Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimuslääkkeen RO7239361 (BMS-986089) tutkimus ambulatorisilla pojilla, joilla on DMD

tiistai 13. lokakuuta 2020 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Monipaikkainen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, moninkertainen nouseva ihonalainen annostutkimus RO7239361:n (BMS-986089) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi ambulatorisilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää RO7239361:n turvallisuus ja siedettävyys pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia, jolla on mikä tahansa geneettinen mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children'S Hospital Of Eastern Ontario
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi DMD
  • Pystyy kävelemään ilman apua
  • Pystyy kävelemään 4 portaat ylös 8 sekunnissa tai vähemmän
  • Painaa vähintään 15 kg
  • Kortikosteroidien ottaminen DMD:hen

Poissulkemiskriteerit:

  • Ejektiofraktio < 55 % sydämen kaikututkimuksessa, perustuen keskuslukemaan
  • Mikä tahansa käyttäytymis- tai mielenterveysongelma, joka vaikuttaa kykyyn suorittaa vaaditut opiskelutoimenpiteet
  • Aiemmin tai parhaillaan käytät lääkkeitä, kuten androgeenia tai ihmisen kasvuhormonia
  • Hengittimen käyttö päiväsaikaan
  • Ei voida ottaa verinäytteitä tai saada injektiota ihon alle
  • Hoito eksonin ohitushoidoilla 6 kuukautta ennen tutkimuksen alkua
  • Hoito atalureenilla tai millä tahansa tutkittavalla lääkkeellä tällä hetkellä tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen tutkimuksen aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: RO7239361
RO7239361 ihonalaiset injektiot tiettyinä päivinä
Lääke: RO7239361
Väritön tai hieman kellertävä, kirkas tai opaalinhohtoinen liuos, jossa ei ole olennaisesti hiukkasia, pakattu 1 cc:n lasiruiskuun, joka on varustettu turvaruiskulaitteella.
Muut nimet:
  • Myostatiinin vastainen adnektiini
  • taldefgrobep alfa
Placebo Comparator: Plasebo
Ihonalaiset lumelääkkeet tiettyinä päivinä
Lääke: Plasebo
Väritön tai hieman kellertävä, kirkas tai opaalinhohtoinen liuos, jossa ei ole olennaisesti hiukkasia, pakattu 1 cc:n lasiruiskuun, joka on varustettu turvaruiskulaitteella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusyhteenveto 24 viikon kaksoissokkovaiheesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kuolemantapauksia, haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) viikkoon 24 asti.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikkoon 24
Turvallisuusyhteenveto viikkoon 72 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 72

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kuolemantapauksia, haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) viikkoon 72 asti.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikkoon 72

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RO7239361:n suurimmat havaitut seerumipitoisuudet (Cmax) vakaassa tilassa 4 mg QW, 12,5 mg QW ja 35 mg QW annoksilla.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia (h) annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa. Vakaa tila saavutettiin noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361. Yksikään osallistuja ei saanut paneeli 2:n 20 mg annosta.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia (h) annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361:n suurimmat havaitut seerumipitoisuudet (Cmax) vakaassa tilassa 50 mg:n QW-annoksella.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli 3 = 50 mg QW

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361:n enimmäishavaittujen seerumipitoisuuksien (Tmax) aika vakaassa tilassa 4 mg QW, 12,5 mg QW ja 35 mg QW annoksilla.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa. Vakaa tila saavutettiin noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

Paneelin 3 50 mg:n QW-annostason tulokset on esitetty tulosmittauksessa 6. Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361:n enimmäishavaittujen seerumipitoisuuksien (Tmax) aika vakaassa tilassa 50 mg:n QW-annoksella.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli 3 = 50 mg QW

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta seuraavan annostelun aikaan (AUCtau) vakaassa tilassa 4 mg:n QW, 12,5 mg:n QW ja 35 mg:n QW-annoksilla.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa. Vakaa tila saavutettiin noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Paneelin 3 50 mg:n QW-annostason tulokset on esitetty tulosmittauksessa 8. Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta seuraavan annostelun aikaan (AUCtau) vakaassa tilassa 50 mg:n QW-annoksella.
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

PK-parametrien arviot vakaassa tilassa noin 12 viikon QW-annon jälkeen.

Paneeli 3 = 50 mg QW

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
RO7239361 Pitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos

RO7239361:n pienimmät pitoisuudet eri annostasoilla.

Paneeli 1 = 4 mg, paneeli 2 = 12,5 mg ja 20 mg, paneeli 3 = 35 mg, laajennuspaneelit = 35 mg ja 50 mg.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 1: ennen annosta, 3, 6, 72 ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Päivät 8, 15 ja 22: ennakkoannos; Päivä 29: ennen annosta ja 96 tuntia annoksen jälkeen; Viikot 12 ja 24: ennakkoannos
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivisten anti-RO7239361-vasta-aineiden (ADA) arviointi, kaksoissokkovaihe
Aikaikkuna: Päivä 8 - viikko 24, lähtötilanne ja tutkimukseen liittyvät tiedot esitetään taulukossa.

Positiivinen ADA-näyte määritellään näytteeksi, jossa havaittavien ADA:iden läsnäolon vahvistetaan olevan spesifinen RO7239361:lle. Osallistujaa pidetään ADA-positiivisena, jos hänellä on hoidon aloittamisen jälkeen ADA-positiivinen suhteessa lähtötilanteeseen.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 8 - viikko 24, lähtötilanne ja tutkimukseen liittyvät tiedot esitetään taulukossa.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivisten anti-RO7239361-vasta-aineiden (ADA) arviointi viikkoon 72 asti
Aikaikkuna: Päivä 8 - viikko 72, lähtötilanne ja tutkimustiedot taulukossa.

Positiivinen ADA-näyte määritellään näytteeksi, jossa havaittavien ADA:iden läsnäolon vahvistetaan olevan spesifinen RO7239361:lle. Osallistujaa pidetään ADA-positiivisena, jos hänellä on hoidon aloittamisen jälkeen ADA-positiivinen suhteessa lähtötilanteeseen.

Lumeboon osallistujien kaksoissokkovaiheen tiedot eivät sisälly. Plasebo-osallistujat kussakin haarassa siirtyivät kohtaan RO7239361, kun he tulivat avoimeen vaiheeseen.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 8 - viikko 72, lähtötilanne ja tutkimustiedot taulukossa.
Vapaan myostatiinin pitoisuus seerumissa kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Vapaan myostatiinin prosenttiosuus kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Lääke-myostatiinikompleksin pitoisuus seerumissa kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Taita oikean reiden lihasten muutos perusviivasta supistuvat verrattuna ei-supistuvaan sisältöön kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti

Supistumisen ja ei-kutistuvan sisällön suhde on supistuva sisältö / ei-supistuva sisältö. Suhteen laskostumismuutos perusviivasta määritellään supistuvan sisällön kerta-muutoksen suhteeksi perusviivasta verrattuna ei-supistuvan sisällön kerta-muutokseen perusviivasta.

Oikean reiden mitat. W12 = viikko 12, W24 = viikko 24.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Muutos lähtötasosta reisilihasten maksimaalisessa poikkileikkausalassa (CSAmax) kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti

Oikean reiden mitat. W12 = viikko 12, W24 = viikko 24.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on positiivisten anti-RO7239361-vasta-aineiden (ADA) arviointi, koko tutkimus
Aikaikkuna: Päivä 8 - viikko 228, lähtötilanne ja tutkimustiedot esitetään taulukossa.

Positiivinen ADA-näyte määritellään näytteeksi, jossa havaittavien ADA:iden läsnäolon vahvistetaan olevan spesifinen RO7239361:lle. Osallistujaa pidetään ADA-positiivisena, jos hänellä on hoidon aloittamisen jälkeen ADA-positiivinen suhteessa lähtötilanteeseen.

Lumeboon osallistujien kaksoissokkovaiheen tiedot eivät sisälly tähän koko tutkimuksen tulosmittaan, mutta ne raportoidaan kaksoissokkojaksolle ominaisessa tulosmittauksessa. Kaksoissokkojakson lopussa lumelääkettä saaneet osanottajat vaihtoivat toiseen RO7239361-haaroista siirtyessään avoimeen vaiheeseen.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Päivä 8 - viikko 228, lähtötilanne ja tutkimustiedot esitetään taulukossa.
Vapaan myostatiinin pitoisuus seerumissa, koko tutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 252 asti

Lumeboon osallistujien kaksoissokkovaiheen tiedot eivät sisälly tähän koko tutkimuksen tulosmittaan, mutta ne raportoidaan kaksoissokkojaksolle ominaisessa tulosmittauksessa. Kaksoissokkojakson lopussa lumelääkettä saaneet osanottajat vaihtoivat toiseen RO7239361-haaroista siirtyessään avoimeen vaiheeseen.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 252 asti
Vapaan myostatiinin prosentuaalinen esto, koko tutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 252 asti

Lumeboon osallistujien kaksoissokkovaiheen tiedot eivät sisälly tähän koko tutkimuksen tulosmittaan, mutta ne raportoidaan kaksoissokkojaksolle ominaisessa tulosmittauksessa. Kaksoissokkojakson lopussa lumelääkettä saaneet osanottajat vaihtoivat toiseen RO7239361-haaroista siirtyessään avoimeen vaiheeseen.

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 252 asti
Lääke-myostatiinikompleksin seerumipitoisuus, koko tutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 252 asti

Placebo-ryhmän osallistujat saivat lumelääkettä kaksoissokkojakson (DB) aikana (viikolle 24 asti) ja RO7239361:n avoimen etiketin (OL) aikana. PFS taulukon rivin otsikossa osoittaa, milloin tutkimuslääke vaihdettiin injektiopullosta esitäytettyyn ruiskuun (PFS).

Paneelin 1 osallistujat saivat 4 mg RO7239361; paneelin 2 osallistujat saivat joko 12,5 mg (paino 15 - 45 kg) tai 20 mg (paino > 45 kg) RO7239361, ja paneelin 3 ja laajennuspaneelin osallistujat saivat joko 35 mg (paino 15 - 45 kg) tai 50 mg (paino > 45 kg) RO7239361.
Lähtötilanne viikolle 252 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. joulukuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 5. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CN001-006
  • WN40226 (Muu tunniste: Hoffman-La Roche)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa