Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ventilační vyšetření Tirasemtivu a hodnocení longitudinálních indexů po léčbě po dobu jednoho roku (VITALITY-ALS)

21. srpna 2020 aktualizováno: Cytokinetics

Fáze 3, multinárodní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, stratifikovaná, paralelní skupina, studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku Tirasemtiv u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Tato studie hodnotila účinek tirasemtivu oproti placebu na respirační funkce u pacientů s ALS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CY 4031 byla mezinárodní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, stratifikovaná studie s paralelními skupinami tirasemtivu u pacientů s ALS. Studie měla tři fáze: otevřenou fázi (2 týdny), dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou fázi (48 týdnů) a dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou fázi vysazení tirasemtivu (4 týdny). Pacienti, kteří dokončili 2 týdny otevřené léčby tirasemtivem (125 mg dvakrát denně), byli randomizováni v poměru 3:2:2:2 k placebu nebo jedné ze tří dávkových úrovní tirasemtivu (250 mg/den, 375 mg/den nebo 500 mg/den). Bylo plánováno zařazení přibližně 600 pacientů do otevřené fáze léčby.

Pacienti užívající riluzol při vstupu do studie mohli pokračovat v užívání riluzolu během studie, pokud byli na stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před screeningem studie. Navíc u pacientů randomizovaných k tirasemtivu byla dávka riluzolu snížena na polovinu schválené dávky (tj. snížena na 50 mg jednou denně), protože podávání tirasemtivu přibližně zdvojnásobuje expozici souběžně podávanému riluzolu. Pacienti randomizovaní k placebu pokračovali v podávání riluzolu v dávce 50 mg dvakrát denně. Toho bylo dosaženo bez demaskování nevidomé studie takto:

  1. Všichni pacienti užívající riluzol užívali ranní dávku 50 mg riluzolu ze své osobní zásoby riluzolu.
  2. Sponzor dodal večerní dávku riluzolu jako dvojitě zaslepenou studijní medikaci následovně: (a) u pacientů randomizovaných k placebu byla dvojitě zaslepená večerní dávka riluzolu 50 mg aktivního riluzolu; (b) u pacientů randomizovaných k tirasemtivu byla dvojitě zaslepená večerní dávka riluzolu odpovídajícím placebem pro riluzol.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

744

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francie
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Francie, 87042
        • Chu Dupuytren
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hopital de la Timone
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Francie, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Francie, 75651
        • Hôpital de la Salpêtrière
      • Tours Cedex 9, Francie, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Itálie, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Itálie, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Německo, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Spojené království, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Spojené království, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Spojené království, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University Of California San Diego
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28016
        • Hospital San Rafael

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza familiární nebo sporadické ALS (definovaná jako splňující možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní kritéria pro diagnózu ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial) ≤ 24 měsíců před screeningem
  • Vzpřímená SVC ≥ 70 % předpokládané pro věk, výšku a pohlaví
  • Schopnost polykat tablety bez rozdrcení a podle názoru zkoušejícího se očekává, že tak bude i nadále schopna činit během studie
  • Pečovatel, pokud je potřeba
  • Klinické laboratorní nálezy v normálním rozmezí nebo, pokud jsou mimo normální rozmezí, jsou zkoušejícím považovány za klinicky nevýznamné
  • Pacienti mužského pohlaví musí po dobu trvání studie a 10 týdnů po jejím skončení souhlasit s používáním kondomu během pohlavního styku s partnerkami, které jsou v plodném věku (tj. po menarché až do postmenopauzy, pokud nejsou anatomicky a fyziologicky schopné. otěhotnět) a nechat partnerky používat další účinné prostředky antikoncepce (např. bránici plus spermicid nebo perorální antikoncepci), nebo musí pacient muž souhlasit s tím, že se zdrží pohlavního styku během studie a 10 týdnů po jejím skončení, pokud pacient podstoupil vazektomii a potvrzený počet spermií je nulový
  • Pacientky musí být po menopauze (≥ 1 rok) nebo sterilizované, nebo, pokud jsou v plodném věku, nesmí kojit, mít negativní těhotenský test, nemají v úmyslu otěhotnět v průběhu studie a musí používat účinnou antikoncepci nebo zařízení, která vyžadují, aby mužský partner používal kondom po dobu trvání studie a po dobu 10 týdnů po ukončení studie
  • Pacienti musí být buď na stabilní dávce riluzolu 50 mg dvakrát denně po dobu alespoň 30 dnů před screeningem, nebo neužívali riluzol po dobu alespoň 30 dnů před screeningem a jsou ochotni nezahájit užívání riluzolu, dokud nedokončí dávkování studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  • V době screeningu je jakékoli použití neinvazivní přetlakové ventilace (NIPPV, např. kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách [CPAP] nebo dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách [BiPAP]) po kteroukoli část dne nebo mechanická ventilace prostřednictvím tracheostomie nebo při jakékoli formě doplňování kyslíku
  • Pacienti s diafragmovým stimulačním systémem (DPS) při vstupu do studie nebo kteří očekávají umístění DPS v průběhu studie
  • BMI 20,0 kg/m2 nebo nižší
  • Neochotný nebo neschopný přerušit léčbu tizanidinem a teofylinem během účasti ve studii
  • Sérový chlorid mimo normální referenční rozsah
  • Neurologické poškození způsobené jiným stavem než ALS, včetně anamnézy tranzitorní ischemické ataky během posledního roku

  • Přítomnost při screeningu jakéhokoli lékařsky významného srdečního, plicního, GI, muskuloskeletálního nebo psychiatrického onemocnění, které by mohlo narušit schopnost pacienta dodržovat postupy studie nebo které by mohlo zmást interpretaci údajů o klinické bezpečnosti nebo účinnosti, včetně, ale bez omezení na:

    1. Špatně kontrolovaná hypertenze
    2. Městnavé srdeční selhání třídy NYHA II nebo vyšší
    3. Chronická obstrukční plicní nemoc nebo astma vyžadující každodenní užívání bronchodilatačních léků
    4. Porucha GI, která by mohla narušit absorpci studovaného léku
    5. Anamnéza významného onemocnění jater definovaného bilirubinem > 2násobkem horní hranice normy (ULN) nebo ALT nebo AST > 3násobkem ULN při opakovaném testování
    6. Špatně kontrolovaný diabetes mellitus
    7. Historie vertiga do tří měsíců od vstupu do studie
    8. Synkopa v anamnéze bez vysvětlitelné nebo léčené příčiny
    9. Neléčené intrakraniální aneuryzma nebo špatně kontrolovaná záchvatová porucha v anamnéze
    10. Amputace končetiny
    11. Kognitivní porucha související s ALS nebo jiná, dostatečná k tomu, aby narušila pacientovu schopnost dát informovaný souhlas a porozumět a/nebo dodržovat postupy studie
    12. Rakovina s metastatickým potenciálem (jiná než bazocelulární karcinom, karcinom in situ děložního čípku nebo spinocelulární karcinom kůže vyříznutá s čistými okraji) diagnostikovaná a léčená během posledních dvou let
    13. Jakýkoli jiný stav, porucha nebo sociální okolnost, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že pacient není vhodný k účasti ve studii
    14. Vyšetřovatel posoudil pacienta jako aktivně sebevražedného nebo sebevražedného
  • Užil jakýkoli hodnocený studovaný lék během 30 dnů nebo pěti poločasů předchozího léčiva, podle toho, co je větší, před podáním
  • Předchozí účast na jakékoli formě terapie kmenovými buňkami pro léčbu ALS
  • Dříve dostával tirasemtiv v jakékoli předchozí klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Skupina 1 - Placebo
Den 1 až týden 48: 2 tablety placeba dvakrát denně
Lék: Placebo tablety
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 2 - 250 mg tirasemtiv
Den 1 až týden 48: 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v AM a 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v PM
Lék: Placebo tablety
Lék: Tirasemtiv
Ostatní jména:
  • CK-2017357
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 3 - 375 mg tirasemtiv
Den 1 až týden 2: 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v AM a 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v PM; Týdny 3 až 48: 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v dopoledních hodinách a 2 tablety tirasemtivu (250 mg) v PM
Lék: Placebo tablety
Lék: Tirasemtiv
Ostatní jména:
  • CK-2017357
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina 4 - 500 mg tirasemtiv
Den 1 až týden 2: 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v AM a 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v PM; Týden 3 a 4: 1 tableta tirasemtivu (125 mg) a 1 tableta odpovídajícího placeba v AM a 2 tablety tirasemtivu (250 mg) v PM; Týdny 5 až 48: 2 tablety tirasemtivu (250 mg) ráno a 2 tablety tirasemtivu (250 mg) odpoledne
Lék: Placebo tablety
Lék: Tirasemtiv
Ostatní jména:
  • CK-2017357

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 24. týden dvojitě zaslepené, placebem řízené fáze v procentech predikované pomalé vitální kapacity (SVC)
Časové okno: 24 týdnů
SVC byla měřena pomocí spirometru (v jednotkách litrů). Po 3 až 5 dechových cyklech v klidu byli pacienti instruováni, aby provedli co nejhlubší nádech, po kterém následoval maximální výdech (vyfouknutí veškerého vzduchu z plic). Získané hodnoty byly převedeny na % předpokládaných hodnot (tj. výsledek testu jako procento předpokládaných hodnot pro pacienty s podobnými demografickými a výchozími charakteristikami [např. výška, věk, pohlaví] na základě Knudsonových 83 normativních hodnot).
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre respirační domény ALSFRS-R na konci 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů
ALSFRS-R se používá k měření progrese a závažnosti onemocnění; skládá se z 12 otázek, které hodnotí pacientovu schopnost a nezávislost ve funkčních činnostech souvisejících s ALS, kategorizovaných do 4 domén: bulbární funkce, jemné motorické úkoly, hrubé motorické úkoly a respirační funkce. Respirační funkce se skládá ze 3 z 12 otázek, které hodnotí dušnost, ortopnoe a respirační insuficienci. Každá otázka je hodnocena od 0 (označující neschopné nebo závislé) do 4 (normální). Součet odpovědí na tyto 3 otázky představuje skóre respirační domény. Skóre respirační domény se pohybuje od 0 do 12, přičemž vyšší skóre odráží více normální funkce a nižší skóre odráží více zhoršené funkce.
48 týdnů
Sklon mega-skóre svalové síly během 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů
Ruční dynomometr se stupnicí od 0 do 300 liber byl použit k měření svalové síly a síly úchopu (oboustranné); testované svalové skupiny byly: flexe v lokti (bilaterální), extenze zápěstí (bilaterální), extenze kolena (bilaterální) a dorzální flexe kotníku (bilaterální). Mega-skóre svalové síly bylo vypočteno jako průměr odpovědí na všechny testované svaly a také síla úchopu. Sklon megaskóre svalové síly byl změnou v čase (48 týdnů) a analyzoval se pomocí smíšeného modelu, který předpokládal efekt náhodného sklonu. U tohoto koncového bodu záporné hodnoty indikují pokles svalové síly v průběhu času.
48 týdnů
Doba do prvního výskytu poklesu od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného SVC ≥ 20 procentních bodů nebo nástup respirační insuficience nebo smrti všech 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů

Tento cílový bod hodnotil dobu do výskytu poklesu procenta předpokládané SVC (měřeno spirometrií) o ≥ 20 procentních bodů nebo nástup respirační insuficience (definované jako tracheostomie nebo použití neinvazivní ventilace po dobu ≥ 22 hodin denně po dobu ≥ 10 po sobě jdoucích dnů) nebo úmrtí, podle toho, co bylo dříve, během 48týdenní dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné fáze.

Poznámka: Medián doby do ≥ 20% poklesu procenta předpokládaného SVC, nástupu respirační insuficience nebo úmrtí byl 302 dnů pro skupinu s placebem a 359, 334 a 337 dnů pro tirasemtiv 250 mg, 375 mg a 500 mg skupiny, resp. Údaje uvedené pro tento cílový bod představují počet a procento pacientů, kteří splnili cílový bod.
48 týdnů
Doba do prvního výskytu poklesu SVC na ≤ 50 % předpokládané hodnoty nebo nástup respirační insuficience nebo úmrtí během 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů

Tento cílový bod hodnotil dobu do výskytu poklesu SVC (měřeno spirometrií) na ≤ 50 % předpokládané hodnoty nebo nástup respirační insuficience (definované jako tracheostomie nebo použití neinvazivní ventilace po dobu ≥ 22 hodin denně po dobu ≥ 10 po sobě jdoucích dnů), nebo úmrtí, podle toho, co bylo dříve, během 48týdenní dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné fáze.

Poznámka: Medián doby do poklesu SVC na ≤ 50 % předpokládaných, nástupu respirační insuficience nebo úmrtí nebylo možné odhadnout pro skupinu s placebem nebo skupinu s 375 mg tirasemtivu. Střední doba byla odhadnuta na 363 a 351 dnů pro skupiny s 250 mg a 500 mg tirasemtivu, v daném pořadí. Údaje uvedené pro tento cílový bod představují počet a procento pacientů, kteří splnili cílový bod.
48 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre ALSFRS-R na konec 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů
ALSFRS-R se používá k měření progrese a závažnosti onemocnění; skládá se z 12 otázek, které hodnotí pacientovu schopnost a nezávislost ve funkčních činnostech souvisejících s ALS, kategorizovaných do 4 domén: úkoly hrubé motoriky, úkoly jemné motoriky, bulbární funkce a respirační funkce. Každá otázka je hodnocena od 0 (označující neschopné nebo závislé) do 4 (normální). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre odráží více normální funkce a nižší skóre odráží více narušenou funkci.
48 týdnů
Doba do prvního použití mechanické ventilační asistence nebo smrt během všech 48 týdnů dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčby
Časové okno: 48 týdnů

Tento cílový bod hodnotil dobu do výskytu mechanické ventilační podpory (definované jako invazivní nebo neinvazivní ventilace po dobu alespoň 2 hodin během 24hodinového období po dobu alespoň 5 po sobě jdoucích dnů) nebo úmrtí, podle toho, co bylo dříve, během 48 týdnů dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná léčebná fáze.

Poznámka: Střední doba do prvního použití mechanické ventilační asistence nebo úmrtí nebylo možné odhadnout pro všechny kromě skupiny s 375 mg tirasemtivu (s hodnotou 367 dní). Jako takový je uveden počet a procento pacientů, kteří splnili cílový bod (tj. měli mechanickou ventilaci nebo zemřeli).
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cytokinetics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Cytokinetics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

3. září 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

9. března 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

27. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2015

První zveřejněno (ODHAD)

14. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

9. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit