Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone badanego leku Fitusiran u pacjentów z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A lub B

4 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące podskórnie podawanego fitusiranu pacjentom z umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii A lub B, którzy brali udział we wcześniejszym badaniu klinicznym z zastosowaniem fitusiranu

Podstawowy cel:

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fitusiranu u pacjentów płci męskiej z umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii A lub B

Cele drugorzędne:

  • Zbadanie długoterminowej skuteczności fitusiranu
  • Charakterystyka bezpieczeństwa i skuteczności jednocześnie podawanego czynnika VIII (FVIII), czynnika IX (FIX) lub czynników omijających (BPA) i fitusiranu w leczeniu epizodów krwawienia
  • Ocena zmian w jakości życia związanej ze zdrowiem (QOL) w czasie
  • Scharakteryzowanie redukcji antytrombiny (AT) i wzrostu generacji trombiny (TG).
  • Charakterystyka farmakokinetyki (PK) fitusiranu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewiduje się, że pacjenci biorący udział w tym badaniu będą otrzymywać otwarte leczenie fitusiranem przez około 7 lat lub do czasu, gdy fitusiran stanie się dostępny na rynku, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bułgaria
        • Clinical Trial Site
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończone i tolerowane dawkowanie badanego leku w badaniu TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Mężczyzna w wieku ≥18 lat
  • Umiarkowana lub ciężka, stabilna klinicznie hemofilia A lub B, potwierdzona laboratoryjnym poziomem FVIII lub FIX ≤5% podczas badań przesiewowych. Pacjenci z poziomem FVIII lub FIX >5% podczas badania przesiewowego będą kwalifikować się pod warunkiem dostarczenia historycznego raportu laboratoryjnego wskazującego poziom minimalny ≤5%
  • Chętny i zdolny do spełnienia wymagań dotyczących badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba wątroby
  • Pacjenci, o których wiadomo, że są seropozytywni z ludzkim wirusem niedoboru odporności i mają liczbę CD4
  • Historia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej
  • Obecna poważna choroba psychiczna, która w ocenie badacza może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta, możliwości uczestniczenia we wszystkich ocenach badania lub integralności badania
  • Klinicznie istotna historia lub obecność chorób sercowo-naczyniowych, oddechowych, żołądkowo-jelitowych, nerek, neurologicznych, zapalnych lub innych, które w ocenie badacza wykluczają udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fitusiran
Pacjenci będą podawani podskórnie (SC) fitusiran raz w miesiącu lub co 2 miesiące zgodnie z zasadami doboru dawki określonymi w protokole.
Lek: Fitusiran (SAR439774)
Postać farmaceutyczna: roztwór do wstrzykiwań Droga podania: podskórnie (sc)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, którego skutkiem jest: śmierć, zagrożenie życia, hospitalizacja w szpitalu, przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znacząca niepełnosprawność, wada wrodzona lub zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Wszystkie zdarzenia niepożądane zebrane w LTE14762 uznano za TEAE, ponieważ wszyscy uczestnicy otrzymali dawkę w badaniu macierzystym. Do zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) należą: zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) > 3× górnej granicy normy (GGN), podejrzenie lub potwierdzone zdarzenie zakrzepowo-zatorowe, ciężkie lub poważne reakcje w miejscu wstrzyknięcia, reakcje ogólnoustrojowe związane z wstrzyknięciem lub zapalenie pęcherzyka żółciowego lub kamica żółciowa.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością (PCSA): hematologia
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Pobrano próbki krwi w celu określenia istotnych nieprawidłowości w laboratorium hematologicznym. Tutaj DFB = spadek w stosunku do wartości wyjściowych, NB = kolor inny niż czarny i B = kolor czarny.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością: chemia kliniczna
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Pobrano próbki krwi w celu określenia nieprawidłowości w laboratorium chemii klinicznej. Tutaj mmol/L = milimole na litr, LLN = dolna granica normy, mg/L = miligram na litr, umol/L = mikromole na litr, mL/min = mililitr na minutę, m^2 = metr kwadratowy, CB = bilirubina sprzężona i DB = bilirubina bezpośrednia.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością: analiza moczu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Próbki moczu pobrane w celu określenia istotnych nieprawidłowości w moczu.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami: objawy życiowe
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Uczestnikom zbadano parametry życiowe w celu określenia nieprawidłowości. Do parametrów życiowych zaliczano masę ciała, skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (SSBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (SDBP). Tutaj mmHg = milimetr słupa rtęci i IFB = wzrost w stosunku do wartości wyjściowych.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością: Elektrokardiogram (EKG)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG rejestrowano po co najmniej 15 minutach w pozycji leżącej za pomocą urządzenia elektrokardiograficznego. Oceniano: częstość akcji serca, rytm, odstęp pomiędzy szczytami kolejnych zespołów QRS (RR), odstęp od początku załamka P do początku zespołu QRS (PR), odstęp od początku załamka Q do koniec załamka S (QRS), odstęp między początkiem załamka Q a końcem załamka T (QT), odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca (QTc), automatyczna ocena korekcji, oś QRS, kryteria przerostu lewej komory, prawa kryteria przerostu komór, ładunki repolaryzacyjne i ogólny obraz serca dla każdego uczestnika. Tutaj msec = milisekundy.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Liczba uczestników z potencjalnie istotną klinicznie nieprawidłowością: badanie fizykalne
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Badanie przedmiotowe obejmowało co najmniej ocenę ogólnego wyglądu uczestnika; skóra; głowa, oczy, uszy, nos i gardło; badania węzłów chłonnych, brzucha, kończyn/stawów, stanu neurologicznego i psychicznego; osłuchiwanie serca i dróg oddechowych; puls tętnicy obwodowej; oraz odruchy źrenicowe, kolanowe, ścięgna Achillesa i podeszwowe.
Od pierwszej dawki badanego leku (dzień 1) do zakończenia badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny współczynnik krwawień (ABR) w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
ABR obliczono w skali roku dla każdego uczestnika, stosując następujący wzór: ABR = całkowita liczba krwawień/całkowita liczba dni w danym okresie x 365,25. Okres skuteczności zdefiniowano jako dzień leczenia od 29. dnia do wcześniejszej daty zakończenia badania przed przerwą w dawkowaniu lub od daty ostatniego podania fitusiranu przed przerwą w dawkowaniu + 28 dni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej w przypadku pierwotnego schematu dawkowania (SAS 1) i ponownej dawki rozpocząć dzień 169 do końca wizyty studyjnej dla schematu dawkowania opartego na AT (SAS 2).
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Roczna częstość krwawień spontanicznych w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Epizod samoistnego krwawienia zdefiniowano jako krwawienie, które wystąpiło bez wyraźnej lub znanej przyczyny, szczególnie do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Okres skuteczności zdefiniowano jako dzień leczenia od 29. dnia do wcześniejszej daty zakończenia badania przed przerwą w dawkowaniu lub od daty ostatniego podania fitusiranu przed przerwą w dawkowaniu + 28 dni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej w przypadku pierwotnego schematu dawkowania (SAS 1) i ponownej dawki rozpocząć dzień 169 do końca wizyty studyjnej dla schematu dawkowania opartego na AT (SAS 2).
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Roczna częstość krwawień do stawów w okresie skuteczności
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Epizod krwawienia do stawów zdefiniowano jako zdarzenie charakteryzujące się nietypowym uczuciem w stawie („aurą”) w połączeniu z 1) narastającym obrzękiem lub uczuciem ciepła na skórze nad stawem; 2) narastający ból; lub 3) postępująca utrata zakresu ruchu lub trudności w używaniu kończyny w porównaniu z wartością wyjściową. Okres skuteczności zdefiniowano jako dzień leczenia od 29. dnia do wcześniejszej daty zakończenia badania przed przerwą w dawkowaniu lub od daty ostatniego podania fitusiranu przed przerwą w dawkowaniu + 28 dni, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej w przypadku pierwotnego schematu dawkowania (SAS 1) i ponownej dawki rozpocząć dzień 169 do końca wizyty studyjnej dla schematu dawkowania opartego na AT (SAS 2).
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Odstępy czasowe pomiędzy zdarzeniami krwawienia
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Czas wolny od krwawień zdefiniowano jako odstęp czasu pomiędzy 2 leczonymi zdarzeniami krwawienia zdefiniowanymi w protokole, z wyłączeniem zdarzeń, które wystąpiły w okresach współistniejących.
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Roczne, skorygowane o masę ciała, spożycie czynnika krzepnięcia VIII (FVIII) i czynnika krzepnięcia IX (FIX)
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Określono liczbę wstrzyknięć czynnika krzepnięcia na krwawienie. IU = jednostki międzynarodowe i kg = kilogram.
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Roczne, skorygowane o masę, zużycie środka omijającego (BPA) rekombinowanego czynnika VIIa (rFVIIa)
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Określono liczbę zastrzyków BPA na krwawienie.
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Roczne, skorygowane o masę, zużycie środka omijającego (BPA) aktywowanego koncentratu kompleksu protrombiny (aPCC)
Ramy czasowe: Od dnia 29. do zakończenia badania, maksymalnie do 76 miesięcy
Określono liczbę zastrzyków BPA na krwawienie.
Od dnia 29. do zakończenia badania, maksymalnie do 76 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach 5-wymiarowego, 5-poziomowego kwestionariusza EuroQoL (EQ-5D-5L) i wyników w wizualno-analogowej skali (VAS) w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 24
EQ-5D-5L jest wystandaryzowanym narzędziem diagnostycznym przeznaczonym do pomiaru jakości życia (QoL). EQ-5D-5L składa się z 2 części: systemu opisowego EQ-5D i EQ VAS. System opisowy EQ-5D zawierał pytania dotyczące każdego z 5 wymiarów: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i lęk/depresja. Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, drobne problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. VAS rejestrował samoocenę stanu zdrowia uczestnika w pionie o długości 20 centymetrów. Skala VAS od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyniki kwestionariusza EQ-5D-5L wahają się od 0 do 100, gdzie 0 = najgorsza samoocena zdrowia, a 100 = najlepsza samoocena zdrowia. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na poprawę jakości życia. Wartość wyjściowa odnosi się do ostatniej brakującej wartości w trakcie lub przed pierwszym znaczącym leczeniem w badaniu TDR14767(ALN-AT3SC-001) lub LTE14762.
Wartość wyjściowa i miesiąc 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Jakości Życia w przypadku hemofilii (Haem-A-QoL) Wynik całkowity i Wynik w zakresie zdrowia fizycznego w 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 24
Kwestionariusz Haem-A-QoL jest testowanym psychometrycznie narzędziem oceny QoL dla osób chorych na hemofilię i zawiera 46 pozycji składających się na 10 dziedzin QoL (zdrowie fizyczne, uczucia, postrzeganie siebie, sport i wypoczynek, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, leczenie, przyszłość, planowanie rodziny, partnerstwo i seksualność). Punktacja dla każdego elementu opiera się na 5-punktowej skali Likerta (1 = nigdy, 2 = rzadko, 3 = czasami, 4 = często i 5 = zawsze), a zdrowie fizyczne i całkowite przekształcone wyniki wahają się od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazywały na większe upośledzenie. Wartość wyjściowa odnosi się do ostatniej brakującej wartości w trakcie lub przed pierwszym znaczącym leczeniem w badaniu TDR14767(ALN-AT3SC-001) lub LTE14762.
Wartość wyjściowa i miesiąc 24
Poziom aktywności antytrombiny na koniec schematu leczenia
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Poziom aktywności AT analizowano aż do zakończenia schematu leczenia. Punktem wyjścia w ramach pierwotnej dawki i schematu leczenia była ostatnia ocena, której nie brakowało przed pierwszą znaczącą dawką.
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Wytwarzanie trombiny na koniec schematu leczenia
Ramy czasowe: Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Dane dotyczące TG analizowano za pomocą CoagScope i przeprowadzono test przy użyciu skalibrowanej metody automatycznego trombogramu. Punktem wyjścia w ramach pierwotnej dawki i schematu leczenia była ostatnia ocena, której nie brakowało przed pierwszą znaczącą dawką.
Od 29. dnia do końca badania (SAS 1: do 76 miesięcy i SAS 2: do 40 miesięcy)
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
Cmax zdefiniowano jako maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu. Przeprowadzono niekompartmentową analizę farmakokinetyczną (PK).
Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
tmax zdefiniowano jako czas do osiągnięcia Cmax. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
Obszar pod krzywą stężenia w zależności od czasu od czasu 0 do czasu rzeczywistego (AUClast) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
AUClast zdefiniowano jako obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego stężenia. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem dawki oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. oraz w 12. i 24. miesiącu
Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu ekstrapolowaną do nieskończoności (AUCinf) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
AUCinf zdefiniowano jako obszar pod krzywą stężenia w funkcji czasu ekstrapolowaną do nieskończoności. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
Końcowy okres półtrwania (t1/2z) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
t1/2z związany z nachyleniem końcowym (λz) wyznaczonym według następującego równania: t1/2z = 0,693/λz; gdzie λz jest nachyleniem linii regresji fazy końcowej krzywej stężenia w osoczu w funkcji czasu, w skali półlogarytmicznej. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
Pozorny całkowity klirens (CL/F) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
CL/F zdefiniowano jako pozorny klirens badanego leku z organizmu. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym po podaniu pojedynczej pozanaczyniowej dawki (Vss/F) Fitusiranu
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
Vss/F zdefiniowano jako pozorną objętość dystrybucji badanego leku przy stężeniu w stanie stacjonarnym. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Przed podaniem oraz 0,5, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1 i miesiącu 12
Odzysk części dawki wydalanej z moczem (fe) w ciągu 0–24 godzin po podaniu Fitusiranu
Ramy czasowe: Po podaniu, 0 do 6 godzin, 6 do 12 godzin, 12 do 24 godzin w 24. miesiącu
fe zdefiniowano jako ilość fitusiranu wydalanego z moczem w ciągu 0–24 godzin. Przeprowadzono niekompartmentową analizę PK.
Po podaniu, 0 do 6 godzin, 6 do 12 godzin, 12 do 24 godzin w 24. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Inny identyfikator: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (Numer EudraCT)
  • U1111-1251-5204 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Fitusiran (SAR439774)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj