TÖREKEDÉS: 3. fázisú multicentrikus Revusiran (ALN-TTRSC) vizsgálat transzthyretin (TTR) által közvetített családi amiloidotikus kardiomiopátiában (FAC) szenvedő betegeknél
2018. június 22. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
3. fázisú multicentrikus, multinacionális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ALN TTRSC hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére transzthyretin (TTR) által közvetített családi amiloidotikus kardiomiopátiában (FAC) szenvedő betegeknél
E vizsgálat célja a revusiran (ALN-TTRSC) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése volt a transzthyretin (TTR) által közvetített familiáris amiloidotikus kardiomiopátiában szenvedő betegeknél.
Az adagolást leállították; a betegeket a biztonság érdekében nyomon követik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
206
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Anderlecht, Belgium
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgium
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgium
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tooting, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
Croydon, England, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
London, England, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Bakersfield, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
La Mesa, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Torrance, California, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- Clinical Trial Site
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20422
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
- Clinical Trial Site
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Rosedale, New York, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19102
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
Paris, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
-
Aquitaine
-
Bordeaux, Aquitaine, Franciaország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Németország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Messina, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Olaszország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8003
- Clinical Trial Site
-
Barcelona, Spanyolország, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Spanyolország
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umea, Svédország
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Dokumentált TTR mutáció
- Amiloid lerakódások szív- vagy nem szívszövetben
- Szívelégtelenség kórtörténete
- A szív érintettségének bizonyítéka echocardiogram segítségével
Kizárási kritériumok:
- Ismert primer amiloidózisa (AL), leptomeningeális amiloidózisa, nem-FAC örökletes kardiomiopátiája, hipertóniás kardiomiopátiája vagy szívbillentyű-betegség miatti kardiomiopátiája
- Ismert perifériás érbetegsége, amely befolyásolja a mozgást
- Polineuropathia rokkantsági pontszáma >2
- A New York Heart Association (NYHA) besorolása a IV
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Revusiran (ALN-TTRSC)
szubkután (SC) injekcióval adják be
|
|
|
Placebo Comparator: Steril normál sóoldat (0,9% NaCl)
szubkután (SC) injekcióval adják be
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
6 perc gyalogos távolság (6-MWD)
Időkeret: 18 hónap
|
A revusiran és a placebo csoport közötti különbség a kiindulási értékről 18 hónapra a 6 perc alatt megtett teljes távolságban
|
18 hónap
|
|
Szérum TTR szintek
Időkeret: 18 hónap
|
A revusiran (ALN-TTRSC) és a placebo-csoport közötti különbség a szérum TTR-szint százalékos csökkenésében 18 hónap alatt
|
18 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összetett szív- és érrendszeri (CV) mortalitás és kardiovaszkuláris (CV) kórházi kezelés
Időkeret: 18 hónap
|
A szív- és érrendszeri eredetű halálozások és kardiovaszkuláris eredetű kórházi kezelések száma a placebo-csoportban a revusiran (ALN-TTRSC) kezelési csoporthoz képest
|
18 hónap
|
|
New York Heart Association (NYHA) osztály
Időkeret: 18 hónap
|
A revusiran (ALN-TTRSC) és a placebo-csoport közötti különbség a kiindulási állapotról 18 hónapra való változásban a NYHA osztályban
|
18 hónap
|
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Időkeret: 18 hónap
|
A revusiran (ALN-TTRSC) és a placebocsoport közötti különbség a kiindulási állapotról 18 hónapra való változásban a Kansas City Cardiomyopathy Kérdőívben
|
18 hónap
|
|
Szív- és érrendszeri (CV) mortalitás
Időkeret: 18 hónap
|
A szív- és érrendszeri eredetű halálozások száma a placebo-csoportban a revusiran (ALN-TTRSC) kezelési csoporthoz képest
|
18 hónap
|
|
Kardiovaszkuláris (CV) Kórházi ellátás
Időkeret: 18 hónap
|
A szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelések száma a placebo-csoportban a revusiran (ALN-TTRSC) kezelési csoporthoz képest
|
18 hónap
|
|
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: 18 hónap
|
Az elhalálozások teljes száma a placebo-csoportban a revusiran (ALN-TTRSC) kezelési csoporthoz képest
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. március 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. március 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. december 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. december 17.
Első közzététel (Becslés)
2014. december 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. július 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. június 22.
Utolsó ellenőrzés
2018. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szívbetegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- A proteosztázis hiányosságai
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Amiloidózis
- Cardiomyopathiák
- Amiloid neuropátiák
- Amiloid neuropátiák, családi
- Amiloidózis, családi
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTRSC-004
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .