Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Вентиляционное исследование тирасемтива и оценка продольных показателей после лечения в течение года (VITALITY-ALS)

21 августа 2020 г. обновлено: Cytokinetics

Фаза 3, многонациональное, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, стратифицированное, параллельное групповое исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности тирасемтива у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

В этом исследовании оценивалось влияние тирасемтива по сравнению с плацебо на дыхательную функцию у пациентов с БАС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

CY 4031 — многонациональное двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое стратифицированное исследование тирасемтива у пациентов с БАС в параллельных группах. Исследование состояло из трех фаз: открытой фазы (2 недели), двойной слепой плацебо-контролируемой фазы (48 недель) и двойной слепой плацебо-контролируемой фазы отмены тирасемтива (4 недели). Пациенты, прошедшие 2 недели открытого лечения тирасемтивом (125 мг два раза в день), были рандомизированы в соотношении 3:2:2:2 в группу плацебо или одного из трех уровней дозы тирасемтива (250 мг/день, 375 мг/день или 500 мг/день). мг/день). В открытую фазу лечения планировалось включить около 600 пациентов.

Пациенты, принимавшие рилузол при включении в исследование, могли продолжать использовать рилузол во время исследования, если они получали стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до скрининга в исследовании. Кроме того, для пациентов, рандомизированных в группу тирасемтива, доза рилузола была снижена до половины утвержденной дозы (т. е. до 50 мг один раз в сутки), поскольку прием тирасемтива примерно удваивает экспозицию сопутствующего рилузола. Пациенты, рандомизированные в группу плацебо, продолжали принимать рилузол в дозе 50 мг два раза в день. Это было достигнуто без разоблачения слепого исследования следующим образом:

  1. Все пациенты, получавшие рилузол, принимали утреннюю дозу рилузола 50 мг из личного запаса рилузола.
  2. Спонсор предоставил вечернюю дозу рилузола в качестве двойного слепого исследуемого препарата следующим образом: (а) для пациентов, рандомизированных в группу плацебо, двойная слепая вечерняя доза рилузола составляла 50 мг активного рилузола; (b) для пациентов, рандомизированных в группу тирасемтива, двойная слепая вечерняя доза рилузола была соответствующим плацебо для рилузола.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

744

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Германия, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Германия, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Италия
      • Milan, Италия, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Италия, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Италия, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3M 1M4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Канада, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Канада, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Канада, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Соединенное Королевство, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Соединенное Королевство, Pl6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Франция
      • Lille Cedex, Франция, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Франция, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Франция, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Франция, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Франция, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours Cedex 9, Франция, 37044
        • Bretonneau University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз семейного или спорадического БАС (определяемый как соответствие возможным лабораторно подтвержденным вероятным, вероятным или определенным критериям диагноза БАС в соответствии с критериями Всемирной федерации неврологов Эль Эскориала) ≤ 24 месяцев до скрининга
  • ВПВ в вертикальном положении ≥ 70 % от должного для возраста, роста и пола
  • Способен глотать таблетки, не раздавливая их, и, по мнению исследователя, ожидается, что он будет продолжать делать это во время испытания.
  • Помощник, если он нужен
  • Клинические лабораторные показатели в пределах нормы или, если они выходят за пределы нормы, исследователи считают их клинически незначимыми.
  • Пациенты мужского пола должны согласиться на время исследования и через 10 недель после окончания исследования использовать презерватив во время полового акта с партнершами, способными к деторождению (т. забеременеть) и заставить партнеров-женщин использовать дополнительные эффективные средства контрацепции (например, диафрагму плюс спермицид или оральные контрацептивы), или пациент-мужчина должен согласиться воздерживаться от половых контактов во время и в течение 10 недель после окончания исследования, за исключением случаев, когда у пациента мужского пола была вазэктомия, и подтверждено, что количество сперматозоидов равно нулю
  • Пациенты женского пола должны быть в постменопаузе (≥ 1 года) или стерилизованы, или, если они способны к деторождению, не кормить грудью, иметь отрицательный тест на беременность, не иметь намерения забеременеть в ходе исследования и использовать эффективные противозачаточные препараты. или устройства, требуя от партнера-мужчины использования презерватива на время исследования и в течение 10 недель после окончания исследования.
  • Пациенты должны либо принимать рилузол в стабильной дозе 50 мг два раза в день в течение по крайней мере 30 дней до скрининга, либо не принимать рилузол в течение по крайней мере 30 дней до скрининга и быть готовыми не начинать прием рилузола до тех пор, пока они не завершат прием исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Во время скрининга любое использование неинвазивной вентиляции с положительным давлением (NIPPV, т.е. постоянное положительное давление в дыхательных путях [CPAP] или двухуровневое положительное давление в дыхательных путях [BiPAP]) в любое время дня, или искусственная вентиляция легких через трахеостому, или при любой форме кислородной поддержки
  • Пациенты с системой стимуляции диафрагмы (DPS) при включении в исследование или которые ожидают установки DPS в ходе исследования.
  • ИМТ 20,0 кг/м2 или ниже
  • Нежелание или невозможность прекратить прием препаратов, содержащих тизанидин и теофиллин, во время участия в исследовании.
  • Хлорид в сыворотке вне нормального референтного диапазона
  • Неврологические нарушения из-за состояния, отличного от БАС, включая транзиторную ишемическую атаку в анамнезе в течение последнего года

  • Наличие при скрининге любого значимого с медицинской точки зрения заболевания сердца, легких, желудочно-кишечного тракта, опорно-двигательного аппарата или психического заболевания, которое может помешать пациенту соблюдать процедуры исследования или может затруднить интерпретацию данных о клинической безопасности или эффективности, включая, помимо прочего:

    1. Плохо контролируемая артериальная гипертензия
    2. Застойная сердечная недостаточность II класса по NYHA или выше
    3. Хроническая обструктивная болезнь легких или астма, требующая ежедневного приема бронходилататоров
    4. Расстройство желудочно-кишечного тракта, которое может ухудшить всасывание исследуемого препарата
    5. Значительное заболевание печени в анамнезе, определяемое билирубином > 2 раз выше верхней границы нормы (ВГН) или АЛТ или АСТ > 3 раза выше ВГН при повторном тестировании
    6. Плохо контролируемый сахарный диабет
    7. История головокружения в течение трех месяцев после начала исследования
    8. Обмороки в анамнезе без объяснимой или леченной причины
    9. Наличие в анамнезе нелеченой внутричерепной аневризмы или плохо контролируемого судорожного расстройства
    10. Ампутация конечности
    11. Когнитивные нарушения, связанные с БАС или иным образом, достаточные для нарушения способности пациента давать информированное согласие и понимать и/или соблюдать процедуры исследования
    12. Рак с метастатическим потенциалом (кроме базальноклеточной карциномы, карциномы in situ шейки матки или плоскоклеточной карциномы кожи с чистыми краями), диагностированный и пролеченный в течение последних двух лет
    13. Любое другое состояние, нарушение или социальные обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут сделать пациента непригодным для участия в исследовании.
    14. Пациент, признанный исследователем активно склонным к суициду или склонным к суициду
  • Принимал какой-либо исследуемый препарат в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения предшествующего агента, в зависимости от того, что больше, до дозирования
  • Предшествующее участие в любой форме терапии стволовыми клетками для лечения БАС
  • Ранее получавший тирасемтив в любом предыдущем клиническом исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Группа 1 - Плацебо
С 1-го дня по 48-ю неделю: по 2 таблетки плацебо два раза в день.
Лекарство: Таблетки плацебо
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 2 группа - 250 мг тирасемтива
С 1-го дня по 48-ю неделю: 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо утром и 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо вечером.
Лекарство: Таблетки плацебо
Лекарство: Тирасемтив
Другие имена:
  • СК-2017357
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 3 группа – 375 мг тирасемтива
С 1-го дня по 2-ю неделю: 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо утром и 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо вечером; Недели с 3 по 48: 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо утром и 2 таблетки тирасемтива (250 мг) вечером
Лекарство: Таблетки плацебо
Лекарство: Тирасемтив
Другие имена:
  • СК-2017357
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 4 группа – 500 мг тирасемтива
С 1-го дня по 2-ю неделю: 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо утром и 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо вечером; Недели 3 и 4: 1 таблетка тирасемтива (125 мг) и 1 таблетка соответствующего плацебо утром и 2 таблетки тирасемтива (250 мг) вечером; Недели с 5 по 48: 2 таблетки тирасемтива (250 мг) утром и 2 таблетки тирасемтива (250 мг) вечером.
Лекарство: Таблетки плацебо
Лекарство: Тирасемтив
Другие имена:
  • СК-2017357

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе двойного слепого плацебо-контролируемого этапа в процентах прогнозируемой низкой жизненной емкости легких (SVC)
Временное ограничение: 24 недели
SVC измеряли с помощью спирометра (в литрах). После 3–5 вдохов в состоянии покоя пациентов просили сделать как можно более глубокий вдох с последующим максимальным выдохом (выдувание всего воздуха из легких). Полученные значения были преобразованы в % прогнозируемых значений (т. е. результат теста как процент прогнозируемых значений для пациентов с аналогичными демографическими и исходными характеристиками [например, ростом, возрастом, полом] на основе нормативных значений Knudson 83).
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторного домена ALSFRS-R в конце 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель
ALSFRS-R используется для измерения прогрессирования и тяжести заболевания; он состоит из 12 вопросов, оценивающих способность пациента и независимость в функциональной деятельности, связанной с БАС, разделенной на 4 области: бульбарные функции, задачи на мелкую моторику, задачи на крупную моторику и функцию дыхания. Дыхательная функция состоит из 3 из 12 вопросов, которые оценивают одышку, ортопноэ и дыхательную недостаточность. Каждый вопрос оценивается от 0 (указывает на неспособность или зависимость) до 4 (нормально). Сумма ответов на эти 3 вопроса представляет собой оценку дыхательной области. Оценка дыхательной области варьируется от 0 до 12, при этом более высокие баллы отражают более нормальную функцию, а более низкие баллы отражают более нарушенную функцию.
48 недель
Наклон мегапоказателя мышечной силы в течение 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель
Ручной динамометр со шкалой от 0 до 300 фунтов использовался для измерения мышечной силы и силы захвата кисти (двусторонняя); тестировались группы мышц: сгибание локтя (двустороннее), разгибание запястья (двустороннее), разгибание колена (двустороннее) и тыльное сгибание голеностопного сустава (двустороннее). Мега-показатель мышечной силы рассчитывался как среднее значение реакции на все протестированные мышцы, а также силу хвата. Наклон мегапоказателя мышечной силы представлял собой изменение с течением времени (48 недель) и анализировался с использованием смешанной модели, предполагающей случайный эффект наклона. Для этой конечной точки отрицательные значения указывают на снижение мышечной силы с течением времени.
48 недель
Время до первого появления снижения по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого SVC ≥ 20 процентных пунктов или до начала дыхательной недостаточности или смерти Все 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель

Эта конечная точка оценивала время до появления снижения процента прогнозируемого SVC (по данным спирометрии) на ≥ 20 процентных пунктов или до начала дыхательной недостаточности (определяемой как трахеостомия или использование неинвазивной вентиляции в течение ≥ 22 часов в день). в течение ≥10 дней подряд) или смерть, в зависимости от того, что наступило раньше, в течение 48-недельной фазы двойного слепого плацебо-контролируемого лечения.

Примечание. Среднее время до ≥ 20% снижения прогнозируемого ВСО, возникновения дыхательной недостаточности или смерти составило 302 дня в группе плацебо и 359, 334 и 337 дней в группе тирасемтива 250 мг, 375 мг и 500 мг. группы соответственно. Данные, представленные для этой конечной точки, представляют собой количество и процент пациентов, достигших конечной точки.
48 недель
Время до первого появления снижения SVC до ≤ 50% от должного, или до начала дыхательной недостаточности, или до смерти в течение 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель

Эта конечная точка оценивала время до возникновения снижения SVC (по данным спирометрии) до ≤ 50% от должного или до начала дыхательной недостаточности (определяемой как трахеостомия или использование неинвазивной вентиляции в течение ≥ 22 часов в день в течение ≥ 10 дней подряд) или смерть, в зависимости от того, что наступило раньше, в течение 48-недельной фазы двойного слепого плацебо-контролируемого лечения.

Примечание. Среднее время до снижения SVC до ≤ 50% от должного, до начала дыхательной недостаточности или смерти не подлежало оценке для группы плацебо или группы тирасемтива 375 мг. Среднее время оценивалось как 363 и 351 день для групп 250 мг и 500 мг тирасемтива соответственно. Данные, представленные для этой конечной точки, представляют собой количество и процент пациентов, достигших конечной точки.
48 недель
Изменение общего балла ALSFRS-R по сравнению с исходным уровнем к концу 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель
ALSFRS-R используется для измерения прогрессирования и тяжести заболевания; он состоит из 12 вопросов, оценивающих способность пациента и независимость в функциональной деятельности, связанной с БАС, разделенной на 4 области: задачи на крупную моторику, задачи на мелкую моторику, бульбарные функции и функцию дыхания. Каждый вопрос оценивается от 0 (указывает на неспособность или зависимость) до 4 (нормально). Общий балл колеблется от 0 до 48, при этом более высокие баллы отражают более нормальную функцию, а более низкие баллы отражают более нарушенную функцию.
48 недель
Время до первого использования искусственной вентиляции легких или смерть в течение всех 48 недель двойного слепого плацебо-контролируемого лечения
Временное ограничение: 48 недель

Эта конечная точка оценивала время до появления искусственной вентиляции легких (определяемой как инвазивная или неинвазивная вентиляция в течение не менее 2 часов в течение 24-часового периода в течение не менее 5 дней подряд) или смерти, в зависимости от того, что наступило раньше, в течение 48 недель. фаза двойного слепого плацебо-контролируемого лечения.

Примечание. Среднее время до первого использования искусственной вентиляции легких или смерти не поддавалось оценке для всех, кроме группы 375 мг тирасемтива (со значением 367 дней). Таким образом, представлены число и процент пациентов, которые достигли конечной точки (т. е. получали искусственную вентиляцию легких или умерли).
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cytokinetics

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Cytokinetics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 сентября 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 марта 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

27 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июля 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

14 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться