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Investigación ventilatoria de tirasemtiv y evaluación de los índices longitudinales después del tratamiento durante un año (VITALITY-ALS)

21 de agosto de 2020 actualizado por: Cytokinetics

Estudio de fase 3, multinacional, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, estratificado, de grupos paralelos, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de tirasemtiv en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Este estudio evaluó el efecto de tirasemtiv versus placebo sobre la función respiratoria en pacientes con ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CY 4031 fue un estudio multinacional, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, estratificado, de grupos paralelos de tirasemtiv en pacientes con ELA. El estudio tuvo tres fases: una fase abierta (2 semanas), una fase doble ciego controlada con placebo (48 semanas) y una fase de retirada de tirasemtiv doble ciego controlada con placebo (4 semanas). Los pacientes que completaron 2 semanas de tratamiento con tirasemtiv de etiqueta abierta (125 mg dos veces al día) fueron aleatorizados 3:2:2:2 para recibir placebo o uno de los tres niveles de dosis de tirasemtiv (250 mg/día, 375 mg/día o 500 mg/día). mg/día). Se planificó la inscripción de aproximadamente 600 pacientes en la fase de tratamiento de etiqueta abierta.

Los pacientes que tomaban riluzol al ingresar al estudio podían continuar usando riluzol durante el estudio siempre que hubieran estado en una dosis estable durante al menos 30 días antes de la selección del estudio. Además, para los pacientes asignados al azar a tirasemtiv, la dosis de riluzol se redujo a la mitad de la dosis aprobada (es decir, se redujo a 50 mg una vez al día) porque la administración de tirasemtiv duplica aproximadamente la exposición al riluzol concomitante. Los pacientes asignados al azar a placebo continuaron con riluzol a 50 mg dos veces al día. Esto se logró sin desenmascarar el ciego del estudio de la siguiente manera:

  1. Todos los pacientes tratados con riluzol tomaron su dosis matutina de 50 mg de riluzol de su suministro personal de riluzol.
  2. El patrocinador suministró la dosis vespertina de riluzol como medicamento de estudio doble ciego, de la siguiente manera: (a) para los pacientes aleatorizados a placebo, la dosis vespertina de riluzol doble ciego fue de 50 mg de riluzol activo; (b) para los pacientes aleatorizados a tirasemtiv, la dosis vespertina doble ciego de riluzol fue un placebo equivalente al riluzol.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

744

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Alemania, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Alemania, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Bélgica
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • España
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Francia
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Francia, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hopital de la Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francia, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours Cedex 9, Francia, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology and Neurosurgery
      • London, Reino Unido, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Reino Unido, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Reino Unido, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico de ELA familiar o esporádica (definida como el cumplimiento de los criterios probables, probables o definitivos respaldados por laboratorio para un diagnóstico de ELA según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial) ≤ 24 meses antes de la selección
  • SVC en posición vertical ≥ 70 % del valor previsto para la edad, la altura y el sexo
  • Capaz de tragar tabletas sin triturarlas y, en opinión del investigador, se espera que continúe haciéndolo durante el ensayo.
  • Un cuidador si es necesario
  • Hallazgos de laboratorio clínico dentro del rango normal o, si están fuera del rango normal, considerados clínicamente no significativos por el investigador
  • Los pacientes masculinos deben estar de acuerdo durante la duración del estudio y 10 semanas después de finalizar el estudio en usar un condón durante las relaciones sexuales con parejas femeninas en edad fértil (es decir, después de la menarquia hasta la posmenopausia si no son anatómica y fisiológicamente incapaces de quedar embarazada) y que sus parejas femeninas utilicen un método anticonceptivo eficaz adicional (p. ej., diafragma más espermicida o anticonceptivos orales) o el paciente masculino debe aceptar abstenerse de tener relaciones sexuales durante y durante las 10 semanas posteriores a la finalización del estudio, a menos que el paciente masculino se ha sometido a una vasectomía y el recuento de espermatozoides confirmado es cero
  • Las pacientes deben ser posmenopáusicas (≥ 1 año) o esterilizadas o, si están en edad fértil, no estar amamantando, tener una prueba de embarazo negativa, no tener intención de quedar embarazadas durante el curso del estudio y usar medicamentos anticonceptivos efectivos. o dispositivos mientras se requiere que la pareja masculina use un condón durante la duración del estudio y durante 10 semanas después del final del estudio
  • Los pacientes deben recibir una dosis estable de 50 mg de riluzol dos veces al día durante al menos 30 días antes de la selección o no haber tomado riluzol durante al menos 30 días antes de la selección y no están dispuestos a comenzar a usar riluzol hasta que completen la dosificación del fármaco del estudio.

Criterio de exclusión:

  • En el momento de la selección, cualquier uso de ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV, p. presión positiva continua en las vías respiratorias [CPAP] o presión positiva en las vías respiratorias de dos niveles [BiPAP]) durante cualquier parte del día, o ventilación mecánica a través de traqueotomía, o en cualquier forma de suplemento de oxígeno
  • Pacientes con un sistema de marcapasos diafragmático (DPS) al ingresar al estudio o que anticipan la colocación de DPS durante el curso del estudio
  • IMC de 20,0 kg/m2 o inferior
  • No estar dispuesto o no poder suspender los medicamentos que contienen tizanidina y teofilina durante la participación en el estudio
  • Cloruro sérico fuera del rango de referencia normal
  • Deterioro neurológico debido a una afección distinta de la ELA, incluidos antecedentes de ataque isquémico transitorio en el último año

  • Presencia en la selección de cualquier enfermedad cardíaca, pulmonar, gastrointestinal, musculoesquelética o psiquiátrica médicamente significativa que pueda interferir con la capacidad del paciente para cumplir con los procedimientos del estudio o que pueda confundir la interpretación de los datos clínicos de seguridad o eficacia, incluidos, entre otros:

    1. Hipertensión mal controlada
    2. Insuficiencia cardíaca congestiva clase II o mayor de la NYHA
    3. Enfermedad pulmonar obstructiva crónica o asma que requiere medicamentos broncodilatadores de uso diario
    4. Trastorno gastrointestinal que podría afectar la absorción del fármaco del estudio
    5. Antecedentes de enfermedad hepática significativa definida por bilirrubina > 2 veces el límite superior normal (ULN) o ALT o AST > 3 veces el ULN en pruebas repetidas
    6. Diabetes mellitus mal controlada
    7. Antecedentes de vértigo dentro de los tres meses posteriores al ingreso al estudio.
    8. Antecedentes de síncope sin una causa explicable o tratada
    9. Antecedentes de aneurisma intracraneal no tratado o trastorno convulsivo mal controlado
    10. Amputación de una extremidad
    11. Deterioro cognitivo, relacionado con ALS o de otro tipo, suficiente para afectar la capacidad del paciente para dar su consentimiento informado y comprender y/o cumplir con los procedimientos del estudio.
    12. Cáncer con potencial metastásico (que no sea carcinoma de células basales, carcinoma in situ del cuello uterino o carcinoma de células escamosas de la piel extirpado con márgenes limpios) diagnosticado y tratado en los últimos dos años
    13. Cualquier otra condición, impedimento o circunstancia social que, a juicio del Investigador, haga que el paciente no sea apto para participar en el estudio.
    14. Paciente considerado activamente suicida o con riesgo de suicidio por el investigador
  • Ha tomado cualquier fármaco del estudio en investigación dentro de los 30 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea mayor, antes de la dosificación
  • Participación previa en cualquier forma de terapia con células madre para el tratamiento de la ELA
  • Recibió previamente tirasemtiv en cualquier ensayo clínico anterior

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Grupo 1 - Placebo
Del día 1 a la semana 48: 2 tabletas de placebo dos veces al día
Droga: Tabletas de placebo
EXPERIMENTAL: Grupo 2 - 250 mg de tirasemtiv
Del día 1 a la semana 48: 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la mañana y 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la tarde
Droga: Tabletas de placebo
Droga: Tirasemtiv
Otros nombres:
  • CK-2017357
EXPERIMENTAL: Grupo 3 - 375 mg de tirasemtiv
Del día 1 a la semana 2: 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la mañana y 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la tarde; Semanas 3 a 48: 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo en la mañana y 2 tabletas de tirasemtiv (250 mg) en la tarde
Droga: Tabletas de placebo
Droga: Tirasemtiv
Otros nombres:
  • CK-2017357
EXPERIMENTAL: Grupo 4 - 500 mg de tirasemtiv
Del día 1 a la semana 2: 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la mañana y 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la tarde; Semanas 3 y 4: 1 tableta de tirasemtiv (125 mg) y 1 tableta del mismo placebo por la mañana y 2 tabletas de tirasemtiv (250 mg) por la tarde; Semanas 5 a 48: 2 tabletas de tirasemtiv (250 mg) por la mañana y 2 tabletas de tirasemtiv (250 mg) por la tarde
Droga: Tabletas de placebo
Droga: Tirasemtiv
Otros nombres:
  • CK-2017357

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 de la fase doble ciego controlada por placebo en el porcentaje previsto de capacidad vital lenta (SVC)
Periodo de tiempo: 24 semanas
La SVC se midió usando un espirómetro (en unidades de litros). Después de 3 a 5 respiraciones en reposo, se instruyó a los pacientes para que hicieran una inspiración lo más profunda posible seguida de una exhalación máxima (soplar todo el aire de sus pulmones). Los valores obtenidos se convirtieron en valores porcentuales predichos (es decir, el resultado de la prueba como un porcentaje de los valores predichos para pacientes de características demográficas y basales similares [p. ej., altura, edad, sexo], según los valores normativos de Knudson 83).
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio de ALSFRS-R al final de 48 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas
El ALSFRS-R se utiliza para medir la progresión y la gravedad de la enfermedad; consta de 12 preguntas, que evalúan la capacidad e independencia de un paciente en actividades funcionales relevantes para la ELA, categorizadas en 4 dominios: funciones bulbares, tareas motoras finas, tareas motoras gruesas y función respiratoria. La función respiratoria consta de 3 de las 12 preguntas, que evalúan disnea, ortopnea e insuficiencia respiratoria. Cada pregunta se puntúa de 0 (que indica incapaz o dependiente) a 4 (normal). La suma de las respuestas a estas 3 preguntas representa la puntuación del dominio respiratorio. El puntaje del dominio respiratorio varía de 0 a 12, con puntajes más altos que reflejan una función más normal y puntajes más bajos que reflejan una función más deteriorada.
48 semanas
Pendiente de megapuntuación de fuerza muscular durante las 48 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas
Se utilizó un dinomómetro de mano, con una escala de 0 a 300 libras, para medir la fuerza muscular y la fuerza de prensión (bilateral); los grupos musculares evaluados fueron: flexión del codo (bilateral), extensión de la muñeca (bilateral), extensión de la rodilla (bilateral) y dorsiflexión del tobillo (bilateral). La megapuntuación de fuerza muscular se calculó como el promedio de las respuestas a todos los músculos evaluados, así como la fuerza de agarre. La pendiente de la megapuntuación de la fuerza muscular fue el cambio a lo largo del tiempo (48 semanas) y se analizó mediante un modelo mixto que supuso un efecto de pendiente aleatorio. Para este criterio de valoración, los valores negativos indican una disminución de la fuerza muscular con el tiempo.
48 semanas
Tiempo hasta la primera aparición de una disminución desde el inicio en el porcentaje de SVC previsto ≥ 20 puntos porcentuales o la aparición de insuficiencia respiratoria o muerte Todas las 48 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas

Este criterio de valoración evaluó el tiempo hasta la aparición de una disminución en el porcentaje de SVC previsto (medido por espirometría) de ≥ 20 puntos porcentuales, o la aparición de insuficiencia respiratoria (definida como traqueostomía o el uso de ventilación no invasiva durante ≥ 22 horas por día). durante ≥10 días consecutivos) o la muerte, lo que ocurra primero, durante la fase de tratamiento doble ciego controlado con placebo de 48 semanas.

Nota: La mediana de tiempo hasta una disminución de ≥ 20 % en el porcentaje de SVC previsto, la aparición de insuficiencia respiratoria o la muerte fue de 302 días para el grupo de placebo y de 359, 334 y 337 días para los de 250 mg, 375 mg y 500 mg de tirasemtiv. grupos, respectivamente. Los datos presentados para este criterio de valoración son el número y el porcentaje de pacientes que cumplieron con el criterio de valoración.
48 semanas
Tiempo hasta la primera aparición de una disminución en SVC a ≤ 50 % previsto, o la aparición de insuficiencia respiratoria, o muerte durante las 48 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas

Este criterio de valoración evaluó el tiempo transcurrido hasta la aparición de una disminución de la SVC (medida por espirometría) a ≤ 50 % del valor previsto, o la aparición de insuficiencia respiratoria (definida como traqueotomía o el uso de ventilación no invasiva durante ≥ 22 horas al día durante ≥ 10 días consecutivos) o la muerte, lo que ocurra primero, durante la fase de tratamiento doble ciego controlado con placebo de 48 semanas.

Nota: La mediana del tiempo hasta una disminución de la SVC a ≤ 50 % del valor teórico, aparición de insuficiencia respiratoria o muerte no fue estimable para el grupo de placebo o el grupo de 375 mg de tirasemtiv. La mediana de tiempo se estimó en 363 y 351 días para los grupos de 250 mg y 500 mg de tirasemtiv, respectivamente. Los datos presentados para este criterio de valoración son el número y el porcentaje de pacientes que cumplieron con el criterio de valoración.
48 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación total de ALSFRS-R hasta el final de las 48 semanas del tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas
El ALSFRS-R se utiliza para medir la progresión y la gravedad de la enfermedad; consta de 12 preguntas, que evalúan la capacidad y la independencia de un paciente en actividades funcionales relevantes para la ELA, categorizadas en 4 dominios: tareas motoras gruesas, tareas motoras finas, funciones bulbares y función respiratoria. Cada pregunta se puntúa de 0 (que indica incapaz o dependiente) a 4 (normal). La puntuación total varía de 0 a 48; las puntuaciones más altas reflejan una función más normal y las puntuaciones más bajas reflejan una función más deteriorada.
48 semanas
Tiempo hasta el primer uso de asistencia ventilatoria mecánica o muerte durante las 48 semanas de tratamiento doble ciego controlado con placebo
Periodo de tiempo: 48 semanas

Este criterio de valoración evaluó el tiempo hasta la aparición de asistencia ventilatoria mecánica (definida como ventilación invasiva o no invasiva durante al menos 2 horas durante un período de 24 horas durante al menos 5 días consecutivos) o la muerte, lo que ocurriera primero, durante las 48 semanas. fase de tratamiento doble ciego, controlado con placebo.

Nota: La mediana del tiempo hasta el primer uso de asistencia ventilatoria mecánica o la muerte no fue estimable para todos excepto para el grupo de 375 mg de tirasemtiv (con un valor de 367 días). Como tal, se presenta el número y el porcentaje de pacientes que alcanzaron el criterio de valoración (es decir, recibieron asistencia ventilatoria mecánica o fallecieron).
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cytokinetics

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Cytokinetics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

3 de septiembre de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

9 de marzo de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

27 de septiembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2015

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

14 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

9 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

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  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

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