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エンデバー：トランスサイレチン（TTR）媒介家族性アミロイド性心筋症（FAC）患者におけるレブシラン（ALN-TTRSC）の第3相多施設共同研究

2018年6月22日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

トランスサイレチン（TTR）媒介家族性アミロイド性心筋症（FAC）患者におけるALN TTRSCの有効性と安全性を評価するための第3相多施設共同、多国籍、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究の目的は、トランスサイレチン (TTR) 媒介家族性アミロイド性心筋症患者におけるレブシラン (ALN-TTRSC) の安全性と有効性を評価することでした。 投与は中止されました。患者は安全のために経過観察を受けている。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

206

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Bakersfield、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Stanford、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Torrance、California、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • New York、New York、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale、New York、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus、Ohio、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth、Texas、アメリカ
        • Clinical Trial Site
      • Houston、Texas、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • Tooting、イギリス
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon、England、イギリス
        • Clinical Trial Site
      • London、England、イギリス
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • Clinical Trial Site
      • Messina、イタリア
        • Clinical Trial Site
      • Pavia、イタリア
        • Clinical Trial Site
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • Clinical Trial Site
  • スウェーデン
      • Umea、スウェーデン
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona、スペイン、8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid、スペイン
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ
        • Clinical Trial Site
      • Muenster、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Creteil、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Marseille、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux、Aquitaine、フランス
        • Clinical Trial Site
  • ベルギー
      • Anderlecht、ベルギー
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt、ベルギー
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare、ベルギー
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～90年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 文書化されたTTR変異
  • 心臓組織または非心臓組織におけるアミロイド沈着
  • 心不全の病歴
  • 心エコー図による心臓病変の証拠

除外基準:

  • 原発性アミロイドーシス（AL）、軟髄膜アミロイドーシス、非FAC遺伝性心筋症、高血圧性心筋症、または心臓弁膜症による心筋症の既知の病歴がある
  • 歩行に影響を与える末梢血管疾患があることが知られている
  • 多発性神経障害障害スコアが 2 以上ある
  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の分類は IV です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：レブシラン (ALN-TTRSC)
皮下（SC）注射によって投与される
薬：レブシラン (ALN-TTRSC)
プラセボコンパレーター：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)
皮下（SC）注射によって投与される
薬：滅菌生理食塩水 (0.9% NaCl)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
徒歩6分（6-MWD）
時間枠：18ヶ月
ベースラインから18か月後の6分間の総歩行距離の変化におけるレブシラン群とプラセボ群の違い
18ヶ月
血清TTRレベル
時間枠：18ヶ月
18か月にわたる血清TTRレベルの減少率におけるレブシラン（ALN-TTRSC）群とプラセボ群の違い
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心血管系（CV）死亡率と心血管系（CV）入院を複合したもの
時間枠：18ヶ月
レブシラン（ALN-TTRSC）治療群と比較したプラセボ群の心血管関連死亡数および心血管関連入院数
18ヶ月
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス
時間枠：18ヶ月
NYHAクラスにおけるベースラインから18か月までの変化におけるレブシラン（ALN-TTRSC）とプラセボ群の違い
18ヶ月
カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ)
時間枠：18ヶ月
カンザスシティ心筋症アンケートにおけるベースラインから18か月までの変化におけるレブシラン(ALN-TTRSC)とプラセボ群の違い
18ヶ月
心血管系（CV）死亡率
時間枠：18ヶ月
レブシラン（ALN-TTRSC）治療群と比較したプラセボ群の心血管関連死亡数
18ヶ月
心臓血管（CV）入院
時間枠：18ヶ月
レブシラン（ALN-TTRSC）治療群と比較したプラセボ群の心血管関連入院数
18ヶ月
全死因死亡率
時間枠：18ヶ月
レブシラン（ALN-TTRSC）治療群と比較したプラセボ群の総死亡数
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alnylam Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年12月1日

一次修了 (実際)

2017年3月30日

研究の完了 (実際)

2017年3月30日

試験登録日

最初に提出

2014年12月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年12月17日

最初の投稿 (見積もり)

2014年12月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年7月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年6月22日

最終確認日

2018年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-TTRSC-004

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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