Avoin jatkotutkimus tutkimuslääkkeestä, Fitusiranista, potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A tai B
tiistai 4. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Avoin jatkotutkimus ihonalaisesti annetusta Fitusiranista potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A tai B ja jotka ovat osallistuneet aiempaan kliiniseen tutkimukseen Fitusiranilla
Ensisijainen tavoite:
Arvioida fitusiraanin pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä miespotilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A tai B
Toissijaiset tavoitteet:
- Fitusiranin pitkän aikavälin tehon tutkiminen
- Verenvuotojaksojen hoidossa samanaikaisesti annettujen tekijä VIII (FVIII), tekijä IX (FIX) tai ohitusaineiden (BPA) ja fitusiraanin turvallisuuden ja tehon karakterisointi
- Arvioida terveyteen liittyvän elämänlaadun (QOL) muutoksia ajan myötä
- Luonnehditaan antitrombiinin (AT) vähenemistä ja trombiinin muodostumisen (TG) lisääntymistä
- karakterisoida fitusiraanin farmakokinetiikkaa (PK).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen potilaiden odotetaan saavan avointa fitusiraania noin 7 vuoden ajan tai kunnes fitusiraania tulee kaupallisesti saataville sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio
- Clinical Trial Site
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Clinical Trial Site
-
Truro, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmis ja siedetty tutkimuslääkkeen annostelu tutkimuksessa TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
- Mies ikä ≥18 vuotta
- Keskivaikea tai vaikea, kliinisesti stabiili hemofilia A tai B, jonka laboratorion FVIII- tai FIX-taso on ≤5 % seulonnassa. Potilaat, joiden FVIII- tai FIX-taso on yli 5 % seulonnassa, ovat kelpoisia, kun he toimittavat historiallisen laboratorioraportin, joka osoittaa alimman tason ≤5 %.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusvaatimuksia ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus
- Potilaat, joiden tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen seropositiivisia ja joilla on CD4-määrä
- Laskimotromboembolian historia
- Nykyinen vakava mielisairaus, joka voi tutkijan arvion mukaan vaarantaa potilasturvallisuuden, kyvyn osallistua kaikkiin tutkimusarviointeihin tai tutkimuksen eheyden
- Kliinisesti merkityksellinen sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, maha-suolikanavan, munuaisten, neurologisten, tulehduksellisten tai muiden sairauksien esiintyminen tai esiintyminen, jotka tutkijan arvion mukaan estävät tutkimukseen osallistumisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fitusiran
Potilaille annetaan subkutaanista (SC) fitusiraania kerran kuukaudessa tai 2 kuukauden välein protokollassa määriteltyjen annoksenvalintasääntöjen mukaisesti.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: ihon alle (sc)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
SAE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka johtaa kuolemaan tai hengenvaaralliseen sairaalahoitoon tai sairaalahoidon pitkittymiseen tai jatkuvan tai merkittävän vamman tai synnynnäisen poikkeavuuden tai lääketieteellisesti tärkeän tapahtuman seurauksena.
Kaikkia LTE14762:een kerättyjä haittavaikutuksia pidettiin TEAE:na, koska kaikki osallistujat saivat annoksen emotutkimuksessa.
Erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia (AESI) ovat alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) kohoaminen > 3 x normaalin yläraja (ULN) tai epäillyt tai vahvistetut tromboemboliset tapahtumat tai vakavat tai vakavat pistoskohdan reaktiot tai systeemiset injektioon liittyvät reaktiot tai kolekystiitti tai sappikivitauti.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus (PCSA): Hematologia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Verinäytteitä kerättiin hematologian laboratorion merkittävien poikkeavuuksien määrittämiseksi.
Tässä DFB = lasku lähtötasosta, NB = ei-musta ja B = musta.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus: kliininen kemia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Verinäytteitä kerättiin kliinisen kemian laboratoriopoikkeavuuksien määrittämiseksi.
Tässä mmol/L = millimoolia litrassa, LLN = normaalin alaraja, mg/l = milligramma litrassa, umol/L = mikromoolia litrassa, ml/min = millilitra minuutissa, m^2 = neliömetri, CB = konjugoitu bilirubiini ja DB = suora bilirubiini.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus: virtsaanalyysi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Virtsanäytteet kerätään virtsan merkittävien poikkeavuuksien määrittämiseksi.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus: elintoiminnot
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Osallistujien elintoiminnot tutkittiin poikkeavuuksien määrittämiseksi.
Elintoimintoihin kuuluivat paino, makuuasennossa systolinen verenpaine (SSBP) ja makuuasennossa oleva diastolinen verenpaine (SDBP).
Tässä mmHg = elohopeamillimetri ja IFB = nousu perusviivasta.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus: EKG
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Normaalit 12-kytkentäiset EKG:t rekisteröitiin vähintään 15 minuutin makuuasennossa elektrokardiografisella laitteella.
Arvioitiin: syke, rytmi, peräkkäisten QRS-kompleksien huippujen välinen aika (RR), intervalli P-aallon alusta QRS-kompleksin alkuun (PR), intervalli Q-aallon alkamisesta S-aallon loppu (QRS), intervalli Q-aallon alun ja T-aallon lopun (QT) välillä, QT-aika korjattu sykkeen (QTc) automaattisen korjauksen arvioinnin mukaan, QRS-akseli, vasemman kammion hypertrofian kriteerit, oikea kammiohypertrofiakriteerit, repolarisaatiovaraukset ja sydämen kokonaisvaikutelma jokaiselle osallistujalle.
Tässä msek = millisekuntia.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittävä poikkeavuus: fyysinen tutkimus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Fyysinen tarkastus sisälsi vähintään osallistujan ulkonäön arvioinnin; iho; pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku; imusolmukkeiden, vatsan, raajojen/nivelten, neurologisen ja henkisen tilan tutkimukset; sydämen ja hengitysteiden kuuntelu; perifeerinen valtimopulssi; ja pupilli-, polvi-, akilles- ja jalkapohjarefleksit.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annualized Bleeding Rate (ABR) tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
ABR vuositasoitettiin kullekin osallistujalle käyttämällä seuraavaa kaavaa: ABR = verenvuototapahtumien kokonaismäärä / päivien kokonaismäärä vastaavalla ajanjaksolla x 365,25.
Tehojaksoksi määriteltiin hoitopäivä 29 ja aikaisempi tutkimusajan päättymispäivä ennen annostaukoa tai viimeinen fitusiraanin antopäivä ennen annostaukoa + 28 päivää sen mukaan, kumpi tulee ensin alkuperäisen annostusohjelman (SAS 1) ja annoksen uudelleen käyttöönoton osalta. aloita päivästä 169 AT-pohjaisen annostusohjelman (SAS 2) tutkimuskäynnin loppuun.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Vuosittainen spontaanin verenvuodon määrä tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Spontaani verenvuotokohtaus määriteltiin vuototapahtumaksi, joka ilmaantui ilman näkyvää tai tunnettua syytä, erityisesti nivelissä, lihaksissa ja pehmytkudoksissa.
Tehojaksoksi määriteltiin hoitopäivä 29 ja aikaisempi tutkimusajan päättymispäivä ennen annostaukoa tai viimeinen fitusiraanin antopäivä ennen annostaukoa + 28 päivää sen mukaan, kumpi tulee ensin alkuperäisen annostusohjelman (SAS 1) ja annoksen uudelleen käyttöönoton osalta. aloita päivästä 169 AT-pohjaisen annostusohjelman (SAS 2) tutkimuskäynnin loppuun.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Vuosittainen nivelten verenvuotonopeus tehokkuusjakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Nivelvuotokohtaus määriteltiin tapahtumaksi, jolle on tunnusomaista epätavallinen tunne nivelessä ("aura") yhdessä 1) lisääntyvän turvotuksen tai lämmön kanssa nivelen iholla; 2) lisääntyvä kipu; tai 3) asteittainen liikeradan menetys tai raajan käyttövaikeudet verrattuna lähtötilanteeseen.
Tehojaksoksi määriteltiin hoitopäivä 29 ja aikaisempi tutkimusajan päättymispäivä ennen annostaukoa tai viimeinen fitusiraanin antopäivä ennen annostaukoa + 28 päivää sen mukaan, kumpi tulee ensin alkuperäisen annostusohjelman (SAS 1) ja annoksen uudelleen käyttöönoton osalta. aloita päivästä 169 AT-pohjaisen annostusohjelman (SAS 2) tutkimuskäynnin loppuun.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Aikavälit verenvuototapahtumien välillä
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Vuotovapaa kesto määriteltiin ajanjaksoksi kahden protokollan määritellyn hoidetun verenvuototapahtuman välillä, pois lukien tapahtumat, jotka tapahtuivat vuorovaikutteisten jaksojen aikana.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Hyytymistekijä VIII:n (FVIII) ja hyytymistekijän IX:n (FIX) vuotuinen painoon mukautettu kulutus
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
Hyytymistekijäinjektioiden lukumäärä verenvuotoa kohti määritettiin.
IU = kansainväliset yksiköt ja kg = kilogramma.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Rekombinanttitekijän VIIa:n (rFVIIa) ohitusaineen (BPA) vuotuinen painoon mukautettu kulutus
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
BPA-injektioiden lukumäärä verenvuotoa kohti määritettiin.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Aktivoidun protrombiinikompleksikonsentraatin (aPCC) vuotuinen painoon mukautettu ohitusaineen (BPA) kulutus
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti, enintään 76 kuukautta
|
BPA-injektioiden lukumäärä verenvuotoa kohti määritettiin.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti, enintään 76 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQoL 5-ulotteisen 5-tason kyselylomakkeen (EQ-5D-5L) indeksissä ja visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteissä 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
EQ-5D-5L on standardoitu ja sairauden yleinen instrumentti, jota käytetään elämänlaadun (QoL) mittaamiseen.
EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: EQ-5D-kuvausjärjestelmä ja EQ VAS.
EQ-5D-kuvausjärjestelmä sisälsi kysymyksiä jokaiselle seuraavalle viidelle ulottuvuudelle: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia.
VAS tallensi osallistujan oman terveydentilan pystysuoraan 20 senttimetriin.
VAS-asteikko 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveydentila).
EQ-5D-5L-kyselylomakkeen pisteet vaihtelevat välillä 0-100, jossa 0 = huonoin itsenäinen terveys ja 100 = paras itsenäinen terveys.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa QoL:n paranemisen.
Lähtötaso viittaa viimeiseen ei-puuttuvaan arvoon ensimmäisen merkittävän hoidon aikana tai ennen sitä TDR14767(ALN-AT3SC-001)- tai LTE14762-tutkimuksessa.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
|
Muutos lähtötasosta hemofilia-elämänlaatukyselyssä (Haem-A-QoL) kokonaispistemäärä ja fyysisen terveyden pisteet 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
Haem-A-QoL-kysely on psykometrisesti testattu elämänlaadun arviointiväline hemofiliaa sairastaville osallistujille, ja se sisältää 46 kohdetta, jotka vaikuttavat 10 elämänlaatu-alueeseen (fyysinen terveys, tunteet, näkemys itsestään, urheilu ja vapaa-aika, työ ja koulu, hemofilian käsittely, hoito, tulevaisuus, perhesuunnittelu, kumppanuus ja seksuaalisuus).
Kunkin kohteen pisteytys perustuu 5-pisteiseen Likert-asteikkoon (1 = ei koskaan, 2 = harvoin, 3 = joskus, 4 = usein ja 5 = koko ajan), ja fyysinen terveys ja muuttuneet kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 100.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vajaatoimintaa.
Lähtötaso viittaa viimeiseen ei-puuttuvaan arvoon ensimmäisen merkittävän hoidon aikana tai ennen sitä TDR14767(ALN-AT3SC-001)- tai LTE14762-tutkimuksessa.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 24
|
|
Antitrombiinin aktiivisuustaso hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
AT-aktiivisuustaso analysoitiin hoito-ohjelman loppuun asti.
Alkuperäisen annoksen ja hoito-ohjelman lähtötaso oli viimeinen ei-puuttuva arviointi ennen ensimmäistä merkittävää annosta.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Trombiinin muodostuminen hoitojakson lopussa
Aikaikkuna: Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
TG-tiedot analysoitiin CoagScopella ja määritys suoritettiin käyttämällä kalibroitua automatisoitua trombogrammimenetelmää.
Alkuperäisen annoksen ja hoito-ohjelman lähtötaso oli viimeinen ei-puuttuva arviointi ennen ensimmäistä merkittävää annosta.
|
Päivästä 29 tutkimuksen loppuun asti (SAS 1: enintään 76 kuukautta ja SAS 2: enintään 40 kuukautta)
|
|
Fitusiranin suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
Cmax määriteltiin plasman maksimipitoisuudeksi.
Ei-osastollinen farmakokineettinen (PK) analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
|
Aika saavuttaa Fitusiranin maksimipitoisuus (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
tmax määriteltiin Cmax-arvon saavuttamiseen kuluneeksi ajaksi.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 Fitusiranin reaaliaikaan (AUClast)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
AUClast määriteltiin pinta-alaksi pitoisuus vs. aika -käyrän alla ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukausina 12 ja 24
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna Fitusiranin äärettömyyteen (AUCinf)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
AUCinf määriteltiin pinta-alaksi pitoisuus vs. aika -käyrän alla ekstrapoloituna äärettömyyteen.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
|
Fitusiranin terminaalin puoliintumisaika (t1/2z).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
t1/2z, joka liittyy terminaalin jyrkkyyteen (λz), määritettynä seuraavan yhtälön mukaisesti: t1/2z = 0,693/λz; jossa λz on plasmakonsentraatio-aikakäyrän päätevaiheen regressioviivan kulmakerroin puolilogaritmisessa asteikossa.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
|
Fitusiranin näennäinen kokonaispuhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
CL/F määriteltiin tutkimuslääkkeen näennäiseksi puhdistumiseksi kehosta.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
|
Näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa yhden Fitusiran-annoksen (Vss/F) jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
Vss/F määriteltiin tutkimuslääkkeen näennäisenä jakautumistilavuutena vakaan tilan pitoisuudella.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Ennen annosta ja 0,5, 2, 4, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja kuukaudella 12
|
|
Virtsaan erittyneen annoksen fraktion talteenotto (fe) 0-24 tunnissa Fitusiranin annon jälkeen
Aikaikkuna: Annoksen jälkeinen, 0–6 tuntia, 6–12 tuntia, 12–24 tuntia 24. kuukaudessa
|
fe määriteltiin virtsaan erittyneen fitusiraanin määränä 0–24 tunnissa.
Ei-osastollinen PK-analyysi suoritettiin.
|
Annoksen jälkeinen, 0–6 tuntia, 6–12 tuntia, 12–24 tuntia 24. kuukaudessa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 21. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. syyskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 18. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LTE14762
- ALN-AT3SC-002 (Muu tunniste: Alnylam)
- 2015-001395-21 (EudraCT-numero)
- U1111-1251-5204 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .