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ENDEAVOUR: Multizentrische Phase-3-Studie zu Revusiran (ALN-TTRSC) bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter familiärer amyloidotischer Kardiomyopathie (FAC)

22. Juni 2018 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALN ​​TTRSC bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter familiärer amyloidotischer Kardiomyopathie (FAC)

Der Zweck dieser Studie bestand darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von Revusiran (ALN-TTRSC) bei Patienten mit Transthyretin (TTR) vermittelter familiärer amyloidotischer Kardiomyopathie zu bewerten. Die Dosierung wurde eingestellt; Die Patienten werden aus Sicherheitsgründen nachuntersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

206

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Anderlecht, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Umea, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanien, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Bakersfield, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Tooting, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte TTR-Mutation
  • Amyloidablagerungen im kardialen oder nichtkardialen Gewebe
  • Krankengeschichte einer Herzinsuffizienz
  • Nachweis einer Herzbeteiligung durch Echokardiogramm

Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine bekannte primäre Amyloidose (AL), leptomeningeale Amyloidose, hereditäre Non-FAC-Kardiomyopathie, hypertensive Kardiomyopathie oder Kardiomyopathie aufgrund einer Herzklappenerkrankung
  • Hat eine bekannte periphere Gefäßerkrankung, die die Gehfähigkeit beeinträchtigt
  • Hat einen Polyneuropathie-Behinderungs-Score >2
  • Hat eine New York Heart Association (NYHA)-Klassifizierung von IV

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
verabreicht durch subkutane (SC) Injektion
Arzneimittel: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
verabreicht durch subkutane (SC) Injektion
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6-Minuten-Gehstrecke (6-MWD)
Zeitfenster: 18 Monate
Der Unterschied zwischen der Revusiran- und der Placebogruppe besteht in der Veränderung der zurückgelegten Gesamtstrecke in 6 Minuten vom Ausgangswert bis zum 18. Monat
18 Monate
Serum-TTR-Spiegel
Zeitfenster: 18 Monate
Der Unterschied zwischen Revusiran (ALN-TTRSC) und der Placebogruppe besteht in der prozentualen Verringerung der Serum-TTR-Spiegel über 18 Monate
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammengesetzte kardiovaskuläre (CV) Mortalität und kardiovaskuläre (CV) Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 18 Monate
Anzahl der kardiovaskulär bedingten Todesfälle und kardiovaskulär bedingten Krankenhauseinweisungen in der Placebogruppe im Vergleich zur Revusiran (ALN-TTRSC)-Behandlungsgruppe
18 Monate
Klasse der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: 18 Monate
Der Unterschied zwischen Revusiran (ALN-TTRSC) und der Placebogruppe besteht in der Veränderung vom Ausgangswert zu 18 Monaten in der NYHA-Klasse
18 Monate
Fragebogen zur Kardiomyopathie in Kansas City (KCCQ)
Zeitfenster: 18 Monate
Der Unterschied zwischen Revusiran (ALN-TTRSC) und der Placebogruppe im Wechsel vom Ausgangswert zu 18 Monaten im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 Monate
Kardiovaskuläre (CV) Mortalität
Zeitfenster: 18 Monate
Anzahl der kardiovaskulär bedingten Todesfälle in der Placebogruppe im Vergleich zur Revusiran (ALN-TTRSC)-Behandlungsgruppe
18 Monate
Kardiovaskulärer (CV) Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: 18 Monate
Anzahl der kardiovaskulär bedingten Krankenhauseinweisungen in der Placebogruppe im Vergleich zur Revusiran (ALN-TTRSC)-Behandlungsgruppe
18 Monate
Gesamtmortalität
Zeitfenster: 18 Monate
Gesamtzahl der Todesfälle in der Placebogruppe im Vergleich zur Revusiran (ALN-TTRSC)-Behandlungsgruppe
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTRSC-004

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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