ENDEAVOUR : Étude multicentrique de phase 3 sur le revusiran (ALN-TTRSC) chez des patients atteints de cardiomyopathie amyloïdotique familiale (FAC) médiée par la transthyrétine (TTR)
22 juin 2018 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une étude de phase 3 multicentrique, multinationale, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ALN TTRSC chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïdotique familiale (FAC) médiée par la transthyrétine (TTR)
Le but de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du revusiran (ALN-TTRSC) chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïdotique familiale médiée par la transthyrétine (TTR).
Le dosage a été arrêté ; les patients sont suivis pour des raisons de sécurité.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
206
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Heidelberg, Allemagne
- Clinical Trial Site
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Muenster, Allemagne
- Clinical Trial Site
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Anderlecht, Belgique
- Clinical Trial Site
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Hasselt, Belgique
- Clinical Trial Site
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Roeselare, Belgique
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canada
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espagne, 8003
- Clinical Trial Site
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Barcelona, Espagne, 8907
- Clinical Trial Site
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Madrid, Espagne
- Clinical Trial Site
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Creteil, France
- Clinical Trial Site
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Marseille, France
- Clinical Trial Site
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Paris, France
- Clinical Trial Site
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Aquitaine
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Bordeaux, Aquitaine, France
- Clinical Trial Site
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Bologna, Italie
- Clinical Trial Site
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Messina, Italie
- Clinical Trial Site
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Pavia, Italie
- Clinical Trial Site
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Tooting, Royaume-Uni
- Clinical Trial Site
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England
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Croydon, England, Royaume-Uni
- Clinical Trial Site
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London, England, Royaume-Uni
- Clinical Trial Site
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Umea, Suède
- Clinical Trial Site
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California
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Bakersfield, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Beverly Hills, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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La Mesa, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Stanford, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Torrance, California, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
- Clinical Trial Site
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20422
- Clinical Trial Site
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Clinical Trial Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- Clinical Trial Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Clinical Trial Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Clinical Trial Site
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Clinical Trial Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Clinical Trial Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis
- Clinical Trial Site
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis
- Clinical Trial Site
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New York
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Bronx, New York, États-Unis
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, États-Unis
- Clinical Trial Site
-
Rosedale, New York, États-Unis
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Clinical Trial Site
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Clinical Trial Site
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Columbus, Ohio, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Clinical Trial Site
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19102
- Clinical Trial Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Mutation TTR documentée
- Dépôts amyloïdes dans les tissus cardiaques ou non cardiaques
- Antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque
- Preuve d'atteinte cardiaque par échocardiogramme
Critère d'exclusion:
- A une amylose primaire connue (AL), une amylose leptoméningée, une cardiomyopathie héréditaire non FAC, une cardiomyopathie hypertensive ou une cardiomyopathie due à une cardiopathie valvulaire
- A une maladie vasculaire périphérique connue affectant la marche
- A un score d'incapacité de polyneuropathie> 2
- A une classification de la New York Heart Association (NYHA) de IV
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Revusiran (ALN-TTRSC)
administré par injection sous-cutanée (SC)
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Comparateur placebo: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
administré par injection sous-cutanée (SC)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Distance de marche de 6 minutes (6-MWD)
Délai: 18 mois
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La différence entre le groupe revusiran et le groupe placebo en termes de variation entre le départ et 18 mois de la distance totale parcourue en 6 minutes
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18 mois
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Niveaux de TTR sériques
Délai: 18 mois
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La différence entre le revusiran (ALN-TTRSC) et le groupe placebo dans le pourcentage de réduction des taux sériques de TTR sur 18 mois
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Composite Mortalité cardiovasculaire (CV) et hospitalisation cardiovasculaire (CV)
Délai: 18 mois
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Nombre de décès liés aux maladies cardiovasculaires et d'hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires dans le groupe placebo par rapport au groupe de traitement par revusiran (ALN-TTRSC)
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18 mois
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Classe de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: 18 mois
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La différence entre le revusiran (ALN-TTRSC) et le groupe placebo dans le passage de la ligne de base à 18 mois dans la classe NYHA
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18 mois
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Questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
Délai: 18 mois
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La différence entre le revusiran (ALN-TTRSC) et le groupe placebo dans le passage de la ligne de base à 18 mois dans le questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City
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18 mois
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Mortalité cardiovasculaire (CV)
Délai: 18 mois
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Nombre de décès liés aux maladies cardiovasculaires dans le groupe placebo par rapport au groupe de traitement par revusiran (ALN-TTRSC)
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18 mois
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Hospitalisation cardiovasculaire (CV)
Délai: 18 mois
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Nombre d'hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires dans le groupe placebo par rapport au groupe de traitement par revusiran (ALN-TTRSC)
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18 mois
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Mortalité toutes causes confondues
Délai: 18 mois
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Nombre total de décès dans le groupe placebo par rapport au groupe de traitement revusiran (ALN-TTRSC)
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2014
Achèvement primaire (Réel)
30 mars 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
30 mars 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 décembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2014
Première publication (Estimation)
18 décembre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juillet 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2018
Dernière vérification
1 juin 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiaques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies du système nerveux périphérique
- Déficits de protéostase
- Métabolisme, erreurs innées
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Amylose
- Cardiomyopathies
- Neuropathies amyloïdes
- Neuropathies amyloïdes, familiales
- Amylose familiale
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTRSC-004
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .