Terapia MIBG dla pacjentów z nowotworami typu MIBG Avid (MIBG)

Kryteria przyjęcia:

• W momencie rejestracji pacjenci muszą mieć od 12 miesięcy do 65 lat
• Diagnoza: rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego lub w momencie nawrotu na podstawie badania histologicznego i/lub wykazanie skupisk komórek nowotworowych w szpiku kostnym z podwyższonym stężeniem metabolitów katecholamin w moczu

• Stan choroby:

  1. Obecność choroby opornej lub postępującej (PD)
  2. U pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym obecność odpowiedzi mieszanej (MR) lub brak odpowiedzi (NR) po zakończeniu terapii A3973 lub równoważnej terapii indukcyjnej lub obecność odpowiedzi częściowej (PR) z wysokim wynikiem Curie (>2) po indukcji terapia.

  3. Pacjenci z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka de novo, którzy ukończyli standardową terapię indukcyjną i nie uzyskali CR, VGPR lub PR z niską punktacją Curie po indukcji.

     • Pacjenci muszą wykazywać objawy zapalnej choroby MIBG, co określono na podstawie diagnostycznego skanu MIBG uzyskanego w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.
• Od pacjentów, którzy otrzymują więcej niż 12 mCi/kg, wymagane jest pobranie produktów ratunkowych komórek macierzystych przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
• Poziom sprawności i oczekiwana długość życia: Pacjenci muszą mieć 60% w skali Lansky'ego Play Scale17 (<16 lat), 60% w skali Karnofsky'ego (>16 lat) lub wynik w skali ECOG < lub równy 2 i przewidywaną długość życia 2 miesiące .
• Pacjenci mogą wziąć udział w tym badaniu z terapią ratunkową lub bez niej w przypadku nawrotu guza. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z toksycznych skutków jakiejkolwiek wcześniejszej terapii.
• Wymagania funkcji narządów:

Kryteria hematopoetyczne:

1. Hemoglobina – 10 gl/dl (przetaczanie dozwolone)
2. ANC- 550 / mm sześcienny (poza mieloidalnymi czynnikami wzrostu)
3. Płytki krwi > 50 000/mm3. (dozwolone transfuzje – jednak pacjenci nie mogą wymagać więcej niż dwóch transfuzji płytek krwi tygodniowo).

Czynność nerek:

a. Kreatynina w surowicy - < 2 x GGN dla wieku.

Czynność wątroby:

Bilirubina całkowita <1,5 x GGN dla wieku SGPT (AlAT) i SGOT (AspAT) <10 x GGN dla wieku

Funkcja serca:

W przypadku dzieci z NBL: prawidłowa frakcja wyrzutowa (>55%) udokumentowana badaniem echokardiograficznym lub badaniem radionuklidowym MUGA LUB normalne ułamkowe skrócenie (>27%) udokumentowane echokardiograficznie.

Dla osób z przyzwojakiem/guzem chromochłonnym: Brak klinicznie istotnej dysfunkcji serca.

Funkcja płuc:

Pacjenci muszą mieć klinicznie prawidłową czynność płuc, objawiającą się brakiem duszności spoczynkowej i brakiem zapotrzebowania na tlen

Funkcja reprodukcyjna:

1. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 1 tygodnia przed rozpoczęciem leczenia 131I-MIBG.
2. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
3. Kobiety w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na zaprzestanie karmienia piersią

Kryteria wyłączenia:

• Ciąża lub karmienie piersią
• Przeszli wcześniej allogeniczne BMT.
• Pacjenci z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do wytrzymania leczenia. Wszelkie istotne zaburzenia narządów należy omówić z kierownikiem badania przed przyjęciem pacjenta.
• Pacjenci poddawani hemodializie.
• Antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (+) lub wirus zapalenia wątroby typu C dodatni w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
• Pacjenci z czynnym zakażeniem wymagającym dożylnych leków przeciwwirusowych, antybiotyków lub leków przeciwgrzybiczych. Pacjenci poddawani przedłużonej terapii przeciwgrzybiczej nadal kwalifikują się, jeśli wynik posiewu i biopsji jest ujemny, a podejrzenie resztkowych zmian radiologicznych ustabilizowało się lub uległo regresji i spełniają inne kryteria funkcji narządów.
• Wcześniejsze napromienianie całego ciała, wcześniejsze napromienianie całego brzucha lub całej wątroby
• Każdy stan lub sytuacja medyczna lub psychologiczna uznana przez PI za narażającą pacjenta na zwiększone ryzyko powikłań lub nieprzestrzegania zaleceń.
• Pacjenci z możliwościami leczenia leczniczego.
• Pacjenci, u których planowane jest leczenie konsolidacyjne busulfanem/melfalanem po leczeniu 131I-MIBG.
• Pacjenci, u których terapia CEM (karboplatyna, etopozyd, melfalan) jest stosowana w ciągu 30 dni przed terapią 131I-MIBG lub u których ta terapia jest planowana w ciągu 30 dni po podaniu 131I-MIBG.