Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Apremilastu (CC-10004) u subjektů s aktivní Behçetovou chorobou

2. července 2021 aktualizováno: Amgen

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie, po níž následovala fáze aktivní léčby k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Apremilast (CC-10004) při léčbě subjektů s aktivní Behcetovou chorobou

Hlavním cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost apremilastu při léčbě vředů v dutině ústní u dospělých s aktivní Behçetovou chorobou (BD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Behçetova choroba je vzácná porucha, která způsobuje zánět krevních cév v celém těle. Příznaky a příznaky Behçetovy choroby mohou zahrnovat vředy v ústech, záněty očí, kožní vyrážky a léze a vředy na genitáliích, které se liší od člověka k člověku a mohou přijít a odejít samy. Přesná příčina Behçet's není známa, ale může se jednat o autoimunitní poruchu, což znamená, že imunitní systém těla omylem napadne některé ze svých vlastních zdravých buněk.

Tato studie vyhodnotí, zda je apremilast lepší než placebo (neaktivní látka ve stejné formě jako lék) pro léčbu vředů v dutině ústní u subjektů s aktivní Behçetovou chorobou. Posuzovány budou i další projevy onemocnění, jako je bolest a citlivost v kloubech, zánět oka, genitální vředy a kožní onemocnění. Tato studie také otestuje, jak dobře tělo snáší apremilast. Kromě toho je druhým účelem studie posouzení bezpečnosti apremilastu u pacientů s Behçetovou chorobou.

Tato studie je randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní design. Placebem kontrolované období bude trvat 12 týdnů a účastníci dostanou apremilast nebo placebo. Po 12týdenním placebem kontrolovaném období budou všichni účastníci dostávat apremilast po dobu 52 týdnů v období aktivní léčby. Všichni účastníci absolvují poslední studijní návštěvu 4 týdny po ukončení léčby apremilastem.

Účastníci v Německu budou mít možnost vstoupit do volitelné otevřené prodloužené fáze po 52týdenní aktivní léčebné fázi (návštěva v týdnu 64) a pokračovat, dokud nebude apremilast komerčně dostupný pro Behçetovu chorobu nebo dokud nebude zjištěno, že apremilast není přijatelný pro Behçetova choroba, podle zadavatele nebo zdravotnického orgánu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

207

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille Cedex 05, Francie, 13385
        • Hôpital de la Conception
      • Paris, Francie, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francie, 75475
        • Hospital Saint Louis
      • Paris, Francie, 75013
        • Pitié-Salpêtriere Hospital Paris
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Potenza/Matera, Itálie, 85100
        • Azienda Ospedaliera Regionale San Carlo
      • Reggio Emilia, Itálie, 42100
        • Arcispedale Santa Maria Nuova
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8602
        • Nippon Medical School Hospital
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Chuo-ku, Japonsko, 104-8560
        • St. Luke's International Hospital
      • Fuchu-shi, Japonsko, 183-8524
        • Tokyo Metropolitan Tama Medical Center
      • Himeji-shi, Japonsko, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Iruma-gun, Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Itabashi-ku, Japonsko, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Itabashi-ku, Japonsko, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Kawasaki, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • St Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu, Japonsko, 807-8556
        • University of Occupational and Environmentall Health
      • Miki-cho, Japonsko, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
      • Saga, Japonsko, 849-8501
        • Saga Medical School Hospital
      • Sagamihara, Japonsko, 228-8555
        • Kitasato University Hospital
      • Sapporo, Hokkaidô, Japonsko, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Sapporo, Hokkaidô, Japonsko, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Shimonoseki, Japonsko, 750-8520
        • Shimonoseki City Hospital
      • Shinjyuku-ku, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tomigusuku-shi, Japonsko, 901-0243
        • Tomishiro Central Hospital
      • Toon, Japonsko, 791-0295
        • Ehime University Hospital
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 213-8507
        • Yokohama City University Hospital
  • Korejská republika
      • Daejeon, Korejská republika, 302799
        • Chungnam national university hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korejská republika, 143-729
        • Konkuk University Hospital
      • Suwon si, Korejská republika, 16499
        • Ajou University Hospital
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Eskisehir, Krocan, 26480
        • Eskisehir Osmangazi University
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Krocan, 34899
        • Marmara University Hospital
      • Konya, Krocan, 42080
        • Selcuk University Medical Faculty
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France
      • El Chouf, Libanon
        • Ain Wazein Hospital
      • El Chouf, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10107
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Dessau, Německo, 06847
        • Städtisches Klinikum Dessau
      • Hamburg, Německo, 22763
        • Asklepios Rheumazentrum Hamburg
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Ormond Beach, Florida, Spojené státy, 32174
        • Millennium Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48910
        • Advanced Rheumatology
      • Saint Clair Shores, Michigan, Spojené státy, 48081
        • Shores Rheumatology
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania Health Systems
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pochopte a dobrovolně podepište dokument informovaného souhlasu před provedením jakýchkoli hodnocení/postupů souvisejících se studií.
  2. Muži a ženy ve věku ≥ 18 let v době podpisu dokumentu s informovaným souhlasem.
  3. Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
  4. Diagnóza Behcetova choroba splňující kritéria th4 International Study Group (ISG),
  5. Vředy v dutině ústní, které se vyskytly alespoň 3krát za posledních 12 měsíců, včetně vředů v dutině ústní při screeningové návštěvě.

  6. Subjekty musí mít alespoň 2 ústní vředy při návštěvě 1 (screeningová návštěva) a:

    1. Alespoň 2 ústní vředy při návštěvě 2 (den randomizace), když se návštěva 2 objeví alespoň 14 dní po návštěvě 1. NEBO
    2. Alespoň 3 vředy v dutině ústní při návštěvě 2 (den randomizace), kdy návštěva 2 nastane kdykoli mezi 1 dnem a 42 dny po návštěvě 1.
  7. Mít předchozí léčbu alespoň 1 nebiologickou terapií Behçetovy choroby, jako jsou, ale bez omezení, lokální kortikosteroidy nebo systémová léčba.

  8. Kandidát na systémovou terapii, k léčbě vředů v dutině ústní.

    A. Kandidát na systémovou terapii je subjekt posouzený řešitelem studie jako někdo, jehož mukokutánní vředy jsou považovány za nevhodné pro topickou terapii na základě závažnosti onemocnění a rozsahu postižené oblasti, nebo jehož vředy v ústech nemohou být adekvátně kontrolovány lokální terapií.

  9. Laboratorní opatření: Musí splňovat následující laboratorní opatření:

    • Hemoglobin > 9 g/dl
    • Počet bílých krvinek (WBC) ≥ 3000 /L (≥ 3,0 X 10^9/L) a ≤ 14 000/L (≤ 14 X 10^9/L)
    • Počet krevních destiček ≥ 100 000 /L (≥ 100 X 10^9/L)
    • Sérový kreatinin ≤ 1,5 mg/dl (≤ 132,6 μmol/L)
    • Celkový bilirubin ≤ 2,0 mg/dl
    • Aspartáttransamináza (AST [sérová glutamát- oxalooctová transamináza, SGOT]) a alanintransamináza (ALT [sérová glutamát-pyruvictransamináza, SGPT]) ≥ 1,5 X ULN. Subjektům, u kterých selhal screening z důvodu ≥ 1,5 násobku ULN AST/SGOT a/nebo ALT/SGPT, bude umožněno opakovat testy AST/SGOT a/nebo ALT/SGPT ve fázi screeningu. Výsledky opakovaného testu by měly být ≤ ULN (v referenčním rozmezí), aby byly způsobilé.

Laboratorní testy bude povoleno opakovat 1krát, pokud podle klinického úsudku zkoušejícího existuje rozumná možnost, že opakované testy nesplňují vylučovací hodnoty, a to se souhlasem Medical Monitor.

Požadavky na antikoncepci:

Všechny ženy s dětskou fertilitou (FCBP) musí při užívání apremilastu a po dobu nejméně 28 dnů po podání poslední dávky apremilastu používat jednu ze schválených možností antikoncepce, jak je popsáno níže.

V době vstupu do studie a kdykoli během studie, když se změní antikoncepční opatření FCBP nebo schopnost otěhotnět, zkoušející poučí subjekt o možnostech antikoncepce a správném a důsledném používání účinných antikoncepčních metod, aby bylo možné úspěšně zabránit těhotenství.

Všechny FCBP musí mít negativní těhotenský test při návštěvách 1 a 2. Všechny subjekty FCBP, které se zabývají činností, při které je možné početí, musí používat jednu ze schválených možností antikoncepce popsaných níže:

Možnost 1: Jakákoli z následujících vysoce účinných metod: hormonální antikoncepce (perorální, injekční, implantát, transdermální náplast, vaginální kroužek); nitroděložní tělísko (IUD); podvázání vejcovodů; nebo partnerská vasektomie; NEBO Možnost 2: Mužský nebo ženský kondom (latexový nebo nelatexový kondom NENÍ vyroben z přírodní [zvířecí] membrány [například polyuretan]); PLUS jedna další bariérová metoda: (a) diafragma se spermicidem; b) cervikální čepička se spermicidem; nebo (c) antikoncepční houba se spermicidem.

Muži (včetně těch, kteří podstoupili vasektomii), kteří se zabývají činností, při které je možné početí, musí používat bariérovou antikoncepci (latexové nebo nelatexové kondomy, které NEJSOU vyrobeny z přirozené [zvířecí] membrány [například polyuretanu]), když jsou na IP a po dobu nejméně 28 dnů po poslední dávce IP.

Kritéria vyloučení: Přítomnost kteréhokoli z následujících vyloučí subjekt ze zápisu do studie.

Výjimky specifické pro onemocnění:

  1. Aktivní postižení hlavních orgánů související s Behçetovou chorobou – plicní (např. aneuryzma plicní tepny), vaskulární (např. tromboflebitida), gastrointestinální (např. vředy podél gastrointestinálního traktu) a projevy centrálního nervového systému (např. meningoencefalitida) a oční léze (např. uveitida) vyžadující imunosupresivní terapii; nicméně:

    1. Předchozí postižení většího orgánu je povoleno, pokud k němu došlo alespoň 1 rok před návštěvou 1 (screeningová návštěva) a není aktivní v době registrace.
    2. Jsou povoleni jedinci s mírnými očními lézemi souvisejícími s BD, které nevyžadují systémovou imunosupresivní léčbu.
    3. Subjekty s artritidou související s BD a kožními projevy BD jsou také povoleny.
  2. Předchozí expozice biologickým terapiím pro léčbu BD vředů v ústech (předchozí expozice biologické léčbě je povolena pro jiné indikace, včetně jiných projevů BD)
  3. Předchozí použití apremilastu.
  4. Použití jakéhokoli hodnoceného léku během 4 týdnů před návštěvou 2 nebo 5 farmakokinetických/farmakodynamických poločasů (podle toho, co je delší).
  5. Současné používání silných induktorů enzymu cytochromu P450 (např. rifampin, fenobarbital, karbamazepin, fenytoin)

  6. Po souběžné imunomodulační léčbě (kromě perorálních nebo lokálních kortikosteroidů) v rámci:

    • Sedm dní před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro kolchiciny
    • Deset dní před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro azathioprin a mykofenolát mofetil
    • Čtyři týdny (28 dní) před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro cyklosporin, methotrexát, cyklofosfamid, thalidomid a dapson.

    Poznámka: Perorální a topické kortikosteroidy musí být podle potřeby sníženy a vysazeny před dnem návštěvy 2 (den randomizace).

    • Alespoň 5 terminálních poločasů pro všechny biologické látky, včetně, ale bez omezení, těch, které jsou uvedeny níže; v rámci:
    • Čtyři týdny před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro etanercept
    • Osm týdnů před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro infliximab
    • Deset týdnů před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro adalimumab, golimumab, certolizumab, abatacept a tocilizumab
    • Šest měsíců před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) pro secukinumab
  7. Po podání intraartikulárních nebo parenterálních kortikosteroidů během 6 týdnů (42 dnů) před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace).
  8. Jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by subjektu bránilo v účasti ve studii.
  9. Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl zúčastnit studie.
  10. Neschopnost poskytnout dobrovolný souhlas.
  11. Těhotné ženy nebo kojící matky.
  12. Systémová nebo oportunní plísňová infekce.
  13. Známá aktivní současná nebo anamnéza rekurentních bakteriálních, virových, plísňových, mykobakteriálních nebo jiných infekcí (včetně, ale bez omezení, tuberkulózy a atypického mykobakteriálního onemocnění, hepatitidy B a C a herpes zoster, histoplazmózy, kokcidiomykózy, ale s výjimkou onychomykózy) nebo jakékoli závažné epizody infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu IV nebo perorálními antibiotiky do 4 týdnů od fáze screeningu.
  14. Klinicky významná abnormalita na rentgenovém snímku hrudníku.
  15. Klinicky významná abnormalita na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG).
  16. Anamnéza pozitivního testu nebo jakéhokoli klinického podezření na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo vrozená nebo získaná imunodeficience (např. běžná variabilní imunodeficience).

  17. Malignita nebo malignita v anamnéze, kromě:

    1. léčené (tj. vyléčené) bazocelulární nebo spinocelulární karcinomy kůže in situ;
    2. léčená (tj. vyléčená) cervikální intraepiteliální neoplazie (CIN) nebo karcinom in situ cervixu bez známek recidivy během předchozích 5 let od návštěvy 1.
  18. Jakákoli podmínka, která narušuje schopnost interpretovat data ze studie.
  19. Plánovaná operace nebo jiné intervence, které by přerušily účast subjektu ve studii.
  20. Předchozí pokus o sebevraždu kdykoli v průběhu života subjektu před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace) nebo závažné psychiatrické onemocnění vyžadující hospitalizaci během 3 let před návštěvou 2 (základní návštěva; den randomizace).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo / Apremilast
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat tablety placeba dvakrát denně ústy po dobu prvních dvanácti týdnů, po nichž bude následovat 52 týdnů 30 mg tablet apremilastu dvakrát denně ústy.
Lék: Apremilast
Tablety pro orální podání
Ostatní jména:
  • CC-10004
  • Otezla®
Lék: Placebo
Tablety pro orální podání
Experimentální: Apremilast
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat 30 mg tablety apremilastu dvakrát denně ústy po dobu 64 týdnů.
Lék: Apremilast
Tablety pro orální podání
Ostatní jména:
  • CC-10004
  • Otezla®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou (AUC) pro počet vředů v ústech od výchozího stavu do týdne 12 (AUC W0-12)
Časové okno: Orální vředy byly hodnoceny v týdnech 0 (základní), 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 12 během placebem kontrolovaného období.
Počet vředů v dutině ústní, který byl počítán pro analýzu primárního cílového ukazatele, zahrnoval aktuální a recidivující vředy v každém časovém bodě; jeden vřed v dutině ústní mohl být opakován několikrát, pokud přetrvával nebo se opakoval při následujících návštěvách.
Orální vředy byly hodnoceny v týdnech 0 (základní), 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 12 během placebem kontrolovaného období.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty bolesti vředů v ústech měřená pomocí vizuální analogové škály (VAS) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

Bolest ústních vředů byla měřena pomocí 100 mm VAS stupnice. Účastník byl požádán, aby nakreslil jednu čáru kolmou na čáru VAS v bodě, který představoval závažnost jejich bolesti během předchozího týdne, přičemž 0 mm (levý konec škály) představuje žádnou bolest a 100 mm (tj. pravý konec stupnice) představující nejhorší bolest, jakou si lze představit. Byla zaznamenána vzdálenost kolmice od levého konce stupnice.

Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v aktivitě nemoci měřené skóre aktivity Behçetova syndromu (BSAS) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Skóre aktivity Behçetova syndromu (BSAS) obsahuje 10 otázek, které hodnotí počet nových ústních a genitálních vředů a kožních lézí, GI, CNS, cévní a oční postižení a aktuální úroveň nepohodlí účastníka. Skóre aktivity Behçetova syndromu se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň aktivity onemocnění. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v aktivitě nemoci měřená Behçetovým formulářem aktuální aktivity nemoci (BDCAF): Behçetův index aktuální aktivity nemoci (BDCAI) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Formulář aktuální aktivity Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) se skládá ze 3 dílčích skóre: skóre indexu Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), vnímání aktivity nemoci pacientem a celkové vnímání aktivity nemoci lékařem. BDCAI se skládá z 12 otázek týkajících se projevů onemocnění za předchozí 4 týdny, včetně aktivity onemocnění ústní dutiny a pohlavních orgánů, jakož i dalších projevů BD zahrnujících kůži, klouby, GI trakt, oči, nervový systém a cévní systém. Skóre BDCAI je součet skóre 12 položek a pohybuje se od 0 do 12. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň aktivity onemocnění (zhoršení) a negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v aktivitě nemoci měřená Behçetovou formou aktuální aktivity nemoci (BDCAF): Pacientovo vnímání aktivity nemoci ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Formulář aktuální aktivity Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) se skládá ze 3 dílčích skóre: skóre indexu Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), vnímání aktivity nemoci pacientem a celkové vnímání aktivity nemoci lékařem. Vnímání aktivity onemocnění pacientem bylo hodnoceno na stupnici od 1 do 7, kde vyšší skóre znamená vyšší úroveň aktivity onemocnění a negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v aktivitě nemoci měřená Behçetovou formou aktuální aktivity nemoci (BDCAF): Celkové vnímání aktivity nemoci lékařem ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Formulář aktuální aktivity Behçetovy nemoci (BDCAF) se skládá ze 3 dílčích skóre: skóre indexu aktuální aktivity Behçetovy nemoci (BDCAI), vnímání aktivity nemoci pacientem a celkové vnímání aktivity nemoci lékařem. Celkové vnímání aktivity onemocnění lékařem bylo hodnoceno na stupnici od 1 do 7, kde vyšší skóre znamená vyšší úroveň aktivity onemocnění a negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Procento účastníků, kteří dosáhli úplné odpovědi na vřed v ústech (bez vředu v ústech) do 6. týdne a zůstali bez vředu v dutině ústní alespoň dalších 6 týdnů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Účastníci, kteří byli bez vředů v ústech do 6. týdne a zůstali bez vředů v ústech po dobu alespoň 6 po sobě jdoucích týdnů během 12týdenní placebem kontrolované léčebné fáze.
Výchozí stav do týdne 12
Čas do vyřešení ústního vředu (kompletní odpověď)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Doba do ústupu vředů v ústech (definovaná jako bez vředů v ústech) byla doba mezi datem první dávky a datem, kdy bylo poprvé dosaženo kompletní odpovědi během placebem kontrolované léčebné fáze. U účastníků, kteří nedosáhli kompletní odpovědi nebo přerušili léčbu před dosažením úplné odpovědi během placebem kontrolované léčebné fáze, byl čas do události cenzurován v den posledního hodnocení orálního vředu během placebem kontrolované léčebné fáze nebo v den první dávky, pokud neproběhlo žádné postbaseline hodnocení vředů. Medián a 95% interval spolehlivosti byly založeny na Kaplan-Meierových odhadech.
Výchozí stav do týdne 12
Procento účastníků, kteří zažili ústní vřed, kompletní odpověď v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
Kompletní odpověď v týdnu 12 byla definována jako účastníci, kteří byli bez vředů v ústech v týdnu 12.
12. týden
Změna skóre kvality života Behçet's Disease (BD Qol) od výchozí hodnoty ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Dotazník Behçet's Disease Quality of Life byl vyvinut pro měření vlivu BD na život účastníka. Skládá se z 30 samostatně vyplněných rozepsaných otázek, které měří omezení aktivit účastníka související s nemocí a jeho emocionální reakci na tato omezení. Celkové skóre je součtem všech 30 položek (každá ano skóre 1 a každá ne skóre 0), přičemž 0 představuje žádný vliv Behçetovy choroby na kvalitu života účastníka a 30 představuje nejzávažnější vliv. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Procento účastníků, kteří zažili úplnou odpověď na genitální vředy v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
Kompletní odpověď na genitální vřed v týdnu 12 byla definována jako účastníci, kteří byli bez genitálního vředu v týdnu 12.
12. týden
Procento účastníků bez ústních vředů po kompletní odpovědi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Definice zahrnuje účastníky, kteří zůstali bez vředů v ústech do týdne 12 po dosažení úplné odpovědi (bez vředů v ústech) před týdnem 12.
Výchozí stav do týdne 12
Čas do recidivy orálních vředů po ztrátě úplné odpovědi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Doba do recidivy vředů v dutině ústní po ztrátě kompletní odpovědi (bez vředů v dutině ústní) byla definována jako první případ, kdy se u účastníka znovu objevily vředy v dutině ústní po kompletní odpovědi během placebem kontrolované léčebné fáze. U účastníků, kteří neměli recidivu vředu v dutině ústní nebo přerušili léčbu před recidivou jakéhokoli orálního vředu během fáze placebem kontrolované léčby, byl čas do události cenzurován při posledním hodnocení vředu v dutině ústní během fáze placebem kontrolované léčby; U účastníků bez jakéhokoli hodnocení vředů v dutině ústní po první úplné odpovědi byl čas do události cenzurován na datum první úplné odpovědi.
Výchozí stav do týdne 12
Počet vředů v dutině ústní po ztrátě úplné odpovědi během 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Počet vředů v dutině ústní hlášený v době první ztráty úplné odpovědi, tj. v prvním případě, kdy se u účastníka znovu objevily vředy v dutině ústní po kompletní odpovědi, během fáze léčby kontrolované placebem.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre globálního hodnocení statického lékaře (PGA) kožních lézí BD ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

Kožní léze související s BD (včetně lézí podobných akné, folikulitidy a erythema nodosum) byly hodnoceny podle globálního hodnocení statického lékaře následovně:

Skóre 0 = čistá pleť. Skóre 1 = mírná závažnost s přítomností 1 až 10 lézí (papuly, pustuly, cysty) nebo uzlů na jakémkoli anatomickém místě.

Skóre 2 = střední závažnost; přítomnost 11 až 20 uzlů nebo lézí (papuly, pustuly, cysty) na jakémkoli anatomickém místě.

Skóre 3 = závažné; přítomnost > 20 uzlů nebo lézí (papuly, pustuly, cysty) na jakémkoli anatomickém místě.

Celková bolest byla vypočtena jako součet skóre lézí podobných akné, folikulitidy a erythema nodosum, a proto se pohybuje od 0 do 9, kde vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň aktivity. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozí hodnoty bolesti genitálního vředu měřená skóre VAS v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Bolest genitálních vředů byla měřena pomocí vizuální analogové stupnice 100 mm. Účastník byl požádán, aby nakreslil jednu čáru kolmou na čáru VAS v bodě, který představoval závažnost jejich bolesti během předchozího týdne, přičemž 0 mm (levý konec škály) představuje žádnou bolest a 100 mm (tj. pravý konec stupnice) představující nejhorší bolest, jakou si lze představit. Byla zaznamenána vzdálenost kolmice od levého konce stupnice. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) během období léčby kontrolované placebem
Časové okno: Od první dávky studovaného léku v placebem kontrolované fázi po první dávku apremilastu ve fázi aktivní léčby (12 týdnů) nebo až 28 dní po poslední dávce pro účastníky, kteří nedostali studovaný lék v týdnu 12, podle toho, co bylo dříve .

TEAE je nežádoucí příhoda (AE) s datem zahájení v nebo po datu první dávky studovaného léku a ne později než 28 dní po poslední dávce. AE je jakákoliv škodlivá, nezamýšlená nebo nežádoucí lékařská událost, která se může objevit nebo zhoršit u subjektu v průběhu studie. Závažná AE (SAE) je jakákoli AE, která vedla ke smrti; byl život ohrožující; nutná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vyústila v přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost; byla vrozená anomálie/vrozená vada; nebo představovaly důležitou lékařskou událost. U AE i SAE vyšetřovatel posoudil závažnost události podle stupnice:

Mírné: asymptomatické nebo s mírnými příznaky; Střední: symptomy způsobující mírné nepohodlí a je indikován lokální nebo neinvazivní zásah; Závažné: příznaky způsobující vážné nepohodlí nebo bolest, příznaky vyžadující lékařský/chirurgický zákrok.
Od první dávky studovaného léku v placebem kontrolované fázi po první dávku apremilastu ve fázi aktivní léčby (12 týdnů) nebo až 28 dní po poslední dávce pro účastníky, kteří nedostali studovaný lék v týdnu 12, podle toho, co bylo dříve .
Počet účastníků s TEAE během expozičního období Apremilast
Časové okno: Od první dávky apremilastu (týden 0 pro ty, kteří byli přiřazeni k apremilastu nebo týden 12 pro ty, kteří byli přiřazeni k placebu) až do 28 dnů po poslední dávce; až 56 týdnů a 68 týdnů v každém rameni.

Období expozice apremilastu začalo datem první dávky apremilastu (týden 0 pro účastníky přiřazené k apremilastu nebo týden 12 pro účastníky, kteří byli původně přiřazeni k placebu a přešli na apremilast v týdnu 12) a skončilo 28 dní po poslední dávce v roce fáze aktivní léčby.

AE je jakákoliv škodlivá, nezamýšlená nebo nežádoucí lékařská událost, která se může objevit nebo zhoršit u subjektu v průběhu studie. SAE je jakákoli AE, která vedla ke smrti; byl život ohrožující; nutná nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vyústila v přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost; byla vrozená anomálie/vrozená vada; nebo představovaly důležitou lékařskou událost. Vyšetřovatel posoudil závažnost každé události podle stupnice:

Mírné: asymptomatické nebo mírné příznaky; Střední: symptomy způsobující mírné nepohodlí, indikován lokální nebo neinvazivní zásah; Závažné: příznaky způsobující vážné nepohodlí nebo bolest vyžadující lékařský/chirurgický zákrok.
Od první dávky apremilastu (týden 0 pro ty, kteří byli přiřazeni k apremilastu nebo týden 12 pro ty, kteří byli přiřazeni k placebu) až do 28 dnů po poslední dávce; až 56 týdnů a 68 týdnů v každém rameni.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

25. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2014

První zveřejněno (Odhad)

4. prosince 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CC-10004-BCT-002
  • 2014-002108-25 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly popsány v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Behçetův syndrom

Klinické studie na Apremilast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit