Terapia con MIBG per pazienti con tumori avidi di MIBG (MIBG)

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere un'età compresa tra 12 mesi e 65 anni al momento dell'arruolamento
• Diagnosi: diagnosi di neuroblastoma o al momento della recidiva mediante istologia e/o dimostrazione di grumi di cellule tumorali nel midollo osseo con elevati metaboliti delle catecolamine urinarie

• Stato della malattia:

  1. La presenza di malattia refrattaria o progressiva (PD)
  2. Per i pazienti con neuroblastoma, la presenza di risposta mista (MR) o nessuna risposta (NR) dopo il completamento della terapia di induzione A3973 o equivalente, o la presenza di una risposta parziale (PR) con punteggio di Curie alto (>2) dopo l'induzione terapia.

  3. Pazienti con neuroblastoma de novo ad alto rischio che hanno completato la terapia di induzione standard e non ottengono una CR, VGPR o PR con punteggio di Curie basso dopo l'induzione.

     • I pazienti devono avere evidenza di malattia avida di MIBG come determinato dalla scansione diagnostica del MIBG ottenuta entro 4 settimane dall'ingresso nello studio.
• I pazienti che ricevono più di 12 mCi/kg sono tenuti a raccogliere i prodotti di salvataggio delle cellule staminali prima del trattamento in studio.
• Livello di prestazione e aspettativa di vita: i pazienti devono avere una Lansky Play Scale17 del 60% (<16 anni), un punteggio di Karnofsky del 60% (>16 anni) o un punteggio ECOG < o ​​uguale a 2 e un'aspettativa di vita di 2 mesi .
• I pazienti possono entrare in questo studio con o senza terapia di salvataggio per tumore ricorrente. I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici di qualsiasi terapia precedente.
• Requisiti per la funzione dell'organo:

Criteri ematopoietici:

1. Emoglobina - 10 gl/dl (trasfusione consentita)
2. ANC- 550 / cu mm (fuori fattori di crescita mieloide)
3. Piastrine- > 50.000/mc mm. (trasfusione consentita - tuttavia i pazienti non devono richiedere più di due trasfusioni di piastrine a settimana).

Funzione renale:

un. Creatinina sierica- < 2 x ULN per età.

Funzione epatica:

Bilirubina totale <1,5 x ULN per età SGPT (ALT) e SGOT (AST) < 10 x ULN per età

Funzione cardiaca:

Per i bambini con NBL: frazione di eiezione normale (> 55%) documentata dall'ecocardiogramma o dalla valutazione del radionuclide MUGA O normale accorciamento frazionale (> 27%) documentato dall'ecocardiogramma.

Per soggetti con paraganglioma/feocromocitoma: nessuna disfunzione cardiaca clinicamente significativa.

Funzione polmonare:

I pazienti devono avere una funzione polmonare clinicamente normale, come manifestato dall'assenza di dispnea a riposo e dall'assenza di richiesta di ossigeno

Funzione riproduttiva:

1. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 1 settimana prima del trattamento con 131I-MIBG.
2. Le pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace.
3. Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno

Criteri di esclusione:

• Gravidanza o allattamento
• Hanno subito un precedente BMT allogenico.
• Pazienti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di resistere alla terapia. Qualsiasi danno d'organo significativo deve essere discusso con il presidente dello studio prima dell'ingresso del paziente.
• Pazienti in emodialisi.
• Antigene di superficie dell'epatite B (+) o epatite C positivo nei sei mesi precedenti.
• Pazienti con un'infezione attiva che richiede antivirali, antibiotici o antimicotici per via endovenosa. I pazienti in terapia antifungina prolungata sono ancora idonei se sono negativi alla coltura e alla biopsia in sospetta lesione radiografica residua si sono stabilizzati o sono regrediti e soddisfano altri criteri di funzionalità d'organo.
• Precedente irradiazione totale del corpo, precedente irradiazione addominale totale o del fegato intero
• Qualsiasi condizione o situazione medica o psicologica ritenuta dal PI per esporre il paziente a un rischio maggiore di complicanze o non conformità.
• Pazienti con opzioni di trattamento curativo.
• Pazienti per i quali è prevista una terapia di consolidamento con busulfan/melfalan dopo il trattamento con 131I-MIBG.
• Pazienti per i quali la terapia CEM (carboplatino, etoposide, melfalan) viene somministrata entro 30 giorni prima della terapia con 131I-MIBG o per i quali questa terapia è pianificata entro 30 giorni dalla somministrazione di 131I-MIBG.