Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extensiestudie van een onderzoeksgeneesmiddel, Fitusiran, bij patiënten met matige of ernstige hemofilie A of B

4 juni 2024 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label extensieonderzoek met subcutaan toegediend Fitusiran bij patiënten met matige of ernstige hemofilie A of B die hebben deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek met Fitusiran

Hoofddoel:

Om de veiligheid en verdraagbaarheid van fitusiran op lange termijn te evalueren bij mannelijke patiënten met matige of ernstige hemofilie A of B

Secundaire doelstellingen:

  • Om de werkzaamheid van fitusiran op lange termijn te onderzoeken
  • Om de veiligheid en werkzaamheid te karakteriseren van gelijktijdig toegediende factor VIII (FVIII), factor IX (FIX) of bypassing agents (BPA) en fitusiran voor de behandeling van bloedingsepisodes
  • Om veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) in de loop van de tijd te beoordelen
  • Om antitrombine (AT) -reductie en trombinegeneratie (TG) -toename te karakteriseren
  • Om de farmacokinetiek (PK) van fitusiran te karakteriseren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Verwacht wordt dat patiënten in deze studie gedurende ongeveer 7 jaar met open-label fitusiran zullen worden behandeld of totdat fitusiran in de handel verkrijgbaar wordt, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgarije
        • Clinical Trial Site
  • Russische Federatie
      • Kirov, Russische Federatie
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Russische Federatie
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Basingstoke, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
        • Clinical Trial Site
  • Zwitserland
      • Zurich, Zwitserland
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooide en getolereerde dosering van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek TDR14767 (ALN-AT3SC-001)
  • Man van ≥18 jaar
  • Matige of ernstige, klinisch stabiele hemofilie A of B zoals blijkt uit een laboratorium FVIII- of FIX-niveau ≤5% bij screening. Patiënten met een FVIII- of FIX-waarde >5% bij de screening komen in aanmerking op voorwaarde dat een historisch laboratoriumrapport wordt overgelegd dat een dalwaarde van ≤5% aangeeft
  • Bereid en in staat om te voldoen aan de studievereisten en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante leverziekte
  • Patiënten waarvan bekend is dat ze seropositief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus en een CD4-telling hebben
  • Geschiedenis van veneuze trombo-embolie
  • Huidige ernstige psychische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt, het vermogen om deel te nemen aan alle onderzoeksbeoordelingen of de integriteit van het onderzoek in gevaar kan brengen
  • Klinisch relevante geschiedenis of aanwezigheid van cardiovasculaire, respiratoire, gastro-intestinale, nier-, neurologische, inflammatoire of andere ziekten die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek uitsluiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fitusiraans
Patiënten krijgen eenmaal per maand of elke 2 maanden subcutaan (SC) fitusiran toegediend volgens de in het protocol gedefinieerde regels voor dosiskeuze.
Geneesmiddel: Fitusiran (SAR439774)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: subcutaan (sc)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product toegediend krijgt en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met de behandeling. Een SAE is elk ongewenst medisch voorval dat het gevolg is van: overlijden of levensbedreigende of intramurale ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname of aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of aangeboren afwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. Alle in LTE14762 verzamelde bijwerkingen werden als TEAE beschouwd omdat alle deelnemers in het ouderonderzoek een dosis kregen. Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI) zijn verhogingen van alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (ASAT) >3× de bovengrens van de normaalwaarde (ULN) of vermoedelijke of bevestigde trombo-embolische voorvallen of ernstige of ernstige reacties op de injectieplaats of systemische injectiegerelateerde reacties of cholecystitis of cholelithiase.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen (PCSA): Hematologie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Bloedmonsters werden verzameld om significante afwijkingen in het hematologielaboratorium vast te stellen. Hier is DFB = afname ten opzichte van de basislijn, NB = niet-zwart en B = zwart.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen: klinische chemie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Bloedmonsters werden verzameld om de klinisch-chemische laboratoriumafwijkingen te bepalen. Hier geldt mmol/L = millimol per liter, LLN = ondergrens van normaal, mg/L = milligram per liter, umol/L = micromol per liter, ml/min = milliliter per minuut, m^2 = vierkante meter, CB = geconjugeerd bilirubine en DB = direct bilirubine.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante afwijkingen: urineonderzoek
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Urinemonsters worden verzameld om de significante afwijkingen in de urine te bepalen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijkingen: vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
De vitale functies van de deelnemers werden onderzocht om de afwijkingen vast te stellen. Vitale functies omvatten gewicht, liggende systolische bloeddruk (SSBP) en liggende diastolische bloeddruk (SDBP). Hier is mmHg = millimeter kwik en IFB = toename ten opzichte van de basislijn.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante afwijking: elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Standaard ECG's met 12 afleidingen werden na ten minste 15 minuten in rugligging geregistreerd met behulp van een elektrocardiografisch apparaat. Het volgende werd beoordeeld: hartslag, ritme, interval tussen de pieken van opeenvolgende QRS-complexen (RR), interval vanaf het begin van de P-golf tot het begin van het QRS-complex (PR), interval vanaf het begin van de Q-golf tot de einde van de S-golf (QRS), interval tussen het begin van de Q-golf en het einde van de T-golf (QT), QT-interval gecorrigeerd voor hartslag (QTc) automatische correctie-evaluatie, QRS-as, criteria voor linkerventrikelhypertrofie, rechts criteria voor ventriculaire hypertrofie, repolarisatiekosten en algehele cardiale indruk voor elke deelnemer. Hier is msec = milliseconden.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante afwijkingen: lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)
Lichamelijk onderzoek omvatte minimaal een beoordeling van het algemene uiterlijk van de deelnemer; huid; hoofd, ogen, oren, neus en keel; onderzoek van lymfeklieren, buik, ledematen/gewrichten, neurologische en mentale status; hart- en ademhalingsauscultatie; perifere arteriële polsslag; en pupil-, knie-, achilles- en plantaire reflexen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot het einde van het onderzoek (SAS 1: maximaal 76 maanden en SAS 2: maximaal 40 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR) tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
De ABR werd voor elke deelnemer op jaarbasis berekend met behulp van de volgende formule: ABR = totaal aantal bloedingen/totaal aantal dagen in de betreffende periode x 365,25. De werkzaamheidsperiode werd gedefinieerd als behandelingsdag 29 tot eerder van de einddatum van het onderzoek vóór de dosispauze of de laatste toedieningsdatum van fitusiran vóór de dosispauze + 28 dagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet voor het oorspronkelijke dosisregime (SAS 1) en de dosisherschikking. start dag 169 tot het einde van het onderzoeksbezoek voor een AT-gebaseerd dosisregime (SAS 2).
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Jaarlijks aantal spontane bloedingen tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Een spontane bloedingsepisode werd gedefinieerd als een bloeding die zonder duidelijke of bekende reden plaatsvond, met name in de gewrichten, spieren en zachte weefsels. De werkzaamheidsperiode werd gedefinieerd als behandelingsdag 29 tot eerder van de einddatum van het onderzoek vóór de dosispauze of de laatste toedieningsdatum van fitusiran vóór de dosispauze + 28 dagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet voor het oorspronkelijke dosisregime (SAS 1) en de dosisherschikking. start dag 169 tot het einde van het onderzoeksbezoek voor een AT-gebaseerd dosisregime (SAS 2).
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Jaarlijks gewrichtsbloedingspercentage tijdens de werkzaamheidsperiode
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Een episode van gewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een gebeurtenis die wordt gekenmerkt door een ongewoon gevoel in het gewricht ("aura") in combinatie met 1) toenemende zwelling of warmte over de huid van het gewricht; 2) toenemende pijn; of 3) progressief verlies van bewegingsbereik of moeilijkheden bij het gebruiken van het ledemaat vergeleken met de basislijn. De werkzaamheidsperiode werd gedefinieerd als behandelingsdag 29 tot eerder van de einddatum van het onderzoek vóór de dosispauze of de laatste toedieningsdatum van fitusiran vóór de dosispauze + 28 dagen, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet voor het oorspronkelijke dosisregime (SAS 1) en de dosisherschikking. start dag 169 tot het einde van het onderzoeksbezoek voor een AT-gebaseerd dosisregime (SAS 2).
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Tijdsintervallen tussen bloedingsgebeurtenissen
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
De bloedingsvrije duur werd gedefinieerd als het tijdsinterval tussen twee in het protocol gedefinieerde behandelde bloedingsvoorvallen, met uitzondering van voorvallen die plaatsvonden tijdens de intercurrente perioden.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Op jaarbasis, op gewicht aangepast verbruik van stollingsfactor VIII (FVIII) en stollingsfactor IX (FIX)
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Het aantal stollingsfactorinjecties per bloeding werd bepaald. IU= internationale eenheden, en kg= kilogram.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Op jaarbasis, op gewicht aangepast verbruik van bypassing agent (BPA) van recombinante factor VIIa (rFVIIa)
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Het aantal BPA-injecties per bloeding werd bepaald.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Op jaarbasis, op gewicht aangepast verbruik van bypass-agent (BPA) van geactiveerd protrombinecomplexconcentraat (aPCC)
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie, maximaal 76 maanden
Het aantal BPA-injecties per bloeding werd bepaald.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie, maximaal 76 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in EuroQoL 5-dimensionale 5-niveau vragenlijst (EQ-5D-5L) index en visueel-analoge schaal (VAS) scores op maand 24
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
De EQ-5D-5L is een gestandaardiseerd en ziekte-generiek instrument voor gebruik als maatstaf voor de kwaliteit van leven (QoL). De EQ-5D-5L bestaat uit 2 delen: het EQ-5D beschrijvend systeem en EQ VAS. Het beschrijvende EQ-5D-systeem omvatte vragen voor elk van de volgende vijf dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 niveaus: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen. De VAS registreerde de door de deelnemer zelf beoordeelde gezondheid op een verticale 20 centimeter. VAS-schaal variërend van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand). De scores van de EQ-5D-5L-vragenlijst variëren van 0-100, waarbij 0= slechtste zelf waargenomen gezondheid en 100= beste zelf waargenomen gezondheid. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie duidt op een verbetering van de kwaliteit van leven. Basislijn verwijst naar de laatste niet-ontbrekende waarde op of vóór de eerste significante behandeling in het TDR14767(ALN-AT3SC-001) of LTE14762-onderzoek.
Basislijn en maand 24
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in hemofilie Vragenlijst over kwaliteit van leven (Haem-A-QoL) totaalscore en scores voor lichamelijke gezondheid op maand 24
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24
De Haem-A-QoL-vragenlijst is een psychometrisch getest instrument voor het beoordelen van de kwaliteit van leven voor deelnemers met hemofilie en omvat 46 items die bijdragen aan 10 domeinen van kwaliteit van leven (lichamelijke gezondheid, gevoelens, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, partnerschap en seksualiteit). De score voor elk item is gebaseerd op een 5-punts Likert-schaal (1 = nooit, 2 = zelden, 3 = soms, 4 = vaak en 5 = altijd), en de scores voor lichamelijke gezondheid en totaal getransformeerd variëren van 0 tot 100. Hogere scores duidden op een grotere beperking. Basislijn verwijst naar de laatste niet-ontbrekende waarde op of vóór de eerste significante behandeling in het TDR14767(ALN-AT3SC-001) of LTE14762-onderzoek.
Basislijn en maand 24
Antitrombine-activiteitsniveau aan het einde van het behandelingsregime
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Het AT-activiteitsniveau werd geanalyseerd tot aan het einde van het behandelregime. De basislijn onder de oorspronkelijke dosis en het oorspronkelijke regime was de laatste niet-ontbrekende beoordeling vóór de eerste significante dosis.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Trombinegeneratie aan het einde van het behandelingsregime
Tijdsspanne: Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
De TG-gegevens werden geanalyseerd door CoagScope en de test werd uitgevoerd met behulp van een gekalibreerde geautomatiseerde trombogrammethode. De basislijn onder de oorspronkelijke dosis en het oorspronkelijke regime was de laatste niet-ontbrekende beoordeling vóór de eerste significante dosis.
Vanaf dag 29 tot het einde van de studie (SAS 1: tot 76 maanden en SAS 2: tot 40 maanden)
Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
Cmax werd gedefinieerd als de maximale waargenomen plasmaconcentratie. De niet-compartimentele farmacokinetische (PK) analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
Tijd om de maximale concentratie (Tmax) van Fitusiran te bereiken
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
tmax werd gedefinieerd als de tijd om Cmax te bereiken. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve van tijdstip 0 tot de realtime (AUClast) van Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
AUClast werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de concentratie- versus tijdcurve vanaf tijdstip 0 tot de laatste meetbare concentratie. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12 en 24
Gebied onder de concentratie versus tijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig (AUCinf) van Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
AUCinf werd gedefinieerd als de oppervlakte onder de concentratie- versus tijdcurve, geëxtrapoleerd naar oneindig. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
Terminale halfwaardetijd (t1/2z) van Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
t1/2z geassocieerd met de eindhelling (λz), bepaald volgens de volgende vergelijking: t1/2z = 0,693/λz; waarbij λz de helling is van de regressielijn van de terminale fase van de plasmaconcentratie versus tijdcurve, op semi-logaritmische schaal. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
Schijnbare totale lichaamsklaring (CL/F) van Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
CL/F werd gedefinieerd als de schijnbare klaring van het onderzoeksgeneesmiddel uit het lichaam. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
Schijnbaar distributievolume bij steady-state na eenmalige extravasculaire dosis (Vss/F) Fitusiran
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
Vss/F werd gedefinieerd als het schijnbare distributievolume van het onderzoeksgeneesmiddel bij steady-state-concentratie. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Vóór de dosis en 0,5, 2, 4, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1 en maand 12
Herstel van de fractie van de dosis die in de urine wordt uitgescheiden (bijv.) binnen 0-24 uur na toediening van Fitusiran
Tijdsspanne: Na dosis, 0 tot 6 uur, 6 tot 12 uur, 12 tot 24 uur op maand 24
fe werd gedefinieerd als de hoeveelheid fitusiran die in 0-24 uur in de urine wordt uitgescheiden. De niet-compartimentele PK-analyse werd uitgevoerd.
Na dosis, 0 tot 6 uur, 6 tot 12 uur, 12 tot 24 uur op maand 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 september 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

18 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTE14762
  • ALN-AT3SC-002 (Andere identificatie: Alnylam)
  • 2015-001395-21 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1251-5204 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren