Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ventilatorisk undersökning av Tirasemtiv och bedömning av longitudinella index efter behandling i ett år (VITALITY-ALS)

21 augusti 2020 uppdaterad av: Cytokinetics

En fas 3, multinationell, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, stratifierad, parallellgrupp, studie för att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av Tirasemtiv hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Denna studie utvärderade effekten av tirasemtiv kontra placebo på andningsfunktionen hos patienter med ALS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

CY 4031 var en multinationell, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, stratifierad, parallellgruppsstudie av tirasemtiv hos patienter med ALS. Studien hade tre faser: en öppen fas (2 veckor), en dubbelblind, placebokontrollerad fas (48 veckor) och en dubbelblind, placebokontrollerad tirasemtiv-abstinensfas (4 veckor). Patienter som avslutade 2 veckors behandling med öppen tirasemtiv (125 mg två gånger dagligen) randomiserades 3:2:2:2 till placebo eller en av tre dosnivåer av tirasemtiv (250 mg/dag, 375 mg/dag eller 500 mg/dag). mg/dag). Cirka 600 patienter planerades att inkluderas i den öppna behandlingsfasen.

Patienter som tog riluzol när studien påbörjades kunde fortsätta att använda riluzol under studien så länge som de hade haft en stabil dos i minst 30 dagar före studiescreeningen. Dessutom, för patienter randomiserade till tirasemtiv, reducerades riluzoldosen till hälften av den godkända dosen (dvs. reducerades till 50 mg en gång dagligen) eftersom administrering av tirasemtiv ungefär fördubblar exponeringen för samtidig riluzol. Patienter som randomiserades till placebo fortsatte med riluzol med 50 mg två gånger dagligen. Detta åstadkoms utan att avslöja studiens blinda enligt följande:

  1. Alla patienter som fick riluzol tog sin morgondos på 50 mg riluzol från sin personliga riluzolförråd.
  2. Sponsorn tillhandahöll kvällsriluzoldosen som dubbelblind studiemedicin, enligt följande: (a) För patienter randomiserade till placebo var den dubbelblinda kvällsriluzoldosen 50 mg aktivt riluzol; (b) för patienter randomiserade till tirasemtiv var den dubbelblinda kvällsriluzoldosen en matchande placebo för riluzol.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

744

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Frankrike
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Frankrike, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours Cedex 9, Frankrike, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italien, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • University Of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology And Neurosurgery
      • London, Storbritannien, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Storbritannien, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Storbritannien, Pl6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En diagnos av familjär eller sporadisk ALS (definierad som att uppfylla de möjliga, laboratoriestödda sannolika, sannolika eller bestämda kriterierna för en diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier) ≤ 24 månader före screening
  • Upprättstående SVC ≥ 70 % av förväntad ålder, längd och kön
  • Kan svälja tabletter utan att krossas, och förväntas enligt utredarens uppfattning fortsätta att kunna göra det under rättegången
  • En vårdgivare om en sådan behövs
  • Kliniska laboratoriefynd inom det normala intervallet eller, om de ligger utanför det normala intervallet, bedöms inte vara kliniskt signifikanta av utredaren
  • Manliga patienter måste gå med på att under studiens varaktighet och 10 veckor efter studiens slut använda kondom under sexuellt umgänge med kvinnliga partners som är i fertil ålder (d.v.s. efter menarche till postmenopausal om de inte anatomiskt och fysiologiskt har förmåga att att bli gravid) och för att få kvinnliga partner att använda ytterligare ett effektivt preventivmedel (t.ex. diafragma plus spermiedödande medel eller orala preventivmedel) eller så måste den manliga patienten gå med på att avstå från samlag under och i 10 veckor efter studiens slut, såvida inte den manliga patienten har genomgått en vasektomi och det bekräftade antalet spermier är noll
  • Kvinnliga patienter måste vara postmenopausala (≥ 1 år) eller steriliserade, eller, om de är i fertil ålder, inte amma, ha ett negativt graviditetstest, inte ha för avsikt att bli gravida under studiens gång och använda effektiva preventivmedel. eller enheter som kräver att manlig partner använder kondom under hela studien och i 10 veckor efter studiens slut
  • Patienterna måste antingen ha en stabil dos av riluzol 50 mg två gånger dagligen i minst 30 dagar före screening eller inte ha tagit riluzol på minst 30 dagar före screening och är villiga att inte börja använda riluzol förrän de har avslutat studieläkemedlets dosering

Exklusions kriterier:

  • Vid tidpunkten för screening kan all användning av icke-invasiv övertrycksventilation (NIPPV, t.ex. kontinuerligt positivt luftvägstryck [CPAP] eller bi-level positivt luftvägstryck [BiPAP]) under någon del av dagen, eller mekanisk ventilation via trakeostomi, eller på någon form av syrgastillskott
  • Patienter med ett diafragma-stimuleringssystem (DPS) vid studiestart eller som förväntar sig DPS-placering under studiens gång
  • BMI på 20,0 kg/m2 eller lägre
  • Ovillig eller oförmögen att avbryta tizanidin och teofyllininnehållande mediciner under studiedeltagandet
  • Serumklorid utanför det normala referensintervallet
  • Neurologisk funktionsnedsättning på grund av ett annat tillstånd än ALS, inklusive historia av övergående ischemisk attack under det senaste året

  • Närvaro vid screening av alla medicinskt signifikanta hjärt-, lung-, gastrointestinala, muskuloskeletala eller psykiatriska sjukdomar som kan störa patientens förmåga att följa studieprocedurer eller som kan förvirra tolkningen av data om klinisk säkerhet eller effekt, inklusive men inte begränsat till:

    1. Dåligt kontrollerad hypertoni
    2. NYHA klass II eller högre kronisk hjärtsvikt
    3. Kronisk obstruktiv lungsjukdom eller astma som kräver daglig användning av luftrörsvidgande läkemedel
    4. GI-störning som kan försämra absorptionen av studieläkemedlet
    5. Historik av signifikant leversjukdom definierad av bilirubin > 2 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller ALAT eller AST > 3 gånger ULN vid upprepad testning
    6. Dåligt kontrollerad diabetes mellitus
    7. Historik av svindel inom tre månader efter studiestart
    8. Historik av synkope utan en förklarad eller behandlad orsak
    9. Anamnes med obehandlat intrakraniellt aneurysm eller dåligt kontrollerad anfallsstörning
    10. Amputation av en lem
    11. Kognitiv funktionsnedsättning, relaterad till ALS eller på annat sätt, tillräcklig för att försämra patientens förmåga att ge informerat samtycke och att förstå och/eller följa studieprocedurer
    12. Cancer med metastaserande potential (annat än basalcellscancer, karcinom in situ i livmoderhalsen eller skivepitelcancer i huden utskuren med rena marginaler) diagnostiserad och behandlad inom de senaste två åren
    13. Alla andra tillstånd, funktionsnedsättningar eller sociala omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra patienten olämplig att delta i studien
    14. Patient bedöms vara aktivt suicidal eller en suicidrisk av utredaren
  • Har tagit något prövningsläkemedel inom 30 dagar eller fem halveringstider från föregående läkemedel, beroende på vilket som är störst, före dosering
  • Tidigare deltagande i någon form av stamcellsterapi för behandling av ALS
  • Har tidigare fått tirasemtiv i någon tidigare klinisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Grupp 1 - Placebo
Dag 1 till och med vecka 48: 2 placebotabletter två gånger dagligen
Läkemedel: Placebotabletter
EXPERIMENTELL: Grupp 2 - 250 mg tirasemtiv
Dag 1 till och med vecka 48: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo på morgonen och 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo i PM
Läkemedel: Placebotabletter
Läkemedel: Tirasemtiv
Andra namn:
  • CK-2017357
EXPERIMENTELL: Grupp 3 - 375 mg tirasemtiv
Dag 1 till och med vecka 2: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo på morgonen och 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo i PM; Vecka 3 till 48: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo på förmiddagen och 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) på eftermiddagen
Läkemedel: Placebotabletter
Läkemedel: Tirasemtiv
Andra namn:
  • CK-2017357
EXPERIMENTELL: Grupp 4 - 500 mg tirasemtiv
Dag 1 till och med vecka 2: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo på morgonen och 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo i PM; Vecka 3 och 4: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) och 1 tablett med matchande placebo på förmiddagen och 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) i PM; Vecka 5 till 48: 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) på morgonen och 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) på eftermiddagen
Läkemedel: Placebotabletter
Läkemedel: Tirasemtiv
Andra namn:
  • CK-2017357

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 24 i den dubbelblinda, placebokontrollerade fasen i procent förväntad långsam vitalkapacitet (SVC)
Tidsram: 24 veckor
SVC mättes med en spirometer (i enheter av liter). Efter 3 till 5 andetag i vila, instruerades patienterna att ta en så djup inspiration som möjligt följt av en maximal utandning (blåsa ut all luft i lungorna). Erhållna värden omvandlades till % predikterade värden (dvs. testresultatet som en procentandel av predikterade värden för patienter med liknande demografiska egenskaper och baslinjeegenskaper [t.ex. längd, ålder, kön], baserat på Knudson 83 normativa värden).
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i ALSFRS-R respiratoriska domänpoäng vid slutet av 48 veckors dubbelblind, placebokontrollerad behandling
Tidsram: 48 veckor
ALSFRS-R används för att mäta sjukdomens progression och svårighetsgrad; den består av 12 frågor, som utvärderar en patients förmåga och oberoende i funktionella aktiviteter som är relevanta för ALS, kategoriserade i 4 domäner: bulbarfunktioner, finmotoriska uppgifter, grovmotoriska uppgifter och andningsfunktioner. Andningsfunktionen består av 3 av de 12 frågorna, som bedömer dyspné, ortopné och andningsinsufficiens. Varje fråga får poäng från 0 (vilket indikerar oförmögen eller beroende) till 4 (normalt). Summan av svaret på dessa 3 frågor representerar poängen för andningsdomänen. Andningsdomänens poäng varierar från 0 till 12, med högre poäng som återspeglar mer normal funktion och lägre poäng återspeglar mer nedsatt funktion.
48 veckor
Lutning av megapoäng av muskelstyrka under de 48 veckorna av dubbelblind, placebokontrollerad behandling
Tidsram: 48 veckor
En handhållen dynomometer, med en skala från 0 till 300 pund, användes för att mäta muskelstyrka och handgreppsstyrka (bilateralt); muskelgrupperna som testades var: armbågsflexion (bilateralt), handledsförlängning (bilateralt), knäförlängning (bilateralt) och ankeldorsiflexion (bilateralt). Muskelstyrkans megapoäng beräknades som genomsnittet av svar på alla testade muskler samt handtagsstyrka. Lutningen av muskelstyrka mega-poäng var förändringen över tiden (48 veckor) och analyserades med hjälp av en blandad modell som antog en slumpmässig lutningseffekt. För denna endpoint indikerar negativa värden en minskning av muskelstyrkan över tid.
48 veckor
Tid till den första förekomsten av en minskning från baslinjen i procent förväntad SVC ≥ 20 procentenheter eller början av andningsinsufficiens eller död Alla 48 veckors dubbelblind, placebokontrollerad behandling
Tidsram: 48 veckor

Detta effektmått utvärderade tiden till förekomsten av en minskning av procent förutsagd SVC (mätt med spirometri) på ≥ 20 procentenheter, eller uppkomsten av andningsinsufficiens (definierad som trakeostomi eller användning av icke-invasiv ventilation i ≥ 22 timmar per dag under ≥10 dagar i följd), eller dödsfall, beroende på vilket som inträffade först, under den 48 veckor långa dubbelblinda, placebokontrollerade behandlingsfasen.

Notera: Mediantiden till en ≥ 20 % minskning av procent förutsagd SVC, uppkomst av andningsinsufficiens eller död var 302 dagar för placebogruppen och 359, 334 och 337 dagar för 250 mg, 375 mg och 500 mg tirasemtiv respektive grupper. Data som presenteras för denna effektmått är antalet och procenten av patienter som uppfyllde effektmåttet.
48 veckor
Tid till den första förekomsten av en minskning av SVC till ≤ 50 % förväntad, eller början av andningsinsufficiens eller död under de 48 veckorna av dubbelblind, placebokontrollerad behandling
Tidsram: 48 veckor

Detta effektmått utvärderade tiden till förekomsten av en minskning av SVC (mätt med spirometri) till ≤ 50 % förväntad, eller uppkomsten av andningsinsufficiens (definierad som trakeostomi eller användning av icke-invasiv ventilation i ≥ 22 timmar per dag i ≥ 10 dagar i följd), eller dödsfall, beroende på vilket som inträffade först, under den 48 veckor långa dubbelblinda, placebokontrollerade behandlingsfasen.

Notera: Mediantiden till en minskning av SVC till ≤ 50 % förväntad, uppkomst av andningsinsufficiens eller död var inte estimerbar för placebogruppen eller 375 mg tirasemtiv-gruppen. Mediantiden uppskattades till 363 och 351 dagar för 250 mg respektive 500 mg tirasemtiv-grupperna. Data som presenteras för denna effektmått är antalet och procenten av patienter som uppfyllde effektmåttet.
48 veckor
Ändring från baslinjen i ALSFRS-R totalpoäng till slutet av 48 veckor av den dubbelblinda, placebokontrollerade behandlingen
Tidsram: 48 veckor
ALSFRS-R används för att mäta sjukdomens progression och svårighetsgrad; den består av 12 frågor, som utvärderar en patients förmåga och oberoende i funktionella aktiviteter som är relevanta för ALS, kategoriserade i 4 domäner: grovmotoriska uppgifter, finmotoriska uppgifter, bulbarfunktioner och andningsfunktion. Varje fråga får poäng från 0 (vilket indikerar oförmögen eller beroende) till 4 (normalt). Den totala poängen varierar från 0 till 48, där högre poäng återspeglar mer normal funktion och lägre poäng återspeglar mer nedsatt funktion.
48 veckor
Tid till första användningen av mekanisk ventilationshjälp eller dödsfall under alla 48 veckors dubbelblind, placebokontrollerad behandling
Tidsram: 48 veckor

Detta effektmått utvärderade tiden till förekomsten av mekanisk andningshjälp (definierad som invasiv eller icke-invasiv ventilation under minst 2 timmar under en 24-timmarsperiod under minst 5 dagar i följd) eller död, beroende på vilket som inträffade först, under 48 veckor dubbelblind, placebokontrollerad behandlingsfas.

Notera: Mediantiden till första användning av mekanisk andningshjälp eller död var inte estimerbar för alla utom 375 mg tirasemtiv-gruppen (med ett värde på 367 dagar). Som sådan presenteras antalet och procenten av patienter som uppfyllde effektmåttet (dvs. hade mekanisk andningshjälp eller dog).
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cytokinetics

Utredare

  • Studierektor: MD, Cytokinetics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

3 september 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

9 mars 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

27 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2015

Första postat (UPPSKATTA)

14 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

9 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera