Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ENDEAVOUR: Fase 3 multicenter studie van Revusiran (ALN-TTRSC) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdotische cardiomyopathie (FAC)

22 juni 2018 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ALN ​​TTRSC te evalueren bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde familiale amyloïdotische cardiomyopathie (FAC)

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van revusiran (ALN-TTRSC) bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde familiaire amyloïdotische cardiomyopathie. Dosering is stopgezet; patiënten worden opgevolgd voor de veiligheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

206

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Anderlecht, België
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, België
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, België
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Clinical Trial Site
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
        • Clinical Trial Site
      • Muenster, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
    • Aquitaine
      • Bordeaux, Aquitaine, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italië
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italië
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8003
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Spanje, 8907
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanje
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Tooting, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
    • England
      • Croydon, England, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, England, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • La Mesa, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Stanford, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Torrance, California, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • Clinical Trial Site
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20422
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • Clinical Trial Site
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Clinical Trial Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Rosedale, New York, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Clinical Trial Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Clinical Trial Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19102
        • Clinical Trial Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Umea, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde TTR-mutatie
  • Amyloïde afzettingen in cardiaal of niet-cardiaal weefsel
  • Medische geschiedenis van hartfalen
  • Bewijs van cardiale betrokkenheid door echocardiogram

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft bekende primaire amyloïdose (AL), leptomeningeale amyloïdose, niet-FAC erfelijke cardiomyopathie, hypertensieve cardiomyopathie of cardiomyopathie als gevolg van hartklepaandoening
  • Heeft een bekende perifere vasculaire aandoening die het lopen beïnvloedt
  • Heeft een polyneuropathie-handicapscore >2
  • Heeft een New York Heart Association (NYHA) classificatie van IV

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Revusiran (ALN-TTRSC)
toegediend door subcutane (SC) injectie
Geneesmiddel: Revusiran (ALN-TTRSC)
Placebo-vergelijker: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
toegediend door subcutane (SC) injectie
Geneesmiddel: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 minuten loopafstand (6-MWD)
Tijdsspanne: 18 maanden
Het verschil tussen de revusiran- en de placebogroep in verandering van baseline tot 18 maanden in de totale afgelegde afstand in 6 minuten
18 maanden
Serum TTR-niveaus
Tijdsspanne: 18 maanden
Het verschil tussen revusiran (ALN-TTRSC) en de placebogroep in de procentuele verlaging van de serum-TTR-waarden gedurende 18 maanden
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde cardiovasculaire (CV) mortaliteit en cardiovasculaire (CV) ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal cardiovasculaire sterfgevallen en cardiovasculaire ziekenhuisopnames in de placebogroep vergeleken met de behandelingsgroep met revusiran (ALN-TTRSC)
18 maanden
Klasse van de New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: 18 maanden
Het verschil tussen revusiran (ALN-TTRSC) en placebogroep in de verandering van baseline naar 18 maanden in de NYHA-klasse
18 maanden
Kansas City Cardiomyopathie Vragenlijst (KCCQ)
Tijdsspanne: 18 maanden
Het verschil tussen revusiran (ALN-TTRSC) en placebogroep bij de verandering van baseline naar 18 maanden in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
18 maanden
Cardiovasculaire (CV) Mortaliteit
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal cardiovasculaire sterfgevallen in de placebogroep vergeleken met de behandelingsgroep met revusiran (ALN-TTRSC)
18 maanden
Cardiovasculaire (CV) ziekenhuisopname
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal cardiovasculaire ziekenhuisopnames in de placebogroep in vergelijking met de revusiran (ALN-TTRSC) behandelgroep
18 maanden
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: 18 maanden
Totaal aantal sterfgevallen in de placebogroep vergeleken met de behandelingsgroep met revusiran (ALN-TTRSC).
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

18 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2018

Laatst geverifieerd

1 juni 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-TTRSC-004

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Amyloïde neuropathieën

Klinische onderzoeken op Revusiran (ALN-TTRSC)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren