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Studie eines Prüfmedikaments, RO7239361 (BMS-986089), bei ambulanten Jungen mit DMD

13. Oktober 2020 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine standortübergreifende, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, mehrfach ansteigende subkutane Dosisstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RO7239361 (BMS-986089) bei ambulanten Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von RO7239361 bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie mit einer beliebigen genetischen Mutation zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit DMD
  • Kann ohne Hilfe gehen
  • Kann 4 Stufen in 8 Sekunden oder weniger hinaufgehen
  • Mindestens 15 kg wiegen
  • Einnahme von Kortikosteroiden bei DMD

Ausschlusskriterien:

  • Ejektionsfraktion < 55 % im Echokardiogramm, basierend auf zentraler Ablesung
  • Jedes Verhalten oder geistige Problem, das die Fähigkeit beeinträchtigt, die erforderlichen Studienverfahren abzuschließen
  • Frühere oder aktuelle Einnahme von Medikamenten wie Androgenen oder menschlichem Wachstumshormon
  • Verwendung eines Beatmungsgeräts während des Tages
  • Es ist nicht möglich, Blutproben entnehmen zu lassen oder eine Injektion unter die Haut zu erhalten
  • Behandlung mit Exon-Skipping-Therapien 6 Monate vor Studienbeginn
  • Behandlung mit Ataluren oder einem anderen Prüfpräparat derzeit oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor Studienbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: RO7239361
RO7239361 subkutane Injektionen an bestimmten Tagen
Arzneimittel: RO7239361
Farblose bis leicht gelbe, klare bis opaleszierende Lösung, im Wesentlichen frei von Partikeln, verpackt in einer 1-ml-Glasspritze, die mit einer Sicherheitsspritze ausgestattet ist.
Andere Namen:
  • Anti-Myostatin Adnectin
  • taldefgrobep alfa
Placebo-Komparator: Placebo
Subkutane Placebo-Injektionen an bestimmten Tagen
Arzneimittel: Placebo
Farblose bis leicht gelbe, klare bis opaleszierende Lösung, im Wesentlichen frei von Partikeln, verpackt in einer 1-ml-Glasspritze, die mit einer Sicherheitsspritze ausgestattet ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitszusammenfassung für die 24-wöchige doppelblinde Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Prozentsatz der Teilnehmer mit Todesfällen, unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) bis Woche 24.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Sicherheitszusammenfassung bis Woche 72
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72

Prozentsatz der Teilnehmer mit Todesfällen, unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) bis Woche 72.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Serumkonzentrationen (Cmax) von RO7239361 im Steady State für Dosen von 4 mg QW, 12,5 mg QW und 35 mg QW.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 Stunden (h) Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

PK-Parameterschätzungen im stationären Zustand. Steady State wurde nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung erreicht.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361. Kein Teilnehmer erhielt die 20-mg-Dosis von Panel 2.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 Stunden (h) Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Maximal beobachtete Serumkonzentrationen (Cmax) von RO7239361 im Steady State für eine QW-Dosis von 50 mg.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

Schätzungen der PK-Parameter im Steady State nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung.

Panel 3 = 50 mg QW

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Zeit der maximal beobachteten Serumkonzentrationen (Tmax) von RO7239361 im Steady State für Dosen von 4 mg QW, 12,5 mg QW und 35 mg QW.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

PK-Parameterschätzungen im stationären Zustand. Steady State wurde nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung erreicht.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

Die Ergebnisse für die Dosisstufe von 50 mg QW in Panel 3 sind in Ergebnismessung 6 dargestellt. Die Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Zeit der maximal beobachteten Serumkonzentrationen (Tmax) von RO7239361 im Steady State für 50 mg QW-Dosis.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

Schätzungen der PK-Parameter im Steady State nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung.

Panel 3 = 50 mg QW

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der nächsten Dosierung (AUCtau) von RO7239361 im Steady State für 4 mg QW, 12,5 mg QW und 35 mg QW Dosen.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

PK-Parameterschätzungen im stationären Zustand. Steady State wurde nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung erreicht.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Die Ergebnisse für die Dosisstufe von 50 mg QW in Panel 3 sind in Ergebnismessung 8 dargestellt. Die Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der nächsten Dosierung (AUCtau) von RO7239361 im Steady State für 50 mg QW-Dosis.
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

Schätzungen der PK-Parameter im Steady State nach etwa 12-wöchiger QW-Verabreichung.

Panel 3 = 50 mg QW

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
RO7239361 Talkonzentrationen
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis

Talkonzentrationen von RO7239361 bei verschiedenen Dosierungen.

Tafel 1 = 4 mg, Tafel 2 = 12,5 mg und 20 mg, Tafel 3 = 35 mg, Erweiterungstafeln = 35 mg und 50 mg.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 1: Prädosis, 3, 6, 72 und 96 h Postdosis; Tage 8, 15 und 22: Prädosis; Tag 29: Prädosis und 96 h nach der Dosis; Woche 12 und 24: Prädosis
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiver Bewertung der Anti-RO7239361-Antikörper (ADA), doppelblinde Phase
Zeitfenster: Tag 8 bis Woche 24, Baseline- und On-Study-Informationen in der Tabelle dargestellt.

Eine positive ADA-Probe ist definiert als eine Probe, in der das Vorhandensein nachweisbarer ADAs als spezifisch für RO7239361 bestätigt wurde. Ein Teilnehmer gilt als ADA-positiv, wenn er nach Beginn der Behandlung im Vergleich zur Ausgangsprobe ein ADA-positives Ergebnis aufweist.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 8 bis Woche 24, Baseline- und On-Study-Informationen in der Tabelle dargestellt.
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiver Bewertung der Anti-RO7239361-Antikörper (ADA) bis Woche 72
Zeitfenster: Tag 8 bis Woche 72, Baseline- und On-Study-Informationen sind in der Tabelle dargestellt.

Eine positive ADA-Probe ist definiert als eine Probe, in der das Vorhandensein nachweisbarer ADAs als spezifisch für RO7239361 bestätigt wurde. Ein Teilnehmer gilt als ADA-positiv, wenn er nach Beginn der Behandlung im Vergleich zur Ausgangsprobe ein ADA-positives Ergebnis aufweist.

Doppelblindphasendaten für Placebo-Teilnehmer sind nicht enthalten. Placebo-Teilnehmer in jedem Arm wechselten nach Eintritt in die Open-Label-Phase zu RO7239361.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 8 bis Woche 72, Baseline- und On-Study-Informationen sind in der Tabelle dargestellt.
Serumkonzentration von freiem Myostatin in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Prozent Hemmung von freiem Myostatin in der doppelblinden Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Serumkonzentration des Arzneimittel-Myostatin-Komplexes in der doppelblinden Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Faltungsänderung von der Grundlinie im kontraktilen versus nicht-kontraktilen Inhalt für Muskeln im rechten Oberschenkel in der doppelblinden Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Das Verhältnis von kontraktilem zu nicht-kontraktilem Inhalt ist kontraktiler Inhalt / nicht-kontraktiler Inhalt. Die fache Änderung von der Basislinie des Verhältnisses ist definiert als das Verhältnis der fachen Änderung von der Basislinie des kontraktilen Inhalts zu der fachen Änderung von der Basislinie des nicht-kontraktilen Inhalts.

Maße rechter Oberschenkel. W12 = Woche 12, W24 = Woche 24.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Änderung der maximalen Querschnittsfläche der Oberschenkelmuskulatur (CSAmax) gegenüber dem Ausgangswert in der doppelblinden Phase
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24

Maße rechter Oberschenkel. W12 = Woche 12, W24 = Woche 24.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 24
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiver Bewertung der Anti-RO7239361-Antikörper (ADA), gesamte Studie
Zeitfenster: Tag 8 bis Woche 228, Baseline- und On-Study-Informationen sind in der Tabelle dargestellt.

Eine positive ADA-Probe ist definiert als eine Probe, in der das Vorhandensein nachweisbarer ADAs als spezifisch für RO7239361 bestätigt wurde. Ein Teilnehmer gilt als ADA-positiv, wenn er nach Beginn der Behandlung im Vergleich zur Ausgangsprobe ein ADA-positives Ergebnis aufweist.

Daten aus der doppelblinden Phase für Placebo-Teilnehmer sind nicht in dieser Gesamtstudie-Ergebnismessung enthalten, werden aber in der für die doppelblinde Phase spezifischen Ergebnismessung angegeben. Am Ende der doppelblinden Phase wechselten die Teilnehmer des Placebo-Arms beim Eintritt in die Open-Label-Phase zu einem der RO7239361-Arme.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Tag 8 bis Woche 228, Baseline- und On-Study-Informationen sind in der Tabelle dargestellt.
Serumkonzentration von freiem Myostatin, Gesamtstudie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 252

Daten aus der doppelblinden Phase für Placebo-Teilnehmer sind nicht in dieser Gesamtstudie-Ergebnismessung enthalten, werden aber in der für die doppelblinde Phase spezifischen Ergebnismessung angegeben. Am Ende der doppelblinden Phase wechselten die Teilnehmer des Placebo-Arms beim Eintritt in die Open-Label-Phase zu einem der RO7239361-Arme.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 252
Prozentuale Hemmung von freiem Myostatin, Gesamtstudie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 252

Daten aus der doppelblinden Phase für Placebo-Teilnehmer sind nicht in dieser Gesamtstudie-Ergebnismessung enthalten, werden aber in der für die doppelblinde Phase spezifischen Ergebnismessung angegeben. Am Ende der doppelblinden Phase wechselten die Teilnehmer des Placebo-Arms beim Eintritt in die Open-Label-Phase zu einem der RO7239361-Arme.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 252
Serumkonzentration des Arzneimittel-Myostatin-Komplexes, Gesamtstudie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 252

Die Teilnehmer des Placebo-Arms erhielten Placebo während der Doppelblindphase (DB) (bis Woche 24) und erhielten RO7239361 während der Open-Label-Phase (OL). PFS im Titel der Tabellenzeile gibt an, wann das Studienmedikament von der Durchstechflasche auf die vorgefüllte Spritze (PFS) umgestellt wurde.

Teilnehmer in Panel 1 erhielten 4 mg RO7239361; Teilnehmer in Panel 2 erhielten entweder 12,5 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 20 mg (Gewicht > 45 kg) RO7239361, und Teilnehmer in Panel 3 und dem Erweiterungspanel erhielten entweder 35 mg (Gewicht zwischen 15 und 45 kg) oder 50 mg mg (Gewicht >45 kg) RO7239361.
Baseline bis Woche 252

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CN001-006
  • WN40226 (Andere Kennung: Hoffman-La Roche)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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