapahtuu vähintään 14 päivää käynnin 1 jälkeen. TAI
- Vähintään 3 suun haavaumaa käynnillä 2 (satunnaistamisen päivä), kun käynti 2 tapahtuu milloin tahansa 1 ja 42 päivän välillä käynnin 1 jälkeen.
- Sinulla on aikaisempi hoito vähintään yhdellä ei-biologisella Behçetin taudin hoidolla, kuten, mutta ei rajoittuen, paikallisilla kortikosteroideilla tai systeemisellä hoidolla.
Ehdokas systeemiseen hoitoon, suun haavaumien hoitoon.
a. Ehdokas systeemiseen hoitoon on tutkija, jonka tutkija arvioi henkilöksi, jonka iho- ja limakalvohaavoja pidetään sopimattomina paikalliseen hoitoon sairauden vakavuuden ja vaurioalueen laajuuden perusteella tai jonka suun haavaumia ei voida riittävästi hallita paikallisella hoidolla.
Laboratoriotoimenpiteet: On täytettävä seuraavat laboratoriotoimenpiteet:
- Hemoglobiini > 9 g/dl
- Valkosolujen (WBC) määrä ≥ 3000 /l (≥ 3,0 x 10^9/l) ja ≤ 14 000/l (≤ 14 x 10^9/l)
- Verihiutalemäärä ≥ 100 000 /l (≥ 100 x 10^9/l)
- Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
- Kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 mg/dl
- Aspartaattitransaminaasi (AST [seerumin glutamic oxaloacetic transaminase, SGOT]) ja alaniinitransaminaasi (ALT [seerumin glutamaattipyruviinitransaminaasi, SGPT]) ≥ 1,5 X ULN. Koehenkilöt, jotka epäonnistuvat seulonnassa ≥ 1,5 X ULN AST/SGOT- ja/tai ALT/SGPT-arvon vuoksi, saavat toistaa AST/SGOT- ja/tai ALT/SGPT-testit seulontavaiheen aikana. Toistuvien testitulosten tulee olla ≤ ULN (vertailualueen sisällä), jotta ne ovat kelvollisia.
Laboratoriokokeet sallitaan toistaa kerran, jos tutkijan kliinisen arvion mukaan on kohtuullinen mahdollisuus, että toistetut testit eivät täytä poissulkemisarvoja, ja lääketieteellisen monitorin suostumuksella.
Ehkäisyvaatimukset:
Kaikkien naisten, joilla on lapsipotentiaalia (FCBP) on käytettävä jotakin alla kuvatuista hyväksytyistä ehkäisyvaihtoehdoista apremilastin käytön aikana ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen apremilast-annoksen annon jälkeen.
Tutkimukseen tullessa ja milloin tahansa tutkimuksen aikana, kun FCBP:n ehkäisymenetelmät tai kyky tulla raskaaksi muuttuvat, tutkija kouluttaa koehenkilöä ehkäisyvaihtoehdoista ja tehokkaiden ehkäisymenetelmien oikeasta ja johdonmukaisesta käytöstä estääkseen onnistuneesti. raskaus.
Kaikilla FCBP:illä on oltava negatiivinen raskaustesti vierailuilla 1 ja 2. Kaikkien FCBP-potilaiden, jotka harjoittavat toimintaa, jossa hedelmöityminen on mahdollista, on käytettävä jotakin alla kuvatuista hyväksytyistä ehkäisyvaihtoehdoista:
Vaihtoehto 1: Mikä tahansa seuraavista erittäin tehokkaista menetelmistä: hormonaalinen ehkäisy (oraalinen, injektio, implantti, depotlaastari, emätinrengas); kohdunsisäinen laite (IUD); munanjohtimen ligaation; tai kumppanin vasektomia; TAI Vaihtoehto 2: Miesten tai naisten kondomi (lateksikondomi tai ei-lateksikondomi EI ole valmistettu luonnollisesta [eläin]kalvosta [esimerkiksi polyuretaanista]); PLUS yksi lisäsulkumenetelmä: (a) pallea spermisidillä; (b) kohdunkaulan korkki spermisidillä; tai (c) siittiömyrkkyä sisältävä ehkäisysieni.
Miespuolisten koehenkilöiden (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia), jotka harjoittavat toimintaa, jossa hedelmöityminen on mahdollista, on käytettävä esteehkäisyä (lateksi- tai ei-lateksikondomi, jota EI ole valmistettu luonnollisesta [eläin]kalvosta [esimerkiksi polyuretaanista]) IP-hoidon aikana ja vähintään 28 päivää viimeisen IP-annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit: Jos jokin seuraavista seikoista on, se suljetaan tutkittavan pois tutkimukseen ilmoittautumisesta.
Sairauskohtaiset poikkeukset:
Behçetin taudista johtuva aktiivinen pääelinten osallistuminen - keuhkojen (esim. keuhkovaltimon aneurysma), verisuonten (esim. tromboflebiitti), maha-suolikanavan (esim. maha-suolikanavan haavaumat) ja keskushermoston (esim. meningoenkefaliitti) ilmenemismuodot ja silmävauriot (esim. uveiitti), jotka vaativat immunosuppressiivista hoitoa; kuitenkin:
- Aiempi merkittävä elinhäiriö on sallittu, jos se tapahtui vähintään 1 vuosi ennen käyntiä 1 (seulontakäynti) eikä se ole aktiivinen ilmoittautumisajankohtana.
- Potilaat, joilla on lieviä BD:hen liittyviä silmävaurioita, jotka eivät vaadi systeemistä immunosuppressiivista hoitoa, ovat sallittuja.
- Myös henkilöt, joilla on BD-tautiin liittyvä niveltulehdus ja BD-ihon ilmenemismuotoja, ovat sallittuja.
- Aiempi altistuminen biologisille hoidoille BD-suuhaavojen hoitoon (aiempi altistuminen biologiselle terapialle on sallittu muissa indikaatioissa, mukaan lukien muut BD-oireet)
- Apremilastin aiempi käyttö.
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö 4 viikon aikana ennen vierailua 2 tai 5 farmakokineettiset/farmakodynaamiset puoliintumisajat (sen mukaan kumpi on pidempi).
- Nykyinen voimakkaiden sytokromi P450 -entsyymi-induktorien käyttö (esim. rifampiini, fenobarbitaali, karbamatsepiini, fenytoiini)
Jos olet saanut samanaikaista immuunivastetta moduloivaa hoitoa (paitsi oraalisia tai paikallisia kortikosteroideja) seuraavissa tilanteissa:
- Seitsemän päivää ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) kolkisiinien osalta
- Kymmenen päivää ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) atsatiopriinille ja mykofenolaattimofetiilille
- Neljä viikkoa (28 päivää) ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistuspäivä) syklosporiinin, metotreksaatin, syklofosfamidin, talidomidin ja dapsonin osalta.
Huomautus: Suun kautta annettavia ja paikallisia kortikosteroideja on pienennetty tarpeen mukaan ja ne on lopetettava ennen käyntiä 2 (satunnaistamispäivä).
- Vähintään 5 terminaalista puoliintumisaikaa kaikille biologisille aineille, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, alla luetellut; sisällä:
- Neljä viikkoa ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) etanerseptille
- Kahdeksan viikkoa ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) infliksimabille
- Kymmenen viikkoa ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) adalimumabille, golimumabille, sertolitsumabille, abataseptille ja tocilitsumabille
- Kuusi kuukautta ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) sekukinumabille
- nivelensisäisiä tai parenteraalisia kortikosteroideja 6 viikon (42 päivän) sisällä ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä).
- Mikä tahansa merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen.
- Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeamat, joka asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen.
- Kyvyttömyys antaa vapaaehtoista suostumusta.
- Raskaana olevat naiset tai imettävät äidit.
- Systeeminen tai opportunistinen sieni-infektio.
- Tunnettu aktiivinen nykyinen tai toistuva bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muu infektio (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen tuberkuloosiin ja epätyypilliseen mykobakteerisairauteen, hepatiitti B- ja C-hepatiittiin ja herpes zosteriin, histoplasmoosiin, kokkidiomykoosiin, mutta ei onykomykoosiin) tai mikä tahansa vakava episodi infektio, joka vaatii sairaalahoitoa tai IV- tai oraalista antibioottihoitoa 4 viikon sisällä seulontavaiheesta.
- Kliinisesti merkittävä poikkeama rintakehän röntgenkuvassa.
- Kliinisesti merkittävä poikkeama 12-kytkentäisessä EKG:ssä.
- Aiemmat positiiviset testit ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai synnynnäisen tai hankitun immuunikatoviruksen (esim. yleinen muuttuva immuunipuutosairaus) varalta tai kliininen epäily.
Pahanlaatuisuus tai pahanlaatuinen kasvain historiassa, paitsi:
- käsitellyt (eli parannetut) tyvisolu- tai levyepiteelisolukarsinoomat;
- hoidettu (eli parannettu) kohdunkaulan intraepiteliaalinen neoplasia (CIN) tai kohdunkaulan karsinooma in situ ilman merkkejä uusiutumisesta 1. käynnin viimeisten viiden vuoden aikana.
- Mikä tahansa tila, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja.
- Suunniteltu leikkaus tai muu interventio, joka keskeyttäisi koehenkilön osallistumisen tutkimukseen.
- Aiempi itsemurhayritys milloin tahansa koehenkilön elämänsä aikana ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä) tai vakava psykiatrinen sairaus, joka vaati sairaalahoitoa 3 vuoden sisällä ennen käyntiä 2 (peruskäynti; satunnaistamisen päivä).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Placebo / Apremilast
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat lumetabletteja kahdesti päivässä suun kautta ensimmäisen 12 viikon ajan, minkä jälkeen 52 viikon ajan suun kautta 30 mg apremilastitabletteja kahdesti vuorokaudessa.
|
Tabletit suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
Tabletit suun kautta annettavaksi
|
|
Kokeellinen: Apremilast
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat 30 mg apremilastitabletteja kahdesti päivässä suun kautta 64 viikon ajan.
|
Tabletit suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) suuhaavojen lukumäärälle lähtötasosta viikkoon 12 (AUC W0-12)
Aikaikkuna: Suun haavaumat arvioitiin viikoilla 0 (perustaso), 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 12 lumekontrolloidun jakson aikana.
|
Ensisijaisen päätepisteen analysoinnissa laskettuun suun haavaumiin sisältyi nykyiset ja toistuvat haavaumat kullakin aikapisteellä; yksi suuhaava voitaisiin laskea useita kertoja, jos se jatkui tai uusiutuisi myöhemmillä käyntikerroilla.
|
Suun haavaumat arvioitiin viikoilla 0 (perustaso), 1, 2, 4, 6, 8, 10 ja 12 lumekontrolloidun jakson aikana.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suun haavakipujen muutos lähtötilanteesta mitattuna visuaalisella analogisella asteikolla (VAS) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Suun haavaumien kipu mitattiin 100 mm:n VAS-asteikolla. Osallistujaa pyydettiin piirtämään yksi viiva, joka on kohtisuorassa VAS-viivaan nähden kohtaan, joka edusti hänen kivunsa vakavuutta edellisen viikon aikana, jolloin 0 mm (asteikon vasen pää) merkitsi ei kipua ja 100 mm ( asteikon oikea pää) edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua. Pystysuoran suoran etäisyys asteikon vasemmasta päästä kirjattiin. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. |
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos sairauden aktiivisuuden lähtötasosta mitattuna Behçetin oireyhtymän aktiivisuuspisteellä (BSAS) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Behçet's Syndrome Activity Score (BSAS) sisältää 10 kysymystä, jotka arvioivat uusien suun ja sukupuolielinten haavaumien ja ihovaurioiden määrää, GI-, keskushermosto-, verisuoni- ja silmävaurioita sekä osallistujan tämänhetkistä epämukavuuden tasoa.
Behçetin oireyhtymän aktiivisuuspisteet vaihtelevat 0-100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa taudin aktiivisuutta.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos sairauden aktiivisuuden lähtötasosta mitattuna Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomakkeella (BDCAF): Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden indeksi (BDCAI) viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomake (BDCAF) koostuu kolmesta osapisteestä: Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden indeksin (BDCAI) pistemäärä, potilaan käsitys sairauden aktiivisuudesta ja lääkärin yleisnäkemys sairauden aktiivisuudesta.
BDCAI koostuu 12 kysymyksestä, jotka koskevat sairauden ilmenemismuotoja viimeisten 4 viikon aikana, mukaan lukien suun ja sukupuolielinten sairauksien aktiivisuus sekä muut BD:n ilmenemismuodot, jotka koskevat ihoa, niveliä, ruoansulatuskanavaa, silmiä, hermostoa ja verisuonijärjestelmää.
BDCAI-pistemäärä on 12 kohteen summa, ja se vaihtelee välillä 0-12.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa korkeampaa taudin aktiivisuuden tasoa (pahenemista), ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos sairauden aktiivisuuden lähtötasosta mitattuna Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomakkeella (BDCAF): Potilaan käsitys sairauden aktiivisuudesta viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomake (BDCAF) koostuu kolmesta osapisteestä: Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden indeksin (BDCAI) pistemäärä, potilaan käsitys sairauden aktiivisuudesta ja lääkärin yleisnäkemys sairauden aktiivisuudesta.
Potilaan käsitys sairauden aktiivisuudesta arvioitiin asteikolla 1-7, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa taudin aktiivisuutta ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos sairauden aktiivisuuden lähtötasosta mitattuna Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomakkeella (BDCAF): Kliinikon yleinen käsitys sairauden aktiivisuudesta viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden lomake (BDCAF) koostuu kolmesta osapisteestä: Behçetin taudin nykyisen aktiivisuuden indeksin (BDCAI) pistemäärä, potilaan käsitys sairauden aktiivisuudesta ja lääkärin yleisnäkemys sairauden aktiivisuudesta.
Kliinikon yleisnäkemys sairauden aktiivisuudesta arvioitiin asteikolla 1-7, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa taudin aktiivisuutta ja negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen reaktion (ilman suun haavaumaa) viikolla 6 ja pysyivät ilman suuhaavoja vähintään 6 lisäviikkoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Osallistujat, jotka olivat vapaita suuhaavoista viikolle 6 mennessä ja pysyivät ilman suun haavaumia vähintään 6 peräkkäisen viikon ajan 12 viikon lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Aika suun haavan hoitoon (täydellinen vastaus)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Aika suun haavauman häviämiseen (määritelty haavattomaksi) oli aika ensimmäisen annoksen päivämäärän ja päivän välillä, jolloin täydellinen vaste saavutettiin ensimmäistä kertaa lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana.
Osallistujille, jotka eivät saavuttaneet täydellistä vastetta tai keskeyttivät hoidon ennen kuin täydellinen vaste saavutettiin lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana, tapahtumaan kuluva aika sensuroitiin viimeisenä suun haavauman arviointipäivänä plasebokontrolloidun hoitovaiheen aikana tai ensimmäisen annostelun päivämääränä, jos ei ollut perustason jälkeisiä haavaarvioita.
Mediaani ja 95 % luottamusväli perustuivat Kaplan-Meierin arvioihin.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat suuhaavan täydellisen vasteen viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Täydellinen vaste viikolla 12 määriteltiin osallistujiksi, joilla ei ollut suun haavaumia viikolla 12.
|
Viikko 12
|
|
Muutos lähtötasosta Behçetin taudin elämänlaadun (BD Qol) pisteissä viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Behçetin taudin elämänlaatukysely kehitettiin mittaamaan BD:n vaikutusta osallistujan elämään.
Se koostuu 30 itse täytetystä eritellystä kysymyksestä, jotka mittaavat sairauksiin liittyviä rajoituksia osallistujan toiminnalle ja hänen emotionaalista reaktiota näihin rajoituksiin.
Kokonaispistemäärä on kaikkien 30 kohdan summa (jokainen kyllä antaa 1 pisteen ja jokainen ei pistemäärä 0), 0 tarkoittaa, että Behçetin taudilla ei ole vaikutusta osallistujan elämänlaatuun ja 30 edustaa vakavinta vaikutusta.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat täydellisen vasteen sukupuolielinten haavaumiin viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Sukuelinten haavan täydellinen vaste viikolla 12 määriteltiin osallistujiksi, joilla ei ollut sukupuolielinten haavaumia viikolla 12.
|
Viikko 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole suun haavaumia täydellisen vastauksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Määritelmä sisältää osallistujat, jotka pysyivät ilman suun haavaumia viikon 12 ajan saavutettuaan täydellisen vasteen (ilman suun haavaumaa) ennen viikkoa 12.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Aika suuhaavojen uusiutumiseen täydellisen vasteen menetyksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
Aika suun haavaumien uusiutumiseen täydellisen vasteen menettämisen jälkeen (suuhaavavapaa) määriteltiin ensimmäiseksi tapaukseksi, jolloin osallistujalla ilmaantui uudelleen suun haavaumia täydellisen vasteen jälkeen lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana.
Osallistujilla, joilla ei ollut suun haavan uusiutumista tai jotka keskeyttivät hoidon ennen suun haavan uusiutumista lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana, aika tapahtumaan sensuroitiin viimeisen suun haavan arvioinnin yhteydessä lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana; Osallistujille, joilla ei ollut suun haavaumaarviointia ensimmäisen täydellisen vastauksen jälkeen, tapahtumaan kuluva aika sensuroitiin ensimmäiseen täydelliseen vastauspäivään.
|
Lähtötilanne viikolle 12 asti
|
|
Suun haavaumien määrä täydellisen vasteen menetyksen jälkeen viikon 12 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Raportoitujen suun haavaumien lukumäärä täydellisen vasteen ensimmäisen häviämisen hetkellä, eli ensimmäisellä kerralla, kun osallistujalla ilmaantui uudelleen suun haavaumat täydellisen vasteen jälkeen lumekontrolloidun hoitovaiheen aikana.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos lähtötasosta staattisen lääkärin kokonaispistemäärässä (PGA) BD:n ihovaurioista viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
BD:hen liittyvät ihovauriot (mukaan lukien aknen kaltaiset leesiot, follikuliitti ja erythema nodosum) arvioitiin Static Physician's Global Assessment -arvioinnin mukaisesti seuraavasti: Piste 0 = kirkas iho. Pistemäärä 1 = lievä vaikeusaste, jossa on 1-10 vauriota (näppylöitä, märkärakkuloita, kystaja) tai kyhmyjä missä tahansa anatomisessa kohdassa. Pisteet 2 = kohtalainen vakavuus; 11–20 kyhmyä tai vauriota (papuleita, märkärakkuloita, kystaja) missä tahansa anatomisessa kohdassa. Pisteet 3 = Vaikea; > 20 kyhmyä tai vauriota (papuleita, märkärakkuloita, kystaja) missä tahansa anatomisessa kohdassa. Kokonaishaava laskettiin aknen kaltaisten leesioiden, follikuliitin ja erythema nodosumin pisteiden summana, ja siksi se vaihtelee välillä 0-9, missä korkeampi pistemäärä osoittaa korkeampaa aktiivisuustasoa. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. |
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Muutos lähtötasosta sukupuolielinten haavakipussa mitattuna VAS-pisteillä viikolla 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12
|
Sukuelinten haavaumien kipu mitattiin käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa.
Osallistujaa pyydettiin piirtämään yksi viiva, joka on kohtisuorassa VAS-viivaan nähden kohtaan, joka edusti hänen kivunsa vakavuutta edellisen viikon aikana, jolloin 0 mm (asteikon vasen pää) merkitsi ei kipua ja 100 mm ( asteikon oikea pää) edustaa pahinta kuviteltavissa olevaa kipua.
Pystysuoran suoran etäisyys asteikon vasemmasta päästä kirjattiin.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne viikolle 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ilmentäviä haittavaikutuksia (TEAE) lumelääkekontrolloidun hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta lumekontrolloidussa vaiheessa ensimmäiseen apremilastiannokseen aktiivisessa hoitovaiheessa (12 viikkoa) tai enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen osallistujille, jotka eivät saaneet tutkimuslääkettä viikolla 12, sen mukaan kumpi oli aikaisempi .
|
TEAE on haittatapahtuma (AE), jonka alkamispäivä on tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen päivämäärä tai sen jälkeen ja viimeistään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen. AE on mikä tahansa haitallinen, tahaton tai ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka voi ilmaantua tai pahentua koehenkilössä tutkimuksen aikana. Vakava AE (SAE) on mikä tahansa kuolemaan johtanut haittavaikutus; oli hengenvaarallinen; vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika; tai se oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Sekä AE- että SAE-tapauksissa tutkija arvioi tapahtuman vakavuuden arviointiasteikon mukaan: Lievä: oireeton tai lieviä oireita; Keskivaikea: oireet aiheuttavat kohtalaista epämukavuutta ja paikallista tai ei-invasiivista hoitoa on aiheellista; Vaikeat: oireet, jotka aiheuttavat vakavaa epämukavuutta tai kipua, oireet, jotka vaativat lääketieteellistä/kirurgista toimenpiteitä. |
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta lumekontrolloidussa vaiheessa ensimmäiseen apremilastiannokseen aktiivisessa hoitovaiheessa (12 viikkoa) tai enintään 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen osallistujille, jotka eivät saaneet tutkimuslääkettä viikolla 12, sen mukaan kumpi oli aikaisempi .
|
|
Osallistujien määrä, joilla on TEAE Apremilast-altistusjakson aikana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä apremilastiannoksesta (viikolla 0 apremilastilla tai viikolla 12 lumelääkettä saaneilla) 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen; enintään 56 viikkoa ja 68 viikkoa kummassakin haarassa.
|
Apremilast-altistusjakso alkoi ensimmäisen apremilast-annoksen antopäivänä (viikko 0 osallistujille, jotka saivat apremilastia, tai viikko 12 osallistujille, jotka saivat alun perin lumelääkettä ja vaihtoivat apremilastiin viikolla 12) ja päättyi 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen aktiivinen hoitovaihe. AE on mikä tahansa haitallinen, tahaton tai ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka voi ilmaantua tai pahentua koehenkilössä tutkimuksen aikana. SAE on mikä tahansa AE, joka johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; pakollinen tai pitkittynyt sairaalahoito; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika; tai se oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tutkija arvioi kunkin tapahtuman vakavuuden arvosana-asteikon mukaan: Lievä: oireettomia tai lieviä oireita; Keskivaikea: oireet aiheuttavat kohtalaista epämukavuutta, paikallinen tai ei-invasiivinen interventio on indikoitu; Vaikeat: oireet, jotka aiheuttavat vakavaa epämukavuutta tai kipua, jotka vaativat lääketieteellistä/kirurgista toimenpiteitä. |
Ensimmäisestä apremilastiannoksesta (viikolla 0 apremilastilla tai viikolla 12 lumelääkettä saaneilla) 28 päivään viimeisen annoksen jälkeen; enintään 56 viikkoa ja 68 viikkoa kummassakin haarassa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Hatemi G, Mahr A, Takeno M, Kim D, Melikoglu M, Cheng S, McCue S, Paris M, Chen M, Yazici Y. Impact of apremilast on quality of life in Behcet's syndrome: analysis of the phase 3 RELIEF study. RMD Open. 2022 Jul;8(2):e002235. doi: 10.1136/rmdopen-2022-002235.
- Hatemi G, Mahr A, Ishigatsubo Y, Song YW, Takeno M, Kim D, Melikoglu M, Cheng S, McCue S, Paris M, Chen M, Yazici Y. Trial of Apremilast for Oral Ulcers in Behcet's Syndrome. N Engl J Med. 2019 Nov 14;381(20):1918-1928. doi: 10.1056/NEJMoa1816594.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Stomatognaattiset sairaudet
- Suun sairaudet
- Uveiitti, etuosa
- Panuveiitti
- Uveiitti
- Uvealin sairaudet
- Vaskuliitti
- Perinnölliset autoinflammatoriset sairaudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Behcetin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Tulehduskipuaineet, ei-steroidiset
- Analgeetit, ei-huumeet
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Reumaattiset aineet
- Fosfodiesteraasin estäjät
- Fosfodiesteraasi 4:n estäjät
- Apremilast
Muut tutkimustunnusnumerot
- CC-10004-BCT-002
- 2014-002108-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .