Un estudio de extensión abierto de un fármaco en investigación, Fitusiran, en pacientes con hemofilia A o B moderada o grave
3 de abril de 2023 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio de extensión abierto de Fitusiran administrado por vía subcutánea en pacientes con hemofilia A o B moderada o grave que han participado en un estudio clínico anterior con Fitusiran
Objetivo primario:
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de fitusiran en pacientes masculinos con hemofilia A o B moderada o severa
Objetivos secundarios:
- Investigar la eficacia a largo plazo de fitusiran
- Caracterizar la seguridad y eficacia del factor VIII (FVIII), factor IX (FIX) o agentes de derivación (BPA) y fitusiran administrados de forma concomitante para el tratamiento de episodios hemorrágicos
- Evaluar los cambios en la calidad de vida (QOL) relacionada con la salud a lo largo del tiempo
- Caracterizar la reducción de antitrombina (AT) y el aumento de la generación de trombina (TG)
- Caracterizar la farmacocinética (PK) de fitusiran
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se anticipa que los pacientes en este estudio recibirán tratamiento con fitusiran de etiqueta abierta durante aproximadamente 7 años o hasta que fitusiran esté disponible comercialmente, lo que ocurra primero.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
37
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria
- Clinical Trial Site
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Sofia, Bulgaria
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
- Clinical Trial Site
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Kirov, Federación Rusa
- Clinical Trial Site
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Moscow, Federación Rusa
- Clinical Trial Site
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Basingstoke, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- Clinical Trial Site
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Truro, Reino Unido
- Clinical Trial Site
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Zurich, Suiza
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dosificación del fármaco del estudio completada y tolerada en el estudio TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
- Varón ≥18 años
- Hemofilia A o B moderada o grave, clínicamente estable, como lo demuestra un nivel de laboratorio de FVIII o FIX ≤5 % en la selección. Los pacientes con un nivel de FVIII o FIX >5 % en la selección serán elegibles si se proporciona un informe de laboratorio histórico que indique un nivel mínimo ≤5 %
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos del estudio y dar su consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Enfermedad hepática clínicamente significativa
- Pacientes que se sabe que son seropositivos para el virus de la inmunodeficiencia humana y tienen un recuento de CD4
- Historia de tromboembolismo venoso
- Enfermedad mental grave actual que, a juicio del investigador, puede comprometer la seguridad del paciente, la capacidad de participar en todas las evaluaciones del estudio o la integridad del estudio.
- Antecedentes clínicamente relevantes o presencia de enfermedades cardiovasculares, respiratorias, gastrointestinales, renales, neurológicas, inflamatorias u otras que, a juicio del investigador, impiden la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fitusirán
A los pacientes se les administrará fitusiran por vía subcutánea (SC) una vez al mes o cada 2 meses de acuerdo con las reglas de selección de dosis definidas en el protocolo.
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Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: subcutánea (sc)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y AE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (AE), eventos adversos graves (SAE) y AE que conducen a la interrupción del fármaco del estudio
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Hasta 7 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Intervalos de tiempo entre episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Consumo ajustado por peso de FVIII, FIX o BPA
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Evaluación de BPA de factor VIII (FVIII), factor IX (FIX) o agentes de derivación (BPA) y fitusiran administrados concomitantemente para el tratamiento de hemorragias
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Hasta 7 años
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud (QOL) con la dosificación a largo plazo de fitusiran
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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QOL evaluada por un cuestionario EQ-5D y HAEM-A-QoL
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Hasta 7 años
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Farmacocinética (FC) de fitusiran: Cmax
Periodo de tiempo: Día 1, Mes 12, Mes 24
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Día 1, Mes 12, Mes 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: AUC
Periodo de tiempo: Día 1, Mes 12, Mes 24
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Día 1, Mes 12, Mes 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: t1/2
Periodo de tiempo: Día 1, Mes 12, Mes 24
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Día 1, Mes 12, Mes 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: CL/F
Periodo de tiempo: Día 1, Mes 12, Mes 24
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Día 1, Mes 12, Mes 24
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Farmacocinética (PK) de fitusiran: V/F
Periodo de tiempo: Día 1, Mes 12, Mes 24
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Día 1, Mes 12, Mes 24
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El efecto de fitusirán sobre los niveles plasmáticos de antitrombina (AT) y generación de trombina (TG)
Periodo de tiempo: Hasta 7 años
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Hasta 7 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
21 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
21 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de septiembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LTE14762
- ALN-AT3SC-002 (Otro identificador: Alnylam)
- 2015-001395-21 (Número EudraCT)
- U1111-1251-5204 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Fitusirán (SAR439774)
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Genzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoHemofiliaCanadá, Italia, Pavo, España, Estados Unidos, India