Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ventilatorisk undersøkelse av Tirasemtiv og vurdering av longitudinelle indekser etter behandling i et år (VITALITY-ALS)

21. august 2020 oppdatert av: Cytokinetics

En fase 3, multinasjonal, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, stratifisert, parallell gruppe, studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av Tirasemtiv hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Denne studien vurderte effekten av tirasemtiv versus placebo på respirasjonsfunksjonen hos pasienter med ALS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CY 4031 var en multinasjonal, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, stratifisert, parallell gruppestudie av tirasemtiv hos pasienter med ALS. Studien hadde tre faser: en åpen fase (2 uker), en dobbeltblind, placebokontrollert fase (48 uker) og en dobbeltblind, placebokontrollert tirasemtiv abstinensfase (4 uker). Pasienter som fullførte 2 ukers behandling med åpen tirasemtiv (125 mg to ganger daglig) ble randomisert 3:2:2:2 til placebo eller ett av tre dosenivåer av tirasemtiv (250 mg/dag, 375 mg/dag eller 500) mg/dag). Omtrent 600 pasienter var planlagt å bli registrert i den åpne behandlingsfasen.

Pasienter som tok riluzol ved studiestart kunne fortsette å bruke riluzol under studien så lenge de hadde vært på en stabil dose i minst 30 dager før studiescreeningen. I tillegg, for pasienter randomisert til tirasemtiv, ble riluzoldosen redusert til halvparten av den godkjente dosen (dvs. redusert til 50 mg én gang daglig) fordi administrering av tirasemtiv omtrent dobler eksponeringen for samtidig riluzol. Pasienter randomisert til placebo fortsatte riluzol med 50 mg to ganger daglig. Dette ble oppnådd uten å avsløre studiens blinde som følger:

  1. Alle pasienter på riluzol tok sin 50 mg riluzoldose om morgenen fra sin personlige riluzolforsyning.
  2. Sponsoren ga kveldsriluzoldosen som dobbeltblindet studiemedisin, som følger: (a) for pasienter randomisert til placebo var den dobbeltblinde kveldsriluzoldosen 50 mg aktiv riluzol; (b) for pasienter randomisert til tirasemtiv, var den dobbeltblinde, kveldsriluzoldosen en matchende placebo for riluzol.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

744

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • UZ Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec - Universite Laval Hopital de l'Enfant-Jesus
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3M 1M4
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Edmonton Kaye Clinic
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canada, E3B OC7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • QE II Health Sciences Centre, NHI Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4K1
        • McMaster University Medical Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Notre-Dame Hospital/CHUM
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital & Medical Center - Barrow Neurology Clinics
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington University Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • The Emory Clinic
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Hospital and Health System
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
        • Neurology Associates
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center Dept of Neurology
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Neurological Institute Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Neurosciences Institute: Neurology - Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • The Penn Comprehensive Neuroscience Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College Of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virgina Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Department of Neurology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital, Department of Neurology
  • Frankrike
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital R. Salengro, CHRU Lille
      • Limoges cedex, Frankrike, 87042
        • CHU Dupuytren
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hopital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac
      • Nice Cedex 1, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière
      • Tours Cedex 9, Frankrike, 37044
        • Bretonneau University Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland, Dublin 9
        • Clinical research centre, Beaumont Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20149
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano - U.O. Neurologia
      • Milan, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO - Fondazione Serena Onlus, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Torino, Italia, 10126
        • Dipartimento di Neuroscienze "Rita Levi Moltalcini" A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino P.O. "Molinette"
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Hospital Santa Maria-Centro Hospitalar Lisboa Norte
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28016
        • Hospital San Rafael
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
        • Walton Centre For Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannia, SE59RS
        • Kings College Hospital
      • London, Storbritannia, E1 2AT
        • Clinical Research Centre, Royal London Hospital
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Storbritannia, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Campus Virchow-Klinikum, Neurology Department
    • Baden-Wuerttemberg
      • Ulm, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School, Department of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En diagnose av familiær eller sporadisk ALS (definert som å oppfylle de mulige, laboratoriestøttede sannsynlige, sannsynlige eller bestemte kriteriene for en diagnose av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene) ≤ 24 måneder før screening
  • Oppreist SVC ≥ 70 % av spådd for alder, høyde og kjønn
  • Kan svelge tabletter uten å knuse, og etter etterforskerens mening forventes det å fortsette å kunne gjøre det under rettssaken
  • En omsorgsperson hvis det trengs
  • Kliniske laboratoriefunn innenfor normalområdet eller, hvis de er utenfor normalområdet, ansett som ikke klinisk signifikante av etterforskeren
  • Mannlige pasienter må for hele studiens varighet og 10 uker etter studiens slutt samtykke til å bruke kondom under samleie med kvinnelige partnere som er i fertil alder (dvs. etter menarche til postmenopausal hvis de ikke er anatomisk og fysiologisk i stand til å bli gravid) og for å få kvinnelige partnere til å bruke en ekstra effektiv prevensjon (f.eks. diafragma pluss sæddrepende middel eller orale prevensjonsmidler), eller den mannlige pasienten må godta å avstå fra samleie under og i 10 uker etter slutten av studien, med mindre den mannlige pasienten har gjennomgått en vasektomi og bekreftet spermtelling er null
  • Kvinnelige pasienter må være postmenopausale (≥ 1 år) eller steriliserte, eller, hvis de er i fertil alder, ikke amme, ha negativ graviditetstest, ikke ha til hensikt å bli gravide i løpet av studien og bruke effektive prevensjonsmidler. eller enheter som krever at mannlig partner bruker kondom i løpet av studien og i 10 uker etter slutten av studien
  • Pasienter må enten ha en stabil dose riluzol 50 mg to ganger daglig i minst 30 dager før screening eller ikke ha tatt riluzol på minst 30 dager før screening og er villige til ikke å begynne å bruke riluzol før de har fullført studiemedikamentdosering

Ekskluderingskriterier:

  • På tidspunktet for screening kan enhver bruk av ikke-invasiv overtrykksventilasjon (NIPPV, f.eks. kontinuerlig positivt luftveistrykk [CPAP] eller bi-nivå positivt luftveistrykk [BiPAP]) for en hvilken som helst del av dagen, eller mekanisk ventilasjon via trakeostomi, eller på noen form for oksygentilskudd
  • Pasienter med et diafragma pacing-system (DPS) ved studiestart eller som forventer DPS-plassering i løpet av studien
  • BMI på 20,0 kg/m2 eller lavere
  • Uvillig eller ute av stand til å avbryte tizanidin og teofyllinholdige medisiner under studiedeltakelse
  • Serumklorid utenfor det normale referanseområdet
  • Nevrologisk svekkelse på grunn av en annen tilstand enn ALS, inkludert historie med forbigående iskemisk angrep i løpet av det siste året

  • Tilstedeværelse ved screening av enhver medisinsk signifikant hjerte-, lunge-, GI-, muskel- og skjelettsykdom eller psykiatrisk sykdom som kan forstyrre pasientens evne til å overholde studieprosedyrer eller som kan forvirre tolkningen av kliniske sikkerhets- eller effektdata, inkludert, men ikke begrenset til:

    1. Dårlig kontrollert hypertensjon
    2. NYHA klasse II eller høyere kongestiv hjertesvikt
    3. Kronisk obstruktiv lungesykdom eller astma som krever daglig bruk bronkodilaterende medisiner
    4. GI-forstyrrelse som kan svekke absorpsjon av studiemedisin
    5. Anamnese med signifikant leversykdom definert av bilirubin > 2 ganger øvre normalgrense (ULN) eller ALAT eller AST > 3 ganger ULN ved gjentatt testing
    6. Dårlig kontrollert diabetes mellitus
    7. Historie med vertigo innen tre måneder etter studiestart
    8. Historie med synkope uten en forklarlig eller behandlet årsak
    9. Anamnese med ubehandlet intrakraniell aneurisme eller dårlig kontrollert anfallsforstyrrelse
    10. Amputasjon av et lem
    11. Kognitiv svikt, relatert til ALS eller på annen måte, tilstrekkelig til å svekke pasientens evne til å gi informert samtykke og til å forstå og/eller følge studieprosedyrer
    12. Kreft med metastatisk potensial (annet enn basalcellekarsinom, karsinom in situ i livmorhalsen eller plateepitelkarsinom i huden skåret ut med rene marginer) diagnostisert og behandlet i løpet av de siste to årene
    13. Enhver annen tilstand, svekkelse eller sosial omstendighet som etter etterforskerens mening ville gjøre pasienten uegnet til å delta i studien
    14. Pasienten bedømt til å være aktivt suicidal eller en selvmordsrisiko av etterforskeren
  • Har tatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller fem halveringstider etter det forrige legemidlet, avhengig av hva som er størst, før dosering
  • Tidligere deltakelse i enhver form for stamcelleterapi for behandling av ALS
  • Tidligere mottatt tirasemtiv i noen tidligere kliniske studier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe 1 - Placebo
Dag 1 til og med uke 48: 2 placebotabletter to ganger daglig
Legemiddel: Placebotabletter
EKSPERIMENTELL: Gruppe 2 - 250 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uke 48: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo om morgenen og 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo i PM
Legemiddel: Placebotabletter
Legemiddel: Tirasemtiv
Andre navn:
  • CK-2017357
EKSPERIMENTELL: Gruppe 3 - 375 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uke 2: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo om morgenen og 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo i PM; Uke 3 til og med 48: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo om morgenen og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) i PM
Legemiddel: Placebotabletter
Legemiddel: Tirasemtiv
Andre navn:
  • CK-2017357
EKSPERIMENTELL: Gruppe 4 - 500 mg tirasemtiv
Dag 1 til og med uke 2: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo om morgenen og 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo i PM; Uke 3 og 4: 1 tablett tirasemtiv (125 mg) og 1 tablett med matchende placebo i AM og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) i PM; Uke 5 til 48: 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) om morgenen og 2 tabletter tirasemtiv (250 mg) om morgenen
Legemiddel: Placebotabletter
Legemiddel: Tirasemtiv
Andre navn:
  • CK-2017357

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 24 av den dobbeltblinde, placebokontrollerte fasen i prosent predikert langsom vitalkapasitet (SVC)
Tidsramme: 24 uker
SVC ble målt ved hjelp av et spirometer (i enheter av liter). Etter 3 til 5 pust i ro, ble pasientene bedt om å ta en så dyp inspirasjon som mulig etterfulgt av en maksimal utpust (blåser ut all luften i lungene). Verdiene som ble oppnådd ble konvertert til % predikerte verdier (dvs. testresultatet som en prosent av predikerte verdier for pasienter med lignende demografiske egenskaper og grunnlinjekarakteristikker [f.eks. høyde, alder, kjønn], basert på Knudson 83 normative verdier).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ALSFRS-R respiratorisk domenepoeng ved slutten av 48 uker med dobbeltblind, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker
ALSFRS-R brukes til å måle progresjon og alvorlighetsgrad av sykdommen; den består av 12 spørsmål, som vurderer en pasients evne og uavhengighet i funksjonelle aktiviteter som er relevante for ALS, kategorisert i 4 domener: bulbarfunksjoner, finmotoriske oppgaver, grovmotoriske oppgaver og respirasjonsfunksjoner. Respirasjonsfunksjonen består av 3 av de 12 spørsmålene, som vurderer dyspné, ortopné og respirasjonssvikt. Hvert spørsmål scores fra 0 (som indikerer manglende evne eller avhengig) til 4 (normal). Summen av svaret på disse 3 spørsmålene representerer respirasjonsdomenepoengsummen. Respirasjonsdomene-skåren varierer fra 0 til 12, med høyere skåre som reflekterer mer normal funksjon og lavere skåre reflekterer mer nedsatt funksjon.
48 uker
Helning av Mega-score av muskelstyrke i løpet av de 48 ukene med dobbeltblind, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker
Et håndholdt dynomometer, med en skala fra 0 til 300 pund, ble brukt til å måle muskelstyrke og håndgrepsstyrke (bilateralt); muskelgruppene som ble testet var: albuefleksjon (bilateral), håndleddsforlengelse (bilateral), kneekstensjon (bilateral) og ankel dorsalfleksjon (bilateral). Muskelstyrken mega-score ble beregnet som gjennomsnittet av responser på alle testede muskler samt håndgrepsstyrke. Helningen på muskelstyrke mega-score var endringen over tid (48 uker) og analysert ved hjelp av en blandet modell som antok en tilfeldig helningseffekt. For dette endepunktet indikerer negative verdier en nedgang i muskelstyrke over tid.
48 uker
Tid til den første forekomsten av en nedgang fra baseline i prosent anslått SVC ≥ 20 prosentpoeng eller begynnelsen av respiratorisk insuffisiens eller død Alle 48 uker med dobbeltblind, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker

Dette endepunktet evaluerte tiden til forekomst av en nedgang i prosent predikert SVC (målt ved spirometri) på ≥ 20 prosentpoeng, eller begynnelsen av respiratorisk insuffisiens (definert som trakeostomi eller bruk av ikke-invasiv ventilasjon i ≥ 22 timer per dag i ≥10 påfølgende dager), eller død, avhengig av hva som var først, i løpet av den 48-ukers dobbeltblinde, placebokontrollerte behandlingsfasen.

Merk: Mediantiden til en nedgang på ≥ 20 % i prosent spådd SVC, begynnelse av respiratorisk insuffisiens eller død var 302 dager for placebogruppen og 359, 334 og 337 dager for 250 mg, 375 mg og 500 mg tirasemtiv grupper, henholdsvis. Dataene presentert for dette endepunktet er antall og prosent av pasienter som oppfylte endepunktet.
48 uker
Tid til den første forekomsten av en nedgang i SVC til ≤ 50 % forventet, eller begynnelsen av respiratorisk insuffisiens, eller død i løpet av de 48 ukene med dobbeltblind, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker

Dette endepunktet evaluerte tiden til forekomsten av en nedgang i SVC (målt ved spirometri) til ≤ 50 % forutsagt, eller utbruddet av respiratorisk insuffisiens (definert som trakeostomi eller bruk av ikke-invasiv ventilasjon i ≥ 22 timer per dag i ≥ 10 påfølgende dager), eller død, avhengig av hva som var først, i løpet av den 48-ukers dobbeltblinde, placebokontrollerte behandlingsfasen.

Merk: Mediantiden til en nedgang i SVC til ≤ 50 % forventet, begynnelse av respiratorisk insuffisiens eller død var ikke estimerbar for placebogruppen eller 375 mg tirasemtiv-gruppen. Mediantiden ble estimert til 363 og 351 dager for henholdsvis 250 mg og 500 mg tirasemtiv-gruppene. Dataene presentert for dette endepunktet er antall og prosent av pasienter som oppfylte endepunktet.
48 uker
Endring fra baseline i ALSFRS-R totalpoengsum til slutten av 48 uker med dobbeltblindet, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker
ALSFRS-R brukes til å måle progresjon og alvorlighetsgrad av sykdommen; den består av 12 spørsmål, som vurderer en pasients evne og uavhengighet i funksjonelle aktiviteter som er relevante for ALS, kategorisert i 4 domener: grovmotoriske oppgaver, finmotoriske oppgaver, bulbarfunksjoner og respirasjonsfunksjoner. Hvert spørsmål scores fra 0 (som indikerer manglende evne eller avhengig) til 4 (normal). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 48, med høyere poengsum som gjenspeiler mer normal funksjon og lavere poengsum gjenspeiler mer nedsatt funksjon.
48 uker
Tid til første bruk av mekanisk ventilasjonshjelp eller død i løpet av alle 48 uker med dobbeltblind, placebokontrollert behandling
Tidsramme: 48 uker

Dette endepunktet evaluerte tiden til forekomst av mekanisk ventilasjonsassistanse (definert som invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon i minst 2 timer over en 24-timers periode i minst 5 påfølgende dager) eller død, avhengig av hva som var først, i løpet av de 48 ukene dobbeltblind, placebokontrollert behandlingsfase.

Merk: Mediantiden til første gangs bruk av mekanisk ventilasjonshjelp eller død var ikke estimerbar for alle bortsett fra 375 mg tirasemtiv-gruppen (med en verdi på 367 dager). Som sådan presenteres antall og prosent av pasienter som oppfylte endepunktet (dvs. hadde mekanisk ventilasjonsassistanse eller døde).
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cytokinetics

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Cytokinetics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

3. september 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

9. mars 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

27. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

14. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CY 4031
  • 2014-005413-23 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Placebotabletter

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere