Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone badanego leku Fitusiran u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A lub B

3 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące podskórnie podawanego fitusiranu pacjentom z umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii A lub B, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu klinicznym z zastosowaniem fitusiranu

Podstawowy cel:

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fitusiranu u pacjentów płci męskiej z umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii A lub B

Cele drugorzędne:

  • Zbadanie długoterminowej skuteczności fitusiranu
  • Charakterystyka bezpieczeństwa i skuteczności jednocześnie podawanego czynnika VIII (FVIII), czynnika IX (FIX) lub czynników omijających (BPA) i fitusiranu w leczeniu epizodów krwawienia
  • Ocena zmian w jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL) w czasie
  • Scharakteryzowanie redukcji antytrombiny (AT) i wzrostu generacji trombiny (TG).
  • Charakterystyka farmakokinetyki (PK) fitusiranu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewiduje się, że pacjenci biorący udział w tym badaniu będą otrzymywać otwarte leczenie fitusiranem przez około 7 lat lub do czasu, gdy fitusiran stanie się dostępny na rynku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone i tolerowane dawkowanie badanego leku w badaniu TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Mężczyzna w wieku ≥18 lat
  • Umiarkowana lub ciężka, stabilna klinicznie hemofilia A lub B, potwierdzona laboratoryjnym poziomem FVIII lub FIX ≤5% podczas badań przesiewowych. Pacjenci z poziomem FVIII lub FIX >5% podczas badania przesiewowego będą kwalifikować się pod warunkiem dostarczenia historycznego raportu laboratoryjnego wskazującego poziom minimalny ≤5%
  • Chętny i zdolny do spełnienia wymagań dotyczących badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba wątroby
  • Pacjenci, o których wiadomo, że są seropozytywni z ludzkim wirusem niedoboru odporności i mają liczbę CD4
  • Historia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej
  • Obecna poważna choroba psychiczna, która w ocenie badacza może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta, możliwości uczestniczenia we wszystkich ocenach badania lub integralności badania
  • Klinicznie istotna historia lub obecność chorób sercowo-naczyniowych, oddechowych, żołądkowo-jelitowych, nerek, neurologicznych, zapalnych lub innych, które w ocenie badacza wykluczają udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fitusiran
Pacjenci będą podawani podskórnie (SC) fitusiran raz w miesiącu lub co 2 miesiące zgodnie z zasadami doboru dawki określonymi w protokole.
Lek: Fitusiran (SAR439774)
Postać farmaceutyczna: roztwór do wstrzykiwań Droga podania: podskórnie (sc)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do odstawienia badanego leku
Ramy czasowe: Do 7 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych prowadzących do odstawienia badanego leku
Do 7 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Odstępy czasowe między epizodami krwawienia
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat
Dostosowane do wagi spożycie FVIII, FIX lub BPA
Ramy czasowe: Do 7 lat
BPA Ocena jednoczesnego podawania czynnika VIII (FVIII), czynnika IX (FIX) lub czynników omijających (BPA) i fitusiranu w leczeniu krwawień
Do 7 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL) przy długotrwałym dawkowaniu fitusiranu
Ramy czasowe: Do 7 lat
QOL oceniana za pomocą kwestionariusza EQ-5D i HAEM-A-QoL
Do 7 lat
Farmakokinetyka (PK) fitusiranu: Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Farmakokinetyka (PK) fitusiranu: AUC
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Farmakokinetyka (PK) fitusiranu: t1/2
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Farmakokinetyka (PK) fitusiranu: CL/F
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Farmakokinetyka (PK) fitusiranu: V/F
Ramy czasowe: Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Dzień 1, miesiąc 12, miesiąc 24
Wpływ fitusiranu na stężenie antytrombiny (AT) w osoczu i wytwarzanie trombiny (TG)
Ramy czasowe: Do 7 lat
Do 7 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Inny identyfikator: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (Numer EudraCT)
  • U1111-1251-5204 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Fitusiran (SAR439774)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj