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Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di Apremilast (CC-10004) in soggetti con malattia di Behçet attiva

2 luglio 2021 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, seguito da una fase di trattamento attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Apremilast (CC-10004) nel trattamento di soggetti con malattia di Behcet attiva

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di apremilast nel trattamento delle ulcere orali negli adulti con malattia di Behçet attiva (BD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Behçet è una malattia rara che causa infiammazione nei vasi sanguigni in tutto il corpo. I segni e i sintomi della malattia di Behçet possono includere ulcere della bocca, infiammazioni agli occhi, eruzioni cutanee e lesioni e piaghe genitali che variano da persona a persona e possono andare e venire da sole. La causa esatta di Behçet è sconosciuta, ma potrebbe essere una malattia autoimmune, il che significa che il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente alcune delle sue stesse cellule sane.

Questo studio valuterà se apremilast è migliore del placebo (sostanza inattiva nella stessa forma del farmaco) per il trattamento delle ulcere orali in soggetti con malattia di Behçet attiva. Verranno valutate anche altre manifestazioni della malattia, come dolore e dolorabilità alle articolazioni, infiammazione oculare, ulcere genitali e malattie della pelle. Questo studio verificherà anche quanto bene il corpo tollera l'apremilast. Inoltre, il secondo scopo dello studio è valutare la sicurezza di apremilast nei pazienti con malattia di Behçet.

Questo studio è un disegno parallelo randomizzato, controllato con placebo. Il periodo controllato con placebo durerà 12 settimane e i partecipanti riceveranno apremilast o placebo. Dopo il periodo di 12 settimane controllato con placebo, tutti i partecipanti riceveranno apremilast per 52 settimane nel periodo di trattamento attivo. Tutti i partecipanti avranno la visita finale dello studio 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento con apremilast.

I partecipanti in Germania avranno l'opportunità di entrare in una fase di estensione in aperto facoltativa dopo la fase di trattamento attivo di 52 settimane (visita alla settimana 64) e continuare fino a quando apremilast non sarà disponibile in commercio per la malattia di Behçet o fino a quando non si riterrà che apremilast non sia accettabile per Malattia di Behçet, secondo lo sponsor o l'autorità sanitaria.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

207

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 302799
        • Chungnam national university hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 143-729
        • Konkuk University Hospital
      • Suwon si, Corea, Repubblica di, 16499
        • Ajou University Hospital
  • Francia
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13385
        • Hôpital de la Conception
      • Paris, Francia, 75014
        • Hopital Cochin
      • Paris, Francia, 75475
        • Hospital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75013
        • Pitié-Salpêtriere Hospital Paris
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10107
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Dessau, Germania, 06847
        • Städtisches Klinikum Dessau
      • Hamburg, Germania, 22763
        • Asklepios Rheumazentrum Hamburg
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8602
        • Nippon Medical School Hospital
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Chuo-ku, Giappone, 104-8560
        • St. Luke's International Hospital
      • Fuchu-shi, Giappone, 183-8524
        • Tokyo Metropolitan Tama Medical Center
      • Himeji-shi, Giappone, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
      • Iruma-gun, Saitama, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
      • Itabashi-ku, Giappone, 173-8606
        • Teikyo University Hospital
      • Itabashi-ku, Giappone, 173-8610
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Kawasaki, Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St Marianna University School of Medicine Hospital
      • Kitakyushu, Giappone, 807-8556
        • University of Occupational and Environmentall Health
      • Miki-cho, Giappone, 761-0793
        • Kagawa University Hospital
      • Saga, Giappone, 849-8501
        • Saga Medical School Hospital
      • Sagamihara, Giappone, 228-8555
        • Kitasato University Hospital
      • Sapporo, Hokkaidô, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Sapporo, Hokkaidô, Giappone, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Shimonoseki, Giappone, 750-8520
        • Shimonoseki City Hospital
      • Shinjyuku-ku, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tomigusuku-shi, Giappone, 901-0243
        • Tomishiro Central Hospital
      • Toon, Giappone, 791-0295
        • Ehime University Hospital
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 213-8507
        • Yokohama City University Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 21
        • Navy Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Athens General Hospital 'G Gennimatas'
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Rambam Health Care Campus
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah Tikva, Israele, 49100
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Potenza/Matera, Italia, 85100
        • Azienda Ospedaliera Regionale San Carlo
      • Reggio Emilia, Italia, 42100
        • Arcispedale Santa Maria Nuova
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hotel Dieu de France
      • El Chouf, Libano
        • Ain Wazein Hospital
      • El Chouf, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
        • University of California Davis Medical Center
    • Florida
      • Ormond Beach, Florida, Stati Uniti, 32174
        • Millennium Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Arthritis and Rheumatology of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Michigan
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48910
        • Advanced Rheumatology
      • Saint Clair Shores, Michigan, Stati Uniti, 48081
        • Shores Rheumatology
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania Health Systems
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Eskisehir, Tacchino, 26480
        • Eskisehir Osmangazi University
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tacchino, 34899
        • Marmara University Hospital
      • Konya, Tacchino, 42080
        • Selcuk University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato prima che venga condotta qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio.
  2. Soggetti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni al momento della firma del documento di consenso informato.
  3. In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  4. Con diagnosi di malattia di Behçet che soddisfa i criteri del gruppo internazionale di studio (ISG),
  5. Ulcere orali che si sono verificate almeno 3 volte nel precedente periodo di 12 mesi, comprese le ulcere orali alla visita di screening.

  6. I soggetti devono avere almeno 2 ulcere orali alla Visita 1 (Visita di screening) e:

    1. Almeno 2 ulcere orali alla Visita 2 (giorno della randomizzazione), quando la Visita 2 si verifica almeno 14 giorni dopo la Visita 1. OPPURE
    2. Almeno 3 ulcere orali alla Visita 2 (giorno della randomizzazione), quando la Visita 2 si verifica in qualsiasi momento tra 1 giorno e 42 giorni dopo la Visita 1.
  7. Avere un precedente trattamento con almeno 1 terapia non biologica per la malattia di Behçet, come, ma non limitatamente a, corticosteroidi topici o trattamento sistemico.

  8. Candidato alla terapia sistemica, per il trattamento delle ulcere orali.

    un. Un candidato per la terapia sistemica è un soggetto giudicato dallo sperimentatore dello studio come qualcuno le cui ulcere mucocutanee sono considerate inappropriate per la terapia topica in base alla gravità della malattia e all'estensione dell'area interessata, o le cui ulcere orali non possono essere adeguatamente controllate dalla terapia topica.

  9. Misure di laboratorio: deve soddisfare le seguenti misure di laboratorio:

    • Emoglobina > 9 g/dL
    • Conta dei globuli bianchi (WBC) ≥ 3000 /L(≥ 3,0 X 10^9/L) e ≤ 14.000/L (≤ 14 X 10^9/L )
    • Conta piastrinica ≥ 100.000 /L (≥ 100 X 10^9/L)
    • Creatinina sierica ≤ 1,5 mg/dL (≤ 132,6 μmol/L)
    • Bilirubina totale ≤ 2,0 mg/dL
    • Aspartato transaminasi (AST [siero glutammico ossalacetico transaminasi, SGOT]) e alanina transaminasi (ALT [siero glutammato piruvico transaminasi, SGPT]) ≥ 1,5 X ULN. I soggetti che non superano lo screening a causa di ≥ 1,5 X ULN AST/SGOT e/o ALT/SGPT potranno ripetere i test AST/SGOT e/o ALT/SGPT durante la fase di screening. I risultati dei test ripetuti devono essere ≤ ULN (entro l'intervallo di riferimento) per essere idonei.

I test di laboratorio potranno essere ripetuti 1 volta se, a giudizio clinico dello Sperimentatore, esiste una ragionevole possibilità che i test ripetuti non soddisfino i valori di esclusione e con il consenso del Medical Monitor.

Contraccezione Requisiti:

Tutte le donne in età fertile (FCBP) devono utilizzare una delle opzioni contraccettive approvate come descritto di seguito durante l'assunzione di apremilast e per almeno 28 giorni dopo la somministrazione dell'ultima dose di apremilast.

Al momento dell'ingresso nello studio e in qualsiasi momento durante lo studio quando le misure contraccettive di un FCBP o la capacità di rimanere incinta cambiano, lo sperimentatore istruirà il soggetto in merito alle opzioni contraccettive e all'uso corretto e coerente di metodi contraccettivi efficaci al fine di prevenire con successo gravidanza.

Tutti i FCBP devono avere un test di gravidanza negativo alle Visite 1 e 2. Tutti i soggetti FCBP che intraprendono attività in cui è possibile il concepimento devono utilizzare una delle opzioni contraccettive approvate descritte di seguito:

Opzione 1: Uno qualsiasi dei seguenti metodi altamente efficaci: contraccezione ormonale (orale, iniezione, impianto, cerotto transdermico, anello vaginale); dispositivo intrauterino (IUD); legatura delle tube; o vasectomia del partner; OPPURE Opzione 2: preservativo maschile o femminile (preservativo in lattice o preservativo non in lattice NON fatto di membrana naturale [animale] [ad esempio, poliuretano]); PIÙ un ulteriore metodo di barriera: (a) diaframma con spermicida; (b) cappuccio cervicale con spermicida; o (c) spugna contraccettiva con spermicida.

I soggetti di sesso maschile (inclusi quelli che hanno subito una vasectomia) che svolgono attività in cui è possibile il concepimento devono utilizzare contraccettivi di barriera (preservativi in ​​lattice o non in lattice NON realizzati con membrane naturali [animali] [ad esempio, poliuretano]) durante l'IP e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose di IP.

Criteri di esclusione: la presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi escluderà un soggetto dall'iscrizione allo studio.

Esclusioni specifiche per malattia:

  1. Interessamento attivo dei principali organi correlato alla malattia di Behçet: manifestazioni polmonari (p. es., aneurisma dell'arteria polmonare), vascolari (p. es., tromboflebiti), gastrointestinali (p. es., ulcere lungo il tratto gastrointestinale) e del sistema nervoso centrale (p. es., meningoencefalite) e lesioni oculari (p. es., uveite) che richiedono una terapia immunosoppressiva; tuttavia:

    1. Il precedente coinvolgimento di organi importanti è consentito se si è verificato almeno 1 anno prima della Visita 1 (Visita di screening) e non è attivo al momento dell'arruolamento.
    2. Sono ammessi soggetti con lievi lesioni oculari correlate a BD che non richiedono terapia immunosoppressiva sistemica.
    3. Sono ammessi anche soggetti con artrite correlata a BD e manifestazioni cutanee BD.
  2. Precedente esposizione a terapie biologiche per il trattamento delle ulcere orali BD (la precedente esposizione alla terapia biologica è consentita per altre indicazioni, comprese altre manifestazioni di BD)
  3. Uso precedente di apremilast.
  4. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane prima della Visita 2 o 5 Emivite farmacocinetiche/farmacodinamiche (a seconda di quale sia la più lunga).
  5. Uso corrente di forti induttori degli enzimi del citocromo P450 (p. es., rifampicina, fenobarbital, carbamazepina, fenitoina)

  6. Aver ricevuto una terapia immunomodulante concomitante (ad eccezione dei corticosteroidi orali o topici) entro:

    • Sette giorni prima della Visita 2 (Visita di riferimento; giorno della randomizzazione) per le colchicine
    • Dieci giorni prima della Visita 2 (visita di riferimento; giorno della randomizzazione) per azatioprina e micofenolato mofetile
    • Quattro settimane (28 giorni) prima della Visita 2 (Visita di riferimento; giorno della randomizzazione) per ciclosporina, metotrexato, ciclofosfamide, talidomide e dapsone.

    Nota: i corticosteroidi orali e topici devono essere stati ridotti gradualmente come appropriato e interrotti prima del giorno della Visita 2 (giorno della randomizzazione).

    • Almeno 5 emivite terminali per tutti i farmaci biologici, inclusi, ma non limitati a, quelli elencati di seguito; entro:
    • Quattro settimane prima della Visita 2 (Visita di riferimento; giorno della randomizzazione) per etanercept
    • Otto settimane prima della Visita 2 (Visita al basale; giorno della randomizzazione) per infliximab
    • Dieci settimane prima della Visita 2 (visita al basale; giorno della randomizzazione) per adalimumab, golimumab, certolizumab, abatacept e tocilizumab
    • Sei mesi prima della Visita 2 (visita al basale; giorno della randomizzazione) per secukinumab
  7. Aver ricevuto corticosteroidi intra-articolari o parenterali entro 6 settimane (42 giorni) prima della Visita 2 (Visita al basale; giorno della randomizzazione).
  8. Qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio.
  9. Qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio.
  10. Impossibilità di fornire il consenso volontario.
  11. Donne incinte o madri che allattano.
  12. Infezione fungina sistemica o opportunistica.
  13. Attuale o anamnesi attiva nota di ricorrenti infezioni batteriche, virali, fungine, micobatteriche o di altro tipo (incluse ma non limitate a tubercolosi e malattia micobatterica atipica, epatite B e C e herpes zoster, istoplasmosi, coccidiomicosi, ma esclusa onicomicosi) o qualsiasi episodio maggiore di infezione che richiede il ricovero in ospedale o il trattamento con antibiotici EV o orali entro 4 settimane dalla fase di screening.
  14. Anomalia clinicamente significativa alla radiografia del torace.
  15. Anomalia clinicamente significativa all'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG).
  16. Storia di test positivo per, o qualsiasi sospetto clinico di, virus dell'immunodeficienza umana (HIV), o immunodeficienza congenita o acquisita (p. es., malattia da immunodeficienza variabile comune).

  17. Malignità o anamnesi di malignità, ad eccezione di:

    1. carcinomi cutanei a cellule basali oa cellule squamose trattati (cioè curati) in situ;
    2. neoplasia intraepiteliale cervicale (CIN) trattata (cioè curata) o carcinoma in situ della cervice senza evidenza di recidiva nei precedenti 5 anni dalla Visita 1.
  18. Qualsiasi condizione che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
  19. Chirurgia programmata o altri interventi che interromperebbero la partecipazione del soggetto allo studio.
  20. Storia precedente di tentativo di suicidio in qualsiasi momento della vita del soggetto prima della Visita 2 (Visita di riferimento; giorno della randomizzazione) o grave malattia psichiatrica che richieda il ricovero in ospedale entro 3 anni prima della Visita 2 (Visita di riferimento; giorno della randomizzazione).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo/Apremilast
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno compresse di placebo due volte al giorno per via orale per le prime dodici settimane seguite da 52 settimane di compresse di apremilast da 30 mg due volte al giorno per via orale.
Droga: Apremilast
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • CC-10004
  • Otezla®
Droga: Placebo
Compresse per somministrazione orale
Sperimentale: Apremilast
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno compresse di apremilast da 30 mg due volte al giorno per via orale per 64 settimane.
Droga: Apremilast
Compresse per somministrazione orale
Altri nomi:
  • CC-10004
  • Otezla®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva (AUC) per il numero di ulcere orali dal basale fino alla settimana 12 (AUC W0-12)
Lasso di tempo: Le ulcere orali sono state valutate alle settimane 0 (basale), 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 12 durante il periodo controllato con placebo.
Il numero di ulcere orali che è stato conteggiato per l'analisi dell'endpoint primario includeva ulcere correnti e ricorrenti in ciascun punto temporale; una singola ulcera orale potrebbe essere ricontata più volte se persisteva o si ripresentava alle visite successive.
Le ulcere orali sono state valutate alle settimane 0 (basale), 1, 2, 4, 6, 8, 10 e 12 durante il periodo controllato con placebo.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del dolore da ulcera orale misurato dalla scala analogica visiva (VAS) alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

Il dolore delle ulcere orali è stato misurato utilizzando una scala VAS da 100 mm. Al partecipante è stato chiesto di tracciare una singola linea perpendicolare alla linea VAS nel punto che rappresentava la gravità del dolore durante la settimana precedente, con 0 mm (l'estremità sinistra della scala) che rappresentava l'assenza di dolore e 100 mm (l'estremità sinistra della scala). all'estremità destra della scala) che rappresenta il peggior dolore immaginabile. È stata registrata la distanza della linea perpendicolare dall'estremità sinistra della scala.

Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'attività della malattia misurata dal punteggio di attività della sindrome di Behçet (BSAS) alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il Behçet's Syndrome Activity Score (BSAS) contiene 10 domande che valutano il numero di nuove ulcere orali e genitali e lesioni cutanee, il coinvolgimento gastrointestinale, del sistema nervoso centrale, vascolare e oculare e l'attuale livello di disagio del partecipante. Il punteggio di attività della sindrome di Behçet varia da 0 a 100, con un punteggio più alto che indica un livello più alto di attività della malattia. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'attività della malattia misurata dalla forma di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAF): indice di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAI) alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) è costituito da 3 punteggi componenti: il punteggio Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), la percezione dell'attività della malattia da parte del paziente e la percezione complessiva dell'attività della malattia da parte del medico. Il BDCAI consiste in 12 domande riguardanti le manifestazioni della malattia nelle precedenti 4 settimane, inclusa l'attività della malattia orale e genitale, nonché altre manifestazioni della BD che coinvolgono la pelle, le articolazioni, il tratto gastrointestinale, gli occhi, il sistema nervoso e il sistema vascolare. Il punteggio BDCAI è la somma dei punteggi di 12 item e va da 0 a 12. Un punteggio più alto indica un livello più alto di attività della malattia (peggioramento) e una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'attività della malattia misurata dalla forma di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAF): percezione dell'attività della malattia da parte del paziente alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) è costituito da 3 punteggi componenti: il punteggio Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), la percezione dell'attività della malattia da parte del paziente e la percezione complessiva dell'attività della malattia da parte del medico. La percezione dell'attività della malattia da parte del paziente è stata valutata su una scala da 1 a 7, dove un punteggio più elevato indica un livello più elevato di attività della malattia e una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'attività della malattia misurata dalla forma di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAF): percezione complessiva del medico dell'attività della malattia alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) è costituito da 3 punteggi componenti: il punteggio dell'indice di attività corrente della malattia di Behçet (BDCAI), la percezione dell'attività della malattia da parte del paziente e la percezione generale dell'attività della malattia da parte del medico. La percezione complessiva dell'attività della malattia da parte del medico è stata valutata su una scala da 1 a 7, dove un punteggio più elevato indica un livello più elevato di attività della malattia e una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta completa dell'ulcera orale (senza ulcera orale) entro la settimana 6 e sono rimasti senza ulcera orale per almeno altre 6 settimane
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Partecipanti che erano liberi da ulcera orale entro la settimana 6 e sono rimasti liberi da ulcera orale per almeno 6 settimane consecutive durante la fase di trattamento controllata con placebo di 12 settimane.
Dal basale alla settimana 12
Tempo per la risoluzione dell'ulcera orale (risposta completa)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il tempo alla risoluzione dell'ulcera orale (definito come senza ulcera orale) è stato il tempo tra la data della prima dose e la data in cui è stata ottenuta una risposta completa per la prima volta durante la fase di trattamento controllata con placebo. Per i partecipanti che non hanno ottenuto una risposta completa o hanno interrotto il trattamento prima che fosse raggiunta una risposta completa durante la fase di trattamento controllata con placebo, il tempo all'evento è stato censurato alla data dell'ultima valutazione dell'ulcera orale durante la fase di trattamento controllata con placebo o alla data della prima dose se non sono state effettuate valutazioni dell'ulcera postbasale. La mediana e l'intervallo di confidenza del 95% erano basati sulle stime di Kaplan-Meier.
Dal basale alla settimana 12
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta completa dell'ulcera orale alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Una risposta completa alla settimana 12 è stata definita come partecipanti senza ulcera orale alla settimana 12.
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nei punteggi della qualità della vita della malattia di Behçet (BD Qol) alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il questionario Behçet's Disease Quality of Life è stato sviluppato per misurare l'influenza della BD sulla vita di un partecipante. Consiste in 30 domande dettagliate autocompilate che misurano le restrizioni legate alla malattia sulle attività del partecipante e la loro risposta emotiva a queste restrizioni. Il punteggio totale è la somma di tutti i 30 item (ogni sì ha un punteggio di 1 e ogni no ha un punteggio di 0), con 0 che rappresenta nessuna influenza della malattia di Behçet sulla qualità della vita di un partecipante e 30 che rappresenta l'influenza più grave. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una risposta completa per le ulcere genitali alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Una risposta completa dell'ulcera genitale alla settimana 12 è stata definita come partecipanti senza ulcera genitale alla settimana 12.
Settimana 12
Percentuale di partecipanti senza ulcere orali dopo una risposta completa
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La definizione include i partecipanti che sono rimasti senza ulcera orale fino alla settimana 12 dopo aver ottenuto una risposta completa (senza ulcera orale) prima della settimana 12.
Dal basale alla settimana 12
Tempo di recidiva delle ulcere orali dopo la perdita della risposta completa
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Il tempo alla recidiva delle ulcere orali in seguito alla perdita della risposta completa (senza ulcera orale) è stato definito come il primo caso in cui un partecipante ha avuto una ricomparsa di ulcere orali in seguito a una risposta completa, durante la fase di trattamento controllata con placebo. Per i partecipanti che non hanno avuto recidiva dell'ulcera orale o hanno interrotto il trattamento prima di qualsiasi recidiva dell'ulcera orale durante la fase di trattamento controllata con placebo, il tempo all'evento è stato censurato all'ultima valutazione dell'ulcera orale durante la fase di trattamento controllata con placebo; Per i partecipanti senza alcuna valutazione dell'ulcera orale dopo la prima risposta completa, il tempo all'evento è stato censurato alla prima data di risposta completa.
Basale fino alla settimana 12
Numero di ulcere orali dopo la perdita della risposta completa fino alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Numero di ulcere orali segnalate al momento della prima perdita di risposta completa, cioè in prima istanza quando un partecipante ha avuto una ricomparsa di ulcere orali dopo una risposta completa, durante la fase di trattamento controllata con placebo.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione globale del medico statico (PGA) delle lesioni cutanee di BD alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12

Le lesioni cutanee correlate a BD (incluse lesioni simili all'acne, follicolite ed eritema nodoso) sono state valutate secondo la Static Physician's Global Assessment come segue:

Punteggio 0 = pelle chiara. Punteggio 1 = gravità lieve con presenza da 1 a 10 lesioni (papule, pustole, cisti) o noduli in qualsiasi sede anatomica.

Punteggio 2 = Gravità moderata; presenza di 11-20 noduli o lesioni (papule, pustole, cisti) in qualsiasi sede anatomica.

Punteggio 3 = Grave; presenza di > 20 noduli o lesioni (papule, pustole, cisti) in qualsiasi sede anatomica.

La piaga totale è stata calcolata come la somma dei punteggi delle lesioni simili all'acne, della follicolite e dell'eritema nodoso, e quindi varia da 0 a 9, dove un punteggio più alto indica un livello più alto di attività. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Variazione rispetto al basale nel dolore dell'ulcera genitale misurata dal punteggio VAS alla settimana 12
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il dolore delle ulcere genitali è stato misurato utilizzando una scala analogica visiva di 100 mm. Al partecipante è stato chiesto di tracciare una singola linea perpendicolare alla linea VAS nel punto che rappresentava la gravità del dolore durante la settimana precedente, con 0 mm (l'estremità sinistra della scala) che rappresentava l'assenza di dolore e 100 mm (l'estremità sinistra della scala). all'estremità destra della scala) che rappresenta il peggior dolore immaginabile. È stata registrata la distanza della linea perpendicolare dall'estremità sinistra della scala. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il periodo di trattamento controllato con placebo
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nella fase controllata con placebo alla prima dose di apremilast nella fase di trattamento attivo (12 settimane) o fino a 28 giorni dopo l'ultima dose per i partecipanti che non hanno ricevuto il farmaco in studio alla settimana 12, se precedente .

Un TEAE è un evento avverso (AE) con una data di inizio pari o successiva alla data della prima dose del farmaco in studio e non oltre 28 giorni dopo l'ultima dose. Un evento avverso è qualsiasi evento medico nocivo, non intenzionale o spiacevole che può comparire o peggiorare in un soggetto durante il corso di uno studio. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento avverso che ha provocato la morte; era in pericolo di vita; ricovero ospedaliero richiesto o prolungamento del ricovero esistente; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o ha costituito un importante evento medico. Sia per gli eventi avversi che per gli eventi avversi gravi, lo sperimentatore ha valutato la gravità dell'evento in base alla scala di valutazione:

Lieve: asintomatico o con sintomi lievi; Moderato: sono indicati sintomi che causano disagio moderato ed è indicato un intervento locale o non invasivo; Grave: sintomi che causano grave disagio o dolore, sintomi che richiedono un intervento medico/chirurgico.
Dalla prima dose del farmaco in studio nella fase controllata con placebo alla prima dose di apremilast nella fase di trattamento attivo (12 settimane) o fino a 28 giorni dopo l'ultima dose per i partecipanti che non hanno ricevuto il farmaco in studio alla settimana 12, se precedente .
Numero di partecipanti con TEAE durante il periodo di esposizione ad Apremilast
Lasso di tempo: Dalla prima dose di apremilast (settimana 0 per quelli assegnati ad apremilast o settimana 12 per quelli assegnati a placebo) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose; rispettivamente fino a 56 settimane e 68 settimane in ciascun braccio.

Il periodo di esposizione ad apremilast è iniziato alla data della prima dose di apremilast (settimana 0 per i partecipanti assegnati ad apremilast o settimana 12 per i partecipanti originariamente assegnati al placebo e passati ad apremilast alla settimana 12) ed è terminato 28 giorni dopo l'ultima dose in la fase di trattamento attivo.

Un evento avverso è qualsiasi evento medico nocivo, non intenzionale o spiacevole che può comparire o peggiorare in un soggetto durante il corso di uno studio. Un SAE è qualsiasi evento avverso che ha provocato la morte; era in pericolo di vita; ricovero ospedaliero richiesto o prolungato; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o ha costituito un importante evento medico. L'investigatore ha valutato la gravità di ciascun evento in base alla scala di valutazione:

Lieve: sintomi asintomatici o lievi; Moderato: sintomi che causano disagio moderato, indicato intervento locale o non invasivo; Grave: sintomi che causano grave disagio o dolore, che richiedono un intervento medico/chirurgico.
Dalla prima dose di apremilast (settimana 0 per quelli assegnati ad apremilast o settimana 12 per quelli assegnati a placebo) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose; rispettivamente fino a 56 settimane e 68 settimane in ciascun braccio.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

25 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

17 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

4 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CC-10004-BCT-002
  • 2014-002108-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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