Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vyšetřovacího léku, RO7239361 (BMS-986089), u ambulantních chlapců s DMD

13. října 2020 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Vícemístná, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, vícenásobná vzestupná subkutánní studie s cílem vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku RO7239361 (BMS-986089) u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je určit bezpečnost a snášenlivost RO7239361 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií s jakoukoli genetickou mutací.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno DMD
  • Schopný chodit bez pomoci
  • Dokáže ujít 4 schody za 8 sekund nebo méně
  • Navažte alespoň 15 kg
  • Užívání kortikosteroidů na DMD

Kritéria vyloučení:

  • Ejekční frakce < 55 % na echokardiogramu, na základě centrálního čtení
  • Jakékoli chování nebo duševní problém, který ovlivní schopnost dokončit požadované studijní postupy
  • Dříve nebo v současné době užíváte léky, jako jsou androgeny nebo lidský růstový hormon
  • Používání ventilátoru během dne
  • Nelze odebrat vzorky krve nebo podat injekci pod kůži
  • Léčba terapií přeskočením exonu 6 měsíců před zahájením studie
  • Léčba atalurenem nebo jakýmkoliv hodnoceným lékem v současné době nebo během 5 poločasů před zahájením studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: RO7239361
RO7239361 subkutánní injekce ve stanovené dny
Lék: RO7239361
Bezbarvý až slabě nažloutlý, čirý až opalescentní roztok, v podstatě bez pevných částic, balený v 1 cc skleněné injekční stříkačce vybavené bezpečnostní stříkačkou.
Ostatní jména:
  • Anti-myostatin adnektin
  • taldefgrobep alfa
Komparátor placeba: Placebo
Placebo subkutánní injekce ve stanovené dny
Lék: Placebo
Bezbarvý až slabě nažloutlý, čirý až opalescentní roztok, v podstatě bez pevných částic, balený v 1 cc skleněné injekční stříkačce vybavené bezpečnostní stříkačkou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shrnutí bezpečnosti pro 24týdenní dvojitě zaslepenou fázi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Procento účastníků s úmrtími, nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) do 24. týdne.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do týdne 24
Shrnutí bezpečnosti do 72. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72

Procento účastníků s úmrtími, nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE) do 72. týdne.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do týdne 72

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Cmax) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávky 4 mg QW, 12,5 mg QW a 35 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin (h) po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu. Ustáleného stavu bylo dosaženo přibližně po 12 týdnech podávání QW.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361. Žádný z účastníků nedostal dávku 20 mg Panelu 2.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin (h) po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Cmax) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávku 50 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu po přibližně 12 týdnech podávání QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Doba maximálních pozorovaných sérových koncentrací (Tmax) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávky 4 mg QW, 12,5 mg QW a 35 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu. Ustáleného stavu bylo dosaženo přibližně po 12 týdnech podávání QW.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

Výsledky pro Panel 3 Úroveň dávky 50 mg QW jsou uvedeny ve výstupním měření 6. Účastníci panelu 1 dostali 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Doba maximálních pozorovaných sérových koncentrací (Tmax) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávku 50 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu po přibližně 12 týdnech podávání QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do času dalšího dávkování (AUCtau) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávky 4 mg QW, 12,5 mg QW a 35 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu. Ustáleného stavu bylo dosaženo přibližně po 12 týdnech podávání QW.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Výsledky pro Panel 3 Úroveň dávky 50 mg QW jsou uvedeny ve výstupním měření 8. Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do času dalšího dávkování (AUCtau) RO7239361 v ustáleném stavu pro dávku 50 mg QW.
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Odhady PK parametrů v ustáleném stavu po přibližně 12 týdnech podávání QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
RO7239361 žlabové koncentrace
Časové okno: Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování

Minimální koncentrace RO7239361 při různých úrovních dávek.

Panel 1 = 4 mg, Panel 2 = 12,5 mg a 20 mg, Panel 3 = 35 mg, Expanzní panely = 35 mg a 50 mg.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 1: před dávkou, 3, 6, 72 a 96 hodin po dávce; Dny 8, 15 a 22: před dávkou; 29. den: před dávkou a 96 hodin po dávce; 12. a 24. týden: předdávkování
Procento účastníků s pozitivním hodnocením anti-RO7239361 protilátek (ADA), dvojitě zaslepená fáze
Časové okno: Den 8 až týden 24, základní údaje a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.

Pozitivní vzorek ADA je definován jako vzorek, ve kterém je přítomnost detekovatelných ADA potvrzena jako specifická pro RO7239361. Účastník je považován za ADA pozitivní, pokud po zahájení léčby má ADA pozitivní ve srovnání se základním vzorkem.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 8 až týden 24, základní údaje a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.
Procento účastníků s pozitivním hodnocením anti-RO7239361 protilátek (ADA) do 72. týdne
Časové okno: Den 8 až týden 72, výchozí stav a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.

Pozitivní vzorek ADA je definován jako vzorek, ve kterém je přítomnost detekovatelných ADA potvrzena jako specifická pro RO7239361. Účastník je považován za ADA pozitivní, pokud po zahájení léčby má ADA pozitivní ve srovnání se základním vzorkem.

Data dvojitě zaslepené fáze pro účastníky placeba nejsou zahrnuta. Účastníci placeba v každém rameni přešli na RO7239361 po vstupu do otevřené fáze.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 8 až týden 72, výchozí stav a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.
Koncentrace volného myostatinu v séru ve dvojitě slepé fázi
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do 24. týdne
Procento inhibice volného myostatinu ve dvojitě slepé fázi
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do 24. týdne
Sérová koncentrace komplexu lék-myostatin ve dvojitě slepé fázi
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do 24. týdne
Záhybová změna kontrakčního versus nekontraktilního obsahu pro svaly na pravém stehně ve dvojitě zaslepené fázi od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne

Poměr kontraktilního vs nekontraktilního obsahu je kontraktilní obsah / nekontraktilní obsah. Násobná změna od základní linie poměru je definována jako poměr násobné změny od základní linie kontraktilního obsahu vs násobná změna od základní linie nekontrakčního obsahu.

Míry pravého stehna. W12 = týden 12, W24 = týden 24.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do 24. týdne
Změna od základní linie v maximální průřezové ploše stehenního svalu (CSAmax) ve dvojitě zaslepené fázi
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne

Míry pravého stehna. W12 = týden 12, W24 = týden 24.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav do 24. týdne
Procento účastníků s pozitivním hodnocením anti-RO7239361 protilátek (ADA), celá studie
Časové okno: Den 8 až týden 228, základní stav a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.

Pozitivní vzorek ADA je definován jako vzorek, ve kterém je přítomnost detekovatelných ADA potvrzena jako specifická pro RO7239361. Účastník je považován za ADA pozitivní, pokud po zahájení léčby má ADA pozitivní ve srovnání se základním vzorkem.

Údaje o dvojitě zaslepené fázi pro účastníky placeba nejsou zahrnuty v tomto měření výsledku celé studie, ale jsou uvedeny v měření výsledku specifickém pro dvojitě zaslepené období. Na konci dvojitě zaslepeného období účastníci v rameni s placebem přešli na jedno z ramen RO7239361 po vstupu do otevřené fáze.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Den 8 až týden 228, základní stav a informace o průběhu studie jsou uvedeny v tabulce.
Sérová koncentrace volného myostatinu, celá studie
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 252

Údaje o dvojitě zaslepené fázi pro účastníky placeba nejsou zahrnuty v tomto měření výsledku celé studie, ale jsou uvedeny v měření výsledku specifickém pro dvojitě zaslepené období. Na konci dvojitě zaslepeného období účastníci v rameni s placebem přešli na jedno z ramen RO7239361 po vstupu do otevřené fáze.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav až do týdne 252
Procento inhibice volného myostatinu, celá studie
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 252

Údaje o dvojitě zaslepené fázi pro účastníky placeba nejsou zahrnuty v tomto měření výsledku celé studie, ale jsou uvedeny v měření výsledku specifickém pro dvojitě zaslepené období. Na konci dvojitě zaslepeného období účastníci v rameni s placebem přešli na jedno z ramen RO7239361 po vstupu do otevřené fáze.

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav až do týdne 252
Sérová koncentrace komplexu lék-myostatin, celá studie
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 252

Účastníci v rameni s placebem dostávali placebo během dvojitě zaslepeného (DB) období (až do 24. týdne) a dostávali RO7239361 během otevřené fáze (OL). PFS v názvu řádku tabulky udává, kdy bylo studované léčivo změněno z lahvičky na předplněnou injekční stříkačku (PFS).

Účastníci panelu 1 obdrželi 4 mg RO7239361; účastníci panelu 2 dostávali buď 12,5 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 20 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361 a účastníci panelu 3 a rozšiřujícího panelu dostávali buď 35 mg (hmotnost mezi 15 a 45 kg) nebo 50 mg (hmotnost >45 kg) RO7239361.
Výchozí stav až do týdne 252

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. prosince 2015

Primární dokončení (Aktuální)

8. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

15. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

5. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CN001-006
  • WN40226 (Jiný identifikátor: Hoffman-La Roche)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Svalová dystrofie (DMD)

Klinické studie na RO7239361

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit