Enquête ventilatoire sur Tirasemtiv et évaluation des indices longitudinaux après traitement pendant un an (VITALITY-ALS)
21 août 2020 mis à jour par: Cytokinetics
Une étude de phase 3, multinationale, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, stratifiée, en groupes parallèles, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de Tirasemtiv chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Cette étude a évalué l'effet du tirasemtiv versus placebo sur la fonction respiratoire chez les patients atteints de SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
CY 4031 était une étude multinationale, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, stratifiée et en groupes parallèles sur le tirasemtiv chez des patients atteints de SLA. L'étude comportait trois phases : une phase en ouvert (2 semaines), une phase en double aveugle contrôlée par placebo (48 semaines) et une phase de sevrage du tirasemtiv en double aveugle contrôlée par placebo (4 semaines). Les patients ayant terminé 2 semaines de traitement par tirasemtiv en ouvert (125 mg deux fois par jour) ont été randomisés 3:2:2:2 pour recevoir un placebo ou l'un des trois niveaux de dose de tirasemtiv (250 mg/jour, 375 mg/jour ou 500 mg/jour). Environ 600 patients devaient être recrutés dans la phase de traitement en ouvert.
Les patients prenant du riluzole à l'entrée dans l'étude pouvaient continuer à utiliser du riluzole pendant l'étude tant qu'ils avaient reçu une dose stable pendant au moins 30 jours avant le dépistage de l'étude. De plus, pour les patients randomisés pour recevoir le tirasemtiv, la dose de riluzole a été réduite à la moitié de la dose approuvée (c'est-à-dire réduite à 50 mg une fois par jour) car l'administration de tirasemtiv double approximativement l'exposition au riluzole concomitant. Les patients randomisés pour recevoir le placebo ont continué le riluzole à 50 mg deux fois par jour. Cela a été accompli sans démasquer l'aveugle de l'étude comme suit :
- Tous les patients sous riluzole prenaient leur dose matinale de 50 mg de riluzole à partir de leur réserve personnelle de riluzole.
- Le promoteur a fourni la dose de riluzole du soir en tant que médicament d'étude en double aveugle, comme suit : (a) pour les patients randomisés au placebo, la dose de riluzole du soir en double aveugle était de 50 mg de riluzole actif ; (b) pour les patients randomisés dans le groupe tirasemtiv, la dose de riluzole du soir en double aveugle était un placebo correspondant au riluzole.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
744
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
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Baden-Wuerttemberg
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Ulm, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
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Lower Saxony
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Hannover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Belgique, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
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Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
- University Of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
- Edmonton Kaye Clinic
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B OC7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
- QE II Health Sciences Centre, NHI Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
- McMaster University Medical Centre
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- Notre-Dame Hospital/CHUM
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Madrid, Espagne, 28016
- Hospital San Rafael
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Lille Cedex, France, 59037
- Hopital R. Salengro, CHRU Lille
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Limoges cedex, France, 87042
- CHU Dupuytren
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Marseille, France, 13005
- Hôpital de la Timone
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Montpellier, France, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Nice Cedex 1, France, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris, France, 75651
- Hôpital de la Salpétrière
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Tours Cedex 9, France, 37044
- Bretonneau University Hospital
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Dublin, Irlande, Dublin 9
- Clinical research centre, Beaumont Hospital
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Milan, Italie, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
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Milan, Italie, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Torino, Italie, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
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Lisboa, Le Portugal, 1649-035
- Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Liverpool, Royaume-Uni, L9 7LJ
- Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
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London, Royaume-Uni, SE59RS
- Kings College Hospital
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London, Royaume-Uni, E1 2AT
- Clinical Research Centre, Royal London Hospital
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Devon
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Plymouth, Devon, Royaume-Uni, Pl6 8DH
- Derriford Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- University of California San Diego
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Orange, California, États-Unis, 92868
- University of California, Irvine
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Medical Center
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San Francisco, California, États-Unis, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
- George Washington University Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- The Emory Clinic
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Georgia Regents University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Hospital and Health System
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55415
- Hennepin County Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
- Saint Louis University
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-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
- Neurology Associates
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-
New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Hospital for Special Surgery
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Neurological Institute Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Temple University School of Medicine
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- The Penn Comprehensive Neuroscience Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75214
- Texas Neurology
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- University of Virgina Health System
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- University of Washington Medical Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University Department of Neurology
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Un diagnostic de SLA familiale ou sporadique (défini comme répondant aux critères possibles, probables, probables ou définitifs étayés par le laboratoire pour un diagnostic de SLA selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial) ≤ 24 mois avant le dépistage
- VCS debout ≥ 70 % de la valeur prédite pour l'âge, la taille et le sexe
- Capable d'avaler des comprimés sans les écraser et, de l'avis de l'investigateur, devrait continuer à pouvoir le faire pendant l'essai
- Un soignant si nécessaire
- Résultats de laboratoire clinique dans la plage normale ou, s'ils sont en dehors de la plage normale, jugés non cliniquement significatifs par l'investigateur
- Les patients de sexe masculin doivent accepter pendant la durée de l'étude et 10 semaines après la fin de l'étude d'utiliser un préservatif lors de rapports sexuels avec des partenaires féminines en âge de procréer (c'est-à-dire, après la ménarche jusqu'à la post-ménopause si elles ne sont pas anatomiquement et physiologiquement incapables de devenir enceinte) et que les partenaires féminines utilisent un moyen de contraception efficace supplémentaire (par exemple, diaphragme plus spermicide ou contraceptifs oraux) ou le patient masculin doit accepter de s'abstenir de rapports sexuels pendant et pendant 10 semaines après la fin de l'étude, à moins que le patient de sexe masculin a subi une vasectomie et le nombre de spermatozoïdes confirmé est nul
- Les patientes doivent être ménopausées (≥ 1 an) ou stérilisées, ou, si elles sont en âge de procréer, ne pas allaiter, avoir un test de grossesse négatif, n'avoir aucune intention de devenir enceinte au cours de l'étude et utiliser des médicaments contraceptifs efficaces ou dispositifs tout en exigeant que le partenaire masculin utilise un préservatif pendant toute la durée de l'étude et pendant 10 semaines après la fin de l'étude
- Les patients doivent être soit sur une dose stable de riluzole 50 mg deux fois par jour pendant au moins 30 jours avant le dépistage ou n'ont pas pris de riluzole pendant au moins 30 jours avant le dépistage et sont disposés à ne pas commencer à utiliser le riluzole jusqu'à ce qu'ils aient terminé le dosage du médicament à l'étude
Critère d'exclusion:
- Au moment du dépistage, toute utilisation d'une ventilation à pression positive non invasive (NIPPV, par ex. pression positive continue [CPAP] ou pression positive à deux niveaux [BiPAP]) pour n'importe quelle partie de la journée, ou ventilation mécanique par trachéotomie, ou sur toute forme de supplémentation en oxygène
- Patients avec un système de stimulation du diaphragme (DPS) à l'entrée dans l'étude ou qui prévoient le placement du DPS au cours de l'étude
- IMC de 20,0 kg/m2 ou moins
- Refus ou incapacité d'arrêter les médicaments contenant de la tizanidine et de la théophylline pendant la participation à l'étude
- Chlorure sérique en dehors de la plage de référence normale
- Déficience neurologique due à une affection autre que la SLA, y compris antécédent d'accident ischémique transitoire au cours de l'année écoulée
Présence lors du dépistage de toute maladie cardiaque, pulmonaire, gastro-intestinale, musculo-squelettique ou psychiatrique médicalement significative qui pourrait interférer avec la capacité du patient à se conformer aux procédures de l'étude ou qui pourrait confondre l'interprétation des données cliniques sur l'innocuité ou l'efficacité, y compris, mais sans s'y limiter :
- Hypertension mal contrôlée
- NYHA Classe II ou insuffisance cardiaque congestive supérieure
- Maladie pulmonaire obstructive chronique ou asthme nécessitant l'utilisation quotidienne de médicaments bronchodilatateurs
- Trouble gastro-intestinal pouvant altérer l'absorption du médicament à l'étude
- Antécédents de maladie hépatique significative définie par une bilirubine > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou ALT ou AST > 3 fois la LSN lors de tests répétés
- Diabète mal contrôlé
- Antécédents de vertige dans les trois mois suivant l'entrée à l'étude
- Antécédents de syncope sans cause explicable ou traitée
- Antécédents d'anévrisme intracrânien non traité ou de trouble convulsif mal contrôlé
- Amputation d'un membre
- Déficience cognitive, liée à la SLA ou autre, suffisante pour altérer la capacité du patient à donner son consentement éclairé et à comprendre et/ou se conformer aux procédures de l'étude
- Cancer à potentiel métastatique (autre que le carcinome basocellulaire, le carcinome in situ du col de l'utérus ou le carcinome épidermoïde de la peau excisé avec des marges propres) diagnostiqué et traité au cours des deux dernières années
- Toute autre condition, déficience ou circonstance sociale qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à participer à l'étude
- Patient jugé activement suicidaire ou à risque suicidaire par l'investigateur
- A pris un médicament expérimental à l'étude dans les 30 jours ou cinq demi-vies de l'agent précédent, selon la plus élevée, avant l'administration
- Participation antérieure à toute forme de thérapie par cellules souches pour le traitement de la SLA
- A déjà reçu du tirasemtiv dans un essai clinique antérieur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: TRIPLER
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Groupe 1 - Placebo
Du jour 1 à la semaine 48 : 2 comprimés placebo deux fois par jour
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EXPÉRIMENTAL: Groupe 2 - 250 mg tirasemtiv
Du jour 1 à la semaine 48 : 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le matin et 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le soir
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Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Groupe 3 - 375 mg tirasemtiv
Du jour 1 à la semaine 2 : 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le matin et 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le midi ; Semaines 3 à 48 : 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le matin et 2 comprimés de tirasemtiv (250 mg) le soir
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Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: Groupe 4 - 500 mg tirasemtiv
Du jour 1 à la semaine 2 : 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le matin et 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le soir ; Semaines 3 et 4 : 1 comprimé de tirasemtiv (125 mg) et 1 comprimé du placebo correspondant le matin et 2 comprimés de tirasemtiv (250 mg) le midi ; Semaines 5 à 48 : 2 comprimés de tirasemtiv (250 mg) le matin et 2 comprimés de tirasemtiv (250 mg) le soir
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la ligne de base à la semaine 24 de la phase en double aveugle contrôlée par placebo en pourcentage de la capacité vitale lente (SVC) prévue
Délai: 24 semaines
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La SVC a été mesurée à l'aide d'un spiromètre (en unités de litres).
Après 3 à 5 respirations au repos, les patients devaient prendre une inspiration aussi profonde que possible suivie d'une expiration maximale (expulser tout l'air de leurs poumons).
Les valeurs obtenues ont été converties en % des valeurs prédites (c'est-à-dire le résultat du test en pourcentage des valeurs prédites pour les patients présentant des caractéristiques démographiques et de base similaires [par exemple, taille, âge, sexe], sur la base des valeurs normatives de Knudson 83).
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ du score du domaine respiratoire ALSFRS-R à la fin de 48 semaines de traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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L'ALSFRS-R est utilisé pour mesurer la progression et la gravité de la maladie ; il se compose de 12 questions, évaluant la capacité et l'indépendance d'un patient dans des activités fonctionnelles pertinentes pour la SLA, classées en 4 domaines : fonctions bulbaires, tâches motrices fines, tâches motrices globales et fonction respiratoire.
La fonction respiratoire comprend 3 des 12 questions, qui évaluent la dyspnée, l'orthopnée et l'insuffisance respiratoire.
Chaque question est notée de 0 (incapable ou dépendant) à 4 (normal).
La somme des réponses à ces 3 questions représente le score du domaine respiratoire.
Le score du domaine respiratoire varie de 0 à 12, les scores les plus élevés reflétant une fonction plus normale et les scores les plus bas reflétant une fonction plus altérée.
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48 semaines
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Pente du méga-score de la force musculaire pendant les 48 semaines de traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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Un dynomomètre portatif, avec une échelle de 0 à 300 livres, a été utilisé pour mesurer la force musculaire et la force de préhension (bilatérale); les groupes musculaires testés étaient : la flexion du coude (bilatérale), l'extension du poignet (bilatérale), l'extension du genou (bilatérale) et la dorsiflexion de la cheville (bilatérale).
Le méga-score de la force musculaire a été calculé comme la moyenne des réponses à tous les muscles testés ainsi que la force de la poignée.
La pente du méga-score de la force musculaire était le changement au fil du temps (48 semaines) et analysée à l'aide d'un modèle mixte qui supposait un effet de pente aléatoire.
Pour ce paramètre, des valeurs négatives indiquent une diminution de la force musculaire au fil du temps.
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48 semaines
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Délai jusqu'à la première occurrence d'un déclin par rapport à la ligne de base en pourcentage de VCS prédit ≥ 20 points de pourcentage ou l'apparition d'une insuffisance respiratoire ou d'un décès Toutes les 48 semaines de traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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Ce critère d'évaluation évaluait le délai d'apparition d'une baisse du pourcentage de VCS prédit (mesuré par spirométrie) de ≥ 20 points de pourcentage, ou l'apparition d'une insuffisance respiratoire (définie comme une trachéotomie ou l'utilisation d'une ventilation non invasive pendant ≥ 22 heures par jour pendant ≥ 10 jours consécutifs), ou le décès, selon la première éventualité, au cours de la phase de traitement à double insu et contrôlée par placebo de 48 semaines. Remarque : Le délai médian avant une diminution ≥ 20 % du pourcentage prévu de VCS, d'apparition d'une insuffisance respiratoire ou de décès était de 302 jours pour le groupe placebo et de 359, 334 et 337 jours pour le tirasemtiv à 250 mg, 375 mg et 500 mg groupes, respectivement. Les données présentées pour ce critère d'évaluation sont le nombre et le pourcentage de patients qui ont atteint le critère d'évaluation. |
48 semaines
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Délai jusqu'à la première occurrence d'un déclin de la VCS à ≤ 50 % de la valeur prévue, ou de l'apparition d'une insuffisance respiratoire ou du décès au cours des 48 semaines de traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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Ce critère d'évaluation évaluait le délai d'apparition d'une baisse de la VCS (mesurée par spirométrie) à ≤ 50 % de la valeur prévue, ou l'apparition d'une insuffisance respiratoire (définie comme une trachéotomie ou l'utilisation d'une ventilation non invasive pendant ≥ 22 heures par jour pendant ≥ 10 jours consécutifs), ou le décès, selon la première éventualité, au cours de la phase de traitement à double insu et contrôlée par placebo de 48 semaines. Remarque : Le délai médian avant une baisse de la VCS à ≤ 50 % de la valeur prévue, l'apparition d'une insuffisance respiratoire ou le décès n'a pas pu être estimé pour le groupe placebo ou le groupe tirasemtiv à 375 mg. Le temps médian a été estimé à 363 et 351 jours pour les groupes 250 mg et 500 mg de tirasemtiv, respectivement. Les données présentées pour ce critère d'évaluation sont le nombre et le pourcentage de patients qui ont atteint le critère d'évaluation. |
48 semaines
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Changement du score total ALSFRS-R entre le départ et la fin des 48 semaines du traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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L'ALSFRS-R est utilisé pour mesurer la progression et la gravité de la maladie ; il se compose de 12 questions, évaluant la capacité et l'indépendance d'un patient dans des activités fonctionnelles pertinentes pour la SLA, classées en 4 domaines : tâches motrices globales, tâches motrices fines, fonctions bulbaires et fonction respiratoire.
Chaque question est notée de 0 (incapable ou dépendant) à 4 (normal).
Le score total varie de 0 à 48, les scores les plus élevés reflétant une fonction plus normale et les scores les plus bas reflétant une fonction plus altérée.
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48 semaines
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Délai avant la première utilisation de l'assistance ventilatoire mécanique ou décès pendant les 48 semaines de traitement en double aveugle contrôlé par placebo
Délai: 48 semaines
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Ce critère d'évaluation évaluait le délai d'apparition d'une assistance ventilatoire mécanique (définie comme une ventilation invasive ou non invasive pendant au moins 2 heures sur une période de 24 heures pendant au moins 5 jours consécutifs) ou le décès, selon la première éventualité, au cours de la période de 48 semaines phase de traitement en double aveugle contre placebo. Remarque : Le délai médian avant la première utilisation de l'assistance ventilatoire mécanique ou le décès n'a pu être estimé que pour le groupe 375 mg de tirasemtiv (avec une valeur de 367 jours). Ainsi, le nombre et le pourcentage de patients qui ont atteint le critère d'évaluation (c'est-à-dire qui ont bénéficié d'une assistance respiratoire mécanique ou qui sont décédés) sont présentés. |
48 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: MD, Cytokinetics
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
3 septembre 2015
Achèvement primaire (RÉEL)
9 mars 2017
Achèvement de l'étude (RÉEL)
27 septembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 juillet 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 juillet 2015
Première publication (ESTIMATION)
14 juillet 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
9 septembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 août 2020
Dernière vérification
1 août 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- CY 4031
- 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)
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