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Studio di un farmaco sperimentale, RO7239361 (BMS-986089), in ragazzi ambulatoriali con DMD

13 ottobre 2020 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multi-sito, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose sottocutanea multipla ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RO7239361 (BMS-986089) in ragazzi ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di RO7239361 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne con qualsiasi mutazione genetica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD
  • In grado di camminare senza assistenza
  • In grado di salire 4 gradini in 8 secondi o meno
  • Pesare almeno 15 kg
  • Prendendo corticosteroidi per la DMD

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione < 55% sull'ecocardiogramma, in base alla lettura centrale
  • Qualsiasi comportamento o problema mentale che influirà sulla capacità di completare le procedure di studio richieste
  • Precedentemente o attualmente prendendo farmaci come gli androgeni o l'ormone della crescita umano
  • Uso di un ventilatore durante il giorno
  • Impossibile raccogliere campioni di sangue o ricevere un'iniezione sotto la pelle
  • Trattamento con terapie per saltare l'esone 6 mesi prima dell'inizio dello studio
  • - Trattamento con ataluren o qualsiasi farmaco sperimentale attualmente o entro 5 emivite prima dell'inizio dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: RO7239361
RO7239361 iniezioni sottocutanee in giorni specifici
Droga: RO7239361
Soluzione da incolore a leggermente gialla, da limpida a opalescente, essenzialmente priva di particolato confezionata in una siringa di vetro da 1 cc dotata di un dispositivo per siringa di sicurezza.
Altri nomi:
  • Adnectina anti-miostatina
  • taldefgrobep alfa
Comparatore placebo: Placebo
Iniezioni sottocutanee di placebo in giorni specifici
Droga: Placebo
Soluzione da incolore a leggermente gialla, da limpida a opalescente, essenzialmente priva di particolato confezionata in una siringa di vetro da 1 cc dotata di un dispositivo per siringa di sicurezza.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo sulla sicurezza per la fase in doppio cieco di 24 settimane
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Percentuale di partecipanti con decessi, eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) fino alla settimana 24.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dal basale alla settimana 24
Riepilogo sulla sicurezza fino alla settimana 72
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 72

Percentuale di partecipanti con decessi, eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) fino alla settimana 72.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dal basale alla settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni sieriche massime osservate (Cmax) di RO7239361 allo stato stazionario per dosi di 4 mg una volta a settimana, 12,5 mg una volta a settimana e 35 mg una volta a settimana.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 ore (h) post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri PK allo stato stazionario. Lo stato stazionario è stato raggiunto dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello: 1 = 4 mg una volta alla settimana, 2 = 12,5 mg una volta alla settimana, 3 = 35 mg una volta alla settimana

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361. Nessun partecipante ha ricevuto la dose da 20 mg del Pannello 2.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 ore (h) post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Concentrazioni sieriche massime osservate (Cmax) di RO7239361 allo stato stazionario per una dose di 50 mg QW.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri farmacocinetici allo stato stazionario dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello 3 = 50 mg QW

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Tempo delle concentrazioni sieriche massime osservate (Tmax) di RO7239361 allo stato stazionario per dosi di 4 mg QW, 12,5 mg QW e 35 mg QW.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri PK allo stato stazionario. Lo stato stazionario è stato raggiunto dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello: 1 = 4 mg una volta alla settimana, 2 = 12,5 mg una volta alla settimana, 3 = 35 mg una volta alla settimana.

I risultati per il livello di dose di 50 mg ogni settimana del pannello 3 sono rappresentati nella misura di esito 6. I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Tempo delle concentrazioni sieriche massime osservate (Tmax) di RO7239361 allo stato stazionario per una dose di 50 mg QW.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri farmacocinetici allo stato stazionario dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello 3 = 50 mg QW

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero al tempo della successiva somministrazione (AUCtau) di RO7239361 allo stato stazionario per dosi di 4 mg una volta alla settimana, 12,5 mg una volta alla settimana e 35 mg una volta alla settimana.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri PK allo stato stazionario. Lo stato stazionario è stato raggiunto dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello: 1 = 4 mg una volta alla settimana, 2 = 12,5 mg una volta alla settimana, 3 = 35 mg una volta alla settimana

I risultati per il livello di dose di 50 mg ogni settimana del pannello 3 sono rappresentati nella misura di esito 8. I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero al tempo della successiva somministrazione (AUCtau) di RO7239361 allo stato stazionario per una dose di 50 mg QW.
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Stime dei parametri farmacocinetici allo stato stazionario dopo circa 12 settimane di somministrazione QW.

Pannello 3 = 50 mg QW

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
RO7239361 Concentrazioni minime
Lasso di tempo: Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio

Concentrazioni minime di RO7239361 a diversi livelli di dose.

Pannello 1 = 4 mg, Pannello 2 = 12,5 mg e 20 mg, Pannello 3 = 35 mg, Pannelli di espansione = 35 mg e 50 mg.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Giorno 1: pre-dose, 3, 6, 72 e 96 h post-dose; Giorni 8, 15 e 22: predosaggio; Giorno 29: pre-dose e 96 h post-dose; Settimane 12 e 24: predosaggio
Percentuale di partecipanti con valutazione positiva per gli anticorpi anti-RO7239361 (ADA), fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Dal giorno 8 alla settimana 24, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.

Un campione ADA positivo è definito come un campione in cui la presenza di ADA rilevabili è confermata come specifica per RO7239361. Un partecipante è considerato ADA positivo se, dopo l'inizio del trattamento, presenta un campione ADA positivo rispetto al basale.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dal giorno 8 alla settimana 24, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.
Percentuale di partecipanti con valutazione positiva per gli anticorpi anti-RO7239361 (ADA) fino alla settimana 72
Lasso di tempo: Dal giorno 8 alla settimana 72, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.

Un campione ADA positivo è definito come un campione in cui la presenza di ADA rilevabili è confermata come specifica per RO7239361. Un partecipante è considerato ADA positivo se, dopo l'inizio del trattamento, presenta un campione ADA positivo rispetto al basale.

I dati della fase in doppio cieco per i partecipanti al placebo non sono inclusi. I partecipanti al placebo in ciascun braccio sono passati a RO7239361 dopo essere entrati nella fase in aperto.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dal giorno 8 alla settimana 72, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.
Concentrazione sierica di miostatina libera nella fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 24
Percentuale di inibizione della miostatina libera nella fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 24
Concentrazione sierica del complesso farmaco-miostatina nella fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 24
Piega la variazione rispetto al basale nel contenuto contrattile rispetto al contenuto non contrattile per i muscoli della coscia destra nella fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24

Il rapporto tra contenuto contrattile e contenuto non contrattile è contenuto contrattile / contenuto non contrattile. La variazione di piega rispetto al basale del rapporto è definita come il rapporto tra la variazione di piega rispetto al basale del contenuto contrattile rispetto alla variazione di piega rispetto al basale del contenuto non contrattile.

Misure coscia destra. S12 = Settimana 12, S24 = Settimana 24.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'area della sezione trasversale massima del muscolo della coscia (CSAmax) nella fase in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24

Misure coscia destra. S12 = Settimana 12, S24 = Settimana 24.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con valutazione positiva per gli anticorpi anti-RO7239361 (ADA), intero studio
Lasso di tempo: Dal giorno 8 alla settimana 228, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.

Un campione ADA positivo è definito come un campione in cui la presenza di ADA rilevabili è confermata come specifica per RO7239361. Un partecipante è considerato ADA positivo se, dopo l'inizio del trattamento, presenta un campione ADA positivo rispetto al basale.

I dati della fase in doppio cieco per i partecipanti al placebo non sono inclusi in questa misura dell'esito dell'intero studio, ma sono riportati nella misura dell'esito specifica per il periodo in doppio cieco. Alla fine del periodo in doppio cieco, i partecipanti al braccio placebo sono passati a uno dei bracci RO7239361 entrando nella fase in aperto.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Dal giorno 8 alla settimana 228, informazioni al basale e durante lo studio rappresentate nella tabella.
Concentrazione sierica di miostatina libera, intero studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 252

I dati della fase in doppio cieco per i partecipanti al placebo non sono inclusi in questa misura dell'esito dell'intero studio, ma sono riportati nella misura dell'esito specifica per il periodo in doppio cieco. Alla fine del periodo in doppio cieco, i partecipanti al braccio placebo sono passati a uno dei bracci RO7239361 entrando nella fase in aperto.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 252
Percentuale di inibizione della miostatina libera, intero studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 252

I dati della fase in doppio cieco per i partecipanti al placebo non sono inclusi in questa misura dell'esito dell'intero studio, ma sono riportati nella misura dell'esito specifica per il periodo in doppio cieco. Alla fine del periodo in doppio cieco, i partecipanti al braccio placebo sono passati a uno dei bracci RO7239361 entrando nella fase in aperto.

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 252
Concentrazione sierica del complesso farmaco-miostatina, intero studio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 252

I partecipanti al braccio Placebo hanno ricevuto il placebo durante il periodo in doppio cieco (DB) (fino alla settimana 24) e hanno ricevuto RO7239361 durante la fase in aperto (OL). La PFS nel titolo della riga della tabella indica quando il farmaco in studio è stato cambiato da flaconcino a siringa preriempita (PFS).

I partecipanti al pannello 1 hanno ricevuto 4 mg di RO7239361; i partecipanti al Panel 2 hanno ricevuto 12,5 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 20 mg (peso >45 kg) RO7239361, mentre i partecipanti al Panel 3 e al Panel di espansione hanno ricevuto 35 mg (peso tra 15 e 45 kg) o 50 mg (peso >45 kg) RO7239361.
Basale fino alla settimana 252

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

8 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

15 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

5 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CN001-006
  • WN40226 (Altro identificatore: Hoffman-La Roche)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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