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ENDEAVOUR: studio multicentrico di fase 3 sul Revusiran (ALN-TTRSC) in pazienti con cardiomiopatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina (TTR) (FAC)

22 giugno 2018 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 multicentrico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALN TTRSC in pazienti con cardiomiopatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina (TTR) (FAC)

Lo scopo di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia di revusiran (ALN-TTRSC) in pazienti con cardiomiopatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina (TTR). Il dosaggio è stato interrotto; i pazienti vengono seguiti per motivi di sicurezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

206

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Anderlecht, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Creteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Tooting, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umea, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione TTR documentata
  • Depositi di amiloide nel tessuto cardiaco o non cardiaco
  • Storia medica di insufficienza cardiaca
  • Evidenza di coinvolgimento cardiaco mediante ecocardiogramma

Criteri di esclusione:

  • Ha conosciuto amiloidosi primaria (AL), amiloidosi leptomeningea, cardiomiopatia ereditaria non FAC, cardiomiopatia ipertensiva o cardiomiopatia dovuta a cardiopatia valvolare
  • Ha una malattia vascolare periferica nota che colpisce la deambulazione
  • Ha un punteggio di disabilità della polineuropatia >2
  • Ha una classificazione della New York Heart Association (NYHA) di IV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Revusiran (ALN-TTRSC)
somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Revusiran (ALN-TTRSC)
Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
somministrato per iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza a piedi di 6 minuti (6-MWD)
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra il gruppo revusiran e il gruppo placebo nella variazione dal basale a 18 mesi nella distanza totale percorsa in 6 minuti
18 mesi
Livelli sierici di TTR
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra il revusiran (ALN-TTRSC) e il gruppo placebo nella riduzione percentuale dei livelli sierici di TTR nell'arco di 18 mesi
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità cardiovascolare (CV) composita e ospedalizzazione cardiovascolare (CV).
Lasso di tempo: 18 mesi
Numero di decessi per cause cardiovascolari e ricoveri per cause cardiovascolari nel gruppo placebo rispetto al gruppo di trattamento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 mesi
Classe della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra il revusiran (ALN-TTRSC) e il gruppo placebo nella variazione dal basale a 18 mesi nella classe NYHA
18 mesi
Questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ)
Lasso di tempo: 18 mesi
La differenza tra il revusiran (ALN-TTRSC) e il gruppo placebo nel passaggio dal basale a 18 mesi nel questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
18 mesi
Mortalità cardiovascolare (CV).
Lasso di tempo: 18 mesi
Numero di decessi per cause cardiovascolari nel gruppo placebo rispetto al gruppo di trattamento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 mesi
Ricovero cardiovascolare (CV).
Lasso di tempo: 18 mesi
Numero di ospedalizzazioni cardiovascolari nel gruppo placebo rispetto al gruppo di trattamento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 mesi
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: 18 mesi
Numero totale di decessi nel gruppo placebo rispetto al gruppo di trattamento con revusiran (ALN-TTRSC).
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

18 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTRSC-004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Revusiran (ALN-TTRSC)

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