Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van een geneesmiddel voor onderzoek, RO7239361 (BMS-986089), bij ambulante jongens met DMD

13 oktober 2020 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multi-site, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, meervoudig oplopende subcutane dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van RO7239361 (BMS-986089) te evalueren bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te bepalen bij jongens met Duchenne spierdystrofie met een genetische mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd met DMD
  • In staat om zonder hulp te lopen
  • In staat om 4 trappen op te lopen in 8 seconden of minder
  • Weeg minimaal 15 kg
  • Corticosteroïden nemen voor DMD

Uitsluitingscriteria:

  • Ejectiefractie < 55% op echocardiogram, gebaseerd op centrale aflezing
  • Elk gedrag of elke mentale kwestie die van invloed is op het vermogen om de vereiste studieprocedures te voltooien
  • Eerder of momenteel medicijnen gebruiken zoals androgenen of menselijk groeihormoon
  • Gebruik van een ventilator gedurende de dag
  • Het is niet mogelijk om bloed af te laten nemen of een injectie onder de huid te krijgen
  • Behandeling met exon-skipping-therapieën 6 maanden voor aanvang van de studie
  • Behandeling met ataluren of een ander onderzoeksgeneesmiddel op dit moment of binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de start van de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: RO7239361
RO7239361 subcutane injecties op bepaalde dagen
Geneesmiddel: RO7239361
Kleurloze tot lichtgele, heldere tot opalescente oplossing, in wezen vrij van deeltjes, verpakt in een glazen spuit van 1 cc die is uitgerust met een veiligheidsspuit.
Andere namen:
  • Adnectine tegen myostatine
  • taldefgrobep alfa
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo subcutane injecties op bepaalde dagen
Geneesmiddel: Placebo
Kleurloze tot lichtgele, heldere tot opalescente oplossing, in wezen vrij van deeltjes, verpakt in een glazen spuit van 1 cc die is uitgerust met een veiligheidsspuit.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsoverzicht voor de dubbelblinde fase van 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Percentage deelnemers met sterfgevallen, bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tot week 24.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot week 24
Veiligheidsoverzicht tot week 72
Tijdsspanne: Basislijn tot week 72

Percentage deelnemers met sterfgevallen, bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tot week 72.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot week 72

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen serumconcentraties (Cmax) van RO7239361 bij steady state voor doses van 4 mg QW, 12,5 mg QW en 35 mg QW.
Tijdsspanne: Dag 1: predosis, 3, 6, 72 en 96 uur (h) postdosis; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

PK-parameterschattingen in stabiele toestand. Steady state werd bereikt na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361. Geen enkele deelnemer ontving de dosis Panel 2 van 20 mg.
Dag 1: predosis, 3, 6, 72 en 96 uur (h) postdosis; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Maximale waargenomen serumconcentraties (Cmax) van RO7239361 bij steady state voor 50 mg QW-dosis.
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

Farmacokinetische parameterschattingen bij steady-state na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel 3 = 50 mg QW

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Tijd van maximaal waargenomen serumconcentraties (Tmax) van RO7239361 bij steady state voor doses van 4 mg QW, 12,5 mg QW en 35 mg QW.
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

PK-parameterschattingen in stabiele toestand. Steady state werd bereikt na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

De resultaten voor het QW-dosisniveau van panel 3 van 50 mg zijn weergegeven in uitkomstmaat 6. Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Tijd van maximaal waargenomen serumconcentraties (Tmax) van RO7239361 bij steady state voor 50 mg QW-dosis.
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

Farmacokinetische parameterschattingen bij steady-state na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel 3 = 50 mg QW

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot tijd van volgende dosering (AUCtau) van RO7239361 in stabiele toestand voor doses van 4 mg QW, 12,5 mg QW en 35 mg QW.
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

PK-parameterschattingen in stabiele toestand. Steady state werd bereikt na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW

De resultaten voor het QW-dosisniveau van panel 3 van 50 mg zijn weergegeven in uitkomstmaat 8. Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot tijd van volgende dosering (AUCtau) van RO7239361 bij steady state voor 50 mg QW-dosis.
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

Farmacokinetische parameterschattingen bij steady-state na ongeveer 12 weken QW-toediening.

Paneel 3 = 50 mg QW

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
RO7239361 Trogconcentraties
Tijdsspanne: Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering

Dalconcentraties van RO7239361 bij verschillende dosisniveaus.

Paneel 1 = 4 mg, Paneel 2 = 12,5 mg en 20 mg, Paneel 3 = 35 mg, Uitbreidingspanelen = 35 mg en 50 mg.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 1: voordosering, 3, 6, 72 en 96 uur na dosering; Dag 8, 15 en 22: predosis; Dag 29: voordosering en 96 uur na dosering; Week 12 en 24: voordosering
Percentage deelnemers met positieve beoordeling van anti-RO7239361-antilichamen (ADA), dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Dag 8 tot en met week 24, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.

Een positief ADA-monster wordt gedefinieerd als een monster waarin wordt bevestigd dat de aanwezigheid van detecteerbare ADA's specifiek is voor RO7239361. Een deelnemer wordt als ADA-positief beschouwd als hij na aanvang van de behandeling een ADA-positief heeft ten opzichte van het uitgangsmonster.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 8 tot en met week 24, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.
Percentage deelnemers met positieve anti-RO7239361-antilichamen (ADA)-beoordeling tot week 72
Tijdsspanne: Dag 8 tot en met week 72, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.

Een positief ADA-monster wordt gedefinieerd als een monster waarin wordt bevestigd dat de aanwezigheid van detecteerbare ADA's specifiek is voor RO7239361. Een deelnemer wordt als ADA-positief beschouwd als hij na aanvang van de behandeling een ADA-positief heeft ten opzichte van het uitgangsmonster.

Dubbelblinde fasegegevens voor placebodeelnemers zijn niet opgenomen. Placebo-deelnemers in elke arm gingen door naar RO7239361 bij het ingaan van de open-labelfase.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 8 tot en met week 72, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.
Serumconcentratie van vrij myostatine in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 24
Percentage remming van vrij myostatin in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 24
Serumconcentratie van geneesmiddel-myostatinecomplex in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 24
Vouwverandering vanaf basislijn in contractiele versus niet-contractiele inhoud voor spieren in de rechterdij in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24

Verhouding contractiele versus niet-contractiele inhoud is contractiele inhoud / niet-contractiele inhoud. Vouwverandering ten opzichte van de basislijn van de ratio wordt gedefinieerd als de verhouding van vouwverandering vanaf basislijn van contractiele inhoud versus vouwverandering vanaf basislijn van niet-contractiele inhoud.

Afmetingen rechter dij. W12 = week 12, W24 = week 24.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de maximale dwarsdoorsnede van de dijspier (CSAmax) in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24

Afmetingen rechter dij. W12 = week 12, W24 = week 24.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 24
Percentage deelnemers met positieve beoordeling van anti-RO7239361-antilichamen (ADA), hele studie
Tijdsspanne: Dag 8 tot en met week 228, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.

Een positief ADA-monster wordt gedefinieerd als een monster waarin wordt bevestigd dat de aanwezigheid van detecteerbare ADA's specifiek is voor RO7239361. Een deelnemer wordt als ADA-positief beschouwd als hij na aanvang van de behandeling een ADA-positief heeft ten opzichte van het uitgangsmonster.

Dubbelblinde fasegegevens voor placebodeelnemers zijn niet opgenomen in deze uitkomstmaat voor het hele onderzoek, maar worden gerapporteerd in de uitkomstmaat die specifiek is voor de dubbelblinde periode. Aan het einde van de dubbelblinde periode schakelden deelnemers in de placebo-arm over naar een van de RO7239361-armen bij het ingaan van de open-labelfase.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Dag 8 tot en met week 228, basislijn en informatie over onderzoek weergegeven in tabel.
Serumconcentratie van gratis myostatin, hele studie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 252

Dubbelblinde fasegegevens voor placebodeelnemers zijn niet opgenomen in deze uitkomstmaat voor het hele onderzoek, maar worden gerapporteerd in de uitkomstmaat die specifiek is voor de dubbelblinde periode. Aan het einde van de dubbelblinde periode schakelden deelnemers in de placebo-arm over naar een van de RO7239361-armen bij het ingaan van de open-labelfase.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 252
Percentage remming van gratis myostatine, hele studie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 252

Dubbelblinde fasegegevens voor placebodeelnemers zijn niet opgenomen in deze uitkomstmaat voor het hele onderzoek, maar worden gerapporteerd in de uitkomstmaat die specifiek is voor de dubbelblinde periode. Aan het einde van de dubbelblinde periode schakelden deelnemers in de placebo-arm over naar een van de RO7239361-armen bij het ingaan van de open-labelfase.

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 252
Serumconcentratie van geneesmiddel-myostatinecomplex, hele studie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 252

Deelnemers aan de Placebo-arm kregen placebo tijdens de dubbelblinde (DB) periode (tot week 24) en RO7239361 tijdens de open-label (OL)-fase. PFS in de titel van de tabelrij geeft aan wanneer het onderzoeksgeneesmiddel werd vervangen van flacon naar voorgevulde spuit (PFS).

Deelnemers aan panel 1 ontvingen 4 mg RO7239361; deelnemers aan panel 2 kregen ofwel 12,5 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 20 mg (gewicht >45 kg) RO7239361, en deelnemers aan panel 3 en het uitbreidingspanel kregen ofwel 35 mg (gewicht tussen 15 en 45 kg) of 50 mg (gewicht >45 kg) RO7239361.
Basislijn tot en met week 252

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

5 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CN001-006
  • WN40226 (Andere identificatie: Hoffman-La Roche)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spierdystrofie (DMD)

Klinische onderzoeken op RO7239361

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren