Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ventilatorisk undersøgelse af Tirasemtiv og vurdering af longitudinelle indekser efter behandling i et år (VITALITY-ALS)

21. august 2020 opdateret af: Cytokinetics

En fase 3, multinational, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, stratificeret, parallel gruppe, undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Tirasemtiv hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Denne undersøgelse vurderede effekten af ​​tirasemtiv versus placebo på respiratorisk funktion hos patienter med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CY 4031 var et multinationalt, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, stratificeret, parallelgruppestudie af tirasemtiv hos patienter med ALS. Undersøgelsen havde tre faser: en åben fase (2 uger), en dobbelt-blind, placebo-kontrolleret fase (48 uger) og en dobbelt-blind, placebo-kontrolleret tirasemtiv abstinensfase (4 uger). Patienter, der afsluttede 2 ugers behandling med åbent tirasemtiv (125 mg to gange dagligt) blev randomiseret 3:2:2:2 til placebo eller et af tre dosisniveauer af tirasemtiv (250 mg/dag, 375 mg/dag eller 500 mg/dag). Ca. 600 patienter var planlagt til at blive indskrevet i den åbne behandlingsfase.

Patienter, der tog riluzol ved studiestart, kunne fortsætte med at bruge riluzol under undersøgelsen, så længe de havde været på en stabil dosis i mindst 30 dage før undersøgelsens screening. For patienter randomiseret til tirasemtiv blev riluzoldosis desuden reduceret til halvdelen af ​​den godkendte dosis (dvs. reduceret til 50 mg én gang dagligt), fordi administration af tirasemtiv ca. fordobler eksponeringen for samtidig riluzol. Patienter randomiseret til placebo fortsatte med riluzol med 50 mg to gange dagligt. Dette blev opnået uden at afsløre undersøgelsens blinde som følger:

  1. Alle patienter på riluzol tog deres 50 mg morgendosis riluzol fra deres personlige riluzolforsyning.
  2. Sponsoren leverede aftenriluzoldosis som dobbeltblindet studiemedicin som følger: (a) for patienter randomiseret til placebo var den dobbeltblindede aftenriluzoldosis 50 mg aktiv riluzol; (b) for patienter randomiseret til tirasemtiv var den dobbeltblindede aftenriluzoldosis en matchende placebo for riluzol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

744

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Det Forenede Kongerige, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Frankrig
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Frankrig, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hopital de la Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrig, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours Cedex 9, Frankrig, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italien, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En diagnose af familiær eller sporadisk ALS (defineret som opfyldelse af de mulige, laboratorieunderstøttede sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for en diagnose af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier) ≤ 24 måneder før screening
  • Opretstående SVC ≥ 70 % af forventet for alder, højde og køn
  • I stand til at sluge tabletter uden at knuse, og det forventes efter efterforskerens opfattelse fortsat at kunne gøre det under retssagen
  • En omsorgsperson, hvis der er behov for en
  • Kliniske laboratoriefund inden for det normale område eller, hvis det ligger uden for det normale område, vurderet som ikke klinisk signifikant af investigator
  • Mandlige patienter skal for hele undersøgelsens varighed og 10 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen acceptere at bruge kondom under samleje med kvindelige partnere, der er i den fødedygtige alder (dvs. efter menarche indtil postmenopausal, hvis ikke anatomisk og fysiologisk ude af stand at blive gravid) og for at få kvindelige partnere til at bruge en yderligere effektiv præventionsmetode (f.eks. diafragma plus spermicid eller orale præventionsmidler), eller den mandlige patient skal acceptere at afholde sig fra samleje under og i 10 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen, medmindre den mandlige patient har fået foretaget en vasektomi, og det bekræftede sædtal er nul
  • Kvindelige patienter skal være postmenopausale (≥ 1 år) eller steriliserede, eller, hvis de er i den fødedygtige alder, skal de ikke amme, have en negativ graviditetstest, ikke have til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen og bruge effektive præventionsmidler. eller udstyr, mens det kræver, at en mandlig partner bruger kondom i hele undersøgelsens varighed og i 10 uger efter undersøgelsens afslutning
  • Patienter skal enten have en stabil dosis af riluzol 50 mg to gange dagligt i mindst 30 dage før screening eller ikke have taget riluzol i mindst 30 dage før screening og er villige til ikke at begynde at bruge riluzol, før de er færdige med doseringen af ​​undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  • På screeningstidspunktet kan enhver brug af non-invasiv overtryksventilation (NIPPV, f.eks. kontinuerligt positivt luftvejstryk [CPAP] eller bi-niveau positivt luftvejstryk [BiPAP]) for enhver del af dagen, eller mekanisk ventilation via trakeostomi eller på enhver form for ilttilskud
  • Patienter med et diaphragma pacing system (DPS) ved studiestart, eller som forventer DPS-placering i løbet af undersøgelsen
  • BMI på 20,0 kg/m2 eller lavere
  • Uvillig eller ude af stand til at seponere tizanidin og teophyllin-holdige medicin under studiedeltagelse
  • Serumchlorid uden for det normale referenceområde
  • Neurologisk svækkelse på grund af en anden tilstand end ALS, inklusive anamnese med forbigående iskæmisk anfald inden for det seneste år

  • Tilstedeværelse ved screening af enhver medicinsk signifikant hjerte-, lunge-, gastrointestinale, muskuloskeletale eller psykiatriske sygdom, der kan forstyrre patientens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer, eller som kan forvirre fortolkningen af ​​kliniske sikkerheds- eller effektivitetsdata, herunder, men ikke begrænset til:

    1. Dårligt kontrolleret hypertension
    2. NYHA klasse II eller større kongestiv hjertesvigt
    3. Kronisk obstruktiv lungesygdom eller astma, der kræver daglig brug af bronkodilatatorer
    4. GI lidelse, der kan hæmme absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet
    5. Anamnese med signifikant leversygdom defineret ved bilirubin > 2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller ALAT eller AST > 3 gange ULN ved gentagen test
    6. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus
    7. Historie af svimmelhed inden for tre måneder efter studiestart
    8. Historie med synkope uden en forklarelig eller behandlet årsag
    9. Anamnese med ubehandlet intrakraniel aneurisme eller dårligt kontrolleret anfaldslidelse
    10. Amputation af et lem
    11. Kognitiv svækkelse, relateret til ALS eller andet, tilstrækkelig til at svække patientens evne til at give informeret samtykke og til at forstå og/eller overholde undersøgelsesprocedurer
    12. Kræft med metastatisk potentiale (bortset fra basalcellekarcinom, karcinom in situ i livmoderhalsen eller pladecellekarcinom i huden udskåret med rene marginer) diagnosticeret og behandlet inden for de sidste to år
    13. Enhver anden tilstand, funktionsnedsættelse eller social omstændighed, der efter investigators mening ville gøre patienten uegnet til at deltage i undersøgelsen
    14. Patient vurderet som aktivt selvmord eller en selvmordsrisiko af investigator
  • Har taget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller fem halveringstider af det tidligere middel, alt efter hvad der er størst, før dosering
  • Forudgående deltagelse i enhver form for stamcelleterapi til behandling af ALS
  • Har tidligere modtaget tirasemtiv i et hvilket som helst tidligere klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe 1 - Placebo
Dag 1 til og med uge 48: 2 placebotabletter to gange dagligt
Medicin: Placebo tabletter
EKSPERIMENTEL: Gruppe 2 - 250 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uge 48: 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet med matchende placebo om morgenen og 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet matchende placebo i PM
Medicin: Placebo tabletter
Medicin: Tirasemtiv
Andre navne:
  • CK-2017357
EKSPERIMENTEL: Gruppe 3 - 375 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uge 2: 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet med matchende placebo om morgenen og 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet matchende placebo i PM; Uge 3 til 48: 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet med matchende placebo om morgenen og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) om morgenen
Medicin: Placebo tabletter
Medicin: Tirasemtiv
Andre navne:
  • CK-2017357
EKSPERIMENTEL: Gruppe 4 - 500 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uge 2: 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet med matchende placebo om morgenen og 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet matchende placebo i PM; Uge 3 og 4: 1 tablet tirasemtiv (125 mg) og 1 tablet med matchende placebo i AM og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) i PM; Uge 5 til og med 48: 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) om morgenen og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) om eftermiddagen
Medicin: Placebo tabletter
Medicin: Tirasemtiv
Andre navne:
  • CK-2017357

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 24 i den dobbeltblindede, placebokontrollerede fase i procent forudsagt langsom vitalkapacitet (SVC)
Tidsramme: 24 uger
SVC blev målt ved hjælp af et spirometer (i enheder af liter). Efter 3 til 5 vejrtrækninger i hvile, blev patienterne instrueret i at tage en så dyb inspiration som muligt efterfulgt af en maksimal udånding (udblæsning af al luft i deres lunger). De opnåede værdier blev konverteret til % forudsagte værdier (dvs. testresultatet som en procentdel af forudsagte værdier for patienter med lignende demografiske karakteristika og baseline karakteristika [f.eks. højde, alder, køn], baseret på Knudson 83 normative værdier).
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ALSFRS-R respiratorisk domæne-score ved slutningen af ​​48 ugers dobbeltblind, placebokontrolleret behandling
Tidsramme: 48 uger
ALSFRS-R bruges til at måle sygdommens progression og sværhedsgrad; den består af 12 spørgsmål, der vurderer en patients evner og uafhængighed i funktionelle aktiviteter, der er relevante for ALS, kategoriseret i 4 domæner: bulbarfunktioner, finmotoriske opgaver, grovmotoriske opgaver og respiratoriske funktioner. Åndedrætsfunktionen består af 3 af de 12 spørgsmål, som vurderer dyspnø, ortopnø og respiratorisk insufficiens. Hvert spørgsmål bedømmes fra 0 (indikerer ude af stand eller afhængig) til 4 (normalt). Summen af ​​svaret på disse 3 spørgsmål repræsenterer respiratorisk domæne-score. Den respiratoriske domæne-score varierer fra 0 til 12, hvor højere score afspejler mere normal funktion og lavere score afspejler mere nedsat funktion.
48 uger
Hældning af Mega-score af muskelstyrke i løbet af de 48 ugers dobbeltblind, placebokontrolleret behandling
Tidsramme: 48 uger
Et håndholdt dynomometer, med en skala fra 0 til 300 pund, blev brugt til at måle muskelstyrke og håndgrebsstyrke (bilateralt); de testede muskelgrupper var: albuefleksion (bilateral), håndledsforlængelse (bilateral), knæforlængelse (bilateral) og ankel dorsalfleksion (bilateral). Muskelstyrkens mega-score blev beregnet som gennemsnittet af svar på alle testede muskler samt håndgrebsstyrke. Hældningen af ​​muskelstyrkens mega-score var ændringen over tid (48 uger) og analyseret ved hjælp af en blandet model, der antog en tilfældig hældningseffekt. For dette endepunkt indikerer negative værdier et fald i muskelstyrke over tid.
48 uger
Tid til den første forekomst af et fald fra baseline i procent forudsagt SVC ≥ 20 procentpoint eller indtræden af ​​respiratorisk insufficiens eller død Alle 48 ugers dobbeltblind, placebokontrolleret behandling
Tidsramme: 48 uger

Dette endepunkt evaluerede tiden til forekomsten af ​​et fald i procent forudsagt SVC (målt ved spirometri) på ≥ 20 procentpoint, eller begyndelsen af ​​respiratorisk insufficiens (defineret som trakeostomi eller brug af non-invasiv ventilation i ≥ 22 timer om dagen i ≥10 på hinanden følgende dage) eller død, alt efter hvad der var først, under den 48-ugers dobbeltblinde, placebokontrollerede behandlingsfase.

Bemærk: Mediantiden til et ≥ 20 % fald i procent forudsagt SVC, indtræden af ​​respiratorisk insufficiens eller død var 302 dage for placebogruppen og 359, 334 og 337 dage for 250 mg, 375 mg og 500 mg tirasemtiv hhv. grupper. Dataene præsenteret for dette endepunkt er antallet og procentdelen af ​​patienter, der opfyldte endepunktet.
48 uger
Tid til den første forekomst af et fald i SVC til ≤ 50 % forudsagt, eller indtræden af ​​respiratorisk insufficiens eller død i løbet af de 48 uger med dobbeltblind, placebokontrolleret behandling
Tidsramme: 48 uger

Dette endepunkt evaluerede tiden til forekomsten af ​​et fald i SVC (målt ved spirometri) til ≤ 50 % forudsagt, eller begyndelsen af ​​respiratorisk insufficiens (defineret som trakeostomi eller brug af non-invasiv ventilation i ≥ 22 timer om dagen i ≥ 10 på hinanden følgende dage) eller død, alt efter hvad der var først, i den 48-ugers dobbeltblinde, placebokontrollerede behandlingsfase.

Bemærk: Mediantiden til et fald i SVC til ≤ 50 % forventet, indtræden af ​​respiratorisk insufficiens eller død var ikke estimerelig for placebogruppen eller 375 mg tirasemtiv-gruppen. Mediantiden blev estimeret til 363 og 351 dage for henholdsvis 250 mg og 500 mg tirasemtiv-grupperne. Dataene præsenteret for dette endepunkt er antallet og procentdelen af ​​patienter, der opfyldte endepunktet.
48 uger
Ændring fra baseline i ALSFRS-R totalscore til slutningen af ​​48 uger af den dobbeltblindede, placebokontrollerede behandling
Tidsramme: 48 uger
ALSFRS-R bruges til at måle sygdommens progression og sværhedsgrad; den består af 12 spørgsmål, der vurderer en patients evner og uafhængighed i funktionelle aktiviteter, der er relevante for ALS, kategoriseret i 4 domæner: grovmotoriske opgaver, finmotoriske opgaver, bulbarfunktioner og respiratoriske funktioner. Hvert spørgsmål bedømmes fra 0 (indikerer ude af stand eller afhængig) til 4 (normalt). Den samlede score spænder fra 0 til 48, hvor højere score afspejler mere normal funktion og lavere score afspejler mere nedsat funktion.
48 uger
Tid til første brug af mekanisk ventilationshjælp eller død under alle 48 ugers dobbeltblind, placebokontrolleret behandling
Tidsramme: 48 uger

Dette endepunkt evaluerede tiden til forekomsten af ​​mekanisk ventilatorisk assistance (defineret som invasiv eller non-invasiv ventilation i mindst 2 timer over en 24-timers periode i mindst 5 på hinanden følgende dage) eller død, alt efter hvad der var først, i løbet af de 48 uger dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsfase.

Bemærk: Mediantiden til første brug af mekanisk ventilatorisk assistance eller død var ikke estimerelig for alle undtagen 375 mg tirasemtiv-gruppen (med en værdi på 367 dage). Som sådan præsenteres antallet og procenten af ​​patienter, der opfyldte endepunktet (dvs. havde mekanisk ventilatorisk assistance eller døde).
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Cytokinetics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. september 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

9. marts 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

27. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2015

Først opslået (SKØN)

14. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

9. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Placebo tabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner