Nyílt kiterjesztésű vizsgálat egy vizsgáló gyógyszerről, a Fitusiranról, közepes vagy súlyos A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél
2024. június 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a szubkután beadott Fitusiranról olyan közepes vagy súlyos hemofíliás A vagy B betegeknél, akik egy korábbi klinikai vizsgálatban vettek részt Fitusirannal
Elsődleges feladat:
A fitusiran hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése közepesen súlyos vagy súlyos A vagy B hemofíliában szenvedő férfi betegeknél
Másodlagos célok:
- A fitusiran hosszú távú hatékonyságának vizsgálata
- Az egyidejűleg alkalmazott VIII-as faktor (FVIII), IX-es faktor (FIX) vagy bypassing szerek (BPA) és fitusiran biztonságosságának és hatékonyságának jellemzésére vérzéses epizódok kezelésére
- Az egészséggel összefüggő életminőség (QOL) időbeli változásainak felmérése
- Az antitrombin (AT) csökkenés és a trombinképződés (TG) növekedésének jellemzésére
- A fitusiran farmakokinetikájának (PK) jellemzésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Várhatóan a vizsgálatban részt vevő betegek nyílt elrendezésű fitusiran kezelést kapnak körülbelül 7 évig, vagy amíg a fitusiran kereskedelmi forgalomba nem kerül, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Plovdiv, Bulgária
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgária
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
- Clinical Trial Site
-
Truro, Egyesült Királyság
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kirov, Orosz Föderáció
- Clinical Trial Site
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Zurich, Svájc
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálati gyógyszer befejezett és tolerált adagolása a TDR14767 (ALN-AT3SC-001) vizsgálatban
- Férfi ≥18 éves
- Közepes vagy súlyos, klinikailag stabil hemofília A vagy B, amelyet a laboratóriumi FVIII vagy FIX szint ≤5% igazol a szűréskor. Azok a betegek, akiknek FVIII vagy FIX szintje >5% a szűréskor, jogosultak egy korábbi laboratóriumi jelentés benyújtására, amely ≤5% mélypontot jelez.
- Hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi követelményeknek, és írásos beleegyezését adni
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős májbetegség
- Olyan betegek, akikről ismert, hogy szeropozitívak az emberi immunhiány vírusa ellen, és CD4-számuk van
- A vénás thromboembolia története
- Jelenlegi súlyos mentális betegség, amely a vizsgáló megítélése szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát, az összes vizsgálati értékelésben való részvétel képességét vagy a vizsgálat integritását
- Klinikailag releváns szív- és érrendszeri, légzőszervi, gyomor-bélrendszeri, vese-, neurológiai, gyulladásos vagy egyéb betegségek, amelyek a vizsgáló megítélése szerint kizárják a vizsgálatban való részvételt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fitusiran
A betegek subcutan (SC) fitusiránt havonta egyszer vagy 2 havonta kapnak a protokollban meghatározott dózisválasztási szabályok szerint.
|
Gyógyszerforma: oldatos injekció Beadási mód: szubkután (sc)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési sürgős nemkívánatos eseményekkel (TEAE) és kezeléssel járó súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszert adott be, és amelynek nem kell feltétlenül ok-okozati összefüggésben állnia a kezeléssel.
A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely halált vagy életveszélyes vagy fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódását, tartós vagy jelentős rokkantságot, veleszületett rendellenességet vagy egészségügyi szempontból fontos eseményt eredményez.
Az LTE14762-ben összegyűjtött összes nemkívánatos esemény TEAE-nek minősült, mivel a szülővizsgálatban minden résztvevő kapott adagot.
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) emelkedése a normál felső határának (ULN) több mint 3-szorosára, vagy feltételezett vagy igazolt tromboembóliás események, súlyos vagy súlyos reakciók az injekció beadásának helyén, szisztémás injekcióval kapcsolatos reakciók vagy epehólyag-gyulladás vagy cholelithiasis.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős rendellenességben (PCSA) szenvedő résztvevők száma: Hematológia
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Vérmintákat vettünk, hogy meghatározzuk a hematológiai laboratóriumi szignifikáns eltéréseket.
Itt DFB = csökkenés az alapvonalhoz képest, NB = nem fekete és B = fekete.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős eltéréssel rendelkező résztvevők száma: klinikai kémia
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Vérmintákat vettünk a klinikai kémiai laboratóriumi eltérések meghatározásához.
Itt mmol/L = millimol per liter, LLN = a normál alsó határa, mg/L = milligramm per liter, umol/L = mikromol per liter, mL/perc = milliliter per perc, m^2 = négyzetméter, CB = konjugált bilirubin, és DB = direkt bilirubin.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős eltéréssel rendelkező résztvevők száma: vizeletvizsgálat
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Vizeletminták gyűjtése a vizelet jelentős eltéréseinek meghatározására.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős eltérést mutató résztvevők száma: életjelek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Megvizsgálták a résztvevők életjeleit, hogy meghatározzák a rendellenességeket.
Az életjelek közé tartozott a testsúly, a fekvő szisztolés vérnyomás (SSBP) és a fekvő diasztolés vérnyomás (SDBP).
Itt Hgmm = higanymilliméter, és IFB = növekedés az alapvonalhoz képest.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős eltéréssel rendelkező résztvevők száma: elektrokardiogram (EKG)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A standard 12 elvezetéses EKG-kat legalább 15 perc elteltével, hanyatt fekve, elektrokardiográfiás eszközzel rögzítettük.
A következőket értékelték: pulzusszám, ritmus, az egymást követő QRS komplexek csúcsai közötti intervallum (RR), intervallum a P hullám kezdetétől a QRS komplex kezdetéig (PR), intervallum a Q hullám kezdetétől a az S-hullám vége (QRS), a Q-hullám kezdete és a T-hullám vége (QT) közötti intervallum, a pulzusszámhoz korrigált QT-intervallum (QTc) automatikus korrekciós értékelés, QRS-tengely, bal kamrai hipertrófia kritériumai, jobb a kamrai hipertrófia kritériumai, a repolarizációs töltések és az általános szívlenyomat minden résztvevő esetében.
Itt msec = ezredmásodperc.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős eltérést mutató résztvevők száma: fizikális vizsgálat
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A fizikális vizsgálat magában foglalta legalább a résztvevő általános megjelenésének értékelését; bőr; fej, szemek, fülek, orr és torok; nyirokcsomók, has, végtagok/ízületek, neurológiai és mentális állapot vizsgálata; szív- és légúti auskultáció; perifériás artériás pulzus; valamint pupilla, térd, achilles és talpi reflexek.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési ráta (ABR) a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Az ABR-t minden résztvevő esetében a következő képlet alapján évesítettük: ABR = a vérzéses események teljes száma/napok teljes száma az adott időszakban x 365,25.
A hatásossági időszakot úgy határozták meg, mint a kezelés 29. napjától a vizsgálat végének korábbi napjától az adagolási szünetet megelőzően vagy az utolsó fitusiran beadási dátumig az adagolás szüneteltetése előtt + 28 napig, attól függően, hogy melyik következik be előbb az eredeti adagolási rend (SAS 1) és az újra adagolás esetén. a 169. naptól az AT-alapú adagolási rend (SAS 2) vizsgálati látogatásának végéig.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Évesített spontán vérzési arány a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A spontán vérzéses epizódot olyan vérzésként határozták meg, amely nyilvánvaló vagy ismert ok nélkül fordult elő, különösen az ízületekben, az izmokban és a lágyszövetekben.
A hatásossági időszakot úgy határozták meg, mint a kezelés 29. napjától a vizsgálat végének korábbi napjától az adagolási szünetet megelőzően vagy az utolsó fitusiran beadási dátumig az adagolás szüneteltetése előtt + 28 napig, attól függően, hogy melyik következik be előbb az eredeti adagolási rend (SAS 1) és az újra adagolás esetén. a 169. naptól az AT-alapú adagolási rend (SAS 2) vizsgálati látogatásának végéig.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Éves ízületi vérzési arány a hatékonysági időszak alatt
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Az ízületi vérzéses epizódot úgy határozták meg, mint olyan eseményt, amelyet az ízületben szokatlan érzés ("aura") jellemez, és 1) az ízület feletti bőr fokozott duzzanata vagy melege; 2) fokozódó fájdalom; vagy 3) a mozgástartomány progresszív elvesztése vagy a végtag használatának nehézsége az alapvonalhoz képest.
A hatásossági időszakot úgy határozták meg, mint a kezelés 29. napjától a vizsgálat végének korábbi napjától az adagolási szünetet megelőzően vagy az utolsó fitusiran beadási dátumig az adagolás szüneteltetése előtt + 28 napig, attól függően, hogy melyik következik be előbb az eredeti adagolási rend (SAS 1) és az újra adagolás esetén. a 169. naptól az AT-alapú adagolási rend (SAS 2) vizsgálati látogatásának végéig.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Időintervallumok a vérzéses események között
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A vérzésmentes időtartamot a két protokollban meghatározott kezelt vérzéses esemény közötti időintervallumként határoztuk meg, kivéve azokat az eseményeket, amelyek az egymást követő időszakokban történtek.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
A VIII-as alvadási faktor (FVIII) és a IX. alvadási faktor (FIX) éves súlyhoz igazított fogyasztása
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Meghatároztuk a véralvadásonkénti véralvadási faktor injekciók számát.
IU = nemzetközi mértékegység, és kg = kilogramm.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
A rekombináns VIIa faktor (rFVIIa) bypassing ágensének (BPA) éves súly szerint korrigált fogyasztása
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Meghatároztuk a vérzésenkénti BPA injekciók számát.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Az aktivált protrombin komplex koncentrátum (aPCC) éves súlyhoz igazított bypassing-anyag-fogyasztása (BPA)
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig, legfeljebb 76 hónapig
|
Meghatároztuk a vérzésenkénti BPA injekciók számát.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig, legfeljebb 76 hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL 5-dimenziós 5-szintű kérdőív (EQ-5D-5L) indexében és a vizuális analóg skála (VAS) pontszámában a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 24. hónap
|
Az EQ-5D-5L egy szabványos és általános betegség-műszer, amely az életminőség (QoL) méréséhez használható.
Az EQ-5D-5L 2 részből áll: EQ-5D leíró rendszerből és EQ VAS-ból.
Az EQ-5D leíró rendszer a következő 5 dimenzió mindegyikére tartalmazott kérdéseket: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió.
Minden dimenziónak 5 szintje van: nincs probléma, enyhe problémák, közepes problémák, súlyos problémák és extrém problémák.
A VAS függőlegesen 20 centiméteren rögzítette a résztvevő saját egészségi állapotát.
VAS skála 0-tól (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (elképzelhető legjobb egészségi állapot).
Az EQ-5D-5L kérdőív pontszámai 0 és 100 között mozognak, ahol 0 = a legrosszabb önértékelés és 100 = a legjobb önértékelés.
A kiindulási értékhez képest pozitív változás a QoL javulását jelzi.
A kiindulási érték a TDR14767(ALN-AT3SC-001) vagy LTE14762 vizsgálatban az első jelentős kezelés előtti utolsó nem hiányzó értékre vonatkozik.
|
Alapállapot és 24. hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a hemofília életminőség-kérdőívben (Haem-A-QoL) összpontszám és fizikai egészségi pontszám a 24. hónapban
Időkeret: Alapállapot és 24. hónap
|
A Haem-A-QoL kérdőív pszichometrikusan tesztelt életminőség-értékelő eszköz hemofíliás résztvevők számára, és 46 elemet tartalmaz, amelyek 10 életminőség-tartományhoz járulnak hozzá (fizikai egészség, érzések, önnézet, sport és szabadidő, munka és iskola, hemofília kezelése, kezelés, jövő, családtervezés, partnerség és szexualitás).
Az egyes tételek pontozása egy 5 pontos Likert-skálán alapul (1 = soha, 2 = ritkán, 3 = néha, 4 = gyakran és 5 = mindig), és a fizikai egészség és az összes átalakult pontszám 0-tól 100.
A magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleztek.
A kiindulási érték a TDR14767(ALN-AT3SC-001) vagy LTE14762 vizsgálatban az első jelentős kezelés előtti utolsó nem hiányzó értékre vonatkozik.
|
Alapállapot és 24. hónap
|
|
Antitrombin aktivitási szint a kezelési rend végén
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
Az AT aktivitási szintet a kezelési rend végéig elemezték.
Az eredeti dózis és kezelési rend szerinti kiindulási érték az első jelentős dózis előtti utolsó nem hiányzó értékelés volt.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
Trombin képződés a kezelés végén
Időkeret: A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
A TG-adatokat CoagScope segítségével elemeztük, és kalibrált automatizált trombogram-módszerrel hajtottuk végre.
Az eredeti dózis és kezelési rend szerinti kiindulási érték az első jelentős dózis előtti utolsó nem hiányzó értékelés volt.
|
A 29. naptól a vizsgálat végéig (SAS 1: legfeljebb 76 hónapig és SAS 2: legfeljebb 40 hónapig)
|
|
A Fitusiran maximális megfigyelt koncentrációja (Cmax).
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
A Cmax-ot a maximális megfigyelt plazmakoncentrációként határozták meg.
Elvégeztük a nem kompartmentális farmakokinetikai (PK) elemzést.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
|
Ideje a Fitusiran maximális koncentrációjának (Tmax) elérésének
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
A tmax-ot a Cmax eléréséig eltelt időként határozták meg.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól a Fitusiran valós idejéig (AUClast)
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
Az AUClast a koncentráció-idő görbe alatti területként volt meghatározva a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon, valamint a 12. és 24. hónapban
|
|
A Fitusiran koncentráció-idő görbe alatti terület a végtelenségig extrapolálva (AUCinf)
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
Az AUCinf-et a végtelenségig extrapolált koncentráció-idő görbe alatti területként határoztuk meg.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
|
A Fitusiran terminál felezési ideje (t1/2z).
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
t1/2z a terminális meredekséggel (λz) társítva, a következő egyenlet szerint meghatározva: t1/2z = 0,693/λz; ahol λz a plazmakoncentráció-idő görbe terminális fázisának regressziós egyenesének meredeksége, féllogaritmikus skálán.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
|
A Fitusiran látszólagos teljes testürítése (CL/F).
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
A CL/F-et a vizsgált gyógyszer látszólagos kiürüléseként határozták meg a szervezetből.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
|
Látszólagos eloszlási térfogat egyensúlyi állapotban a Fitusiran egyszeri extravascularis dózisa (Vss/F) után
Időkeret: Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
A Vss/F-et a vizsgált gyógyszer látszólagos eloszlási térfogataként határozták meg egyensúlyi koncentráció mellett.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Beadás előtt és 0,5, 2, 4, 8 és 24 órával az adagolás után az 1. napon és a 12. hónapban
|
|
A vizelettel kiválasztott dózis frakciójának visszanyerése (fe) a Fitusiran beadása után 0-24 órán belül
Időkeret: Adagolás utáni, 0-6 óra, 6-12 óra, 12-24 óra a 24. hónapban
|
fe-t a vizelettel 0-24 óra alatt kiválasztott fituzirán mennyiségeként határozták meg.
A nem kompartmentális PK analízist elvégeztük.
|
Adagolás utáni, 0-6 óra, 6-12 óra, 12-24 óra a 24. hónapban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. szeptember 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. szeptember 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. szeptember 17.
Első közzététel (Becsült)
2015. szeptember 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LTE14762
- ALN-AT3SC-002 (Egyéb azonosító: Alnylam)
- 2015-001395-21 (EudraCT szám)
- U1111-1251-5204 (Registry Identifier: ICTRP)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .