Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ENDAVOUR: Fas 3 multicenterstudie av Revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transtyretin (TTR) medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

22 juni 2018 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 3 multicenter, multinationell, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ALN TTRSC hos patienter med transtyretin (TTR) medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och effekten av revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transtyretin (TTR)-medierad familjär amyloidotisk kardiomyopati. Doseringen har avbrutits; patienterna följs upp för säkerhets skull.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

206

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Bakersfield, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Tooting, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umea, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 90 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad TTR-mutation
  • Amyloidavlagringar i hjärt- eller icke-hjärtvävnad
  • Medicinsk historia av hjärtsvikt
  • Bevis på hjärtpåverkan genom ekokardiogram

Exklusions kriterier:

  • Har känd primär amyloidos (AL), leptomeningeal amyloidos, icke-FAC ärftlig kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati eller kardiomyopati på grund av hjärtklaffsjukdom
  • Har känd perifer kärlsjukdom som påverkar ambulation
  • Har en polyneuropati funktionshinder poäng >2
  • Har en New York Heart Association (NYHA) klassificering av IV

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
administreras genom subkutan (SC) injektion
Läkemedel: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
administreras genom subkutan (SC) injektion
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6 minuters promenadavstånd (6-MWD)
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan revusiran- och placebogruppen i förändring från baslinjen till 18 månader i den totala sträckan som gick på 6 minuter
18 månader
Serum TTR-nivåer
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan revusiran (ALN-TTRSC) och placebogruppen i procentuell minskning av serum-TTR-nivåer under 18 månader
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt kardiovaskulär (CV) dödlighet och kardiovaskulär (CV) sjukhusvistelse
Tidsram: 18 månader
Antal kardiovaskulärt relaterade dödsfall och kardiovaskulärt relaterade sjukhusvistelser i placebogruppen jämfört med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 månader
New York Heart Association (NYHA) klass
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan revusiran (ALN-TTRSC) och placebogruppen i förändringen från baslinjen till 18 månader i NYHA-klassen
18 månader
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: 18 månader
Skillnaden mellan revusiran (ALN-TTRSC) och placebogruppen i förändringen från Baseline till 18 månader i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 månader
Kardiovaskulär (CV) dödlighet
Tidsram: 18 månader
Antal kardiovaskulära dödsfall i placebogruppen jämfört med behandlingsgruppen med revusiran (ALN-TTRSC)
18 månader
Kardiovaskulär (CV) sjukhusvistelse
Tidsram: 18 månader
Antal kardiovaskulära sjukhusinläggningar i placebogruppen jämfört med behandlingsgruppen för revusiran (ALN-TTRSC)
18 månader
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: 18 månader
Totalt antal dödsfall i placebogruppen jämfört med behandlingsgruppen för revusiran (ALN-TTRSC).
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

30 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

30 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2014

Första postat (Uppskatta)

18 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2018

Senast verifierad

1 juni 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTRSC-004

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera