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ENDEAVOUR: Estudio multicéntrico de fase 3 de revusirán (ALN-TTRSC) en pacientes con miocardiopatía amiloidótica familiar (FAC) mediada por transtiretina (TTR)

22 de junio de 2018 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudio de fase 3, multicéntrico, multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ALN TTRSC en pacientes con miocardiopatía amiloidótica familiar (FAC) mediada por transtiretina (TTR)

El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia de revusiran (ALN-TTRSC) en pacientes con miocardiopatía amiloidótica familiar mediada por transtiretina (TTR). Se ha interrumpido la dosificación; los pacientes están siendo seguidos por seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

206

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Anderlecht, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Bélgica
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Bakersfield, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Creteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Tooting, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Umea, Suecia
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mutación TTR documentada
  • Depósitos de amiloide en tejido cardíaco o no cardíaco
  • Antecedentes médicos de insuficiencia cardíaca.
  • Evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiograma

Criterio de exclusión:

  • Tiene amiloidosis primaria conocida (AL), amiloidosis leptomeníngea, miocardiopatía hereditaria no FAC, miocardiopatía hipertensiva o miocardiopatía debida a enfermedad valvular cardíaca
  • Tiene enfermedad vascular periférica conocida que afecta la deambulación.
  • Tiene una puntuación de discapacidad de polineuropatía > 2
  • Tiene una clasificación IV de la New York Heart Association (NYHA)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Revusiran (ALN-TTRSC)
administrado por inyección subcutánea (SC)
Droga: Revusiran (ALN-TTRSC)
Comparador de placebos: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
administrado por inyección subcutánea (SC)
Droga: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Distancia a pie de 6 minutos (6-MWD)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre el grupo de revusiran y el de placebo en el cambio desde el inicio hasta los 18 meses en la distancia total caminada en 6 minutos
18 meses
Niveles séricos de TTR
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre revusiran (ALN-TTRSC) y el grupo placebo en el porcentaje de reducción en los niveles séricos de TTR durante 18 meses
18 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Compuesto de Mortalidad Cardiovascular (CV) y Hospitalización Cardiovascular (CV)
Periodo de tiempo: 18 meses
Número de muertes relacionadas con enfermedades cardiovasculares y hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares en el grupo de placebo en comparación con el grupo de tratamiento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre revusiran (ALN-TTRSC) y el grupo placebo en el cambio desde el inicio hasta los 18 meses en la clase NYHA
18 meses
Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: 18 meses
La diferencia entre revusiran (ALN-TTRSC) y el grupo placebo en el cambio desde el inicio hasta los 18 meses en el Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City
18 meses
Mortalidad cardiovascular (CV)
Periodo de tiempo: 18 meses
Número de muertes relacionadas con enfermedades cardiovasculares en el grupo de placebo en comparación con el grupo de tratamiento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Hospitalización cardiovascular (CV)
Periodo de tiempo: 18 meses
Número de hospitalizaciones relacionadas con problemas cardiovasculares en el grupo de placebo en comparación con el grupo de tratamiento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: 18 meses
Número total de muertes en el grupo de placebo en comparación con el grupo de tratamiento con revusiran (ALN-TTRSC)
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

30 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2018

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTRSC-004

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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