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Indagine ventilatoria su Tirasemtiv e valutazione degli indici longitudinali dopo il trattamento per un anno (VITALITY-ALS)

21 agosto 2020 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di fase 3, multinazionale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, stratificato, a gruppi paralleli, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Tirasemtiv nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Questo studio ha valutato l'effetto di tirasemtiv rispetto al placebo sulla funzione respiratoria nei pazienti con SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CY 4031 era uno studio multinazionale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, stratificato, a gruppi paralleli su tirasemtiv in pazienti con SLA. Lo studio ha avuto tre fasi: una fase in aperto (2 settimane), una fase in doppio cieco, controllata con placebo (48 settimane) e una fase di sospensione tirasemtiv in doppio cieco, controllata con placebo (4 settimane). I pazienti che hanno completato 2 settimane di trattamento con tirasemtiv in aperto (125 mg due volte al giorno) sono stati randomizzati 3:2:2:2 al placebo o a uno dei tre livelli di dose di tirasemtiv (250 mg/die, 375 mg/die o 500 mg/giorno). È stato pianificato l'arruolamento di circa 600 pazienti nella fase di trattamento in aperto.

I pazienti che assumevano riluzolo all'ingresso nello studio potevano continuare a usare riluzolo durante lo studio a condizione che avessero assunto una dose stabile per almeno 30 giorni prima dello screening dello studio. Inoltre, per i pazienti randomizzati a tirasemtiv, la dose di riluzolo è stata ridotta alla metà della dose approvata (cioè ridotta a 50 mg una volta al giorno) perché la somministrazione di tirasemtiv raddoppia approssimativamente l'esposizione al riluzolo concomitante. I pazienti randomizzati al placebo hanno continuato il riluzolo a 50 mg due volte al giorno. Ciò è stato ottenuto senza smascherare i ciechi dello studio come segue:

  1. Tutti i pazienti trattati con riluzolo hanno assunto la loro dose mattutina di 50 mg di riluzolo dalla loro fornitura personale di riluzolo.
  2. Lo sponsor ha fornito la dose serale di riluzolo come farmaco in studio in doppio cieco, come segue: (a) per i pazienti randomizzati al placebo, la dose serale di riluzolo in doppio cieco era di 50 mg di riluzolo attivo; (b) per i pazienti randomizzati a tirasemtiv, la dose di riluzolo serale in doppio cieco era un placebo corrispondente per riluzolo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

744

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • SunnyBrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Francia
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Francia, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hopital de La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francia, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours Cedex 9, Francia, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Germania, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology and Neurosurgery
      • London, Regno Unito, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Regno Unito, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Regno Unito, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Una diagnosi di SLA familiare o sporadica (definita come rispondente ai criteri possibili, probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per una diagnosi di SLA secondo i criteri El Escorial della World Federation of Neurology) ≤ 24 mesi prima dello screening
  • SVC in posizione eretta ≥ 70% del previsto per età, altezza e sesso
  • In grado di deglutire le compresse senza frantumarle e, a parere dell'investigatore, dovrebbe continuare a farlo durante il processo
  • Un caregiver, se necessario
  • Risultati clinici di laboratorio entro il range normale o, se al di fuori del range normale, ritenuti non clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • I pazienti di sesso maschile devono accettare per la durata dello studio e 10 settimane dopo la fine dello studio di utilizzare un preservativo durante i rapporti sessuali con partner di sesso femminile in età fertile (vale a dire, dopo il menarca fino alla post-menopausa se non anatomicamente e fisiologicamente incapaci di rimanere incinta) e per fare in modo che le partner femminili utilizzino un ulteriore mezzo contraccettivo efficace (ad es. il paziente maschio ha subito una vasectomia e il numero di spermatozoi confermato è pari a zero
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere in post-menopausa (≥ 1 anno) o sterilizzate o, se in età fertile, non essere in allattamento, avere un test di gravidanza negativo, non avere intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio e utilizzare farmaci contraccettivi efficaci o dispositivi pur richiedendo al partner maschile di utilizzare un preservativo per la durata dello studio e per 10 settimane dopo la fine dello studio
  • I pazienti devono assumere una dose stabile di riluzolo 50 mg due volte al giorno per almeno 30 giorni prima dello screening o non aver assunto riluzolo per almeno 30 giorni prima dello screening e sono disposti a non iniziare l'uso di riluzolo fino a quando non hanno completato il dosaggio del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Al momento dello screening, qualsiasi uso di ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV, ad es. pressione positiva continua delle vie aeree [CPAP] o pressione positiva a due livelli delle vie aeree [BiPAP]) per qualsiasi parte della giornata, o ventilazione meccanica tramite tracheostomia o qualsiasi forma di integrazione di ossigeno
  • Pazienti con un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) all'ingresso nello studio o che anticipano il posizionamento di DPS durante il corso dello studio
  • BMI di 20,0 kg/m2 o inferiore
  • - Riluttanza o impossibilità a interrompere i farmaci contenenti tizanidina e teofillina durante la partecipazione allo studio
  • Cloruro sierico al di fuori del normale intervallo di riferimento
  • Compromissione neurologica dovuta a una condizione diversa dalla SLA, inclusa una storia di attacco ischemico transitorio nell'ultimo anno

  • Presenza allo screening di qualsiasi malattia cardiaca, polmonare, gastrointestinale, muscoloscheletrica o psichiatrica significativa dal punto di vista medico che potrebbe interferire con la capacità del paziente di conformarsi alle procedure dello studio o che potrebbe confondere l'interpretazione dei dati di sicurezza o efficacia clinica, inclusi, ma non limitati a:

    1. Ipertensione mal controllata
    2. Insufficienza cardiaca congestizia di classe NYHA II o superiore
    3. Malattia polmonare ostruttiva cronica o asma che richiedono l'uso quotidiano di farmaci broncodilatatori
    4. Disturbo gastrointestinale che potrebbe compromettere l'assorbimento del farmaco oggetto dello studio
    5. Anamnesi di malattia epatica significativa definita da bilirubina > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o ALT o AST > 3 volte l'ULN alla ripetizione del test
    6. Diabete mellito scarsamente controllato
    7. Storia di vertigini entro tre mesi dall'ingresso nello studio
    8. Storia di sincope senza una causa spiegabile o trattata
    9. Storia di aneurisma intracranico non trattato o disturbo convulsivo scarsamente controllato
    10. Amputazione di un arto
    11. Compromissione cognitiva, correlata alla SLA o altro, sufficiente a compromettere la capacità del paziente di dare il consenso informato e di comprendere e/o rispettare le procedure dello studio
    12. Cancro con potenziale metastatico (diverso da carcinoma a cellule basali, carcinoma in situ della cervice o carcinoma a cellule squamose della pelle asportata con margini netti) diagnosticato e trattato negli ultimi due anni
    13. Qualsiasi altra condizione, menomazione o circostanza sociale che, a giudizio dello Sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo a partecipare allo studio
    14. Paziente giudicato attivamente suicida o a rischio di suicidio dallo sperimentatore
  • Ha assunto qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore, prima della somministrazione
  • Precedente partecipazione a qualsiasi forma di terapia con cellule staminali per il trattamento della SLA
  • Precedentemente ricevuto tirasemtiv in qualsiasi precedente studio clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Gruppo 1 - Placebo
Dal giorno 1 alla settimana 48: 2 compresse di placebo due volte al giorno
Droga: Compresse di placebo
SPERIMENTALE: Gruppo 2 - 250 mg tirasemtiv
Dal giorno 1 alla settimana 48: 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al mattino e 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al pomeriggio
Droga: Compresse di placebo
Droga: Tirasemtiv
Altri nomi:
  • CK-2017357
SPERIMENTALE: Gruppo 3 - 375 mg tirasemtiv
Dal giorno 1 alla settimana 2: 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al mattino e 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al pomeriggio; Settimane da 3 a 48: 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al mattino e 2 compresse di tirasemtiv (250 mg) al pomeriggio
Droga: Compresse di placebo
Droga: Tirasemtiv
Altri nomi:
  • CK-2017357
SPERIMENTALE: Gruppo 4 - 500 mg tirasemtiv
Dal giorno 1 alla settimana 2: 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al mattino e 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al pomeriggio; Settimane 3 e 4: 1 compressa di tirasemtiv (125 mg) e 1 compressa di placebo corrispondente al mattino e 2 compresse di tirasemtiv (250 mg) al pomeriggio; Settimane da 5 a 48: 2 compresse di tirasemtiv (250 mg) al mattino e 2 compresse di tirasemtiv (250 mg) alla sera
Droga: Compresse di placebo
Droga: Tirasemtiv
Altri nomi:
  • CK-2017357

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 24 della fase in doppio cieco, controllata con placebo, nella percentuale prevista di capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: 24 settimane
La SVC è stata misurata utilizzando uno spirometro (in unità di litri). Dopo 3-5 respiri a riposo, i pazienti sono stati istruiti a prendere un'inspirazione il più profonda possibile seguita da un'espirazione massima (espellendo tutta l'aria dai polmoni). I valori ottenuti sono stati convertiti in % dei valori previsti (ovvero, il risultato del test come percentuale dei valori previsti per pazienti con caratteristiche demografiche e basali simili [ad esempio, altezza, età, sesso], in base ai valori normativi di Knudson 83).
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio ALSFRS-R alla fine di 48 settimane di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane
L'ALSFRS-R viene utilizzato per misurare la progressione e la gravità della malattia; Consiste in 12 domande, che valutano la capacità e l'indipendenza di un paziente nelle attività funzionali rilevanti per la SLA, classificate in 4 domini: funzioni bulbari, compiti motori fini, compiti motori grossolani e funzione respiratoria. La funzione respiratoria consiste in 3 delle 12 domande, che valutano la dispnea, l'ortopnea e l'insufficienza respiratoria. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 (indicante incapace o dipendente) a 4 (normale). La somma delle risposte a queste 3 domande rappresenta il punteggio del dominio respiratorio. Il punteggio del dominio respiratorio varia da 0 a 12, con punteggi più alti che riflettono una funzione più normale e punteggi più bassi che riflettono una funzione più compromessa.
48 settimane
Inclinazione del mega punteggio della forza muscolare durante le 48 settimane di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane
Un dinamometro portatile, con una scala da 0 a 300 libbre, è stato utilizzato per misurare la forza muscolare e la forza di presa (bilaterale); i gruppi muscolari testati erano: flessione del gomito (bilaterale), estensione del polso (bilaterale), estensione del ginocchio (bilaterale) e dorsiflessione della caviglia (bilaterale). Il mega-punteggio della forza muscolare è stato calcolato come media delle risposte a tutti i muscoli testati e alla forza della presa della mano. La pendenza del mega-punteggio della forza muscolare era il cambiamento nel tempo (48 settimane) e analizzato utilizzando un modello misto che presupponeva un effetto di pendenza casuale. Per questo endpoint, i valori negativi indicano un calo della forza muscolare nel tempo.
48 settimane
Tempo alla prima occorrenza di un declino rispetto al basale nella percentuale prevista di SVC ≥ 20 punti percentuali o all'insorgenza di insufficienza respiratoria o morte Tutte le 48 settimane di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane

Questo endpoint ha valutato il tempo al verificarsi di una diminuzione della percentuale prevista di SVC (misurata mediante spirometria) di ≥ 20 punti percentuali o l'insorgenza di insufficienza respiratoria (definita come tracheostomia o uso di ventilazione non invasiva per ≥ 22 ore al giorno per ≥10 giorni consecutivi) o il decesso, a seconda di quale sia stato il primo, durante la fase di trattamento di 48 settimane in doppio cieco, controllata con placebo.

Nota: il tempo mediano per una riduzione ≥ 20% della percentuale prevista di SVC, insorgenza di insufficienza respiratoria o decesso è stato di 302 giorni per il gruppo placebo e di 359, 334 e 337 giorni per il tirasemtiv da 250 mg, 375 mg e 500 mg. gruppi, rispettivamente. I dati presentati per questo endpoint sono il numero e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'endpoint.
48 settimane
Tempo alla prima occorrenza di un declino della SVC a ≤ 50% previsto, o all'insorgenza di insufficienza respiratoria o morte durante le 48 settimane di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane

Questo endpoint ha valutato il tempo al verificarsi di un declino della SVC (misurato mediante spirometria) a ≤ 50% del previsto, o l'insorgenza di insufficienza respiratoria (definita come tracheostomia o uso di ventilazione non invasiva per ≥ 22 ore al giorno per ≥ 10 giorni consecutivi) o il decesso, a seconda di quale sia stato il primo, durante la fase di trattamento di 48 settimane in doppio cieco, controllata con placebo.

Nota: il tempo mediano alla riduzione della SVC a ≤ 50% del previsto, all'insorgenza dell'insufficienza respiratoria o alla morte non era stimabile per il gruppo placebo o per il gruppo tirasemtiv 375 mg. Il tempo mediano è stato stimato rispettivamente in 363 e 351 giorni per i gruppi tirasemtiv da 250 mg e 500 mg. I dati presentati per questo endpoint sono il numero e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'endpoint.
48 settimane
Variazione dal basale del punteggio totale ALSFRS-R alla fine delle 48 settimane del trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane
L'ALSFRS-R viene utilizzato per misurare la progressione e la gravità della malattia; consiste in 12 domande, che valutano la capacità e l'indipendenza di un paziente nelle attività funzionali rilevanti per la SLA, classificate in 4 domini: attività motorie grossolane, attività motorie fini, funzioni bulbari e funzione respiratoria. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 (indicante incapace o dipendente) a 4 (normale). Il punteggio totale varia da 0 a 48, con punteggi più alti che riflettono una funzione più normale e punteggi più bassi che riflettono una funzione più compromessa.
48 settimane
Tempo al primo utilizzo dell'assistenza ventilatoria meccanica o morte durante tutte le 48 settimane di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo
Lasso di tempo: 48 settimane

Questo endpoint ha valutato il tempo all'occorrenza dell'assistenza ventilatoria meccanica (definita come ventilazione invasiva o non invasiva per almeno 2 ore nell'arco di 24 ore per almeno 5 giorni consecutivi) o il decesso, a seconda di quale evento si verificasse per primo, durante le 48 settimane fase di trattamento in doppio cieco, controllata con placebo.

Nota: il tempo mediano al primo utilizzo dell'assistenza ventilatoria meccanica o alla morte non era stimabile per tutti tranne che per il gruppo tirasemtiv da 375 mg (con un valore di 367 giorni). Pertanto, vengono presentati il ​​numero e la percentuale di pazienti che hanno raggiunto l'endpoint (vale a dire, hanno ricevuto assistenza ventilatoria meccanica o sono deceduti).
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Cytokinetics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

3 settembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

9 marzo 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

27 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2015

Primo Inserito (STIMA)

14 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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