TOPIT; A mélypontra optimalizált gyermekgyógyászati gyulladásos bélbetegség terápia: Többközpontú vizsgálat, amely összehasonlítja a minimális szintre optimalizált infliximab fenntartó terápia hatékonyságát a Crohn-betegségben szenvedő gyermekbetegek standard adagolási rendjével (TOPIT)
Verbessertes Therapiemanagement für pädiatrische CED-Patienten Mit Chronisch-entzündlicher Darmerkrankung: Eine Randomisierte Multizentrische Studie, Welche Die Effektivität Einer Talspiegel-gesteuerten Infliximab-Erhaltungsphase Peerimetric Túrafejlődés optimalizált Verimetrici Mitroughs Demflavelkönichmm mmatóriumi bélbetegség terápia: Randomizált, többközpontú tanulmány a mélyedés hatékonyságának összehasonlításáról Szintre optimalizált fenntartó infliximab terápia Crohn-betegségben szenvedő gyermekbetegek standard adagolásával
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az anti-TNF-alfa szerek, mint például az infliximab, hatékonyak és biztonságosak a gyermekkori IBD-betegek kezelésében. A remisszió és a terápiás válasz fenntartása azonban továbbra is kihívást jelent a gyakorló orvos számára. A jelentős számú elsődleges nem reagáló beteg mellett az egyéni clearance és az immunogén hatások jelentős számú betegnél a válasz másodlagos elvesztéséhez vezetnek. Eddig ezeket a betegeket klinikailag az infúziós intervallum csökkentésével vagy az adag növelésével kezelték. A lehetséges mellékhatások fokozott kockázata mellett sok betegnek kell átállítani a kezelést más biológiai gyógyszerre a beavatkozások ellenére. Továbbfejlesztett stratégiákra van szükség az elsődleges és másodlagos terápiás kudarc elkerülése érdekében, és ígéretesnek tűnik az egyénre szabott terápia.
Különösen azoknál a gyermekkori IDB-betegeknél, akiknél gyorsabb az anti-TNF csere a magasabb metabolizmuson alapulóan, új módszerekre van szükség a dózis módosítására és a terápiás szérumszintek fenntartására. Ebben az összefüggésben az IFX-mélységszintek szerepe nem teljesen világos. Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a szérum IFX mélyponti szintje fordítottan korrelál az átalakulási rátával és közvetlenül a terápiás válaszreakcióval. Ezért nagyon kívánatos a legalacsonyabb szinteket a terápiás ablakban tartani. Felnőtt betegeknél a közelmúltban végzett vizsgálatok azt mutatták, hogy az IFX-mélységi szintek alkalmazása a terápia optimalizálására előnyös, ami rövid és hosszú távon jobb betegségkontrollt eredményez. Mindeddig azonban nincs egyértelmű bizonyíték arra, hogy az IFX-célszintű megközelítés előnyei a terápia fenntartása során.
Úgy tűnik, hogy a kezdetektől fogva a terápia korai optimalizálása a nyálkahártya gyulladásának gyors szabályozásával meghatározza a tartós terápiás válasz és a betegség remissziójának útját.
Feltételezzük, hogy egyértelmű előnyökkel jár a gyermekkori IDB-betegek személyre szabott, IFX-mélypont-szintű irányított terápiaoptimalizálása, és szándékunkban áll tisztázni az infliximab legalacsonyabb szintjének szerepét ebben a tervezett vizsgálatban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Mindkét nemű Cohn-kórban szenvedő gyermekgyógyászati betegek
- A Cohn-kór biztos diagnózisa a portói kritériumok szerint
- Gasztroenterológiai konzultációk rendszeres látogatása valamelyik tanulmányi központban
- A betegek minimális életkora 6 év, maximum 16 év
- Infliximab terápia megengedett/egyidejű gyógyszeres kezelés nélkül
- Befejeződött az infliximab indukció a jóváhagyott hagyományos séma szerint, elsődleges terápiás válasszal
- A beteg és a törvényes gyám írásos beleegyezése
Kizárási kritériumok:
- A beteg és/vagy törvényes gondviselő beleegyezése nincs
- Súlyos mellékhatások az infliximab-terápia során a múltban
- Elsődlegesen nem reagált az infliximabra az első három ciklus után
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYETLEN
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Hagyományos kezelés
A kontrollcsoport betegei a jóváhagyott adagolási séma szerint Infliximab-karbantartó kezelésen esnek át, kezdetben 5 mg/ttkg Infliximab-bal. Minden beadás előtt ellenőrizni kell a laboratóriumi paramétereket (albumin, CrP, kalprotektin), és meg kell határozni a betegség aktivitási pontszámait (PCDAI / PUCAI). Felmérik az infliximab legalacsonyabb szintjét, de ennek nincs jelentősége. A betegség súlyosbodásának klinikai tüneteinek jelenlétében és egyéb okok kizárása után a következő Infliximab-infúzióhoz az adagolást módosítani kell: A) intervallum lerövidítése, vagy B) Dózisemelés 10 mg/ttkg-ra. A betegség klinikailag stabil lefolyása esetén, a romlás jelei nélkül, az adagolás és a nyolchetes intervallum megmarad. |
Ez egy randomizált, prospektív, párhuzamosan kontrollált vizsgálat, egyszerű vakítással és többközpontú tervezéssel. A tanulmányi központok a potsdami Ernst von Bergmann Kórház Gyermek- és Serdülőgyógyászati Osztálya és a berlini Charité Gyermek- és Serdülőgyógyászati Osztálya. Becsléseink szerint a minta mérete központonként 50 beteg. A vizsgálatba való bevonás a beteg és a törvényes gyám beleegyezésével kezdődik. A betegeket a Cohn-kór miatt külön-külön randomizálják a kontroll- és az intervenciós csoportba. Mind a kontroll, mind az intervenciós csoport esetében az egyenlő életkori és nemi megoszlást célozzuk meg. Az alcsoportokat az Infliximab-kezelés befejezett indukciójától a vizsgálatba való belépésig eltelt idő függvényében alakítják ki (A csoport < 6 hónap, B csoport < 6 hónap). A megfigyelési időszak egy év.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Beavatkozó Csoport
Az Infliximab terápiás ablakának fenntartása érdekében a következő adagolás során az adagot vagy az infúziós intervallumot csökkentik vagy növelik, feltéve, hogy a betegnél nem mutatkoznak klinikai rosszabbodás jelei.
Jó mélyponti szintek és klinikailag stabil állapotok esetén a terápia változtatás nélkül folytatódik a következő ellenőrzésig.
A betegség súlyos exacerbációja esetén az infliximab minimális szintje és az anti-infliximab antitestek keresése kell, hogy irányítsa a további kezelési döntéseket.
Ha a legalacsonyabb szint a céltartomány alatt van, antitestvizsgálatot kell végezni.
|
Ez egy randomizált, prospektív, párhuzamosan kontrollált vizsgálat, egyszerű vakítással és többközpontú tervezéssel. A tanulmányi központok a potsdami Ernst von Bergmann Kórház Gyermek- és Serdülőgyógyászati Osztálya és a berlini Charité Gyermek- és Serdülőgyógyászati Osztálya. Becsléseink szerint a minta mérete központonként 50 beteg. A vizsgálatba való bevonás a beteg és a törvényes gyám beleegyezésével kezdődik. A betegeket a Cohn-kór miatt külön-külön randomizálják a kontroll- és az intervenciós csoportba. Mind a kontroll, mind az intervenciós csoport esetében az egyenlő életkori és nemi megoszlást célozzuk meg. Az alcsoportokat az Infliximab-kezelés befejezett indukciójától a vizsgálatba való belépésig eltelt idő függvényében alakítják ki (A csoport < 6 hónap, B csoport < 6 hónap). A megfigyelési időszak egy év.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
betegség remissziója
Időkeret: 12 hónap
|
A vizsgálat elsődleges végpontja az Infliximab-kezelésben részesülő gyermekgyógyászati betegek betegségének remissziója tizenkét hónapos megfigyelési időszak után. Ez úgy történik, hogy összehasonlítják mindkét csoport PCDAI-értékét 12 hónap elteltével és a megfelelő csoport PCDAI-teljesítményét a megfigyelési időszak alatt. A betegség aktivitásának nyomon követésére a PCDAI-t (Pediatric Crohn's Disease Activity Index) alkalmazzák. |
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A másodlagos végpont a mellékhatások aránya
Időkeret: 12 hónap
|
biztonság
|
12 hónap
|
|
A kezelés költségei
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon betegek száma, akiknél a terápia újraindul a válasz másodlagos elvesztése miatt, pl. a másodlagos kimenetel középpontjában egy másik biológiai terápia áll
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Matthias Augustin Gonçalves, Klinikum Westbrandenburg
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014-000076-25
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .