MIBG-hoito potilaille, joilla on MIBG Avid -kasvaimet (MIBG)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaiden tulee olla ilmoittautumishetkellä 12 kuukauden ja 65 vuoden ikäisiä
• Diagnoosi: neuroblastooman diagnoosi tai uusiutumisen ajankohtana histologialla ja/tai kasvainsoluryppyjen osoittaminen luuytimessä, jossa on kohonneet virtsan katekoliamiinimetaboliitit

• Sairauden tila:

  1. Refraktorin tai etenevän sairauden (PD) esiintyminen
  2. Neuroblastoomapotilailla sekavaste (MR) tai ei vastetta (NR) A3973- tai vastaavan induktiohoidon jälkeen tai osittainen vaste (PR) korkealla Curie-pistemäärällä (>2) induktion jälkeen terapiaa.

  3. Potilaat, joilla on de novo korkean riskin neuroblastooma, jotka ovat saaneet päätökseen tavanomaisen induktiohoidon eivätkä saavuta CR-, VGPR- tai PR-arvoa alhaisella Curie-pistemäärällä induktion jälkeen.

     • Potilailla on oltava todisteita MIBG-innokkaasta taudista, joka on määritetty diagnostisella MIBG-skannauksella, joka on saatu 4 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta.
• Potilailta, jotka saavat yli 12 mCi/kg, on kerättävä kantasolujen pelastustuotteet ennen tutkimushoitoa.
• Suoritustaso ja odotettavissa oleva elinikä: Potilaiden Lansky Play Scale17:n on oltava 60 % (<16 vuotta vanha), Karnofskyn pistemäärä 60 % (> 16 vuotta vanha) tai ECOG-pistemäärä < tai yhtä suuri kuin 2 ja elinajanodote 2 kuukautta .
• Potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen toistuvan kasvaimen pelastushoidolla tai ilman sitä. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aiemman hoidon toksisista vaikutuksista.
• Elintoimintojen vaatimukset:

Hematopoieettiset kriteerit:

1. Hemoglobiini - 10 gl/dl (siirto sallittu)
2. ANC-550 / cu mm (myeloidiset kasvutekijät)
3. Verihiutaleet - > 50 000/cu mm. (siirto sallittu - potilaat eivät kuitenkaan saa tarvita enempää kuin kaksi verihiutaleiden siirtoa viikossa).

Munuaisten toiminta:

a. Seerumin kreatiniini - < 2 x ULN iän mukaan.

Maksan toiminta:

Kokonaisbilirubiini <1,5 x ULN iän osalta SGPT (ALT) ja SGOT (AST) < 10 x ULN iän mukaan

Sydämen toiminta:

Lapsille, joilla on NBL: Normaali ejektiofraktio (> 55 %) dokumentoitu kaikukardiogrammilla tai radionuklidi-MUGA-arvioinnissa TAI normaali fraktiolyhennys (> 27 %) dokumentoitu kaikukardiogrammilla.

Koehenkilöt, joilla on paragangliooma/feokromosytooma: Ei kliinisesti merkittävää sydämen toimintahäiriötä.

Keuhkojen toiminta:

Potilaiden keuhkojen toiminnan tulee olla kliinisesti normaali, mikä ilmenee hengenahdistuksen puuttumisena levossa eikä hapen tarvetta

Lisääntymistoiminto:

1. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti viikon sisällä ennen 131I-MIBG-hoitoa.
2. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön.
3. Imettävien naispotilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen

Poissulkemiskriteerit:

• Raskaus tai imetys
• Heille on tehty aiemmin allogeeninen BMT.
• Potilaat, joilla on minkä tahansa tärkeän elinjärjestelmän sairaus, joka vaarantaisi heidän kykynsä kestää hoitoa. Kaikista merkittävistä elinvaurioista tulee keskustella tutkimusjohtajan kanssa ennen potilaan saapumista.
• Hemodialyysissä olevat potilaat.
• Hepatiitti B -pinta-antigeeni (+) tai hepatiitti C -positiivinen edellisen kuuden kuukauden aikana.
• Potilaat, joilla on aktiivinen infektio, joka vaatii suonensisäisiä viruslääkkeitä, antibiootteja tai sienilääkkeitä. Pitkäaikaista sienilääkitystä saavat potilaat ovat edelleen kelvollisia, jos he ovat viljelynegatiivisia ja biopsianegatiivisia epäiltyjen radiografisten jäännösleesioiden ollessa vakiintuneet tai taantuneet ja he täyttävät muut elinten toimintakriteerit.
• Aiempi koko kehon säteilytys, aiempi koko vatsan tai koko maksan säteilytys
• Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykologinen tila tai tilanne, jonka PI:n mukaan potilas altistaa lisääntyneelle komplikaatioiden tai noudattamatta jättämisen riskille.
• Potilaat, joilla on parantavia hoitovaihtoehtoja.
• Potilaat, joille suunnitellaan konsolidoivaa busulfaani/melfalaanihoitoa 131I-MIBG-hoidon jälkeen.
• Potilaat, joille CEM-hoitoa (karboplatiini, etoposidi, melfalaani) annetaan 30 päivän sisällä ennen 131I-MIBG-hoitoa tai joille tämä hoito on suunniteltu 30 päivän sisällä 131I-MIBG:n antamisesta.