Tirasemtivin ventilaatiotutkimus ja pitkittäisindeksien arviointi vuoden hoidon jälkeen (VITALITY-ALS)
perjantai 21. elokuuta 2020 päivittänyt: Cytokinetics
Vaihe 3, monikansallinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, ositettu, rinnakkaisryhmä, tutkimus Tirasemtivin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
Tässä tutkimuksessa arvioitiin tirasemtivin vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna ALS-potilaiden hengitystoimintoihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
CY 4031 oli monikansallinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kerrostettu, rinnakkaisryhmätutkimus tirasemtivistä ALS-potilailla. Tutkimuksessa oli kolme vaihetta: avoin vaihe (2 viikkoa), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaihe (48 viikkoa) ja kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tirasemtiv-hoidon lopetusvaihe (4 viikkoa). Potilaat, jotka saivat 2 viikon avoimen tirasemtiv-hoidon (125 mg kahdesti vuorokaudessa), satunnaistettiin 3:2:2:2 saamaan lumelääkettä tai yhtä kolmesta Tirasemtiv-annostasosta (250 mg/vrk, 375 mg/vrk tai 500 mg/vrk). Noin 600 potilasta suunniteltiin ottavan avoimeen hoitovaiheeseen.
Potilaat, jotka käyttivät rilutsolia tutkimukseen osallistuessaan, saattoivat jatkaa rilutsolin käyttöä tutkimuksen aikana niin kauan, kun he olivat olleet vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen tutkimusseulontaa. Lisäksi tirasemtiviin satunnaistettujen potilaiden rilutsolin annos pienennettiin puoleen hyväksytystä annoksesta (eli 50 mg:aan kerran vuorokaudessa), koska tirasemtivin anto noin kaksinkertaistaa altistuksen samanaikaiselle rilutsolille. Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä, jatkoivat rilutsolia annoksella 50 mg kahdesti vuorokaudessa. Tämä saavutettiin paljastamatta tutkimuksen sokeita seuraavasti:
- Kaikki rilutsolia saaneet potilaat ottivat aamulla 50 mg:n rilutsoliannoksensa henkilökohtaisesta rilutsolivarannostaan.
- Sponsori toimitti ilta-rilutsoliannoksen kaksoissokkotutkimuslääkkeenä seuraavasti: (a) lumelääkettä saaville potilaille kaksoissokkoutettu iltarilutsoliannos oli 50 mg aktiivista rilutsolia; (b) Tirasemtiviin satunnaistetuille potilaille kaksoissokkoutettu ilta-rilutsoliannos oli vastaava lumelääke rilutsolin kanssa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
744
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28016
- Hospital San Rafael
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, Dublin 9
- Clinical research centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
-
Milan, Italia, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Torino, Italia, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Edmonton Kaye Clinic
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- QE II Health Sciences Centre, NHI Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
- McMaster University Medical Centre
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Notre-Dame Hospital/CHUM
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali, 1649-035
- Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Ranska, 59037
- Hopital R. Salengro, CHRU Lille
-
Limoges cedex, Ranska, 87042
- Chu Dupuytren
-
Marseille, Ranska, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Nice Cedex 1, Ranska, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Ranska, 75651
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours Cedex 9, Ranska, 37044
- Bretonneau University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Ulm, Baden-Wuerttemberg, Saksa, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Saksa, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
- Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE59RS
- Kings College Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2AT
- Clinical Research Centre, Royal London Hospital
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, Pl6 8DH
- Derriford Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- George Washington University Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hospital and Health System
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
- Hennepin County Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Neurology Associates
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Neurological Institute Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- The Penn Comprehensive Neuroscience Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virgina Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University Department of Neurology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Familiaalinen tai satunnainen ALS-diagnoosi (määritelty täyttävän mahdolliset, laboratoriossa tuetut todennäköiset, todennäköiset tai lopulliset kriteerit ALS-diagnoosille Maailman neurologien liiton El Escorial -kriteerien mukaisesti) ≤ 24 kuukautta ennen seulontaa
- Pystysuora SVC ≥ 70 % iän, pituuden ja sukupuolen ennustetusta
- Pystyy nielemään tabletteja murskaamatta ja tutkijan mielestä hänen odotetaan pystyvän edelleen nielemään niin kokeen aikana
- Omaishoitaja, jos sellaista tarvitaan
- Kliiniset laboratoriolöydökset normaalin alueen sisällä tai, jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan mielestä ne eivät ole kliinisesti merkittäviä
- Miespotilaiden on suostuttava tutkimuksen ajaksi ja 10 viikkoa tutkimuksen päättymisen jälkeen käyttämään kondomia yhdynnän aikana hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien kanssa (eli kuukautisten jälkeen vaihdevuodet jälkeiseen aikaan, jos he eivät ole anatomisesti ja fysiologisesti kykenemättömiä raskaaksi tuleminen) ja saada naispuoliset kumppanit käyttämään muita tehokkaita ehkäisymenetelmiä (esim. pallea plus siittiömyrkky tai oraaliset ehkäisyvalmisteet) tai miespotilaan on suostuttava pidättäytymään seksuaalisesta kanssakäymisestä tutkimuksen aikana ja 10 viikon ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen, ellei miespotilaalle on tehty vasektomia ja siittiöiden määrä on varmistettu nolla
- Naispotilaiden tulee olla postmenopausaalisia (≥ 1 vuosi) tai steriloituja, tai jos he ovat hedelmällisessä iässä, he eivät saa imettää, heillä on negatiivinen raskaustesti, heillä ei ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana ja heidän tulee käyttää tehokkaita ehkäisylääkkeitä. tai laitteita, jolloin miespuolisen kumppanin on käytettävä kondomia tutkimuksen ajan ja 10 viikon ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen
- Potilaiden on saatava joko vakaa rilutsoliannos 50 mg kahdesti vuorokaudessa vähintään 30 päivän ajan ennen seulontaa tai he eivät ole käyttäneet rilutsolia vähintään 30 päivään ennen seulontaa, ja he eivät ole valmiita aloittamaan rilutsolin käyttöä ennen kuin he ovat saaneet tutkimuslääkkeen annoksen loppuun.
Poissulkemiskriteerit:
- Seulonnan aikana ei-invasiivisen ylipainehengityksen (NIPPV, esim. jatkuva positiivinen hengitysteiden paine [CPAP] tai kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine [BiPAP]) mihin tahansa vuorokauden osaan tai mekaaninen ventilaatio trakeostomialla tai millä tahansa happilisällä
- Potilaat, joilla on diafragma tahdistusjärjestelmä (DPS) tutkimukseen saapuessaan tai jotka odottavat DPS-sijoitusta tutkimuksen aikana
- BMI 20,0 kg/m2 tai vähemmän
- Ei halua tai pysty lopettamaan titsanidiinia ja teofylliiniä sisältävien lääkkeiden käyttöä tutkimukseen osallistumisen aikana
- Seerumin kloridi normaalin vertailualueen ulkopuolella
- Muusta sairaudesta kuin ALS:stä johtuva neurologinen vajaatoiminta, mukaan lukien ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisen vuoden aikana
Läsnäolo seulonnassa kaikista lääketieteellisesti merkittävistä sydän-, keuhko-, GI-, tuki- ja liikuntaelimistön tai psykiatrisista sairauksista, jotka saattavat häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä tai jotka voivat hämmentää kliinisen turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen tulkintaa, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:
- Huonosti hallittu verenpainetauti
- NYHA luokka II tai suurempi sydämen vajaatoiminta
- Krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus tai astma, joka vaatii päivittäistä keuhkoputkia laajentavia lääkkeitä
- GI-häiriö, joka saattaa heikentää tutkimuslääkkeen imeytymistä
- Aiempi merkittävä maksasairaus, jonka bilirubiini on > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai ALAT tai ASAT > 3 kertaa ULN toistuvissa testeissä
- Huonosti hallittu diabetes mellitus
- Huimaushistoria kolmen kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta
- Pyörtyminen ilman selitettävää tai hoidettua syytä
- Aiemmin hoitamaton kallonsisäinen aneurysma tai huonosti hallittu kohtaushäiriö
- Raajan amputointi
- Kognitiivinen heikentyminen, joka liittyy ALS:ään tai muuhun, joka riittää heikentämään potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus ja ymmärtää ja/tai noudattaa tutkimusmenetelmiä
- Syöpä, jolla on metastasoitumispotentiaalia (muu kuin tyvisolusyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ tai ihon okasolusyöpä, joka on leikattu puhtailla reunoilla), diagnosoitu ja hoidettu viimeisen kahden vuoden aikana
- Mikä tahansa muu tila, vajaatoiminta tai sosiaalinen seikka, joka tutkijan mielestä tekisi potilaan kelpaamattoman osallistumaan tutkimukseen
- Potilas, jonka tutkija arvioi aktiivisesti itsemurhaan tai itsemurhariskiin
- on ottanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aiemmasta lääkkeestä sen mukaan kumpi on suurempi, ennen annostelua
- Aiempi osallistuminen mihin tahansa kantasoluhoitoon ALS:n hoitoon
- Aiemmin saanut tirasemtiviä kaikissa aiemmissa kliinisissä tutkimuksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Ryhmä 1 - Placebo
Päivä 1 - viikko 48: 2 lumetablettia kahdesti päivässä
|
|
|
KOKEELLISTA: Ryhmä 2 - 250 mg tirasemtiv
Päivä 1 - viikko 48: 1 tabletti tirasemtiv-tablettia (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä AM-annoksessa ja 1 tabletti tirasemtiv-tablettia (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä PM-annoksessa
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Ryhmä 3 - 375 mg tirasemtiv
Päivä 1 - viikko 2: 1 tabletti tirasemtiv (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä AM ja 1 tabletti tirasemtiv (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä PM; Viikot 3–48: 1 tabletti tirasemtiv-tablettia (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä AM-annoksessa ja 2 tirasemtiv-tablettia (250 mg) PM-annoksessa
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Ryhmä 4 - 500 mg tirasemtiv
Päivä 1 - viikko 2: 1 tabletti tirasemtiv-tablettia (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä AM-tabletissa ja 1 tabletti tirasemtiv-tablettia (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä PM:ssä; Viikot 3 ja 4: 1 tabletti tirasemtiv (125 mg) ja 1 tabletti vastaavaa lumelääkettä AM ja 2 tablettia tirasemtiv (250 mg) PM; Viikot 5-48: 2 tablettia tirasemtiv (250 mg) aamulla ja 2 tablettia tirasemtiv (250 mg) PM
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 24 kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa vaiheessa prosentteina ennustettu hidas elinkapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
SVC mitattiin käyttämällä spirometriä (litrayksiköissä).
Kun potilaita oli hengitetty 3–5 levossa, heitä kehotettiin hengittämään mahdollisimman syvään, mitä seurasi maksimaalinen uloshengitys (puhaltamalla kaikki ilma keuhkoistaan).
Saadut arvot muunnettiin prosentteina ennustetuiksi arvoiksi (eli testitulos prosentteina ennustetuista arvoista potilaille, joilla oli samanlaiset demografiset ja perusominaisuudet [esim. pituus, ikä, sukupuoli] Knudson 83:n normatiivisten arvojen perusteella).
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta ALSFRS-R-hengitysalueen pisteissä 48 viikon kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun hoidon lopussa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
ALSFRS-R-mittaria käytetään taudin etenemisen ja vakavuuden mittaamiseen; se koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat potilaan kykyä ja riippumattomuutta ALS:n kannalta merkityksellisissä toiminnallisissa toimissa. Se on luokiteltu neljään osa-alueeseen: bulbar-toiminnot, hienomotoriset tehtävät, bruttomotoriset tehtävät ja hengitystoiminta.
Hengitystoiminta koostuu kolmesta 12 kysymyksestä, jotka arvioivat hengenahdistusta, ortopneaa ja hengitysvajausta.
Jokainen kysymys pisteytetään 0:sta (osoittaa kyvyttömästä tai riippuvaisesta) 4:ään (normaali).
Näiden kolmen kysymyksen vastausten summa edustaa hengitysalueen pistemäärää.
Hengitysalueen pisteet vaihtelevat 0-12, korkeammat pisteet heijastavat normaalimpaa toimintaa ja alhaisemmat pisteet heijastavat heikentynyttä toimintaa.
|
48 viikkoa
|
|
Lihasvoiman megapistemäärän kaltevuus 48 viikon kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun hoidon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Kädessä pidettävää dynomometriä, jonka asteikolla oli 0-300 puntaa, käytettiin mittaamaan lihasvoimaa ja kädensijan voimaa (kahdenpuoleinen); testatut lihasryhmät olivat: kyynärpään koukistus (kahdenpuoleinen), ranteen ojennus (kahdenpuoleinen), polven ojennus (kaksipuolinen) ja nilkan dorsifleksio (kahdenpuoleinen).
Lihasvoiman megapisteet laskettiin kaikkien testattujen lihasten vasteiden sekä kädensijan voimakkuuden keskiarvona.
Lihasvoiman megapistemäärän kaltevuus oli muutos ajan kuluessa (48 viikkoa) ja analysoitiin käyttämällä sekamallia, jossa oletettiin satunnaisen kulmakertoimen vaikutusta.
Tämän päätepisteen negatiiviset arvot osoittavat lihasvoiman heikkenemistä ajan myötä.
|
48 viikkoa
|
|
Aika ensimmäiseen laskuun lähtötasosta ennustetun SVC:n prosentissa ≥ 20 prosenttipistettä tai hengitysvajeen alkamiseen tai kuolemaan Kaikki 48 viikkoa kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua hoitoa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tämä päätepiste arvioi aika, joka kului ennustetun SVC:n prosentuaalisen laskuun (spirometrialla mitattuna) ≥ 20 prosenttiyksikköä tai hengitysvajeen puhkeamiseen (määritelty trakeostomiaksi tai ei-invasiivisen ventilaation käyttöön ≥ 22 tuntia päivässä ≥10 peräkkäisenä päivänä) tai kuolema, kumpi oli ensin, 48 viikon kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa hoitovaiheessa. Huomautus: Mediaaniaika ≥ 20 %:n laskuun ennustetun SVC:n prosentissa, hengitysvajeen puhkeamisessa tai kuolemassa oli 302 päivää lumeryhmässä ja 359, 334 ja 337 päivää 250 mg, 375 mg ja 500 mg tirasemtivillä. ryhmät vastaavasti. Tästä päätepisteestä esitetyt tiedot ovat päätepisteen täyttäneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus. |
48 viikkoa
|
|
Aika SVC:n laskemiseen ≤ 50 %:iin ennustettuun ensimmäiseen esiintymiseen tai hengitysvajeen puhkeamiseen tai kuolemaan 48 viikon kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun hoidon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tämä päätepiste arvioi aika SVC:n laskuun (spirometrialla mitattuna) ennustettuun ≤ 50 %:iin tai hengitysvajeen puhkeamiseen (määritelty trakeostomiaksi tai ei-invasiivisen ventilaation käyttöön ≥ 22 tuntia päivässä ≥ 10 peräkkäistä päivää) tai kuolema, sen mukaan, kumpi oli ensin, 48 viikon kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa hoitovaiheessa. Huomautus: Mediaaniaikaa SVC:n laskuun ennustettuun ≤ 50 %:iin, hengitysvajeen puhkeamiseen tai kuolemaan ei voitu arvioida lumeryhmässä tai 375 mg:n tirasemtiv-ryhmässä. Mediaaniajan arvioitiin olevan 363 ja 351 päivää 250 mg:n ja 500 mg:n tirasemtiv-ryhmissä, vastaavasti. Tästä päätepisteestä esitetyt tiedot ovat päätepisteen täyttäneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus. |
48 viikkoa
|
|
Muutos ALSFRS-R:n kokonaispistemäärän lähtötasosta kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun hoidon 48 viikon loppuun
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
ALSFRS-R-mittaria käytetään taudin etenemisen ja vakavuuden mittaamiseen; se koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat potilaan kykyä ja riippumattomuutta ALS:n kannalta merkityksellisissä toiminnallisissa toimissa. Se on luokiteltu neljään osa-alueeseen: bruttomotoriset tehtävät, hienomotoriset tehtävät, bulbar-toiminnot ja hengitystoiminta.
Jokainen kysymys pisteytetään 0:sta (osoittaa kyvyttömästä tai riippuvaisesta) 4:ään (normaali).
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–48, korkeammat pisteet kuvastavat normaalimpaa toimintaa ja pienemmät pisteet heikentyneempiä.
|
48 viikkoa
|
|
Aika mekaanisen hengitysavun ensimmäiseen käyttöön tai kuolema kaikkien 48 viikon aikana kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun hoidon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Tämä päätepiste arvioi aika mekaanisen hengitysavun (määritelty invasiiviseksi tai ei-invasiiviseksi ventilaatioksi vähintään 2 tuntia 24 tunnin aikana vähintään 5 peräkkäisenä päivänä) tai kuolemaan 48 viikon aikana sen mukaan, kumpi oli ensin. kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu hoitovaihe. Huomautus: Mediaaniaika mekaanisen hengitysavun ensimmäiseen käyttöön tai kuolemaan ei ollut arvioitavissa kaikissa paitsi 375 mg:n tirasemtiv-ryhmässä (arvolla 367 päivää). Sellaisenaan esitetään päätepisteen saavuttaneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus (eli saivat mekaanista hengitysapua tai kuolivat). |
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Cytokinetics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 3. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 9. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 27. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 14. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CY 4031
- 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .