A tirasemtiv lélegeztetési vizsgálata és a longitudinális indexek felmérése egy éves kezelés után (VITALITY-ALS)
2020. augusztus 21. frissítette: Cytokinetics
3. fázis, multinacionális, kettős vak, véletlenszerű, placebo-kontrollos, rétegzett, párhuzamos csoport, vizsgálat a Tirasemtiv biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél
Ez a vizsgálat a tirasemtiv placebóval szembeni hatását értékelte ALS-ben szenvedő betegek légzésfunkciójára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CY 4031 egy multinacionális, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, rétegzett, párhuzamos csoportos vizsgálat volt a tirasemtivről ALS-ben szenvedő betegeken. A vizsgálatnak három fázisa volt: egy nyílt szakasz (2 hét), egy kettős-vak, placebo-kontrollos fázis (48 hét) és egy kettős-vak, placebo-kontrollos tirasemtiv megvonási szakasz (4 hét). Azokat a betegeket, akik 2 hetes nyílt elrendezésű tirasemtiv-kezelést (naponta kétszer 125 mg) végeztek, randomizálták 3:2:2:2 arányban placebóval vagy a tirasemtiv három dózisszintjének valamelyikével (250 mg/nap, 375 mg/nap vagy 500 mg). mg/nap). Körülbelül 600 beteg bevonását tervezték a nyílt kezelési szakaszba.
Azok a betegek, akik a vizsgálatba való belépéskor riluzolt szedtek, folytathatták a riluzol alkalmazását a vizsgálat során mindaddig, amíg a vizsgálati szűrés előtt legalább 30 napig stabil adagot kaptak. Ezenkívül a tirasemtiv-kezelésre randomizált betegeknél a riluzol adagját a jóváhagyott adag felére (azaz napi egyszeri 50 mg-ra) csökkentették, mivel a tirasemtiv beadása körülbelül megkétszerezi az egyidejű riluzol expozíciót. A placebóra randomizált betegek napi kétszer 50 mg riluzolt folytattak. Ez a tanulmány vakok leleplezése nélkül valósult meg az alábbiak szerint:
- Minden riluzolt szedő beteg a reggeli 50 mg-os riluzol adagját a személyes riluzolkészletéből vette.
- A szponzor az esti riluzol adagot kettős-vak vizsgálati gyógyszerként az alábbiak szerint biztosította: (a) a placebóra randomizált betegek esetében a kettős vak, esti riluzol adag 50 mg aktív riluzol volt; (b) a tirasemtiv csoportba randomizált betegek esetében a kettős vak, esti riluzol adag a riluzolnak megfelelő placebo volt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
744
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgium, 3000
- UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L9 7LJ
- Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
-
London, Egyesült Királyság, SE59RS
- Kings College Hospital
-
London, Egyesült Királyság, E1 2AT
- Clinical Research Centre, Royal London Hospital
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Egyesült Királyság, Pl6 8DH
- Derriford Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
- St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Egyesült Államok, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- George Washington University Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan Hospital and Health System
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55415
- Hennepin County Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68506
- Neurology Associates
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Neurological Institute Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- The Penn Comprehensive Neuroscience Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- University of Texas Health Science Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- University of Virgina Health System
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Department of Neurology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Hopital R. Salengro, CHRU Lille
-
Limoges cedex, Franciaország, 87042
- CHU Dupuytren
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Nice Cedex 1, Franciaország, 06001
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Franciaország, 75651
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours Cedex 9, Franciaország, 37044
- Bretonneau University Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Edmonton Kaye Clinic
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- QE II Health Sciences Centre, NHI Site
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
- McMaster University Medical Centre
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Notre-Dame Hospital/CHUM
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
-
-
Baden-Wuerttemberg
-
Ulm, Baden-Wuerttemberg, Németország, 89081
- University of Ulm, Department of Neurology
-
-
Lower Saxony
-
Hannover, Lower Saxony, Németország, 30625
- Hannover Medical School, Department of Neurology
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20149
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
-
Milan, Olaszország, 20162
- Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Torino, Olaszország, 10126
- Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28016
- Hospital San Rafael
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, Dublin 9
- Clinical research centre, Beaumont Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Családi vagy sporadikus ALS diagnózisa (amelynek meghatározása szerint megfelel az ALS diagnózisának lehetséges, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott kritériumainak a Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai szerint) ≤ 24 hónappal a szűrés előtt
- Álló SVC ≥ a várható életkor, magasság és nem 70%-a
- Képes a tablettát zúzódás nélkül lenyelni, és a vizsgáló véleménye szerint várhatóan a vizsgálat alatt is képes lesz erre.
- Gondozó, ha kell
- A klinikai laboratóriumi leletek a normál tartományon belül vannak, vagy ha a normál tartományon kívül esnek, akkor a vizsgálatot végző személy szerint klinikailag nem jelentős
- A férfi betegeknek bele kell állapodniuk a vizsgálat időtartamára és a vizsgálat befejezését követő 10 hétig, hogy óvszert használnak fogamzóképes női partnerekkel folytatott szexuális kapcsolat során (vagyis a menarche után a menopauza után, ha anatómiai és fiziológiailag nem képesek teherbe esés) és a női partnerek további hatékony fogamzásgátlási eszközt (pl. rekeszizom plusz spermicid vagy orális fogamzásgátlók) használnak, vagy a férfi betegnek bele kell egyeznie abba, hogy tartózkodik a szexuális kapcsolattól a vizsgálat alatt és azt követően 10 hétig, kivéve, ha a férfi betegen vazektómiát végeztek, és a spermiumszám igazoltan nulla
- A női betegeknek posztmenopauzás (≥ 1 éves) vagy sterilizáltnak kell lenniük, vagy ha fogamzóképes korúak, nem szoptathatnak, negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem áll szándékukban teherbe esni a vizsgálat ideje alatt, és hatékony fogamzásgátló szereket kell alkalmazniuk. vagy eszközöket, miközben a férfi partnernek óvszert kell használnia a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezése után 10 hétig
- A betegeknek stabil, napi kétszer 50 mg-os riluzol adagot kell kapniuk legalább 30 napig a szűrés előtt, vagy a szűrés előtt legalább 30 napig nem szedtek riluzolt, és hajlandóak nem kezdeni a riluzol alkalmazását addig, amíg be nem fejezik a vizsgálati gyógyszer adagolását.
Kizárási kritériumok:
- A szűrés idején nem invazív pozitív nyomású lélegeztetés (NIPPV, pl. folyamatos pozitív légúti nyomás [CPAP] vagy kétszintű pozitív légúti nyomás [BiPAP]) a nap bármely részében, vagy mechanikus lélegeztetés tracheostomián keresztül, vagy bármilyen oxigénpótlással
- Olyan betegek, akiknél rekeszizom ingerlési rendszer (DPS) van a vizsgálatba való belépéskor, vagy akik DPS-elhelyezést várnak a vizsgálat során
- BMI 20,0 kg/m2 vagy alacsonyabb
- Nem hajlandó vagy nem tudja abbahagyni a tizanidint és a teofillint tartalmazó gyógyszerek szedését a vizsgálatban való részvétel alatt
- A szérum-klorid a normál referenciatartományon kívül esik
- Az ALS-től eltérő állapot miatt kialakuló neurológiai károsodás, beleértve az elmúlt évben előfordult átmeneti ischaemiás rohamot
Jelenlét minden olyan orvosilag jelentős szív-, tüdő-, gyomor-bélrendszeri, mozgásszervi vagy pszichiátriai betegség szűrésén, amely megzavarhatja a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak, vagy amely megzavarhatja a klinikai biztonságossági vagy hatékonysági adatok értelmezését, beleértve, de nem kizárólagosan:
- Rosszul szabályozott magas vérnyomás
- NYHA II. osztályú vagy nagyobb pangásos szívelégtelenség
- Krónikus obstruktív tüdőbetegség vagy asztma, amely napi hörgőtágító gyógyszereket igényel
- GI rendellenesség, amely ronthatja a vizsgált gyógyszer felszívódását
- Szignifikáns májbetegség a kórtörténetben, amelyet a bilirubin a normálérték felső határának (ULN) > 2-szerese vagy az ALT vagy az AST > a normálérték felső határának háromszorosa határoz meg ismételt vizsgálat során
- Rosszul kontrollált diabetes mellitus
- A szédülés története a vizsgálatba való belépéstől számított három hónapon belül
- Megmagyarázható vagy kezelt ok nélküli syncope anamnézisében
- Kezeletlen intracranialis aneurizma vagy rosszul kontrollált görcsroham a kórtörténetben
- Egy végtag amputációja
- Az ALS-hez kapcsolódó vagy egyéb kognitív károsodás, amely elegendő ahhoz, hogy rontja a beteg azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja, és megértse és/vagy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak.
- Áttétes potenciállal rendelkező rák (a bazálissejtes karcinómán, az in situ méhnyakrákon vagy a tiszta szélekkel kimetszett bőrlaphámrákon kívül), amelyet az elmúlt két évben diagnosztizáltak és kezeltek
- Bármilyen egyéb olyan állapot, károsodás vagy szociális körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint a beteget alkalmatlanná teszi a vizsgálatban való részvételre
- A vizsgálatot végző pácienst aktívan öngyilkosnak vagy öngyilkossági kockázatnak ítélte
- bevett bármilyen vizsgálati vizsgálati gyógyszert a megelőző szer 30 napján vagy öt felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a nagyobb, az adagolás előtt
- Előzetes részvétel az ALS kezelésére szolgáló őssejtterápia bármely formájában
- Korábban Tirasemtiv-et kapott bármely korábbi klinikai vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: HÁRMAS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: 1. csoport – Placebo
1. naptól 48. hétig: 2 placebo tabletta naponta kétszer
|
|
|
KÍSÉRLETI: 2. csoport - 250 mg tirasemtiv
1. naptól 48. hétig: 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebó az AM-ben és 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo a PM-ben
|
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 3. csoport - 375 mg tirasemtiv
1. naptól 2. hétig: 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebó az AM-ben és 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo a PM-ben; 3. és 48. hét: 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo AM-ben és 2 tabletta tirasemtiv (250 mg) PM-ben
|
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 4. csoport - 500 mg tirasemtiv
1. naptól 2. hétig: 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo AM-ben és 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo PM-ben; 3. és 4. hét: 1 tabletta tirasemtiv (125 mg) és 1 tabletta megfelelő placebo AM-ben és 2 tabletta tirasemtiv (250 mg) PM-ben; 5. és 48. hét: 2 tabletta tirasemtiv (250 mg) reggel és 2 tabletta tirasemtiv (250 mg) PM
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 24. hétre a kettős vak, placebo-kontrollált fázisban a százalékos előre jelzett lassú életkapacitásban (SVC)
Időkeret: 24 hét
|
Az SVC-t spirométerrel mértük (liter egységekben).
Nyugalomban 3-5 lélegzetvételt követően a betegeket arra utasították, hogy a lehető legmélyebb belélegzést, majd egy maximális kilégzést (az összes levegőt kifújva a tüdejükből) kövessék.
A kapott értékeket %-os előrejelzett értékekké alakítottuk át (azaz a teszteredményt a hasonló demográfiai és kiindulási jellemzőkkel (pl. magasság, életkor, nem) rendelkező betegek előrejelzett értékeinek százalékában, a Knudson 83 normatív értékei alapján).
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ALSFRS-R légzési tartomány pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 48 hetes kettős vak, placebo-kontrollos kezelés végén
Időkeret: 48 hét
|
Az ALSFRS-R a betegség progressziójának és súlyosságának mérésére szolgál; 12 kérdésből áll, amelyek felmérik a páciens képességeit és függetlenségét az ALS-hez kapcsolódó funkcionális tevékenységekben, 4 tartományba sorolva: bulbar funkciók, finommotoros feladatok, nagymotoros feladatok és légzésfunkciók.
A légzésfunkció a 12 kérdés közül 3-ból áll, amelyek a nehézlégzést, az ortopnoét és a légzési elégtelenséget értékelik.
Minden kérdés 0-tól (az alkalmatlanságot vagy függőséget jelző) 4-ig (normál) pontozható.
A három kérdésre adott válaszok összege a légzési tartomány pontszámát jelenti.
A légzési tartomány pontszáma 0-tól 12-ig terjed, a magasabb pontszámok normálisabb, az alacsonyabb pontszámok pedig több károsodott funkciót tükröznek.
|
48 hét
|
|
Az izomerő mega-pontszámának lejtése a 48 hetes kettős vak, placebo-kontrollos kezelés alatt
Időkeret: 48 hét
|
Egy 0-300 font skálájú kézi dinamométert használtak az izomerő és a markolat erejének (kétoldali) mérésére; a vizsgált izomcsoportok a következők voltak: könyökhajlítás (kétoldali), csuklónyújtás (kétoldali), térdnyújtás (kétoldali) és boka dorsiflexiója (kétoldali).
Az izomerő megapontszámát az összes vizsgált izomra adott válaszok átlagaként számították ki, valamint a markolat erejét.
Az izomerő megapontszámának meredeksége az időbeli változás (48 hét) volt, és vegyes modellel elemezték, amely véletlenszerű meredekségi hatást feltételez.
Ennél a végpontnál a negatív értékek az izomerő csökkenését jelzik az idő múlásával.
|
48 hét
|
|
A becsült SVC százalékos kiindulási értéktől való csökkenésének első előfordulásáig eltelt idő ≥ 20 százalékpont vagy a légzési elégtelenség vagy a halál kezdete A kettős vak, placebo-kontrollos kezelés mind a 48 hete
Időkeret: 48 hét
|
Ez a végpont az előre jelzett SVC százalékos ≥ 20 százalékpontos csökkenéséig (spirometriával mérve), vagy a légzési elégtelenség kialakulásáig eltelt időt értékelte (ami tracheostomiaként vagy non-invazív lélegeztetés alkalmazásaként definiálható napi ≥ 22 órán keresztül). ≥10 egymást követő napon), vagy halál, amelyik előbb történt, a 48 hetes kettős-vak, placebo-kontrollos kezelési szakaszban. Megjegyzés: Az előrejelzett SVC százalékos ≥ 20%-os csökkenésének medián ideje, a légzési elégtelenség kialakulása vagy a halálozás 302 nap volt a placebo csoportban és 359, 334 és 337 nap a 250 mg, 375 mg és 500 mg tirasemtiv esetében. csoportok, ill. Az ehhez a végponthoz bemutatott adatok azoknak a betegeknek a száma és százaléka, akik teljesítették a végpontot. |
48 hét
|
|
Az SVC ≤ 50%-ra várható csökkenéséig eltelt idő, vagy a légzési elégtelenség kialakulása vagy a halálozás a 48 hetes kettős vak, placebo-kontrollos kezelés alatt
Időkeret: 48 hét
|
Ez a végpont azt az időt értékelte, amely eltelt az SVC (spirometriával mérve) ≤ 50%-ra előrejelzett csökkenéséig, vagy a légzési elégtelenség kialakulása (definíció szerint tracheostomia vagy non-invazív lélegeztetés alkalmazása ≥ 22 órán át naponta ≥ 10 egymást követő napon), vagy halál, amelyik előbb történt, a 48 hetes kettős-vak, placebo-kontrollos kezelési szakaszban. Megjegyzés: Az SVC várható ≤ 50%-os csökkenéséhez, a légzési elégtelenség kialakulásához vagy a halálozáshoz szükséges medián idő nem volt megbecsülhető a placebo-csoportban vagy a 375 mg-os tirasemtiv-csoportban. A medián időt 363 és 351 napra becsülték a 250 mg-os, illetve az 500 mg-os tirasemtiv-csoportban. Az ehhez a végponthoz bemutatott adatok azoknak a betegeknek a száma és százaléka, akik teljesítették a végpontot. |
48 hét
|
|
Változás az ALSFRS-R összpontszám kiindulási értékétől a kettős vak, placebo-kontrollos kezelés 48 hetes végére
Időkeret: 48 hét
|
Az ALSFRS-R a betegség progressziójának és súlyosságának mérésére szolgál; 12 kérdésből áll, amelyek felmérik a páciens képességeit és függetlenségét az ALS-hez kapcsolódó funkcionális tevékenységekben, 4 területre osztva: nagymotoros feladatok, finommotoros feladatok, bulbar funkciók és légzésfunkciók.
Minden kérdés 0-tól (az alkalmatlanságot vagy függőséget jelző) 4-ig (normál) pontozható.
Az összpontszám 0-tól 48-ig terjed, a magasabb pontszámok normálisabb, az alacsonyabb pontszámok pedig a károsodottabb funkciókat tükrözik.
|
48 hét
|
|
A mechanikus lélegeztetési segítség első igénybevételéig eltelt idő vagy halál a kettős vak, placebo-kontrollos kezelés mind a 48 hete alatt
Időkeret: 48 hét
|
Ez a végpont a mechanikus lélegeztetési segítségnyújtás (a definíció szerint legalább 2 órán át tartó invazív vagy nem invazív lélegeztetés 24 órás perióduson belül, legalább 5 egymást követő napon keresztül) vagy a halálesetig eltelt időt értékelte a 48 hét során, attól függően, hogy melyik volt előbb. kettős vak, placebo-kontrollos kezelési fázis. Megjegyzés: A mechanikus lélegeztetés első igénybevételéig vagy a halálozásig eltelt medián idő nem volt becsülhető a 375 mg-os tirasemtiv-csoport kivételével (367 nap értékkel). Ennek megfelelően bemutatjuk azoknak a betegeknek a számát és százalékát, akik teljesítették a végpontot (azaz mechanikus lélegeztetésben részesültek vagy meghaltak). |
48 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Cytokinetics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. szeptember 3.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2017. március 9.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2017. szeptember 27.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. július 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. július 10.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. július 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 21.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CY 4031
- 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .