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Beatmungsuntersuchung von Tirasemtiv und Bewertung von Längsindizes nach einjähriger Behandlung (VITALITY-ALS)

21. August 2020 aktualisiert von: Cytokinetics

Eine multinationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, stratifizierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Tirasemtiv bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

In dieser Studie wurde die Wirkung von Tirasemtiv im Vergleich zu Placebo auf die Atemfunktion bei Patienten mit ALS untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CY 4031 war eine multinationale, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, stratifizierte Parallelgruppenstudie zu Tirasemtiv bei Patienten mit ALS. Die Studie bestand aus drei Phasen: einer unverblindeten Phase (2 Wochen), einer doppelblinden, placebokontrollierten Phase (48 Wochen) und einer doppelblinden, placebokontrollierten Tirasemtiv-Entzugsphase (4 Wochen). Patienten, die eine 2-wöchige Behandlung mit offenem Tirasemtiv (125 mg zweimal täglich) abgeschlossen hatten, wurden im Verhältnis 3:2:2:2 auf Placebo oder eine von drei Dosisstufen von Tirasemtiv (250 mg/Tag, 375 mg/Tag oder 500 mg/Tag) randomisiert mg/Tag). Etwa 600 Patienten sollten in die offene Behandlungsphase aufgenommen werden.

Patienten, die bei Studieneintritt Riluzol einnahmen, konnten Riluzol während der Studie weiter einnehmen, solange sie mindestens 30 Tage vor dem Studien-Screening eine stabile Dosis erhalten hatten. Darüber hinaus wurde bei Patienten, die zu Tirasemtiv randomisiert wurden, die Riluzol-Dosis auf die Hälfte der zugelassenen Dosis (dh auf 50 mg einmal täglich) reduziert, da die Gabe von Tirasemtiv die Exposition gegenüber gleichzeitigem Riluzol ungefähr verdoppelt. Patienten, die auf Placebo randomisiert wurden, setzten Riluzol mit 50 mg zweimal täglich fort. Dies wurde wie folgt erreicht, ohne die Blindheit der Studie zu demaskieren:

  1. Alle Riluzol-Patienten nahmen ihre morgendliche 50-mg-Dosis Riluzol aus ihrem persönlichen Riluzol-Vorrat ein.
  2. Der Sponsor stellte die abendliche Riluzol-Dosis als doppelblinde Studienmedikation wie folgt zur Verfügung: (a) für Patienten, die randomisiert Placebo zugeteilt wurden, betrug die doppelblinde abendliche Riluzol-Dosis 50 mg aktives Riluzol; (b) für Patienten, die zu Tirasemtiv randomisiert wurden, war die doppelblinde, abendliche Riluzol-Dosis ein passendes Placebo für Riluzol.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

744

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Frankreich
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Frankreich, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hopital de La Timone
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankreich, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours Cedex 9, Frankreich, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italien, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Vereinigtes Königreich, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine Diagnose einer familiären oder sporadischen ALS (definiert als Erfüllung der möglichen, laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder endgültigen Kriterien für eine Diagnose von ALS gemäß den El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology) ≤ 24 Monate vor dem Screening
  • Aufrechter SVC ≥ 70 % des Sollwerts für Alter, Größe und Geschlecht
  • In der Lage, Tabletten zu schlucken, ohne sie zu zerdrücken, und nach Ansicht des Prüfarztes wird erwartet, dass dies auch während der Studie weiterhin möglich sein wird
  • Eine Pflegekraft, falls eine benötigt wird
  • Klinische Laborbefunde innerhalb des normalen Bereichs oder, falls außerhalb des normalen Bereichs, vom Prüfarzt als klinisch nicht signifikant erachtet
  • Männliche Patienten müssen für die Dauer der Studie und 10 Wochen nach Studienende zustimmen, beim Geschlechtsverkehr mit gebärfähigen Partnerinnen (d.h. nach der Menarche bis postmenopausal, sofern nicht anatomisch und physiologisch dazu nicht in der Lage) ein Kondom zu verwenden schwanger zu werden) und Partnerinnen ein zusätzliches wirksames Verhütungsmittel anwenden zu lassen (z. B. Diaphragma plus Spermizid oder orale Kontrazeptiva) oder der männliche Patient muss zustimmen, während und für 10 Wochen nach dem Ende der Studie auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, es sei denn Der männliche Patient hatte eine Vasektomie und die bestätigte Spermienzahl ist Null
  • Weibliche Patientinnen müssen postmenopausal (≥ 1 Jahr) oder sterilisiert sein oder, wenn sie gebärfähig sind, nicht stillen, einen negativen Schwangerschaftstest haben, keine Absicht haben, während der Studie schwanger zu werden, und wirksame Verhütungsmittel anwenden oder Geräte, während der männliche Partner für die Dauer der Studie und für 10 Wochen nach dem Ende der Studie ein Kondom verwenden muss
  • Die Patienten müssen entweder mindestens 30 Tage vor dem Screening mindestens 30 Tage lang zweimal täglich eine stabile Dosis von Riluzol 50 mg erhalten haben oder mindestens 30 Tage vor dem Screening kein Riluzol eingenommen haben und bereit sein, Riluzol nicht zu verwenden, bis sie die Dosierung des Studienmedikaments abgeschlossen haben

Ausschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt des Screenings ist jede Verwendung von nicht-invasiver Überdruckbeatmung (NIPPV, z. kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck [CPAP] oder positiver Atemwegsdruck auf zwei Ebenen [BiPAP]) für jeden Teil des Tages oder mechanische Beatmung über Tracheotomie oder jede Form von Sauerstoffergänzung
  • Patienten mit einem Diaphragma-Stimulationssystem (DPS) bei Studieneintritt oder die eine DPS-Platzierung im Laufe der Studie erwarten
  • BMI von 20,0 kg/m2 oder weniger
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, Tizanidin und Theophyllin enthaltende Medikamente während der Studienteilnahme abzusetzen
  • Serumchlorid außerhalb des normalen Referenzbereichs
  • Neurologische Beeinträchtigung aufgrund einer anderen Erkrankung als ALS, einschließlich der Vorgeschichte einer vorübergehenden ischämischen Attacke innerhalb des letzten Jahres

  • Vorhandensein einer medizinisch bedeutsamen kardialen, pulmonalen, gastrointestinalen, muskuloskelettalen oder psychiatrischen Erkrankung beim Screening, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, die Studienverfahren einzuhalten, oder die die Interpretation klinischer Sicherheits- oder Wirksamkeitsdaten verfälschen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

    1. Schlecht eingestellter Bluthochdruck
    2. Herzinsuffizienz der NYHA-Klasse II oder höher
    3. Chronisch obstruktive Lungenerkrankung oder Asthma, die eine tägliche Anwendung von bronchodilatatorischen Medikamenten erfordern
    4. GI-Störung, die die Resorption des Studienmedikaments beeinträchtigen könnte
    5. Vorgeschichte einer signifikanten Lebererkrankung, definiert durch Bilirubin > 2-mal die obere Grenze des Normalwerts (ULN) oder ALT oder AST > 3-mal die ULN bei Wiederholungstests
    6. Schlecht eingestellter Diabetes mellitus
    7. Vorgeschichte von Schwindel innerhalb von drei Monaten nach Studieneintritt
    8. Geschichte der Synkope ohne erklärbare oder behandelte Ursache
    9. Vorgeschichte eines unbehandelten intrakraniellen Aneurysmas oder schlecht kontrollierter Anfallsleiden
    10. Amputation einer Gliedmaße
    11. Kognitive Beeinträchtigung im Zusammenhang mit ALS oder anderweitig, die ausreicht, um die Fähigkeit des Patienten zu beeinträchtigen, eine informierte Einwilligung zu geben und die Studienverfahren zu verstehen und/oder einzuhalten
    12. Krebs mit metastasierendem Potenzial (mit Ausnahme von Basalzellkarzinom, Karzinom in situ des Gebärmutterhalses oder Plattenepithelkarzinom der Haut mit sauberen Rändern), der innerhalb der letzten zwei Jahre diagnostiziert und behandelt wurde
    13. Jeder andere Zustand, jede Beeinträchtigung oder jeder soziale Umstand, der den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würde
    14. Der Patient wurde vom Prüfarzt als aktiv suizidgefährdet oder suizidgefährdet eingestuft
  • Hat innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs, je nachdem, welcher Wert größer ist, vor der Dosierung ein Prüfpräparat eingenommen
  • Vorherige Teilnahme an irgendeiner Form der Stammzelltherapie zur Behandlung von ALS
  • Zuvor Tirasemtiv in einer früheren klinischen Studie erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe 1 – Placebo
Tag 1 bis Woche 48: 2 Placebo-Tabletten zweimal täglich
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
EXPERIMENTAL: Gruppe 2 - 250 mg Tirasemtiv
Tag 1 bis Woche 48: 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo morgens und 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo abends
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Arzneimittel: Tirasemtiv
Andere Namen:
  • CK-2017357
EXPERIMENTAL: Gruppe 3 - 375 mg Tirasemtiv
Tag 1 bis Woche 2: 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo morgens und 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo abends; Woche 3 bis 48: 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette des passenden Placebos morgens und 2 Tabletten Tirasemtiv (250 mg) abends
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Arzneimittel: Tirasemtiv
Andere Namen:
  • CK-2017357
EXPERIMENTAL: Gruppe 4 - 500 mg Tirasemtiv
Tag 1 bis Woche 2: 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo morgens und 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette passendes Placebo abends; Woche 3 und 4: 1 Tablette Tirasemtiv (125 mg) und 1 Tablette des passenden Placebos morgens und 2 Tabletten Tirasemtiv (250 mg) abends; Wochen 5 bis 48: 2 Tabletten Tirasemtiv (250 mg) morgens und 2 Tabletten Tirasemtiv (250 mg) nachmittags
Arzneimittel: Placebo-Tabletten
Arzneimittel: Tirasemtiv
Andere Namen:
  • CK-2017357

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von Baseline bis Woche 24 der doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase in Prozent der vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: 24 Wochen
SVC wurde unter Verwendung eines Spirometers (in Einheiten von Litern) gemessen. Nach 3 bis 5 Atemzügen in Ruhe wurden die Patienten angewiesen, so tief wie möglich einzuatmen, gefolgt von einer maximalen Ausatmung (Ausblasen der gesamten Luft in ihren Lungen). Die erhaltenen Werte wurden in % der vorhergesagten Werte umgewandelt (dh das Testergebnis als Prozentsatz der vorhergesagten Werte für Patienten mit ähnlichen demografischen und Ausgangsmerkmalen [z. B. Größe, Alter, Geschlecht], basierend auf den normativen Werten von Knudson 83).
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des ALSFRS-R Respiratory Domain Score gegenüber dem Ausgangswert am Ende von 48 Wochen doppelblinder, Placebo-kontrollierter Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen
Der ALSFRS-R wird verwendet, um das Fortschreiten und die Schwere der Erkrankung zu messen; Es besteht aus 12 Fragen, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit eines Patienten bei funktionellen Aktivitäten bewerten, die für ALS relevant sind, und in 4 Bereiche eingeteilt sind: bulbäre Funktionen, feinmotorische Aufgaben, grobmotorische Aufgaben und Atmungsfunktion. Die Atemfunktion besteht aus 3 der 12 Fragen, die Dyspnoe, Orthopnoe und respiratorische Insuffizienz bewerten. Jede Frage wird von 0 (unfähig oder abhängig) bis 4 (normal) bewertet. Die Summe der Antworten auf diese 3 Fragen stellt den Respiratory Domain Score dar. Der Respiratory Domain Score reicht von 0 bis 12, wobei höhere Scores eine normalere Funktion und niedrigere Scores eine stärker beeinträchtigte Funktion widerspiegeln.
48 Wochen
Anstieg des Mega-Scores der Muskelkraft während der 48-wöchigen doppelblinden, Placebo-kontrollierten Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen
Ein Handdynomometer mit einer Skala von 0 bis 300 Pfund wurde verwendet, um die Muskelkraft und die Handgriffstärke (bilateral) zu messen; Die getesteten Muskelgruppen waren: Ellbogenflexion (bilateral), Handgelenkextension (bilateral), Knieextension (bilateral) und Knöcheldorsalflexion (bilateral). Der Muskelkraft-Mega-Score wurde als Durchschnitt der Reaktionen auf alle getesteten Muskeln sowie die Handgriffstärke berechnet. Die Steigung des Muskelkraft-Mega-Scores war die Veränderung über die Zeit (48 Wochen) und wurde unter Verwendung eines gemischten Modells analysiert, das einen zufälligen Steigungseffekt annahm. Für diesen Endpunkt weisen negative Werte auf eine Abnahme der Muskelkraft im Laufe der Zeit hin.
48 Wochen
Zeit bis zum ersten Auftreten eines Abfalls vom Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten SVC ≥ 20 Prozentpunkte oder dem Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz oder des Todes Alle 48 Wochen einer doppelblinden, placebokontrollierten Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieser Endpunkt bewertete die Zeit bis zum Auftreten eines Rückgangs der erwarteten SVC in Prozent (wie durch Spirometrie gemessen) um ≥ 20 Prozentpunkte oder bis zum Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz (definiert als Tracheotomie oder Anwendung einer nicht-invasiven Beatmung für ≥ 22 Stunden pro Tag). an ≥ 10 aufeinanderfolgenden Tagen) oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, während der 48-wöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Behandlungsphase.

Hinweis: Die mediane Zeit bis zu einem prozentualen Rückgang der SVC um ≥ 20 %, dem Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz oder dem Tod betrug 302 Tage für die Placebogruppe und 359, 334 und 337 Tage für die 250 mg, 375 mg und 500 mg Tirasemtiv Gruppen bzw. Die für diesen Endpunkt präsentierten Daten sind die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten, die den Endpunkt erreicht haben.
48 Wochen
Zeit bis zum ersten Auftreten eines Abfalls der SVC auf ≤ 50 % des Sollwerts oder bis zum Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz oder bis zum Tod während der 48-wöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieser Endpunkt bewertete die Zeit bis zum Auftreten eines Rückgangs der SVC (gemessen durch Spirometrie) auf ≤ 50 % des Sollwerts oder bis zum Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz (definiert als Tracheotomie oder die Anwendung einer nicht-invasiven Beatmung für ≥ 22 Stunden pro Tag für ≥ 10 aufeinanderfolgende Tage) oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat, während der 48-wöchigen doppelblinden, placebokontrollierten Behandlungsphase.

Hinweis: Die mediane Zeit bis zu einem Abfall der SVC auf ≤ 50 % des Sollwerts, dem Einsetzen einer respiratorischen Insuffizienz oder dem Tod war für die Placebo-Gruppe oder die 375-mg-Tirasemtiv-Gruppe nicht abschätzbar. Die mediane Zeit wurde für die 250-mg- bzw. 500-mg-Tirasemtiv-Gruppe auf 363 bzw. 351 Tage geschätzt. Die für diesen Endpunkt präsentierten Daten sind die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten, die den Endpunkt erreicht haben.
48 Wochen
Veränderung des ALSFRS-R-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende von 48 Wochen der doppelblinden, Placebo-kontrollierten Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen
Der ALSFRS-R wird verwendet, um das Fortschreiten und die Schwere der Erkrankung zu messen; Es besteht aus 12 Fragen, die die Fähigkeit und Unabhängigkeit eines Patienten bei funktionellen Aktivitäten, die für ALS relevant sind, in 4 Bereiche einteilen: Grobmotorische Aufgaben, Feinmotorische Aufgaben, bulbäre Funktionen und Atmungsfunktion. Jede Frage wird von 0 (unfähig oder abhängig) bis 4 (normal) bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48, wobei höhere Punktzahlen eine normalere Funktion und niedrigere Punktzahlen eine stärker beeinträchtigte Funktion widerspiegeln.
48 Wochen
Zeit bis zum ersten Einsatz mechanischer Beatmungsunterstützung oder Tod während aller 48 Wochen der doppelblinden, Placebo-kontrollierten Behandlung
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieser Endpunkt bewertete die Zeit bis zum Auftreten einer mechanischen Beatmungsunterstützung (definiert als invasive oder nicht-invasive Beatmung für mindestens 2 Stunden über einen Zeitraum von 24 Stunden an mindestens 5 aufeinanderfolgenden Tagen) oder Tod, je nachdem, was zuerst eintrat, während der 48-Woche doppelblinde, placebokontrollierte Behandlungsphase.

Hinweis: Die mediane Zeit bis zum erstmaligen Einsatz mechanischer Beatmungshilfe oder Tod war für alle außer der 375-mg-Tirasemtiv-Gruppe (mit einem Wert von 367 Tagen) nicht abschätzbar. Als solche werden die Anzahl und der Prozentsatz der Patienten, die den Endpunkt erreicht haben (dh mechanische Beatmungsunterstützung erhalten haben oder gestorben sind), dargestellt.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cytokinetics

Ermittler

  • Studienleiter: MD, Cytokinetics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

3. September 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

9. März 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

27. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

14. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

9. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

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  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

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