TOPIT; Alimmalle tasolle optimoitu lasten tulehduksellisen suolistosairauden hoito: Monikeskustutkimus, jossa verrataan alimmalle tasolle optimoidun infliksimabin ylläpitohoidon tehokkuutta Crohnin tautia sairastavien lapsipotilaiden tavanomaiseen annostusohjelmaan (TOPIT)
Verbessertes Therapiemanagement für pädiatrische CED-Patienten Mit Chronisch-entzündlicher Darmerkrankung: Eine Randomisierte Multizentrische Studie, Welche Die Effektivität Einer Talspiegel-gesteuerten Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Infliximab-Erhaltungsphase Mitroughs Demflavelköiermm suolistosairauden hoito: satunnaistettu monikeskustutkimus, jossa verrataan aallonpohjan tehokkuutta Tasolle optimoitu infliksimabi-ylläpitohoito tavallisella annostusohjelmalla Crohnin tautia sairastaville lapsipotilaille
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Anti-TNF-alfa-aineet, kuten infliksimabi, ovat tehokkaita ja turvallisia IBD-lapsipotilaiden hoidossa. Remission ja terapeuttisen vasteen ylläpitäminen on kuitenkin edelleen haaste lääkärille. Merkittävän määrän primaarisia reagoimattomia potilaita lisäksi yksilöllinen puhdistuma ja immunogeeniset vaikutukset johtavat sekundaariseen vasteen menettämiseen merkittävällä määrällä potilaita. Toistaiseksi näitä potilaita on hoidettu kliinisesti lyhentämällä infuusioväliä tai suurentamalla annosta. Mahdollisten sivuvaikutusten riskin lisäksi suuri määrä potilaita joutuu vaihtamaan hoitoa muihin biologisiin lääkkeisiin toimenpiteistä huolimatta. Parannettuja strategioita tarvitaan primaarisen ja sekundaarisen terapeuttisen epäonnistumisen välttämiseksi, ja lupaava johtolanka näyttää olevan yksilöllinen hoito.
Erityisesti lapsipotilailla, joilla on nopeampi anti-TNF-aineenvaihdunta korkeampaan aineenvaihduntanopeuteen, tarvitaan uusia tapoja mukauttaa annostusta ja ylläpitää terapeuttisia seerumitasoja. Tässä yhteydessä IFX:n pohjatasojen rooli ei ole täysin selvä. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että seerumin IFX-minimitasot korreloivat käänteisesti vaihtuvuusnopeuden ja suoraan terapeuttisen vasteen kanssa. Siksi on erittäin toivottavaa pitää pohjatasot terapeuttisessa ikkunassa. Viimeaikaiset tutkimukset aikuispotilailla ovat osoittaneet etuja käyttää IFX-trough-tasoja hoidon optimointiin, mikä johtaa parempaan sairauden hallintaan lyhyellä ja pitkällä aikavälillä. Toistaiseksi ei kuitenkaan ole olemassa selkeitä todisteita siitä, että IFX-tavoitetason lähestymistapa olisi hyödyllinen hoidon ylläpidon aikana.
Varhainen hoidon optimointi alusta alkaen ja limakalvotulehduksen nopea hallinta näyttää luovan polun jatkuvalle hoitovasteelle ja taudin remissiolle.
Oletamme selkeän hyödyn yksilöllisestä, IFX-tason ohjatusta hoidon optimoinnista lapsipotilaiden IDB-potilaille ja aiomme selventää infliksimabin vähimmäistasojen roolia tässä suunnitellussa tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Molempien sukupuolten lapsipotilaat, joilla on Cohnin tauti
- Varmistettu Cohnin taudin diagnoosi Porton kriteerien mukaan
- Säännöllinen osallistuminen gastroenterologisiin konsultaatioihin yhdessä tutkimuskeskuksesta
- Potilaiden alaikäraja 6 vuotta, enimmäisikä 16 vuotta
- Infliksimabihoito sallitulla/ilman rinnakkaislääkitystä
- Infliksimabi-induktio saatettu päätökseen hyväksytyn tavanomaisen järjestelmän mukaisesti primaarisella hoitovasteella
- Potilaan ja laillisen huoltajan kirjallinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Ei potilaan ja/tai laillisen huoltajan suostumusta
- Vakavia sivuvaikutuksia infliksimabihoidon aikana aiemmin
- Ensisijainen vasteeton infliksimabille kolmen ensimmäisen hoitojakson jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Perinteinen hoito
Kontrolliryhmän potilaat saavat infliksimabi-ylläpitohoitoa hyväksytyn annostusohjelman mukaisesti, aluksi annoksella 5 mg/kg Infliksimabia. Ennen jokaista antoa laboratorioparametreja valvotaan (albumiini, CrP, kalprotektiini) ja sairauden aktiivisuuspisteet saadaan (PCDAI / PUCAI). Infliksimabin vähimmäistasot arvioidaan, mutta niillä ei ole vaikutusta. Jos kliinisiä merkkejä sairauden pahenemisesta ja muiden syiden poissulkemisen jälkeen, seuraa annosta muutetaan seuraavaa infliksimabi-infuusiota varten: A) intervallin lyhentäminen tai B) Annoksen nostaminen 10 mg:aan painokiloa kohti. Kun taudin kulku on kliinisesti vakaa ilman pahenemisen merkkejä, annostus ja kahdeksan viikon väli säilyvät ennallaan. |
Tämä on satunnaistettu, prospektiivinen, rinnakkain kontrolloitu tutkimus, joka on yksinkertainen sokkoutettu ja suunniteltu monikeskus. Opintokeskukset ovat Potsdamin Ernst von Bergmannin sairaalan lasten ja nuorten lääketieteen osasto ja Charitén lasten ja nuorten lääketieteen osasto Berliinissä. Arvioimme, että otoskoko on 50 potilasta keskustaa kohden. Tutkimukseen osallistuminen alkaa potilaan ja laillisen huoltajan suostumuksella. Potilaat satunnaistetaan kontrolli- ja interventioryhmään erikseen Cohnin taudin osalta. Tasa-arvoinen ikä- ja sukupuolijakauma tavoitellaan sekä kontrolli- että interventioryhmässä. Alaryhmiä muodostetaan riippuen ajanjaksosta, joka kuluu infliksimabin induktion päättymisestä tutkimukseen ilmoittautumiseen (ryhmä A < 6 kuukautta, ryhmä B < 6 kuukautta). Tarkkailuaika on yksi vuosi.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Interventioryhmä
Infliksimabin terapeuttisen ikkunan ylläpitämiseksi annosta tai infuusioväliä pienennetään tai nostetaan seuraavan annon aikana, mikäli potilaalla ei ole merkkejä kliinisestä pahenemisesta.
Hyvällä pohjatasolla ja kliinisesti stabiileilla olosuhteilla hoitoa jatketaan ilman muutoksia seuraavaan tarkastukseen asti.
Jos kyseessä on merkittävä sairauden paheneminen, infliksimabin vähimmäistasot ja infliksimabivasta-aineiden etsiminen ohjaavat muita hoitopäätöksiä.
Kun vähimmäistasot ovat tavoitealueen alapuolella, vasta-ainetesti tulee suorittaa.
|
Tämä on satunnaistettu, prospektiivinen, rinnakkain kontrolloitu tutkimus, joka on yksinkertainen sokkoutettu ja suunniteltu monikeskus. Opintokeskukset ovat Potsdamin Ernst von Bergmannin sairaalan lasten ja nuorten lääketieteen osasto ja Charitén lasten ja nuorten lääketieteen osasto Berliinissä. Arvioimme, että otoskoko on 50 potilasta keskustaa kohden. Tutkimukseen osallistuminen alkaa potilaan ja laillisen huoltajan suostumuksella. Potilaat satunnaistetaan kontrolli- ja interventioryhmään erikseen Cohnin taudin osalta. Tasa-arvoinen ikä- ja sukupuolijakauma tavoitellaan sekä kontrolli- että interventioryhmässä. Alaryhmiä muodostetaan riippuen ajanjaksosta, joka kuluu infliksimabin induktion päättymisestä tutkimukseen ilmoittautumiseen (ryhmä A < 6 kuukautta, ryhmä B < 6 kuukautta). Tarkkailuaika on yksi vuosi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
taudin remissio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on infliksimabihoitoa saavien lapsipotilaiden taudin remissio 12 kuukauden havaintojakson jälkeen. Tämä tehdään vertaamalla molempien ryhmien PCDAI:ta 12 kuukauden jälkeen ja PCDAI:n suorituskykyä vastaavassa ryhmässä havaintojakson aikana. Taudin aktiivisuuden seurantaan käytetään PCDAI:ta (Pediatric Crohn's Disease Activity Index). |
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijainen päätetapahtuma on haittavaikutusten määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
turvallisuutta
|
12 kuukautta
|
|
Hoidon kustannukset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden hoito on nollattu sekundaarisen vasteen menettämisen vuoksi, esim. erilaiseen biologiseen hoitoon, on tämän toissijaisen tuloksen painopiste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Matthias Augustin Gonçalves, Klinikum Westbrandenburg
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-000076-25
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .