ENDEAVOUR: Transthyretin(TTR) 매개 가족성 아밀로이드성 심근병증(FAC) 환자를 대상으로 한 Revusiran(ALN-TTRSC)의 3상 다기관 연구
2018년 6월 22일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
트랜스티레틴(TTR) 매개 가족성 아밀로이드성 심근병증(FAC) 환자에서 ALN TTRSC의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 제3상 다기관, 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 TTR(transthyretin) 매개 가족성 아밀로이드성 심근병증 환자에서 레부시란(ALN-TTRSC)의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
투약이 중단되었습니다. 안전을 위해 환자를 추적하고 있습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
중재적
등록 (실제)
206
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일
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Muenster, 독일
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California
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Bakersfield, California, 미국
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Beverly Hills, California, 미국
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La Mesa, California, 미국
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Los Angeles, California, 미국
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San Francisco, California, 미국
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Stanford, California, 미국
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Torrance, California, 미국
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- Clinical Trial Site
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Washington, District of Columbia, 미국, 20422
- Clinical Trial Site
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Florida
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Tampa, Florida, 미국
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- Clinical Trial Site
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국
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New York
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Bronx, New York, 미국
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New York, New York, 미국
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Rosedale, New York, 미국
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
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Columbus, Ohio, 미국
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19102
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국
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Texas
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Houston, Texas, 미국
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
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Anderlecht, 벨기에
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Hasselt, 벨기에
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Roeselare, 벨기에
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Umea, 스웨덴
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Barcelona, 스페인, 8003
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Barcelona, 스페인, 8907
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Madrid, 스페인
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Tooting, 영국
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England
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Croydon, England, 영국
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London, England, 영국
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Creteil, 프랑스
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Marseille, 프랑스
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Paris, 프랑스
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Aquitaine
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Bordeaux, Aquitaine, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 문서화된 TTR 돌연변이
- 심장 또는 비심장 조직의 아밀로이드 침전물
- 심부전의 병력
- 심초음파에 의한 심장 침범의 증거
제외 기준:
- 원발성 아밀로이드증(AL), 연수막 아밀로이드증, 비FAC 유전성 심근병증, 고혈압성 심근병증 또는 판막성 심장 질환으로 인한 심근병증이 있음
- 보행에 영향을 미치는 알려진 말초 혈관 질환이 있음
- 다발신경병증 장애 점수 >2
- 뉴욕심장협회(NYHA) 분류 IV
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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활성 비교기: 레부시란(ALN-TTRSC)
피하(SC) 주사로 투여
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위약 비교기: 멸균 생리 식염수(0.9% NaCl)
피하(SC) 주사로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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도보 6분 거리(6-MWD)
기간: 18개월
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기준선에서 18개월까지 총 6분 동안 걸은 거리의 변화에서 레부시란과 위약군 간의 차이
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18개월
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혈청 TTR 수치
기간: 18개월
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18개월 동안 혈청 TTR 수준의 감소 백분율에서 레부시란(ALN-TTRSC)과 위약 그룹 간의 차이
|
18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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복합 심혈관(CV) 사망 및 심혈관(CV) 입원
기간: 18개월
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레부시란(ALN-TTRSC) 치료군과 비교한 위약군의 심혈관 관련 사망 및 심혈관 관련 입원 수
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18개월
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뉴욕심장협회(NYHA) 수업
기간: 18개월
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NYHA 클래스에서 기준선에서 18개월까지의 변화에서 레부시란(ALN-TTRSC)과 위약 그룹 간의 차이
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18개월
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ)
기간: 18개월
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire의 기준선에서 18개월까지의 변화에서 레부시란(ALN-TTRSC)과 위약군 간의 차이
|
18개월
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심혈관(CV) 사망률
기간: 18개월
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레부시란(ALN-TTRSC) 치료군과 비교한 위약군에서의 심혈관 관련 사망 수
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18개월
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심혈관(CV) 입원
기간: 18개월
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레부시란(ALN-TTRSC) 치료군과 비교한 위약군에서의 심혈관 관련 입원 수
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18개월
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모든 원인으로 인한 사망
기간: 18개월
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레부시란(ALN-TTRSC) 치료군과 비교한 위약군의 총 사망 수
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 3월 30일
연구 완료 (실제)
2017년 3월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 17일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2018년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTRSC-004
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아밀로이드 신경병증에 대한 임상 시험
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University of Valencia모병Amyloid Beta 1-42, H-tau 및 Phospho-tau 단백질의 뇌척수액 수준 | 뇌수종 치료 후 인지 장애 및 그 변화 | 수두증 치료 후 운동 장애 및 그 진행 | 심실 복강 션트 이식 후 심실 크기 및 진화스페인
레부시란(ALN-TTRSC)에 대한 임상 시험
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Alnylam Pharmaceuticals완전한
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Alnylam Pharmaceuticals완전한
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Alnylam Pharmaceuticals완전한ATTR 아밀로이드증 | 트랜스티레틴(TTR)-매개 아밀로이드증 | 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP) | 가족성 아밀로이드 신경병증프랑스, 독일, 포르투갈, 영국, 스웨덴, 스페인
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Novartis Pharmaceuticals완전한동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증홍콩, 이스라엘, 러시아 연방, 세르비아, 남아프리카, 대만, 칠면조, 우크라이나
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Alnylam Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로트랜스티레틴 아밀로이드증 | 아밀로이드증, 유전미국, 아르헨티나, 호주, 벨기에, 브라질, 불가리아, 캐나다, 키프로스, 프랑스, 독일, 그리스, 이탈리아, 일본, 대한민국, 말레이시아, 멕시코, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 대만, 영국
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Alnylam Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음아밀로이드 신경병증 | 가족성 아밀로이드 신경병증 | TTR 매개 아밀로이드증 | 아밀로이드증, 유전 | 아밀로이드증, 유전성, 트랜스티레틴 관련 | 가족성 아밀로이드 다발신경병증
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Alnylam Pharmaceuticals완전한아밀로이드증미국, 캐나다, 아르헨티나, 호주, 불가리아, 키프로스, 이탈리아, 일본, 말레이시아, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 스웨덴, 대만, 영국, 독일, 프랑스, 대한민국, 브라질, 멕시코, 칠면조