Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wentylacyjne Tirasemtiwu i ocena wskaźników podłużnych po leczeniu przez rok (VITALITY-ALS)

21 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Cytokinetics

Wielonarodowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo, stratyfikowane, równoległe badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność preparatu Tirasemtiv u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

W badaniu tym oceniano wpływ tirasemtiwu w porównaniu z placebo na czynność układu oddechowego u pacjentów z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CY 4031 było wielonarodowym, podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, warstwowym badaniem w grupach równoległych dotyczącym tirasemtiwu u pacjentów z ALS. Badanie składało się z trzech faz: fazy otwartej (2 tygodnie), fazy kontrolowanej placebo z podwójnie ślepą próbą (48 tygodni) oraz fazy odstawienia tirasemtiwu z kontrolą placebo z podwójnie ślepą próbą (4 tygodnie). Pacjenci, którzy ukończyli 2-tygodniowe leczenie tirasemtywem w ramach otwartej próby (125 mg dwa razy na dobę) zostali losowo przydzieleni w stosunku 3:2:2:2 do grupy otrzymującej placebo lub jedną z trzech dawek tirasemtywu (250 mg/dobę, 375 mg/dobę lub mg/dzień). Zaplanowano włączenie około 600 pacjentów do otwartej fazy leczenia.

Pacjenci przyjmujący riluzol na początku badania mogli kontynuować stosowanie riluzolu podczas badania, o ile otrzymywali stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym. Ponadto, u pacjentów zrandomizowanych do grupy otrzymującej tirasemtyw, dawkę riluzolu zmniejszono do połowy zatwierdzonej dawki (tj. do 50 mg raz na dobę), ponieważ podawanie tirasemtywu w przybliżeniu podwaja ekspozycję na jednocześnie podawany riluzol. Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo kontynuowali przyjmowanie riluzolu w dawce 50 mg dwa razy na dobę. Osiągnięto to bez demaskowania ślepych badań w następujący sposób:

  1. Wszyscy pacjenci stosujący riluzol przyjmowali poranną dawkę 50 mg riluzolu z osobistego zapasu riluzolu.
  2. Sponsor dostarczył wieczorną dawkę riluzolu jako podwójnie ślepy lek badany w następujący sposób: (a) dla pacjentów przydzielonych losowo do placebo, podwójnie ślepa, wieczorna dawka riluzolu wynosiła 50 mg aktywnego riluzolu; (b) dla pacjentów przydzielonych losowo do grupy tirasemtiv, podwójnie ślepa, wieczorna dawka riluzolu była dopasowana do placebo dla riluzolu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

744

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francja
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Francja, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francja, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francja, 75651
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours Cedex 9, Francja, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Włochy, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Włochy, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Derriford Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie rodzinnego lub sporadycznego ALS (zdefiniowanego jako spełnienie możliwych, potwierdzonych laboratoryjnie prawdopodobnych, prawdopodobnych lub określonych kryteriów rozpoznania ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial) ≤ 24 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • SVC w pozycji pionowej ≥ 70% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci
  • Zdolność do połykania tabletek bez ich kruszenia i zdaniem Badacza oczekuje się, że będzie w stanie to robić podczas badania
  • Opiekun, jeśli jest potrzebny
  • Wyniki badań laboratoryjnych mieszczące się w normalnym zakresie lub, jeśli wykraczają poza normalny zakres, uznane przez badacza za nieistotne klinicznie
  • Pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na czas trwania badania i 10 tygodni po jego zakończeniu na używanie prezerwatywy podczas stosunku płciowego z partnerkami, które mogą zajść w ciążę (tj. zajścia w ciążę) oraz aby partnerki stosowały dodatkowe skuteczne środki antykoncepcyjne (np. diafragma plus środek plemnikobójczy lub doustne środki antykoncepcyjne) lub pacjent płci męskiej musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od współżycia seksualnego w trakcie i przez 10 tygodni po zakończeniu badania, chyba że pacjent płci męskiej miał wazektomię i potwierdzono, że liczba plemników wynosi zero
  • Pacjentki muszą być po menopauzie (≥ 1 rok) lub wysterylizowane lub, jeśli mogą zajść w ciążę, nie karmić piersią, mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie planować zajścia w ciążę w trakcie badania i stosować skuteczne środki antykoncepcyjne lub urządzeń, podczas gdy partner płci męskiej wymagał używania prezerwatywy na czas trwania badania i przez 10 tygodni po zakończeniu badania
  • Pacjenci muszą przyjmować stałą dawkę riluzolu 50 mg dwa razy dziennie przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym lub nie przyjmować riluzolu przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym i nie chcą rozpoczynać stosowania riluzolu, dopóki nie zakończą dawkowania badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • W czasie badania przesiewowego każde zastosowanie nieinwazyjnej wentylacji dodatnim ciśnieniem (NIPPV, np. ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [CPAP] lub dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych [BiPAP]) przez dowolną część dnia lub wentylacja mechaniczna przez tracheostomię lub jakakolwiek forma suplementacji tlenem
  • Pacjenci z systemem stymulacji przepony (DPS) na początku badania lub przewidujący umieszczenie DPS w trakcie badania
  • BMI 20,0 kg/m2 lub mniej
  • Niechęć lub niezdolność do odstawienia leków zawierających tyzanidynę i teofilinę podczas udziału w badaniu
  • Chlorek w surowicy poza normalnym zakresem referencyjnym
  • Upośledzenie neurologiczne spowodowane chorobą inną niż ALS, w tym przemijający napad niedokrwienny w wywiadzie w ciągu ostatniego roku

  • Obecność podczas badania przesiewowego jakiejkolwiek istotnej medycznie choroby serca, płuc, przewodu pokarmowego, układu mięśniowo-szkieletowego lub choroby psychicznej, która może zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania procedur badania lub która może zakłócać interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego lub skuteczności, w tym między innymi:

    1. Źle kontrolowane nadciśnienie
    2. Zastoinowa niewydolność serca klasy NYHA II lub wyższej
    3. Przewlekła obturacyjna choroba płuc lub astma wymagająca codziennego stosowania leków rozszerzających oskrzela
    4. Zaburzenia przewodu pokarmowego, które mogą zaburzać wchłanianie badanego leku
    5. Znacząca choroba wątroby w wywiadzie określona przez stężenie bilirubiny > 2-krotność górnej granicy normy (GGN) lub AlAT lub AspAT > 3-krotność GGN w powtórnym badaniu
    6. Źle kontrolowana cukrzyca
    7. Historia zawrotów głowy w ciągu trzech miesięcy od rozpoczęcia badania
    8. Historia omdleń bez możliwej do wyjaśnienia lub leczonej przyczyny
    9. Historia nieleczonego tętniaka wewnątrzczaszkowego lub źle kontrolowanego zaburzenia napadowego
    10. Amputacja kończyny
    11. Zaburzenia funkcji poznawczych, związane z ALS lub inne, wystarczające do upośledzenia zdolności pacjenta do wyrażenia świadomej zgody oraz zrozumienia i/lub przestrzegania procedur badania
    12. Rak z możliwością przerzutów (inny niż rak podstawnokomórkowy, rak in situ szyjki macicy lub rak płaskonabłonkowy skóry wycięty z czystymi brzegami) zdiagnozowany i leczony w ciągu ostatnich 2 lat
    13. Wszelkie inne schorzenia, upośledzenia lub okoliczności społeczne, które w opinii badacza czynią pacjenta niezdolnym do udziału w badaniu
    14. Badacz uznał, że pacjent ma aktywne samobójstwo lub ryzyko samobójstwa
  • Przyjął dowolny badany lek w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania wcześniejszego leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem dawki
  • Wcześniejszy udział w jakiejkolwiek formie terapii komórkami macierzystymi w leczeniu ALS
  • Wcześniej otrzymywał tirasemtiv w jakimkolwiek wcześniejszym badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Grupa 1 - Placebo
Dzień 1 do tygodnia 48: 2 tabletki placebo dwa razy dziennie
Lek: Tabletki placebo
EKSPERYMENTALNY: Grupa 2 – 250 mg tyrasemtywu
Dzień 1 do tygodnia 48: 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo rano i 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo wieczorem
Lek: Tabletki placebo
Lek: Tyrasemtyw
Inne nazwy:
  • CK-2017357
EKSPERYMENTALNY: Grupa 3 – 375 mg tyrasemtywu
Od dnia 1. do tygodnia 2.: 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo rano i 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo wieczorem; Tygodnie od 3 do 48: 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo rano i 2 tabletki tirasemtiwu (250 mg) wieczorem
Lek: Tabletki placebo
Lek: Tyrasemtyw
Inne nazwy:
  • CK-2017357
EKSPERYMENTALNY: Grupa 4 – 500 mg tyrasemtywu
Od dnia 1. do tygodnia 2.: 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo rano i 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo wieczorem; Tydzień 3 i 4: 1 tabletka tirasemtiwu (125 mg) i 1 tabletka odpowiedniego placebo rano i 2 tabletki tirasemtiwu (250 mg) wieczorem; Tygodnie od 5 do 48: 2 tabletki tirasemtiwu (250 mg) rano i 2 tabletki tirasemtiwu (250 mg) wieczorem
Lek: Tabletki placebo
Lek: Tyrasemtyw
Inne nazwy:
  • CK-2017357

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 fazy podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo w procentach przewidywanej wolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
SVC mierzono za pomocą spirometru (w jednostkach litrów). Po 3 do 5 oddechach w spoczynku pacjenci zostali poinstruowani, aby wziąć jak najgłębszy wdech, a następnie maksymalny wydech (wydmuchanie całego powietrza z płuc). Otrzymane wartości przeliczono na % wartości przewidywanych (tj. wynik testu jako procent wartości przewidywanych dla pacjentów o podobnych cechach demograficznych i początkowych [np. wzrost, wiek, płeć], w oparciu o wartości normatywne Knudsona 83).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji domeny oddechowej ALSFRS-R na koniec 48 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni
ALSFRS-R służy do pomiaru postępu i ciężkości choroby; składa się z 12 pytań, oceniających zdolność i niezależność pacjenta w czynnościach funkcjonalnych istotnych dla ALS, podzielonych na 4 domeny: funkcje opuszkowe, zadania motoryki małej, zadania motoryki dużej i funkcje oddechowe. Czynność oddechowa składa się z 3 z 12 pytań, które oceniają duszność, ortopnoę i niewydolność oddechową. Każde pytanie jest punktowane od 0 (wskazujące niezdolność lub zależność) do 4 (normalne). Suma odpowiedzi na te 3 pytania reprezentuje wynik domeny oddechowej. Wynik domeny oddechowej mieści się w zakresie od 0 do 12, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają bardziej normalne funkcjonowanie, a niższe wyniki odzwierciedlają bardziej upośledzoną funkcję.
48 tygodni
Nachylenie Mega-score siły mięśni podczas 48 tygodni podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni
Ręczny dynamometr ze skalą od 0 do 300 funtów zastosowano do pomiaru siły mięśni i siły uchwytu (obustronne); badane grupy mięśni to: zgięcie łokcia (obustronne), wyprost nadgarstka (obustronne), wyprost kolana (obustronne) i zgięcie grzbietowe kostki (obustronne). Megascore siły mięśniowej obliczono jako średnią odpowiedzi na wszystkie badane mięśnie oraz siłę chwytu dłoni. Nachylenie megawyniku siły mięśniowej było zmianą w czasie (48 tygodni) i zostało przeanalizowane przy użyciu modelu mieszanego, który zakładał losowy efekt nachylenia. Dla tego punktu końcowego wartości ujemne wskazują na spadek siły mięśniowej w czasie.
48 tygodni
Czas do pierwszego wystąpienia spadku od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej SVC ≥ 20 punktów procentowych lub wystąpienia niewydolności oddechowej lub zgonu Wszystkie 48 tygodni leczenia z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni

W tym punkcie końcowym oceniano czas do wystąpienia spadku procentowej wartości należnej SVC (zmierzonej spirometrycznie) o ≥ 20 punktów procentowych lub wystąpienia niewydolności oddechowej (zdefiniowanej jako tracheostomia lub zastosowanie nieinwazyjnej wentylacji przez ≥ 22 godziny na dobę przez ≥10 kolejnych dni) lub zgon, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, podczas 48-tygodniowej podwójnie ślepej fazy leczenia kontrolowanej placebo.

Uwaga: Mediana czasu do ≥ 20% zmniejszenia odsetka przewidywanej SVC, wystąpienia niewydolności oddechowej lub zgonu wyniosła 302 dni w grupie placebo oraz 359, 334 i 337 dni w przypadku tirasemtywu 250 mg, 375 mg i 500 mg grupy, odpowiednio. Dane przedstawione dla tego punktu końcowego to liczba i procent pacjentów, którzy osiągnęli punkt końcowy.
48 tygodni
Czas do pierwszego wystąpienia spadku SVC do ≤ 50% wartości przewidywanej lub wystąpienia niewydolności oddechowej lub zgonu w ciągu 48 tygodni podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni

W tym punkcie końcowym oceniano czas do wystąpienia zmniejszenia SVC (mierzonego spirometrycznie) do ≤ 50% wartości należnej lub wystąpienia niewydolności oddechowej (zdefiniowanej jako tracheostomia lub zastosowanie nieinwazyjnej wentylacji przez ≥ 22 godziny na dobę przez ≥ 10 kolejnych dni) lub zgon, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, podczas 48-tygodniowej podwójnie ślepej fazy leczenia kontrolowanej placebo.

Uwaga: Mediana czasu do zmniejszenia SVC do wartości należnej ≤ 50%, wystąpienia niewydolności oddechowej lub zgonu nie była możliwa do oszacowania dla grupy placebo lub grupy otrzymującej tirasemtyw w dawce 375 mg. Medianę czasu oszacowano na 363 i 351 dni odpowiednio dla grup otrzymujących tirasemtyw 250 mg i 500 mg. Dane przedstawione dla tego punktu końcowego to liczba i procent pacjentów, którzy osiągnęli punkt końcowy.
48 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku ALSFRS-R do końca 48 tygodni leczenia metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni
ALSFRS-R służy do pomiaru postępu i ciężkości choroby; składa się z 12 pytań, oceniających możliwości i niezależność pacjenta w czynnościach funkcjonalnych istotnych dla ALS, skategoryzowanych w 4 domenach: zadania motoryki dużej, zadania motoryki małej, funkcje opuszkowe i funkcje oddechowe. Każde pytanie jest punktowane od 0 (wskazujące niezdolność lub zależność) do 4 (normalne). Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają bardziej normalne funkcjonowanie, a niższe wyniki odzwierciedlają bardziej upośledzoną funkcję.
48 tygodni
Czas do pierwszego zastosowania mechanicznej wentylacji wspomaganej lub zgonu w ciągu wszystkich 48 tygodni podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo
Ramy czasowe: 48 tygodni

W tym punkcie końcowym oceniano czas do wystąpienia mechanicznego wspomagania wentylacji (zdefiniowanego jako wentylacja inwazyjna lub nieinwazyjna przez co najmniej 2 godziny w ciągu 24 godzin przez co najmniej 5 kolejnych dni) lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej, w ciągu 48 tygodni podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo fazie leczenia.

Uwaga: Nie można było oszacować mediany czasu do pierwszego zastosowania mechanicznego wspomagania wentylacji lub zgonu dla wszystkich osób z wyjątkiem grupy otrzymującej tirasemtyw 375 mg (wartość wynosiła 367 dni). W związku z tym przedstawiono liczbę i odsetek pacjentów, którzy osiągnęli punkt końcowy (tj. otrzymali mechaniczną wentylację lub zmarli).
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cytokinetics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Cytokinetics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

3 września 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

9 marca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

27 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Tabletki placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj