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Uno studio di estensione in aperto di un farmaco sperimentale, Fitusiran, in pazienti con emofilia A o B moderata o grave

3 aprile 2023 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione in aperto su fitusiran somministrato per via sottocutanea in pazienti con emofilia A o B moderata o grave che hanno partecipato a un precedente studio clinico con fitusiran

Obiettivo primario:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di fitusiran in pazienti di sesso maschile con emofilia A o B moderata o grave

Obiettivi secondari:

  • Per studiare l'efficacia a lungo termine di fitusiran
  • Per caratterizzare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione concomitante di fattore VIII (FVIII), fattore IX (FIX) o agenti bypassanti (BPA) e fitusiran per il trattamento di episodi di sanguinamento
  • Valutare i cambiamenti della qualità della vita correlata alla salute (QOL) nel tempo
  • Caratterizzare la riduzione dell'antitrombina (AT) e l'aumento della generazione di trombina (TG).
  • Per caratterizzare la farmacocinetica (PK) di fitusiran

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si prevede che i pazienti in questo studio riceveranno un trattamento con fitusiran in aperto per circa 7 anni o fino a quando fitusiran non sarà disponibile in commercio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Federazione Russa
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Basingstoke, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Dosaggio del farmaco in studio completato e tollerato nello studio TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Maschio di età ≥18 anni
  • Emofilia A o B moderata o grave, clinicamente stabile, come evidenziato da un livello di FVIII o FIX di laboratorio ≤5% allo screening. I pazienti con un livello di FVIII o FIX >5% allo screening saranno idonei previa presentazione di un referto storico di laboratorio che indichi un livello minimo ≤5%
  • Disponibilità e capacità di rispettare i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Malattia epatica clinicamente significativa
  • Pazienti noti per essere sieropositivi al virus dell'immunodeficienza umana e con conta dei CD4
  • Storia di tromboembolismo venoso
  • Grave malattia mentale attuale che, a giudizio dello sperimentatore, può compromettere la sicurezza del paziente, la capacità di partecipare a tutte le valutazioni dello studio o l'integrità dello studio
  • Storia clinicamente rilevante o presenza di malattie cardiovascolari, respiratorie, gastrointestinali, renali, neurologiche, infiammatorie o di altro tipo che, a giudizio dello sperimentatore, precludono la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fitusiran
Ai pazienti verrà somministrato fitusiran per via sottocutanea (SC) una volta al mese o ogni 2 mesi secondo le regole di selezione della dose definite nel protocollo.
Droga: Fitusiran (SAR439774)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: sottocutanea (sc)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (AE), eventi avversi gravi (SAE) e AE che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio
Fino a 7 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni
Intervalli di tempo tra gli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni
Consumo aggiustato in base al peso di FVIII, FIX o BPA
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
BPA Valutazione della somministrazione concomitante di fattore VIII (FVIII), fattore IX (FIX) o agenti bypassanti (BPA) e fitusiran per il trattamento del sanguinamento
Fino a 7 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (QOL) con dosaggio a lungo termine di fitusiran
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
QOL valutata da un questionario EQ-5D e HAEM-A-QoL
Fino a 7 anni
Farmacocinetica (PK) di fitusiran: Cmax
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Farmacocinetica (PK) di fitusiran: AUC
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Farmacocinetica (PK) di fitusiran: t1/2
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Farmacocinetica (PK) di fitusiran: CL/F
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Farmacocinetica (PK) di fitusiran: V/F
Lasso di tempo: Giorno 1, Mese 12, Mese 24
Giorno 1, Mese 12, Mese 24
L'effetto di fitusiran sui livelli plasmatici di antitrombina (AT) e generazione di trombina (TG)
Lasso di tempo: Fino a 7 anni
Fino a 7 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

21 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

18 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Altro identificatore: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (Numero EudraCT)
  • U1111-1251-5204 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fitusiran (SAR439774)

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