ENDEAVOUR：Revusiran (ALN-TTRSC) 治疗转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的家族性淀粉样变性心肌病 (FAC) 患者的第 3 期多中心研究
2018年6月22日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项评估 ALN TTRSC 在转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的家族性淀粉样变性心肌病 (FAC) 患者中的疗效和安全性的多中心、多国、随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的目的是评估瑞维西兰 (ALN-TTRSC) 在转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的家族性淀粉样变性心肌病患者中的安全性和有效性。
已停止给药；正在对患者进行安全随访。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
206
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- Clinical Trial Site
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Heidelberg、德国
- Clinical Trial Site
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Muenster、德国
- Clinical Trial Site
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Bologna、意大利
- Clinical Trial Site
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Messina、意大利
- Clinical Trial Site
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Pavia、意大利
- Clinical Trial Site
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Anderlecht、比利时
- Clinical Trial Site
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Hasselt、比利时
- Clinical Trial Site
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Roeselare、比利时
- Clinical Trial Site
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Creteil、法国
- Clinical Trial Site
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Marseille、法国
- Clinical Trial Site
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Paris、法国
- Clinical Trial Site
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Aquitaine
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Bordeaux、Aquitaine、法国
- Clinical Trial Site
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Umea、瑞典
- Clinical Trial Site
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California
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Bakersfield、California、美国
- Clinical Trial Site
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Beverly Hills、California、美国
- Clinical Trial Site
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La Mesa、California、美国
- Clinical Trial Site
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Los Angeles、California、美国
- Clinical Trial Site
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San Francisco、California、美国
- Clinical Trial Site
-
Stanford、California、美国
- Clinical Trial Site
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Torrance、California、美国
- Clinical Trial Site
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20037
- Clinical Trial Site
-
Washington、District of Columbia、美国、20422
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- Clinical Trial Site
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- Clinical Trial Site
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02118
- Clinical Trial Site
-
Boston、Massachusetts、美国、02111
- Clinical Trial Site
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国
- Clinical Trial Site
-
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Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国
- Clinical Trial Site
-
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New Jersey
-
Newark、New Jersey、美国
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国
- Clinical Trial Site
-
Rosedale、New York、美国
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Clinical Trial Site
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Clinical Trial Site
-
Columbus、Ohio、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19102
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth、Texas、美国
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、美国
- Clinical Trial Site
-
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Virginia
-
Richmond、Virginia、美国
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tooting、英国
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
Croydon、England、英国
- Clinical Trial Site
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London、England、英国
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、8003
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、8907
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 记录的 TTR 突变
- 心脏或非心脏组织中的淀粉样蛋白沉积
- 心力衰竭病史
- 超声心动图显示心脏受累的证据
排除标准：
- 已知原发性淀粉样变性 (AL)、软脑膜淀粉样变性、非 FAC 遗传性心肌病、高血压性心肌病或瓣膜性心脏病引起的心肌病
- 已知周围血管疾病影响行走
- 多发性神经病残疾评分 >2
- 纽约心脏协会 (NYHA) 分级为 IV
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：Revusiran (ALN-TTRSC)
通过皮下 (SC) 注射给药
|
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|
安慰剂比较：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
通过皮下 (SC) 注射给药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
6 分钟步行距离 (6-MWD)
大体时间：18个月
|
Revusiran组和安慰剂组6分钟步行总距离从基线到18个月的变化差异
|
18个月
|
|
血清 TTR 水平
大体时间：18个月
|
Revusiran (ALN-TTRSC) 和安慰剂组在 18 个月期间血清 TTR 水平降低百分比方面的差异
|
18个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
综合心血管 (CV) 死亡率和心血管 (CV) 住院率
大体时间：18个月
|
安慰剂组与瑞维西兰 (ALN-TTRSC) 治疗组相比的心血管相关死亡和心血管相关住院人数
|
18个月
|
|
纽约心脏协会 (NYHA) 等级
大体时间：18个月
|
Revusiran (ALN-TTRSC) 和安慰剂组在 NYHA 分级中从基线到 18 个月变化的差异
|
18个月
|
|
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ)
大体时间：18个月
|
Revusiran（ALN-TTRSC）和安慰剂组在堪萨斯城心肌病问卷中从基线到18个月变化的差异
|
18个月
|
|
心血管 (CV) 死亡率
大体时间：18个月
|
与 revsiran (ALN-TTRSC) 治疗组相比，安慰剂组心血管相关死亡人数
|
18个月
|
|
心血管 (CV) 住院
大体时间：18个月
|
与 revsiran (ALN-TTRSC) 治疗组相比，安慰剂组心血管相关住院人数
|
18个月
|
|
全因死亡率
大体时间：18个月
|
与 revusiran (ALN-TTRSC) 治疗组相比，安慰剂组的总死亡人数
|
18个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月30日
研究完成 (实际的)
2017年3月30日
研究注册日期
首次提交
2014年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月17日
首次发布 (估计)
2014年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年7月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年6月22日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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