Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ENDAVOUR: Fase 3 multicenterundersøgelse af Revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transthyretin (TTR) medieret familiær amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

22. juni 2018 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 3 multicenter, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ALN TTRSC hos patienter med transthyretin (TTR) medieret familiær amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​revusiran (ALN-TTRSC) hos patienter med transthyretin (TTR)-medieret familiær amyloidotisk kardiomyopati. Dosering er afbrudt; patienter følges op for en sikkerheds skyld.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Tooting, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umea, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret TTR-mutation
  • Amyloidaflejringer i hjerte- eller ikke-hjertevæv
  • Sygehistorie med hjertesvigt
  • Bevis på hjertepåvirkning ved ekkokardiogram

Ekskluderingskriterier:

  • Har kendt primær amyloidose (AL), leptomeningeal amyloidose, ikke-FAC arvelig kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati eller kardiomyopati på grund af hjerteklapsygdom
  • Har kendt perifer vaskulær sygdom, der påvirker ambulation
  • Har en polyneuropati handicap score >2
  • Har en New York Heart Association (NYHA) klassificering af IV

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
administreres ved subkutan (SC) injektion
Medicin: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo komparator: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
administreres ved subkutan (SC) injektion
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gåafstand (6-MWD)
Tidsramme: 18 måneder
Forskellen mellem revusiran- og placebogruppen i ændring fra baseline til 18 måneder i den samlede distance gået på 6 minutter
18 måneder
Serum TTR niveauer
Tidsramme: 18 måneder
Forskellen mellem revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i den procentvise reduktion i serum-TTR-niveauer over 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat kardiovaskulær (CV) dødelighed og kardiovaskulær (CV) indlæggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antal kardiovaskulært relaterede dødsfald og kardiovaskulært relaterede indlæggelser i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: 18 måneder
Forskellen mellem revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i ændringen fra baseline til 18 måneder i NYHA-klassen
18 måneder
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: 18 måneder
Forskellen mellem revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i ændringen fra baseline til 18 måneder i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 måneder
Kardiovaskulær (CV) dødelighed
Tidsramme: 18 måneder
Antal kardiovaskulært relaterede dødsfald i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
Kardiovaskulær (CV) indlæggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antal kardiovaskulær-relaterede indlæggelser i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: 18 måneder
Samlet antal dødsfald i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2014

Først opslået (Skøn)

18. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloide neuropatier

Kliniske forsøg med Revusiran (ALN-TTRSC)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner