Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ENDAVOUR: Fase 3 multisenterstudie av Revusiran (ALN-TTRSC) hos pasienter med transthyretin (TTR) mediert familiær amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

22. juni 2018 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 3 multisenter, multinasjonal, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ALN TTRSC hos pasienter med transthyretin (TTR) mediert familiær amyloidotisk kardiomyopati (FAC)

Formålet med denne studien var å evaluere sikkerheten og effekten av revusiran (ALN-TTRSC) hos pasienter med transthyretin (TTR)-mediert familiær amyloidotisk kardiomyopati. Dosering er avbrutt; pasientene følges opp for sikkerhets skyld.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

206

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Anderlecht, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgia
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spania, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spania
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Tooting, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umea, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert TTR-mutasjon
  • Amyloidavleiringer i hjerte- eller ikke-hjertevev
  • Medisinsk historie med hjertesvikt
  • Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiogram

Ekskluderingskriterier:

  • Har kjent primær amyloidose (AL), leptomeningeal amyloidose, ikke-FAC arvelig kardiomyopati, hypertensiv kardiomyopati eller kardiomyopati på grunn av hjerteklaffsykdom
  • Har kjent perifer vaskulær sykdom som påvirker ambulasjon
  • Har en polynevropati funksjonshemming score >2
  • Har en New York Heart Association (NYHA) klassifisering av IV

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
administrert ved subkutan (SC) injeksjon
Legemiddel: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo komparator: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
administrert ved subkutan (SC) injeksjon
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gange (6-MWD)
Tidsramme: 18 måneder
Forskjellen mellom revusiran- og placebogruppen i endring fra baseline til 18 måneder i den totale distanse som gikk på 6 minutter
18 måneder
Serum TTR-nivåer
Tidsramme: 18 måneder
Forskjellen mellom revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i prosent reduksjon i serum-TTR-nivåer over 18 måneder
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammensatt kardiovaskulær (CV) dødelighet og kardiovaskulær (CV) sykehusinnleggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antall kardiovaskulærrelaterte dødsfall og kardiovaskulærrelaterte sykehusinnleggelser i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
New York Heart Association (NYHA) klasse
Tidsramme: 18 måneder
Forskjellen mellom revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i endringen fra baseline til 18 måneder i NYHA-klassen
18 måneder
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: 18 måneder
Forskjellen mellom revusiran (ALN-TTRSC) og placebogruppen i endringen fra baseline til 18 måneder i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 måneder
Kardiovaskulær (CV) dødelighet
Tidsramme: 18 måneder
Antall kardiovaskulære-relaterte dødsfall i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
Kardiovaskulær (CV) sykehusinnleggelse
Tidsramme: 18 måneder
Antall kardiovaskulærrelaterte sykehusinnleggelser i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: 18 måneder
Totalt antall dødsfall i placebogruppen sammenlignet med revusiran (ALN-TTRSC) behandlingsgruppen
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. mars 2017

Studiet fullført (Faktiske)

30. mars 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

18. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2018

Sist bekreftet

1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTRSC-004

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyloide nevropatier

Kliniske studier på Revusiran (ALN-TTRSC)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere