Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ENDEAVOUR: Многоцентровое исследование фазы 3 ревусирана (ALN-TTRSC) у пациентов с семейной амилоидотической кардиомиопатией (FAC), опосредованной транстиретином (TTR)

22 июня 2018 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Многоцентровое, многонациональное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности ALN TTRSC у пациентов с семейной амилоидотической кардиомиопатией (FAC), опосредованной транстиретином (TTR)

Целью данного исследования была оценка безопасности и эффективности ревузирана (ALN-TTRSC) у пациентов с семейной амилоидотической кардиомиопатией, опосредованной транстиретином (TTR). Дозирование было прекращено; пациенты находятся под наблюдением в целях безопасности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

206

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Anderlecht, Бельгия
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Бельгия
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Бельгия
        • Clinical Trial Site
  • Германия
      • Heidelberg, Германия
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Германия
        • Clinical Trial Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Испания, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Испания
        • Clinical Trial Site
  • Италия
      • Bologna, Италия
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Италия
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Италия
        • Clinical Trial Site
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • Tooting, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Bakersfield, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
        • Clinical Trial Site
  • Франция
      • Creteil, Франция
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Франция
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Франция
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Франция
        • Clinical Trial Site
  • Швеция
      • Umea, Швеция
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 90 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документированная мутация TTR
  • Отложения амилоида в сердечной или внесердечной ткани
  • Медицинский анамнез сердечной недостаточности
  • Доказательства поражения сердца с помощью эхокардиограммы

Критерий исключения:

  • Имеет известный первичный амилоидоз (AL), лептоменингеальный амилоидоз, наследственную кардиомиопатию без FAC, гипертоническую кардиомиопатию или кардиомиопатию из-за порока сердца
  • Имеются известные заболевания периферических сосудов, влияющие на передвижение.
  • Имеет показатель инвалидности полинейропатии> 2
  • Имеет классификацию IV по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Ревусиран (ALN-TTRSC)
вводят путем подкожной (п/к) инъекции
Лекарство: Ревусиран (ALN-TTRSC)
Плацебо Компаратор: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)
вводят путем подкожной (п/к) инъекции
Лекарство: Стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
6 минут ходьбы (6-MWD)
Временное ограничение: 18 месяцев
Разница между группой ревусиран и группой плацебо в изменении от исходного уровня к 18 месяцам общей дистанции, пройденной за 6 минут
18 месяцев
Уровни TTR в сыворотке
Временное ограничение: 18 месяцев
Разница между группой ревусиран (ALN-TTRSC) и группой плацебо в процентном снижении уровня TTR в сыворотке за 18 месяцев
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Композитный показатель сердечно-сосудистой (СС) смертности и сердечно-сосудистой (СС) госпитализации
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество смертей, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, и госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, в группе плацебо по сравнению с группой, получавшей ревузиран (ALN-TTRSC)
18 месяцев
Класс Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
Временное ограничение: 18 месяцев
Разница между группой ревусиран (ALN-TTRSC) и группой плацебо в изменении от исходного уровня до 18 месяцев в классе NYHA
18 месяцев
Опросник кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ)
Временное ограничение: 18 месяцев
Разница между группой ревусиран (ALN-TTRSC) и группой плацебо в изменении от исходного уровня до 18 месяцев в опроснике Канзас-Сити по кардиомиопатии
18 месяцев
Смертность от сердечно-сосудистых заболеваний (CV)
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество смертей, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, в группе плацебо по сравнению с группой лечения ревузиран (ALN-TTRSC)
18 месяцев
Сердечно-сосудистые заболевания (CV) Госпитализация
Временное ограничение: 18 месяцев
Количество госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, в группе плацебо по сравнению с группой лечения ревузиран (ALN-TTRSC)
18 месяцев
Смертность от всех причин
Временное ограничение: 18 месяцев
Общее количество смертей в группе плацебо по сравнению с группой лечения ревузиран (ALN-TTRSC)
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 декабря 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-TTRSC-004

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ревусиран (ALN-TTRSC)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in India

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться