Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badanego leku, RO7239361 (BMS-986089), u ambulatoryjnych chłopców z DMD

13 października 2020 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie z wielokrotnym zwiększaniem dawki podskórnej w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RO7239361 (BMS-986089) u ambulatoryjnych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji RO7239361 u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a z jakąkolwiek mutacją genetyczną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-6984
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano DMD
  • Możliwość chodzenia bez pomocy
  • Potrafi wejść po 4 schodach w 8 sekund lub mniej
  • Waż co najmniej 15 kg
  • Przyjmowanie kortykosteroidów na DMD

Kryteria wyłączenia:

  • Frakcja wyrzutowa < 55% w badaniu echokardiograficznym na podstawie centralnego odczytu
  • Jakiekolwiek zachowanie lub problemy psychiczne, które wpłyną na zdolność ukończenia wymaganych procedur badawczych
  • Wcześniej lub obecnie przyjmuje leki, takie jak androgeny lub ludzki hormon wzrostu
  • Korzystanie z respiratora w ciągu dnia
  • Nie można pobrać próbek krwi ani otrzymać zastrzyku pod skórę
  • Leczenie z pominięciem egzonu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie atalurenem lub jakimkolwiek badanym lekiem obecnie lub w ciągu 5 okresów półtrwania przed rozpoczęciem badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: RO7239361
RO7239361 iniekcje podskórne w określone dni
Lek: RO7239361
Bezbarwny do lekko żółtego, przezroczysty do opalizującego roztwór, zasadniczo wolny od cząstek stałych, zapakowany w szklaną strzykawkę o pojemności 1 cm3 wyposażoną w bezpieczne urządzenie do strzykawki.
Inne nazwy:
  • Adnektyna antymiostatynowa
  • taldefgrobep alfa
Komparator placebo: Placebo
Wstrzyknięcia podskórne placebo w określone dni
Lek: Placebo
Bezbarwny do lekko żółtego, przezroczysty do opalizującego roztwór, zasadniczo wolny od cząstek stałych, zapakowany w szklaną strzykawkę o pojemności 1 cm3 wyposażoną w bezpieczne urządzenie do strzykawki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie bezpieczeństwa dla 24-tygodniowej fazy podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Odsetek uczestników ze zgonami, zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) do tygodnia 24.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Linia bazowa do tygodnia 24
Podsumowanie bezpieczeństwa do tygodnia 72
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 72

Odsetek uczestników ze zgonami, zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) do tygodnia 72.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość wyjściowa do tygodnia 72

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenia w surowicy (Cmax) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawek 4 mg QW, 12,5 mg QW i 35 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin (h) po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie ustalonym. Stan stacjonarny został osiągnięty po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel: 1 = 4mg QW, 2 = 12,5mg QW, 3 = 35mg QW

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361. Żaden uczestnik nie otrzymał dawki Panelu 2 20 mg.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin (h) po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Maksymalne zaobserwowane stężenie w surowicy (Cmax) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawki 50 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie stacjonarnym po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawek 4 mg QW, 12,5 mg QW i 35 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie ustalonym. Stan stacjonarny został osiągnięty po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel: 1 = 4 mg QW, 2 = 12,5 mg QW, 3 = 35 mg QW.

Wyniki dla poziomu dawki 50 mg QW Panelu 3 przedstawiono w Pomiarze Wyniku 6. Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawki 50 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie stacjonarnym po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do czasu następnego dawkowania (AUCtau) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawek 4 mg QW, 12,5 mg QW i 35 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie ustalonym. Stan stacjonarny został osiągnięty po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel: 1 = 4mg QW, 2 = 12,5mg QW, 3 = 35mg QW

Wyniki dla poziomu dawki 50 mg QW Panelu 3 przedstawiono w Pomiarze Wyniku 8. Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego do czasu następnego dawkowania (AUCtau) RO7239361 w stanie stacjonarnym dla dawki 50 mg QW.
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Oszacowania parametrów PK w stanie stacjonarnym po około 12 tygodniach podawania QW.

Panel 3 = 50 mg QW

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
RO7239361 Stężenia minimalne
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki

Minimalne stężenia RO7239361 przy różnych poziomach dawek.

Panel 1 = 4 mg, Panel 2 = 12,5 mg i 20 mg, Panel 3 = 35 mg, Panele rozszerzające = 35 mg i 50 mg.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 3, 6, 72 i 96 godzin po podaniu; Dni 8, 15 i 22: przed podaniem dawki; Dzień 29: przed podaniem dawki i 96 godzin po podaniu; Tydzień 12 i 24: przed podaniem dawki
Odsetek uczestników z pozytywną oceną przeciwciał anty-RO7239361 (ADA), faza podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Od dnia 8 do tygodnia 24, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.

Dodatnia próbka ADA jest zdefiniowana jako taka, w której potwierdzono obecność wykrywalnych ADA jako specyficznych dla RO7239361. Uczestnik jest uznawany za ADA-dodatniego, jeśli po rozpoczęciu leczenia ma wynik ADA-dodatni względem próbki wyjściowej.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Od dnia 8 do tygodnia 24, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.
Odsetek uczestników z pozytywną oceną przeciwciał anty-RO7239361 (ADA) do tygodnia 72
Ramy czasowe: Dzień 8 do tygodnia 72, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.

Dodatnia próbka ADA jest zdefiniowana jako taka, w której potwierdzono obecność wykrywalnych ADA jako specyficznych dla RO7239361. Uczestnik jest uznawany za ADA-dodatniego, jeśli po rozpoczęciu leczenia ma wynik ADA-dodatni względem próbki wyjściowej.

Dane fazy podwójnie ślepej próby dla uczestników placebo nie zostały uwzględnione. Uczestnicy placebo w każdym ramieniu przeszli do RO7239361 po wejściu do fazy otwartej próby.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 8 do tygodnia 72, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.
Stężenie surowicy wolnej miostatyny w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Procentowe hamowanie wolnej miostatyny w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Stężenie kompleksu lek-miostatyna w surowicy w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Fałdowa zmiana od linii podstawowej w treści kurczliwej i niekurczliwej dla mięśni prawego uda w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24

Stosunek treści kurczliwych do niekurczliwych to treść kurczliwa / treść niekurczliwa. Krotność zmiany od linii podstawowej stosunku jest zdefiniowana jako stosunek krotności zmiany od linii podstawowej zawartości kurczliwej do krotności zmiany od linii podstawowej treści nieskurczowej.

Wymiary prawego uda. W12 = Tydzień 12, W24 = Tydzień 24.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Zmiana maksymalnego pola przekroju poprzecznego mięśni uda (CSAmax) w stosunku do wartości początkowej w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24

Wymiary prawego uda. W12 = Tydzień 12, W24 = Tydzień 24.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Odsetek uczestników z pozytywną oceną przeciwciał anty-RO7239361 (ADA), całe badanie
Ramy czasowe: Dzień 8 do tygodnia 228, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.

Dodatnia próbka ADA jest zdefiniowana jako taka, w której potwierdzono obecność wykrywalnych ADA jako specyficznych dla RO7239361. Uczestnik jest uznawany za ADA-dodatniego, jeśli po rozpoczęciu leczenia ma wynik ADA-dodatni względem próbki wyjściowej.

Dane z fazy podwójnie ślepej próby dla uczestników otrzymujących placebo nie są uwzględnione w tym pomiarze wyniku całego badania, ale są zgłaszane w pomiarze wyniku specyficznym dla okresu podwójnie ślepej próby. Pod koniec okresu podwójnie ślepej próby uczestnicy z ramienia placebo przeszli do jednego z ramion RO7239361 po wejściu do fazy otwartej próby.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Dzień 8 do tygodnia 228, informacje wyjściowe i dotyczące badania przedstawiono w tabeli.
Stężenie surowicy wolnej miostatyny, całe badanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 252

Dane z fazy podwójnie ślepej próby dla uczestników otrzymujących placebo nie są uwzględnione w tym pomiarze wyniku całego badania, ale są zgłaszane w pomiarze wyniku specyficznym dla okresu podwójnie ślepej próby. Pod koniec okresu podwójnie ślepej próby uczestnicy z ramienia placebo przeszli do jednego z ramion RO7239361 po wejściu do fazy otwartej próby.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 252
Procentowe hamowanie wolnej miostatyny, całe badanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 252

Dane z fazy podwójnie ślepej próby dla uczestników otrzymujących placebo nie są uwzględnione w tym pomiarze wyniku całego badania, ale są zgłaszane w pomiarze wyniku specyficznym dla okresu podwójnie ślepej próby. Pod koniec okresu podwójnie ślepej próby uczestnicy z ramienia placebo przeszli do jednego z ramion RO7239361 po wejściu do fazy otwartej próby.

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 252
Stężenie kompleksu lek-miostatyna w surowicy, całe badanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 252

Uczestnicy grupy placebo otrzymywali placebo w okresie podwójnie ślepej próby (DB) (do tygodnia 24) i otrzymywali RO7239361 podczas fazy otwartej próby (OL). PFS w tytule wiersza tabeli wskazuje, kiedy badany lek został zmieniony z fiolki na ampułko-strzykawkę (PFS).

Uczestnicy Panelu 1 otrzymali 4 mg RO7239361; uczestnicy Panelu 2 otrzymywali 12,5 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 20 mg (waga >45 kg) RO7239361, a uczestnicy Panelu 3 i Panelu Rozszerzonego otrzymywali 35 mg (waga między 15 a 45 kg) lub 50 mg mg (waga >45 kg) RO7239361.
Wartość bazowa do tygodnia 252

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CN001-006
  • WN40226 (Inny identyfikator: Hoffman-La Roche)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa (DMD)

Badania kliniczne na RO7239361

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj